Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Randomiseret kontrolleret forsøg med Valganciclovir til Cytomegalovirus-inficerede hørehæmmede spædbørn (ValEAR)

22. februar 2022 opdateret af: Albert Park

Randomiseret kontrolleret forsøg med Valganciclovir til Cytomegalovirus-inficerede hørehæmmede spædbørn: ValEAR-forsøg

Det overordnede mål med denne undersøgelse er at bestemme den kliniske fordel og sikkerhed ved antiviral terapi til asymptomatisk medfødt cytomegalovirus (cCMV) inficerede hørehæmmede spædbørn. Vi vil udføre et multicenter dobbeltblindt randomiseret placebokontrolleret forsøg for at afgøre, om hørehæmmede spædbørn med asymptomatisk cCMV har bedre høre- og sprogresultater, hvis de får valganciclovir antiviral behandling. Vi vil også bestemme sikkerheden ved antiviral valganciclovirbehandling til asymptomatiske cCMV-inficerede hørehæmmede spædbørn. Denne undersøgelse vil være unik ved, at den tilmeldte kohorte kun vil omfatte hørehæmmede spædbørn med asymptomatisk cCMV.

Primært mål: At bestemme, om behandling af cCMV-inficerede hørehæmmede spædbørn med isoleret høretab med det antivirale lægemiddel valganciclovir reducerer den gennemsnitlige hældning af totale høretærskler over de 20 måneder efter randomisering sammenlignet med ubehandlede cCMV-inficerede spædbørn med isoleret høretab.

Vigtigste sekundære mål:

  1. For at afgøre, om valganciclovirbehandling forbedrer følgende resultater sammenlignet med kontrolgruppen:

    1. Hældningen for de bedste høretærskler for øret over de 20 måneder efter randomisering.
    2. MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (CDI) percentilscore for ord produceret ved 20 måneders alderen.
  2. At evaluere sikkerhedsforanstaltninger baseret på alle nye uønskede hændelser af grad 3 eller højere, der er udpeget af NIAID Division of AIDS (DAIDS) toksicitetstabeller.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cytomegalovirus (CMV) kan overføres fra moderen til fosteret og er en førende årsag til sensorineuralt høretab (SNHL), som er en tilstand, hvor det indre øre ikke er i stand til at omdanne lyd til nerveimpulser til hjernen. Dette høretab og dets skadelige virkning på sprogudvikling bidrager med næsten 4 milliarder dollars årligt til sundhedsomkostningerne i USA. I modsætning til andre typer SNHL kan CMV-induceret høretab behandles. Adskillige kliniske forsøg har vist, at antiviral terapi kan forhindre progressivt høretab, hvis det administreres tidligt i livet til svært påvirkede (symptomatisk CMV) spædbørn. Disse lovende resultater har givet anledning til en debat om den bedste metode til at identificere og behandle de flere asymptomatiske CMV-inficerede spædbørn.

En tilgang er at udføre universelle høreskærme for nyfødte og derefter kun udføre CMV-diagnostisk test på de spædbørn, der svigter høreskærmen. Denne målrettede tilgang bør identificere de spædbørn med størst risiko for at udvikle progressivt høretab og deraf følgende kommunikative vanskeligheder. Utah er den første stat, der har påbudt denne tilgang, hvor spædbørn under tre uger, som fejler deres nyfødte hørescreening, gennemgår CMV-test. I dette forsøg vil den hørescreen-målrettede tilgang blive brugt til at identificere patienter, der er kvalificerede til deltagelse i et dobbeltblindt placebokontrolleret, randomiseret klinisk forsøg med antiviral valganciclovirbehandling. Resultaterne af dette forsøg vil informere offentlig politik, potentielt ændre vores nuværende kliniske praksis med hensyn til evaluering af pædiatrisk høretab og potentielt tilbyde en terapeutisk mulighed for asymptomatiske CMV-inficerede spædbørn med SNHL.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

52

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63103
        • Saint Louis Universtiy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Children's Hospital at Dartmouth-Hitchcock
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10469
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medicine
      • New York, New York, Forenede Stater, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • UT Southwestern
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder større end eller lig med 1 måned og mindre end eller lig med 12 måneder på tidspunktet for randomisering; OG
  • Positiv medfødt CMV ved urinkultur eller polymerasekædereaktionstest (PCR), ELLER spytkultur eller PCR efterfulgt af bekræftende urin PCR ved 21 dages alderen, ELLER urinkultur eller PCR efter 21 dages alderen efterfulgt af nyfødte tørblodplet PCR; OG
  • Bekræftet sensorineuralt høretab (SNHL) ved test af auditiv hjernestammerespons (ABR). For ABR-vurderinger er høretab defineret som niveauer større end 25 dB normale høreniveauer (NHL) ved 1, 2 eller 4 kHz i det ene eller begge ører.

Ekskluderingskriterier:

  • Forestående død; ELLER
  • Kendt overfølsomhedsreaktion over for valganciclovir, ganciclovir eller en hvilken som helst af komponenterne i undersøgelsesproduktets formulering; ELLER
  • ALT (Alanine Aminotransferase) fem gange baseline U/L, hepatomegali eller signifikante gastrointestinale lidelser (f.eks. eosinofil esophagitis, colitis ulcerosa); ELLER
  • Absolut neutrofiltal (ANC) mindre end 500 celler/mm^3, hæmoglobin mindre end 8 g/dL eller blodplader mindre end 50.000/mm^3, splenomegali eller signifikante hæmatologiske lidelser (f.eks. hæmofili, leukæmi, seglcelleanæmi) ; ELLER
  • Kreatininclearance mindre end 60 ml/min/1,73 m^2 eller signifikante nyrelidelser (f.eks. nefrotisk syndrom); ELLER
  • Modtagelse af anden antiviral medicin eller immunglobulinbehandling; ELLER
  • Modtagelse af andre undersøgelsesmedicin; ELLER
  • Amning fra en mor, der modtager antiviral eller immunsuppressiv medicin; ELLER
  • Kendt HIV-positiv mor (risiko for immunsuppression); ELLER
  • Forsøgspersonen bruger i øjeblikket listen over forbudt medicin specificeret i indlægssedlen; ELLER
  • Anden kendt årsag, der bidrager til SNHL (f.eks. meningitis, aminoglycosid ototoksicitet); ELLER
  • Bilateral dyb SNHL eller auditiv neuropati spektrum lidelse; ELLER
  • Eksisterende ledende høretab eller blandet permanent høretab er til stede; ELLER
  • Bevis på intrakraniel forkalkning; ELLER
  • Bevis på hydrocephalus; ELLER
  • mikrocefali; ELLER
  • Tilstedeværelse af petekkier; ELLER
  • Intrauterin væksthæmning; ELLER
  • Chorioretinitis, optisk atrofi eller blege optiske nerver; ELLER
  • Forælder eller værge ude af stand til at tale engelsk eller spansk; ELLER
  • Emne udsat for et andet sprog end engelsk eller spansk størstedelen af ​​tiden; ELLER
  • Forsøgsperson ude af stand til at gennemføre hørevurderinger eller forældre/værge ude af stand til at udfylde kommunikationsspørgeskemaer; ELLER
  • < 32 ugers svangerskabsalder ved fødslen; ELLER
  • Vægt på fødselstidspunktet < 1800 g.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm A
Valganciclovir 16 mg/kg PO to gange dagligt (BID) x 6 måneder
Medicin: Valganciclovir
Valganciclovir leveres som et pulver til rekonstitution i en oral opløsning. Den rekonstituerede opløsningsformulering omfatter følgende hjælpestoffer: Povidon K30, fumarsyre, natriumbenzoat, saccharinnatrium, mannitol, smagsstof og renset vand.
Andre navne:
  • Valcyte
Placebo komparator: Arm B
Simpel sirup med smag, volumen svarende til aktiv armdosis, PO BID x 6 måneder
Medicin: Simpel sirup
Simple Sirup indeholder saccharose 85% vægt efter volumen, renset vand og methylparaben som konserveringsmiddel sammen med naturlige konserveringsmidler. Det vil være aromatiseret, så det matcher smagen af ​​valganciclovir.
Andre navne:
  • Saccharose vand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Total ørehørehældning
Tidsramme: Vurderet ved baseline, 8, 14 og 20 måneder efter randomisering
Det primære formål med dette randomiserede forsøg er at bestemme, om behandling af cCMV-inficerede spædbørn med isoleret høretab med det antivirale lægemiddel valganciclovir reducerer hældningen af ​​de samlede ørehøretærskler over de 20 måneder efter randomisering sammenlignet med ubehandlede cCMV-inficerede spædbørn. med isoleret høretab.
Vurderet ved baseline, 8, 14 og 20 måneder efter randomisering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bedste ørehørehældning
Tidsramme: Vurderet ved baseline, 8, 14 og 20 måneder efter randomisering
Beregningen af ​​hældningen af ​​høretærsklerne for det bedste øre begynder med de samme foreløbige gennemsnitstrin på tværs af MRL'er og trunkering af tærskelniveauer til mellem 15 og 110 dB som beskrevet ovenfor for den samlede hørehældning i øret, men i dette tilfælde er analysen baseret på den bedste hørescore på hvert tidspunkt.
Vurderet ved baseline, 8, 14 og 20 måneder efter randomisering
Percentilscore for ord produceret slutpunkt
Tidsramme: Vurderet ved 20 måneders alderen
Det vigtigste kommunikative udviklingsendepunkt vil blive bestemt baseret på MacArthur-Bates CDI-ord produceret percentilscore givet ved 20 måneders alderen.
Vurderet ved 20 måneders alderen

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ord produceret under 10. Percentil
Tidsramme: 14 og 20 måneders aldersvurderinger
Dikotomt endepunkt defineret af børns kommunikative kompetence som over eller under den 10. percentil baseret på antallet af producerede ord.
14 og 20 måneders aldersvurderinger
Yderligere MacArthur Bates - Ord og sætninger Subscale Percentiles
Tidsramme: 20 måneders aldersvurdering
Percentil-scorerne for MacArthur Bates' kommunikative udviklingsopgørelsesord og sætninger for kompleksitet og ordformens underskalaer og middellængden af ​​ytring.
20 måneders aldersvurdering
MacArthur Bates - Ord og bevægelser Subskala Percentiler
Tidsramme: 14 måneders aldersvurdering
Sekundære endepunkter for kommunikativ udvikling vil blive hentet fra forældrerapporten om MacArthur Bates' kommunikative udviklingsopgørelse - ord og bevægelser-formularen efter 14 måneder. Scoringerne vil være percentilscorerne for det samlede antal producerede ord, samlede bevægelser, sætninger forstået og ord forstået.
14 måneders aldersvurdering
Udviklingsdomæne-endepunkter
Tidsramme: 14 og 20 måneders aldersvurderinger
Baseret på forældrerapport om alders- og stadier-spørgeskemaet, 3. udgave. Der er fem deltest på ASQ-3. Disse omfatter kommunikation, grovmotorik, finmotorik, problemløsning og personlig-social. Vi vil bruge følgende score: 1) Rå score fra hver deltest 2) Dikotome endepunkter for hver deltest baseret på råscore over eller under en udpeget cut-off score baseret på alder
14 og 20 måneders aldersvurderinger
Valganciclovir Farmakokinetik
Tidsramme: Fra uge 2 til måned 6 efter randomisering
Valganciclovir-lægemiddelniveauer vil blive målt.
Fra uge 2 til måned 6 efter randomisering
Viral modstand
Tidsramme: Vurderet ved 7. måned efter randomisering
Tilstedeværelsen af ​​viral resistens vil blive målt.
Vurderet ved 7. måned efter randomisering
Viral belastning
Tidsramme: Vurderet ved baseline måned 3 og måned 7 efter randomisering
Viral belastning vil blive målt
Vurderet ved baseline måned 3 og måned 7 efter randomisering
LittleEARS
Tidsramme: 14 og 20 måneders aldersvurderinger
De rå scorer vil blive dikotomiseret baseret på barnets hørealder og sammenlignet med standardiserede scores.
14 og 20 måneders aldersvurderinger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Albert Park

Samarbejdspartnere

Genentech, Inc.
National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Albert Park, MD, University of Utah

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. august 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juli 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. marts 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. april 2017

Først opslået (Faktiske)

11. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. februar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. februar 2022

Sidst verificeret

1. februar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 90760
  • 1U01DC014706-01A1 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cmv medfødt

Kliniske forsøg med Valganciclovir

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner