Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane, kontrolowane badanie kliniczne walgancyklowiru u niemowląt z uszkodzonym słuchem zakażonych wirusem cytomegalii (ValEAR)

22 lutego 2022 zaktualizowane przez: Albert Park

Randomizowane, kontrolowane badanie kliniczne walgancyklowiru u niemowląt z uszkodzonym słuchem zakażonych wirusem cytomegalii: badanie ValEAR

Ogólnym celem tego badania jest określenie korzyści klinicznych i bezpieczeństwa terapii przeciwwirusowej u bezobjawowych niemowląt z uszkodzonym słuchem zakażonych wrodzonym wirusem cytomegalii (cCMV). Przeprowadzimy wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane badanie kontrolowane placebo, aby ustalić, czy niemowlęta z uszkodzonym słuchem i bezobjawową cCMV mają lepsze wyniki w zakresie słyszenia i mowy, jeśli otrzymają leczenie przeciwwirusowe walgancyklowirem. Określimy również bezpieczeństwo terapii przeciwwirusowej walgancyklowirem u bezobjawowych niemowląt z uszkodzonym słuchem zakażonych cCMV. To badanie będzie wyjątkowe, ponieważ włączona kohorta będzie obejmowała tylko niemowlęta z uszkodzonym słuchem i bezobjawową cCMV.

Główny cel: Ustalenie, czy leczenie niemowląt z uszkodzonym słuchem zakażonych cCMV z izolowanym ubytkiem słuchu lekiem przeciwwirusowym walgancyklowirem zmniejsza średnie nachylenie całkowitych progów słyszenia w ciągu 20 miesięcy po randomizacji w porównaniu z nieleczonymi niemowlętami zakażonymi cCMV z izolowanym ubytkiem słuchu.

Główne cele drugorzędne:

  1. Aby określić, czy leczenie walgancyklowirem poprawia następujące wyniki w porównaniu z grupą kontrolną:

    1. Nachylenie najlepszych progów słyszenia ucha w ciągu 20 miesięcy po randomizacji.
    2. Wynik centylowy MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (CDI) dla słów wyprodukowanych w wieku 20 miesięcy.
  2. Ocena środków bezpieczeństwa w oparciu o wszystkie nowe zdarzenia niepożądane stopnia 3 lub wyższego, wskazane w tabelach toksyczności NIAID Division of AIDS (DAIDS).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Cytomegalowirus (CMV) może być przenoszony z matki na płód i jest główną przyczyną niedosłuchu czuciowo-nerwowego (SNHL), czyli stanu, w którym ucho wewnętrzne nie jest w stanie przekształcić dźwięku w impulsy nerwowe do mózgu. Ta utrata słuchu i jej szkodliwy wpływ na rozwój języka przyczyniają się do prawie 4 miliardów dolarów rocznie na koszty opieki zdrowotnej w USA. W przeciwieństwie do innych typów SNHL, ubytek słuchu wywołany przez CMV można leczyć. W kilku badaniach klinicznych wykazano, że terapia przeciwwirusowa może zapobiegać postępującej utracie słuchu, jeśli zostanie podana we wczesnym okresie życia ciężko dotkniętym (objawowym CMV) niemowlętom. Te obiecujące odkrycia wywołały debatę dotyczącą najlepszej metody identyfikacji i leczenia większej liczby bezobjawowych niemowląt zakażonych CMV.

Jednym ze sposobów jest przeprowadzenie uniwersalnych badań przesiewowych słuchu u noworodków, a następnie wykonanie testów diagnostycznych CMV tylko u niemowląt, u których badanie przesiewowe słuchu zakończyło się niepowodzeniem. To ukierunkowane podejście powinno identyfikować te niemowlęta, które są najbardziej narażone na postępującą utratę słuchu i wynikające z tego trudności w komunikowaniu się. Utah jest pierwszym stanem, który wprowadził takie podejście, zgodnie z którym niemowlęta w wieku poniżej trzech tygodni, które nie przeszły badania przesiewowego słuchu noworodków, są poddawane testom CMV. W tej próbie ukierunkowane podejście do badania przesiewowego słuchu zostanie wykorzystane do identyfikacji pacjentów kwalifikujących się do udziału w podwójnie ślepej, kontrolowanej placebo, randomizowanej próbie klinicznej leczenia przeciwwirusowego walgancyklowirem. Wyniki tego badania wpłyną na politykę publiczną, potencjalnie zmienią naszą obecną praktykę kliniczną dotyczącą oceny ubytku słuchu u dzieci i potencjalnie zaoferują opcję terapeutyczną dla bezobjawowych niemowląt zakażonych CMV z SNHL.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

52

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63103
        • Saint Louis Universtiy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Children's Hospital at Dartmouth-Hitchcock
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10469
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Weill Cornell Medicine
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • UT Southwestern
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek równy lub większy niż 1 miesiąc i mniejszy lub równy 12 miesiącom w momencie randomizacji; ORAZ
  • Dodatni wrodzony CMV w posiewie moczu lub teście reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR), LUB posiew śliny lub PCR, a następnie potwierdzający PCR moczu do 21. ORAZ
  • Potwierdzony czuciowo-nerwowy ubytek słuchu (SNHL) na podstawie badania odpowiedzi słuchowej pnia mózgu (ABR). W przypadku oceny ABR ubytek słuchu definiuje się jako poziom większy niż 25 dB normalnego poziomu słyszenia (NHL) przy 1, 2 lub 4 kHz w jednym lub obu uszach.

Kryteria wyłączenia:

  • rychły upadek; LUB
  • Znana reakcja nadwrażliwości na walgancyklowir, gancyklowir lub którykolwiek składnik preparatu badanego produktu; LUB
  • ALT (aminotransferaza alaninowa) pięciokrotnie wyższy U/L niż w punkcie wyjściowym, hepatomegalia lub istotne zaburzenia żołądkowo-jelitowe (np. eozynofilowe zapalenie przełyku, wrzodziejące zapalenie jelita grubego); LUB
  • Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) poniżej 500 komórek/mm^3, hemoglobina poniżej 8 g/dl lub liczba płytek krwi poniżej 50 000/mm^3, splenomegalia lub istotne zaburzenia hematologiczne (np. hemofilia, białaczka, anemia sierpowata) ; LUB
  • Klirens kreatyniny mniejszy niż 60 ml/min/1,73 m^2 lub istotne zaburzenia nerek (np. zespół nerczycowy); LUB
  • Przyjmowanie innych leków przeciwwirusowych lub immunoglobulin; LUB
  • Przyjmowanie innych leków eksperymentalnych; LUB
  • Karmienie piersią przez matkę otrzymującą leki przeciwwirusowe lub immunosupresyjne; LUB
  • Znana matka zakażona wirusem HIV (ryzyko immunosupresji); LUB
  • Podmiot korzysta obecnie z listy zabronionych leków określonej w ulotce dołączonej do opakowania; LUB
  • Inna znana przyczyna przyczyniająca się do SNHL (np. zapalenie opon mózgowych, ototoksyczność aminoglikozydów); LUB
  • Obustronna głęboka SNHL lub zaburzenie ze spektrum neuropatii słuchowej; LUB
  • Istniejący przewodzeniowy ubytek słuchu lub mieszany trwały ubytek słuchu; LUB
  • Dowody zwapnienia wewnątrzczaszkowego; LUB
  • Dowody na wodogłowie; LUB
  • małogłowie; LUB
  • Obecność wybroczyn; LUB
  • Opóźnienie wzrostu wewnątrzmacicznego; LUB
  • Zapalenie naczyniówki i siatkówki, zanik nerwu wzrokowego lub bladość nerwów wzrokowych; LUB
  • Rodzic lub opiekun nie mówi po angielsku lub hiszpańsku; LUB
  • Przedmiot narażony na kontakt z językiem innym niż angielski lub hiszpański przez większość czasu; LUB
  • Uczestnik nie jest w stanie przeprowadzić oceny słuchu lub rodzic/opiekun nie jest w stanie wypełnić kwestionariuszy komunikacyjnych; LUB
  • < 32 tydzień ciąży w chwili urodzenia; LUB
  • Waga w chwili urodzenia < 1800 g.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię A
Walgancyklowir 16 mg/kg doustnie dwa razy dziennie (BID) x 6 miesięcy
Lek: Walgancyklowir
Valganciclovir jest dostarczany w postaci proszku do rozpuszczania w roztworze doustnym. Odtworzony preparat w postaci roztworu zawiera następujące substancje pomocnicze: powidon K30, kwas fumarowy, benzoesan sodu, sacharynian sodowy, mannitol, środek smakowo-zapachowy i oczyszczoną wodę.
Inne nazwy:
  • Walcyte
Komparator placebo: Ramię B
Aromatyzowany Syrop Prosty, objętość odpowiadająca dawce w grupie czynnej, PO BID x 6 miesięcy
Lek: Prosty syrop
Prosty syrop zawiera sacharozę 85% wagowo, oczyszczoną wodę i metyloparaben jako środek konserwujący wraz z naturalnymi konserwantami. Będzie aromatyzowany tak, aby pasował do smaku walgancyklowiru.
Inne nazwy:
  • Woda z sacharozą

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite nachylenie słuchu w uchu
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, 8, 14 i 20 miesięcy po randomizacji
Głównym celem tego randomizowanego badania jest ustalenie, czy leczenie niemowląt zakażonych cCMV z izolowanym ubytkiem słuchu lekiem przeciwwirusowym walgancyklowirem zmniejsza nachylenie progów całkowitego słyszenia ucha w ciągu 20 miesięcy po randomizacji w porównaniu z nieleczonymi niemowlętami zakażonymi cCMV z izolowanym ubytkiem słuchu.
Oceniano na początku badania, 8, 14 i 20 miesięcy po randomizacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Najlepsze nachylenie ucha
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, 8, 14 i 20 miesięcy po randomizacji
Obliczanie nachylenia progów słyszalności dla najlepszego ucha rozpoczyna się od tych samych wstępnych etapów uśredniania MRL i obcinania poziomów progowych do wartości między 15 a 110 dB, jak opisano powyżej dla nachylenia całkowitego słyszalności ucha, ale w tym przypadku analiza jest na podstawie oceny najlepszego słuchu w każdym punkcie czasowym.
Oceniano na początku badania, 8, 14 i 20 miesięcy po randomizacji
Wynik procentowy dla punktu końcowego utworzonego przez słowa
Ramy czasowe: Oceniane w wieku 20 miesięcy
Główny punkt końcowy rozwoju komunikacyjnego zostanie określony na podstawie punktacji percentylowej MacArthur-Bates CDI uzyskanej w 20. miesiącu życia.
Oceniane w wieku 20 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Słowa wyprodukowane poniżej 10 percentyla
Ramy czasowe: Ocena wieku 14 i 20 miesięcy
Dychotomiczny punkt końcowy określony przez kompetencje komunikacyjne dzieci powyżej lub poniżej 10 percentyla na podstawie liczby utworzonych słów.
Ocena wieku 14 i 20 miesięcy
Dodatkowe MacArthur Bates - Percentyle podskali słów i zdań
Ramy czasowe: Ocena wieku 20 miesięcy
Wyniki percentyla dla MacArthur Bates Communicative Development Inventory Words and Sentences dla złożoności i podskal formy wyrazu oraz średniej długości wypowiedzi.
Ocena wieku 20 miesięcy
MacArthur Bates - Percentyle podskali słów i gestów
Ramy czasowe: Ocena wieku 14 miesięcy
Drugorzędowe punkty końcowe rozwoju komunikacyjnego zostaną uzyskane z raportu rodziców na temat Inwentarza Rozwoju Komunikacyjnego MacArthura Batesa – Formularz Słowa i gesty w wieku 14 miesięcy. Wyniki będą wynikami percentylowymi dla całkowitej liczby wyprodukowanych słów, całkowitej liczby gestów, zrozumianych fraz i zrozumianych słów.
Ocena wieku 14 miesięcy
Punkty końcowe domeny rozwojowej
Ramy czasowe: Ocena wieku 14 i 20 miesięcy
Na podstawie raportu rodziców na temat Kwestionariusza Wieku i Etapów, wydanie 3. Istnieje pięć podtestów na ASQ-3. Należą do nich komunikacja, duża motoryka, mała motoryka, rozwiązywanie problemów i osobowo-społeczne. Użyjemy następujących wyników: 1) Surowe wyniki z każdego podtestu 2) Dychotomiczne punkty końcowe dla każdego podtestu na podstawie surowego wyniku powyżej lub poniżej wyznaczonego wyniku odcięcia na podstawie wieku
Ocena wieku 14 i 20 miesięcy
Farmakokinetyka walgancyklowiru
Ramy czasowe: Od tygodnia 2 do miesiąca 6 po randomizacji
Zostaną zmierzone poziomy leku walgancyklowiru.
Od tygodnia 2 do miesiąca 6 po randomizacji
Odporność wirusowa
Ramy czasowe: Oceniono w 7 miesiącu po randomizacji
Zmierzona zostanie obecność oporności wirusa.
Oceniono w 7 miesiącu po randomizacji
Ładunek wirusowy
Ramy czasowe: Oceniano na początku 3 miesiąca i 7 miesiąca po randomizacji
Miano wirusa zostanie zmierzone
Oceniano na początku 3 miesiąca i 7 miesiąca po randomizacji
Małe EARS
Ramy czasowe: Ocena wieku 14 i 20 miesięcy
Surowe wyniki zostaną podzielone na dychotomie w oparciu o wiek słyszenia dziecka i porównane z wynikami standaryzowanymi.
Ocena wieku 14 i 20 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Albert Park

Współpracownicy

Genentech, Inc.
National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)

Śledczy

  • Główny śledczy: Albert Park, MD, University of Utah

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 lipca 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 marca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 lutego 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 lutego 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 90760
  • 1U01DC014706-01A1 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzona Cmv

Badania kliniczne na Walgancyklowir

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj