Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Randomiserad kontrollerad studie av Valganciklovir för Cytomegalovirus-infekterade hörselskadade spädbarn (ValEAR)

22 februari 2022 uppdaterad av: Albert Park

Randomiserad kontrollerad prövning av Valganciklovir för Cytomegalovirus-infekterade hörselskadade spädbarn: ValEAR-prövning

Det övergripande målet med denna studie är att fastställa den kliniska nyttan och säkerheten av antiviral terapi för asymtomatiskt medfödda cytomegalovirus (cCMV) infekterade hörselskadade spädbarn. Vi kommer att genomföra en multicenter dubbelblind randomiserad placebokontrollerad studie för att avgöra om hörselskadade spädbarn med asymtomatisk cCMV har bättre hörsel- och språkresultat om de får valganciklovir antiviral behandling. Vi kommer också att fastställa säkerheten för antiviral valganciklovirbehandling för asymtomatiska cCMV-infekterade hörselskadade spädbarn. Denna studie kommer att vara unik genom att den inskrivna kohorten endast kommer att inkludera hörselskadade spädbarn med asymtomatisk cCMV.

Primärt mål: Att avgöra om behandling av cCMV-infekterade hörselskadade spädbarn med isolerad hörselnedsättning med det antivirala läkemedlet valganciklovir minskar medellutningen av totala hörseltrösklar under de 20 månaderna efter randomisering jämfört med obehandlade cCMV-infekterade spädbarn med isolerad hörselnedsättning.

Huvudsakliga sekundära mål:

  1. För att avgöra om behandling med valganciklovir förbättrar följande resultat jämfört med kontrollgruppen:

    1. Lutningen för bästa hörseltrösklar över de 20 månaderna efter randomisering.
    2. MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (CDI) percentilpoäng för ord som producerats vid 20 månaders ålder.
  2. För att utvärdera säkerhetsåtgärder baserat på alla nya biverkningar av grad 3 eller högre som anges av NIAID Division of AIDS (DAIDS) toxicitetstabeller.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Cytomegalovirus (CMV) kan överföras från mamman till fostret och är en ledande orsak till sensorineural hörselnedsättning (SNHL), vilket är ett tillstånd där innerörat inte kan omvandla ljud till nervimpulser till hjärnan. Denna hörselnedsättning och dess skadliga effekt på språkutvecklingen bidrar med nästan 4 miljarder dollar årligen till sjukvårdskostnaderna i USA. Till skillnad från andra typer av SNHL kan CMV-inducerad hörselnedsättning behandlas. Flera kliniska prövningar har visat att antiviral terapi kan förhindra progressiv hörselnedsättning om den ges tidigt i livet till svårt drabbade (symptomatiska CMV) spädbarn. Dessa lovande fynd har gett upphov till en debatt om den bästa metoden för att identifiera och behandla de fler asymptomatiska CMV-infekterade spädbarnen.

Ett tillvägagångssätt är att utföra universella nyfödda hörselskärmar och sedan göra CMV-diagnostiska tester endast på de spädbarn som misslyckas med hörselskärmen. Detta riktade tillvägagångssätt bör identifiera de spädbarn som löper störst risk att utveckla progressiv hörselnedsättning och därav följande kommunikativa svårigheter. Utah är den första staten att föreskriva detta tillvägagångssätt där spädbarn under tre veckors ålder som misslyckas med sin nyfödda hörselscreening genomgår CMV-testning. I denna studie kommer den hörselscreeninginriktade metoden att användas för att identifiera patienter som är kvalificerade för deltagande i en dubbelblind placebokontrollerad, randomiserad klinisk prövning av antiviral valganciklovirterapi. Resultaten av denna studie kommer att informera allmänhetens policy, potentiellt förändra vår nuvarande kliniska praxis när det gäller utvärdering av pediatrisk hörselnedsättning och potentiellt erbjuda ett terapeutiskt alternativ till asymtomatiska CMV-infekterade spädbarn med SNHL.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

52

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63103
        • Saint Louis Universtiy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
        • Children's Hospital at Dartmouth-Hitchcock
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10469
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11203
        • SUNY downstate Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Weill Cornell Medicine
      • New York, New York, Förenta staterna, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • UT Southwestern
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 månad till 1 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder större än eller lika med 1 månad och mindre än eller lika med 12 månader vid tidpunkten för randomiseringen; OCH
  • Positiv medfödd CMV genom urinodling eller polymeraskedjereaktionstest (PCR), ELLER salivkultur eller PCR följt av bekräftande urin-PCR vid 21 dagars ålder, ELLER urinodling eller PCR efter 21 dagars ålder följt av nyfödd torrblodfläck-PCR; OCH
  • Bekräftad sensorineural hörselnedsättning (SNHL) genom testning av auditiv hjärnstamsrespons (ABR). För ABR-bedömningar definieras hörselnedsättning som nivåer högre än 25 dB normala hörselnivåer (NHL) vid 1, 2 eller 4 kHz i ett eller båda öronen.

Exklusions kriterier:

  • Överhängande död; ELLER
  • Känd överkänslighetsreaktion mot valganciklovir, ganciklovir eller någon av komponenterna i undersökningsproduktens formulering; ELLER
  • ALT (Alanine Aminotransferase) fem gånger baslinje U/L, hepatomegali eller signifikanta gastrointestinala störningar (t.ex. eosinofil esofagit, ulcerös kolit); ELLER
  • Absolut neutrofilantal (ANC) mindre än 500 celler/mm^3, hemoglobin mindre än 8 g/dL, eller blodplättar mindre än 50 000/mm^3, splenomegali eller signifikanta hematologiska störningar (t.ex. hemofili, leukemi, sicklecellanemi) ; ELLER
  • Kreatininclearance mindre än 60 ml/min/1,73 m^2 eller signifikanta njursjukdomar (t.ex. nefrotiskt syndrom); ELLER
  • Ta emot andra antivirala läkemedel eller immunglobulinterapi; ELLER
  • Mottagande av andra prövningsläkemedel; ELLER
  • Amning från en mamma som får antiviral eller immunsuppressiv medicin; ELLER
  • Känd HIV-positiv mamma (risk för immunsuppression); ELLER
  • Försökspersonen använder för närvarande listan över förbjudna läkemedel som anges i bipacksedeln; ELLER
  • Annan känd orsak som bidrar till SNHL (t.ex. meningit, aminoglykosid ototoxicitet); ELLER
  • Bilateral djupgående SNHL eller auditiv neuropatispektrumstörning; ELLER
  • Befintlig konduktiv hörselnedsättning eller blandad permanent hörselnedsättning föreligger; ELLER
  • Bevis på intrakraniell förkalkning; ELLER
  • Bevis på hydrocefalus; ELLER
  • mikrocefali; ELLER
  • Förekomst av petekier; ELLER
  • Intrauterin tillväxthämning; ELLER
  • Chorioretinit, optisk atrofi eller bleka synnerver; ELLER
  • Förälder eller vårdnadshavare kan inte tala engelska eller spanska; ELLER
  • Ämne som utsätts för ett annat språk än engelska eller spanska en majoritet av tiden; ELLER
  • Försökspersonen kan inte slutföra hörselbedömningar eller förälder/vårdnadshavare kan inte fylla i kommunikationsfrågeformulär; ELLER
  • < 32 veckors graviditetsålder vid födseln; ELLER
  • Vikt vid födseln < 1800 g.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arm A
Valganciklovir 16 mg/kg PO två gånger dagligen (BID) x 6 månader
Läkemedel: Valganciklovir
Valganciklovir tillhandahålls som ett pulver för beredning till en oral lösning. Den beredda lösningen innehåller följande hjälpämnen: Povidon K30, fumarsyra, natriumbensoat, sackarinatrium, mannitol, smakämnen och renat vatten.
Andra namn:
  • Valcyte
Placebo-jämförare: Arm B
Smaksatt enkel sirap, volym motsvarande aktiv armdos, PO BID x 6 månader
Läkemedel: Enkel sirap
Simple Sirap innehåller sackaros 85 volymprocent, renat vatten och metylparaben som konserveringsmedel tillsammans med naturliga konserveringsmedel. Det kommer att vara smaksatt för att matcha smaken av valganciklovir.
Andra namn:
  • Sackarosvatten

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total hörsellutning
Tidsram: Bedömd vid baslinjen, 8, 14 och 20 månader efter randomisering
Det primära syftet med denna randomiserade studie är att fastställa om behandling av cCMV-infekterade spädbarn med isolerad hörselnedsättning med det antivirala läkemedlet valganciklovir minskar lutningen av de totala hörseltröskelvärdena under de 20 månaderna efter randomisering jämfört med obehandlade cCMV-infekterade spädbarn. med isolerad hörselnedsättning.
Bedömd vid baslinjen, 8, 14 och 20 månader efter randomisering

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bästa hörsellutningen
Tidsram: Bedömd vid baslinjen, 8, 14 och 20 månader efter randomisering
Beräkningen av lutningen för hörtröskelvärdena för bästa öra börjar med samma preliminära medelvärdessteg över MRL och trunkering av tröskelnivåer till mellan 15 och 110 dB som beskrivs ovan för den totala hörsellutningen i örat, men i detta fall är analysen baserat på det bästa hörselresultatet vid varje tidpunkt.
Bedömd vid baslinjen, 8, 14 och 20 månader efter randomisering
Percentilpoäng för ord producerade slutpunkt
Tidsram: Bedöms vid 20 månaders ålder
Den huvudsakliga slutpunkten för kommunikativ utveckling kommer att bestämmas baserat på MacArthur-Bates CDI-ord producerade percentilpoäng som ges vid 20 månaders ålder.
Bedöms vid 20 månaders ålder

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ord producerade under 10:e percentilen
Tidsram: 14 och 20 månaders åldersbedömning
Dikotom slutpunkt definierad av barns kommunikativa kompetens som över eller under den 10:e percentilen baserat på antalet producerade ord.
14 och 20 månaders åldersbedömning
Ytterligare MacArthur Bates - Words and Sentences Subscale Percentiles
Tidsram: 20 månaders åldersbedömning
Percentilpoängen för ord och meningar i MacArthur Bates kommunikativa utvecklingsinventering för komplexitet och ordformens subskalor, och den genomsnittliga längden på yttrandet.
20 månaders åldersbedömning
MacArthur Bates - Ord och gester Subscale Percentiles
Tidsram: 14 månaders åldersbedömning
Sekundära slutpunkter för kommunikativ utveckling kommer att erhållas från föräldrarapporten om MacArthur Bates Communicative Development Inventory - Words and Gestures-formuläret efter 14 månader. Poängen kommer att vara percentilpoängen för det totala antalet producerade ord, totala gester, fraser som förstås och ord som förstås.
14 månaders åldersbedömning
Utvecklingsdomänslutpunkter
Tidsram: 14 och 20 månaders åldersbedömningar
Baserat på föräldrarapport om Ages and Stages Questionnaire, 3:e upplagan. Det finns fem deltest på ASQ-3. Dessa inkluderar kommunikation, grovmotorik, finmotorik, problemlösning och personligt-socialt. Vi kommer att använda följande poäng: 1) Rå poäng från varje deltest 2) Dikotoma slutpunkter för varje deltest baserat på råpoängen över eller under ett angivet cut-off poäng baserat på ålder
14 och 20 månaders åldersbedömningar
Valganciklovir Farmakokinetik
Tidsram: Från vecka 2 till månad 6 efter randomisering
Läkemedelsnivåer av valganciklovir kommer att mätas.
Från vecka 2 till månad 6 efter randomisering
Viralt motstånd
Tidsram: Bedömd vid månad 7 efter randomisering
Förekomsten av virusresistens kommer att mätas.
Bedömd vid månad 7 efter randomisering
Viral belastning
Tidsram: Bedöms vid baslinje månad 3 och månad 7 efter randomisering
Viral belastning kommer att mätas
Bedöms vid baslinje månad 3 och månad 7 efter randomisering
LittleEARS
Tidsram: 14 och 20 månaders åldersbedömningar
De råa poängen kommer att dikotomiseras baserat på barnets hörselålder och jämföras med standardiserade poäng.
14 och 20 månaders åldersbedömningar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Albert Park

Samarbetspartners

Genentech, Inc.
National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)

Utredare

  • Huvudutredare: Albert Park, MD, University of Utah

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 augusti 2018

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juli 2022

Avslutad studie (Förväntat)

1 juli 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 mars 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 april 2017

Första postat (Faktisk)

11 april 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 februari 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 februari 2022

Senast verifierad

1 februari 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 90760
  • 1U01DC014706-01A1 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cmv medfödd

Kliniska prövningar på Valganciklovir

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera