Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Randomiseret kontrolleret forsøg med Valganciclovir til Cytomegalovirus-inficerede hørehæmmede spædbørn (ValEAR)

5. august 2026 opdateret af: Albert Park

Randomiseret kontrolleret forsøg med Valganciclovir til Cytomegalovirus-inficerede hørehæmmede spædbørn: ValEAR-forsøg

Det overordnede mål med denne undersøgelse er at bestemme den kliniske fordel og sikkerhed ved antiviral terapi til asymptomatisk medfødt cytomegalovirus (cCMV) inficerede hørehæmmede spædbørn. Vi vil udføre et multicenter dobbeltblindt randomiseret placebokontrolleret forsøg for at afgøre, om hørehæmmede spædbørn med asymptomatisk cCMV har bedre høre- og sprogresultater, hvis de får valganciclovir antiviral behandling. Vi vil også bestemme sikkerheden ved antiviral valganciclovirbehandling til asymptomatiske cCMV-inficerede hørehæmmede spædbørn. Denne undersøgelse vil være unik ved, at den tilmeldte kohorte kun vil omfatte hørehæmmede spædbørn med asymptomatisk cCMV.

Primært mål: At bestemme, om behandling af cCMV-inficerede hørehæmmede spædbørn med isoleret høretab med det antivirale lægemiddel valganciclovir reducerer den gennemsnitlige hældning af totale høretærskler over de 20 måneder efter randomisering sammenlignet med ubehandlede cCMV-inficerede spædbørn med isoleret høretab.

Vigtigste sekundære mål:

  1. For at afgøre, om valganciclovirbehandling forbedrer følgende resultater sammenlignet med kontrolgruppen:

    1. Hældningen for de bedste høretærskler for øret over de 20 måneder efter randomisering.
    2. MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (CDI) percentilscore for ord produceret ved 20 måneders alderen.
  2. At evaluere sikkerhedsforanstaltninger baseret på alle nye uønskede hændelser af grad 3 eller højere, der er udpeget af NIAID Division of AIDS (DAIDS) toksicitetstabeller.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cytomegalovirus (CMV) kan overføres fra moderen til fosteret og er en førende årsag til sensorineuralt høretab (SNHL), som er en tilstand, hvor det indre øre ikke er i stand til at omdanne lyd til nerveimpulser til hjernen. Dette høretab og dets skadelige virkning på sprogudvikling bidrager med næsten 4 milliarder dollars årligt til sundhedsomkostningerne i USA. I modsætning til andre typer SNHL kan CMV-induceret høretab behandles. Adskillige kliniske forsøg har vist, at antiviral terapi kan forhindre progressivt høretab, hvis det administreres tidligt i livet til svært påvirkede (symptomatisk CMV) spædbørn. Disse lovende resultater har givet anledning til en debat om den bedste metode til at identificere og behandle de flere asymptomatiske CMV-inficerede spædbørn.

En tilgang er at udføre universelle høreskærme for nyfødte og derefter kun udføre CMV-diagnostisk test på de spædbørn, der svigter høreskærmen. Denne målrettede tilgang bør identificere de spædbørn med størst risiko for at udvikle progressivt høretab og deraf følgende kommunikative vanskeligheder. Utah er den første stat, der har påbudt denne tilgang, hvor spædbørn under tre uger, som fejler deres nyfødte hørescreening, gennemgår CMV-test. I dette forsøg vil den hørescreen-målrettede tilgang blive brugt til at identificere patienter, der er kvalificerede til deltagelse i et dobbeltblindt placebokontrolleret, randomiseret klinisk forsøg med antiviral valganciclovirbehandling. Resultaterne af dette forsøg vil informere offentlig politik, potentielt ændre vores nuværende kliniske praksis med hensyn til evaluering af pædiatrisk høretab og potentielt tilbyde en terapeutisk mulighed for asymptomatiske CMV-inficerede spædbørn med SNHL.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63103
        • Saint Louis Universtiy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Children's Hospital at Dartmouth-Hitchcock
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medicine
      • New York, New York, Forenede Stater, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10469
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Ut Southwestern
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder større end eller lig med 1 måned og mindre end eller lig med 12 måneder på tidspunktet for randomisering; OG
  • Positiv medfødt CMV ved urinkultur eller polymerasekædereaktionstest (PCR), ELLER spytkultur eller PCR efterfulgt af bekræftende urin PCR ved 21 dages alderen, ELLER urinkultur eller PCR efter 21 dages alderen efterfulgt af nyfødte tørblodplet PCR; OG
  • Bekræftet sensorineuralt høretab (SNHL) ved test af auditiv hjernestammerespons (ABR). For ABR-vurderinger er høretab defineret som niveauer større end 25 dB normale høreniveauer (NHL) ved 1, 2 eller 4 kHz i det ene eller begge ører.

Ekskluderingskriterier:

  • Forestående død; ELLER
  • Kendt overfølsomhedsreaktion over for valganciclovir, ganciclovir eller en hvilken som helst af komponenterne i undersøgelsesproduktets formulering; ELLER
  • ALT (Alanine Aminotransferase) fem gange baseline U/L, hepatomegali eller signifikante gastrointestinale lidelser (f.eks. eosinofil esophagitis, colitis ulcerosa); ELLER
  • Absolut neutrofiltal (ANC) mindre end 500 celler/mm^3, hæmoglobin mindre end 8 g/dL eller blodplader mindre end 50.000/mm^3, splenomegali eller signifikante hæmatologiske lidelser (f.eks. hæmofili, leukæmi, seglcelleanæmi) ; ELLER
  • Kreatininclearance mindre end 60 ml/min/1,73 m^2 eller signifikante nyrelidelser (f.eks. nefrotisk syndrom); ELLER
  • Modtagelse af anden antiviral medicin eller immunglobulinbehandling; ELLER
  • Modtagelse af andre undersøgelsesmedicin; ELLER
  • Amning fra en mor, der modtager antiviral eller immunsuppressiv medicin; ELLER
  • Kendt HIV-positiv mor (risiko for immunsuppression); ELLER
  • Forsøgspersonen bruger i øjeblikket listen over forbudt medicin specificeret i indlægssedlen; ELLER
  • Anden kendt årsag, der bidrager til SNHL (f.eks. meningitis, aminoglycosid ototoksicitet); ELLER
  • Bilateral dyb SNHL eller auditiv neuropati spektrum lidelse; ELLER
  • Eksisterende ledende høretab eller blandet permanent høretab er til stede; ELLER
  • Bevis på intrakraniel forkalkning; ELLER
  • Bevis på hydrocephalus; ELLER
  • mikrocefali; ELLER
  • Tilstedeværelse af petekkier; ELLER
  • Intrauterin væksthæmning; ELLER
  • Chorioretinitis, optisk atrofi eller blege optiske nerver; ELLER
  • Forælder eller værge ude af stand til at tale engelsk eller spansk; ELLER
  • Emne udsat for et andet sprog end engelsk eller spansk størstedelen af ​​tiden; ELLER
  • Forsøgsperson ude af stand til at gennemføre hørevurderinger eller forældre/værge ude af stand til at udfylde kommunikationsspørgeskemaer; ELLER
  • < 32 ugers svangerskabsalder ved fødslen; ELLER
  • Vægt på fødselstidspunktet < 1800 g.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm A
Valganciclovir 16 mg/kg PO to gange dagligt (BID) x 6 måneder
Medicin: Valganciclovir
Valganciclovir leveres som et pulver til rekonstitution i en oral opløsning. Den rekonstituerede opløsningsformulering omfatter følgende hjælpestoffer: Povidon K30, fumarsyre, natriumbenzoat, saccharinnatrium, mannitol, smagsstof og renset vand.
Andre navne:
  • Valcyte
Placebo komparator: Arm B
Simpel sirup med smag, volumen svarende til aktiv armdosis, PO BID x 6 måneder
Medicin: Simpel sirup
Simple Sirup indeholder saccharose 85% vægt efter volumen, renset vand og methylparaben som konserveringsmiddel sammen med naturlige konserveringsmidler. Det vil være aromatiseret, så det matcher smagen af ​​valganciclovir.
Andre navne:
  • Saccharose vand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Baseline Total Ear Hearing Thresholds
Tidsramme: Baseline assessment
Baseline hearing thresholds were summarized descriptively using the average minimum response levels (MRLs) at 2 kHz and 4 kHz for each ear. Lower values indicate better hearing sensitivity.
Baseline assessment

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Baseline Best-Ear Hearing Thresholds (2 kHz and 4 kHz)
Tidsramme: Baseline assessment
Baseline best-ear hearing thresholds were summarized descriptively using the average minimum response levels (MRLs) at 2 kHz and 4 kHz. Lower values indicate better hearing sensitivity.
Baseline assessment
MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI): Words Produced Percentile Score
Tidsramme: 20 months of age
The MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI) Words Produced subscale is a parent-reported measure of expressive language development. Percentile scores range from 0 to 100, with higher percentile scores indicating better expressive language performance.
20 months of age

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Words Produced Below 10th Percentile
Tidsramme: 14 and 20 months of age assessments
Participants were classified according to whether their MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI) Words Produced percentile score was below the 10th percentile. Scores below the 10th percentile indicate increased risk for expressive language delay. The study was terminated early because of slow enrollment; therefore, the prespecified efficacy analyses were not performed, and only descriptive summaries of available data are reported.
14 and 20 months of age assessments
MacArthur-Bates CDI: Words and Sentences Subscale Percentiles
Tidsramme: 20 months of age
The MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI) Words and Sentences subscales assess expressive language development. This outcome summarizes the Complexity, Word Forms, and Mean Length of Utterance percentile scores. Percentile scores range from 0 to 100, with higher scores indicating better expressive language performance.
20 months of age
LittlEARS Auditory Questionnaire Score
Tidsramme: Assessments performed at 14 and 20 months of age
The LittlEARS Auditory Questionnaire is a parent-reported measure of auditory development in young children. Raw scores range from 0 to 35, with higher scores indicating better auditory development. Normative values vary by age. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the target sample size was not achieved and the prespecified inferential efficacy analyses were not performed. Only descriptive summaries of available participant data are reported.
Assessments performed at 14 and 20 months of age
Developmental Domain Endpoints
Tidsramme: 20 months of age
The Ages and Stages Questionnaire, Third Edition (ASQ-3) is a parent-completed developmental screening instrument that evaluates five developmental domains: Communication, Gross Motor, Fine Motor, Problem Solving, and Personal-Social. Each domain is scored separately; higher scores indicate better developmental performance within that domain. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the target sample size was not achieved and the prespecified inferential efficacy analyses were not performed. No ASQ-3 outcome data are reported.
20 months of age
Valganciclovir Pharmacokinetics
Tidsramme: From week 2 to month 6 post-randomization
Pharmacokinetic (PK) blood samples were collected between Week 2 and Month 6 after randomization to characterize valganciclovir exposure. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the planned PK assays were not completed before study closure. Therefore, no pharmacokinetic results are available for reporting.
From week 2 to month 6 post-randomization
Number of Participants With Viral Resistance Results
Tidsramme: Month 7 post-randomization
Viral resistance testing was planned to evaluate the development of cytomegalovirus (CMV) resistance mutations following valganciclovir treatment. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the planned viral resistance assays were not completed before study closure. Therefore, no viral resistance results are available for reporting.
Month 7 post-randomization
Viral Load
Tidsramme: Assessed at baseline, Month 3, and Month 7 post-randomization
Cytomegalovirus (CMV) viral load testing was planned at baseline, Month 3, and Month 7 after randomization to assess CMV viral burden during and after treatment. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the planned viral load assays were not completed before study closure. Therefore, no viral load results are available for reporting.
Assessed at baseline, Month 3, and Month 7 post-randomization
LittlEARS Auditory Questionnaire Score
Tidsramme: 20 months of age (planned assessment)
The LittlEARS Auditory Questionnaire is a parent-reported measure of auditory development in young children. Raw scores range from 0 to 35, with higher scores indicating better auditory development. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the target sample size was not achieved and the prespecified inferential efficacy analyses were not performed. No analyzable LittlEARS outcome data were available for reporting.
20 months of age (planned assessment)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Albert Park

Samarbejdspartnere

Genentech, Inc.
National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Albert Park, MD, University of Utah

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. august 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. august 2022

Studieafslutning (Faktiske)

31. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. marts 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. april 2017

Først opslået (Faktiske)

11. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. august 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 90760
  • 1U01DC014706-01A1 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner