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Ensaio controlado randomizado de valganciclovir para bebês com deficiência auditiva infectados por citomegalovírus (ValEAR)

22 de fevereiro de 2022 atualizado por: Albert Park

Ensaio controlado randomizado de valganciclovir para bebês com deficiência auditiva infectados por citomegalovírus: ValEAR Trial

O objetivo geral deste estudo é determinar o benefício clínico e a segurança da terapia antiviral para bebês com deficiência auditiva infectados por citomegalovírus congênito assintomático (cCMV). Conduziremos um estudo multicêntrico duplo-cego randomizado controlado por placebo para determinar se crianças com deficiência auditiva com cCMV assintomático têm melhores resultados auditivos e de linguagem se receberem tratamento antiviral com valganciclovir. Também determinaremos a segurança da terapia antiviral com valganciclovir para crianças com deficiência auditiva assintomáticas infectadas por cCMV. Este estudo será único, pois a coorte incluída incluirá apenas bebês com deficiência auditiva com cCMV assintomático.

Objetivo primário: determinar se o tratamento de bebês com deficiência auditiva infectados por cCMV com perda auditiva isolada com o medicamento antiviral valganciclovir reduz a inclinação média dos limiares auditivos totais ao longo dos 20 meses após a randomização em comparação com bebês infectados por cCMV não tratados com perda auditiva isolada.

Principais Objetivos Secundários:

  1. Para determinar se o tratamento com valganciclovir melhora os seguintes resultados quando comparado ao grupo controle:

    1. A inclinação dos limiares auditivos do melhor ouvido ao longo dos 20 meses após a randomização.
    2. Pontuação percentil MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (CDI) para palavras produzidas aos 20 meses de idade.
  2. Avaliar as medidas de segurança com base em todos os novos eventos adversos de grau 3 ou superior designados pelas tabelas de toxicidade da NIAID Division of AIDS (DAIDS).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O citomegalovírus (CMV) pode ser transmitido da mãe para o feto e é uma das principais causas de perda auditiva neurossensorial (SNHL), que é uma condição em que o ouvido interno é incapaz de converter o som em impulsos nervosos para o cérebro. Essa perda auditiva e seu efeito prejudicial no desenvolvimento da linguagem contribuem com cerca de US$ 4 bilhões anualmente para os custos de saúde nos EUA. Ao contrário de outros tipos de SNHL, a perda auditiva induzida por CMV pode ser tratada. Vários ensaios clínicos demonstraram que a terapia antiviral pode prevenir a perda auditiva progressiva se administrada no início da vida de crianças gravemente afetadas (sintomáticas por CMV). Essas descobertas promissoras deram origem a um debate sobre o melhor método para identificar e tratar os mais numerosos lactentes assintomáticos infectados por CMV.

Uma abordagem é realizar triagens auditivas universais para recém-nascidos e, em seguida, fazer testes de diagnóstico de CMV apenas nos bebês que falham na triagem auditiva. Essa abordagem direcionada deve identificar os bebês com maior risco de desenvolver perda auditiva progressiva e consequentes dificuldades de comunicação. Utah é o primeiro estado a exigir essa abordagem pela qual bebês com menos de três semanas de idade que falham na triagem auditiva neonatal são submetidos a testes de CMV. Neste estudo, a abordagem direcionada à triagem auditiva será usada para identificar pacientes elegíveis para participação em um ensaio clínico randomizado duplo-cego controlado por placebo da terapia antiviral com valganciclovir. Os resultados deste estudo irão informar a política pública, potencialmente mudar nossa prática clínica atual em relação à avaliação da perda auditiva pediátrica e potencialmente oferecer uma opção terapêutica para bebês assintomáticos infectados por CMV com SNHL.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

52

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63103
        • Saint Louis Universtiy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Children's Hospital at Dartmouth-Hitchcock
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10469
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Weill Cornell Medicine
      • New York, New York, Estados Unidos, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • UT Southwestern
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 mês a 1 ano (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade maior ou igual a 1 mês e menor ou igual a 12 meses no momento da randomização; E
  • CMV congênito positivo por cultura de urina ou teste de reação em cadeia da polimerase (PCR), OU cultura de saliva ou PCR seguida de PCR de urina confirmatória aos 21 dias de idade, OU cultura de urina ou PCR após 21 dias de idade seguida de PCR de sangue seco do recém-nascido; E
  • Perda auditiva neurossensorial confirmada (SNHL) por teste de resposta auditiva do tronco encefálico (ABR). Para avaliações ABR, a perda auditiva é definida como níveis superiores a 25 dB níveis de audição normal (NHL) em 1, 2 ou 4 kHz em uma ou ambas as orelhas.

Critério de exclusão:

  • Morte iminente; OU
  • Reação de hipersensibilidade conhecida ao valganciclovir, ganciclovir ou a qualquer componente da formulação do produto sob investigação; OU
  • ALT (Alanina Aminotransferase) cinco vezes U/L basal, hepatomegalia ou distúrbios gastrointestinais significativos (por exemplo, esofagite eosinofílica, colite ulcerosa); OU
  • Contagem absoluta de neutrófilos (CAN) inferior a 500 células/mm^3, hemoglobina inferior a 8 g/dL ou plaquetas inferior a 50.000/mm^3, esplenomegalia ou distúrbios hematológicos significativos (por exemplo, hemofilia, leucemia, anemia falciforme) ; OU
  • Depuração de creatinina inferior a 60 mL/min/1,73m^2 ou distúrbios renais significativos (por exemplo, síndrome nefrótica); OU
  • Receber outros medicamentos antivirais ou terapia de imunoglobulina; OU
  • Receber outros medicamentos experimentais; OU
  • Amamentação de uma mãe recebendo medicação antiviral ou imunossupressora; OU
  • Mãe HIV positiva conhecida (risco de imunossupressão); OU
  • O indivíduo está atualmente usando a lista de medicamentos proibidos especificados na bula; OU
  • Outra causa conhecida que contribui para PASN (por exemplo, meningite, ototoxicidade por aminoglicosídeo); OU
  • PASN profunda bilateral ou transtorno do espectro da neuropatia auditiva; OU
  • Presença de perda auditiva condutiva ou perda auditiva mista permanente; OU
  • Evidência de calcificação intracraniana; OU
  • Evidência de hidrocefalia; OU
  • Microcefalia; OU
  • Presença de petéquias; OU
  • Retardo de crescimento intra-uterino; OU
  • Coriorretinite, atrofia óptica ou nervos ópticos pálidos; OU
  • Pai ou responsável incapaz de falar inglês ou espanhol; OU
  • Sujeito exposto a um idioma diferente do inglês ou espanhol na maioria das vezes; OU
  • Sujeito incapaz de completar avaliações auditivas ou pais/responsáveis ​​incapazes de completar questionários de comunicação; OU
  • < 32 semanas de idade gestacional ao nascer; OU
  • Peso ao nascer < 1800 g.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço A
Valganciclovir 16 mg/kg PO duas vezes ao dia (BID) x 6 meses
Medicamento: Valganciclovir
Valganciclovir é fornecido na forma de pó para reconstituição em solução oral. A formulação da solução reconstituída contém os seguintes excipientes: Povidona K30, ácido fumárico, benzoato de sódio, sacarina sódica, manitol, aroma e água purificada.
Outros nomes:
  • Valcyte
Comparador de Placebo: Braço B
Xarope Simples Aromatizado, volume equivalente à dose do braço ativo, PO BID x 6 meses
Medicamento: Calda comum
Xarope simples contém sacarose 85% em peso por volume, água purificada e metil parabeno como conservante junto com conservantes naturais. Será aromatizado para combinar com o sabor do valganciclovir.
Outros nomes:
  • Água de Sacarose

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Inclinação auditiva total da orelha
Prazo: Avaliado no início do estudo, 8, 14 e 20 meses após a randomização
O objetivo principal deste estudo randomizado é determinar se o tratamento de bebês infectados por cCMV com perda auditiva isolada com o medicamento antiviral valganciclovir reduz a inclinação dos limiares auditivos totais da orelha ao longo de 20 meses após a randomização em comparação com bebês infectados por cCMV não tratados com perda auditiva isolada.
Avaliado no início do estudo, 8, 14 e 20 meses após a randomização

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Melhor Inclinação Auditiva do Ouvido
Prazo: Avaliado no início do estudo, 8, 14 e 20 meses após a randomização
O cálculo da inclinação dos limiares de audição do melhor ouvido começa com os mesmos passos de média preliminares nos MRLs e truncamento dos níveis de limiar entre 15 e 110 dB, conforme descrito acima para a inclinação auditiva total do ouvido, mas neste caso a análise é com base na pontuação de audição do melhor ouvido em cada ponto de tempo.
Avaliado no início do estudo, 8, 14 e 20 meses após a randomização
Pontuação percentil para palavras produzidas ponto final
Prazo: Avaliação aos 20 meses de idade
O principal ponto final do desenvolvimento comunicativo será determinado com base na pontuação do percentil de palavras produzidas de MacArthur-Bates CDI dada aos 20 meses de idade.
Avaliação aos 20 meses de idade

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Palavras Produzidas Abaixo do 10º Percentil
Prazo: Avaliação aos 14 e 20 meses de idade
Ponto final dicotômico definido pela competência comunicativa das crianças como acima ou abaixo do percentil 10 com base no número de palavras produzidas.
Avaliação aos 14 e 20 meses de idade
MacArthur Bates Adicional - Percentis da Subescala de Palavras e Sentenças
Prazo: Avaliação de 20 meses de idade
As pontuações percentuais para as palavras e sentenças do Inventário de Desenvolvimento Comunicativo MacArthur Bates para a complexidade e as subescalas de forma de palavra, e o enunciado de comprimento médio.
Avaliação de 20 meses de idade
MacArthur Bates - Percentis de Subescala de Palavras e Gestos
Prazo: 14 meses de avaliação de idade
Os endpoints secundários de desenvolvimento comunicativo serão obtidos do relatório pai no Inventário de Desenvolvimento Comunicativo MacArthur Bates - formulário de palavras e gestos aos 14 meses. As pontuações serão as pontuações percentuais para o número total de palavras produzidas, total de gestos, frases compreendidas e palavras compreendidas.
14 meses de avaliação de idade
Endpoints de domínio de desenvolvimento
Prazo: Avaliação aos 14 e 20 meses de idade
Com base no relatório dos pais no Questionário de Idades e Estágios, 3ª Edição. Existem cinco subtestes no ASQ-3. Estes incluem comunicação, coordenação motora grossa, coordenação motora fina, resolução de problemas e pessoal-social. Usaremos as seguintes pontuações: 1) Pontuações brutas de cada subteste 2) Pontos finais dicotômicos para cada subteste com base na pontuação bruta acima ou abaixo de uma pontuação de corte designada com base na idade
Avaliação aos 14 e 20 meses de idade
Valganciclovir Farmacocinética
Prazo: Da semana 2 ao mês 6 pós-randomização
Os níveis do medicamento valganciclovir serão medidos.
Da semana 2 ao mês 6 pós-randomização
Resistência viral
Prazo: Avaliado no mês 7 pós-randomização
A presença de resistência viral será medida.
Avaliado no mês 7 pós-randomização
Carga viral
Prazo: Avaliado na linha de base mês 3 e mês 7 pós-randomização
A carga viral será medida
Avaliado na linha de base mês 3 e mês 7 pós-randomização
PEQUENOS EARS
Prazo: Avaliação aos 14 e 20 meses de idade
As pontuações brutas serão dicotomizadas com base na idade auditiva da criança e comparadas com as pontuações padronizadas.
Avaliação aos 14 e 20 meses de idade

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Albert Park

Colaboradores

Genentech, Inc.
National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)

Investigadores

  • Investigador principal: Albert Park, MD, University of Utah

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de agosto de 2018

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de julho de 2022

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de julho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de março de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de abril de 2017

Primeira postagem (Real)

11 de abril de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de fevereiro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de fevereiro de 2022

Última verificação

1 de fevereiro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 90760
  • 1U01DC014706-01A1 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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