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Randomisierte kontrollierte Studie mit Valganciclovir bei mit Cytomegalovirus infizierten hörgeschädigten Säuglingen (ValEAR)

5. August 2026 aktualisiert von: Albert Park

Randomisierte kontrollierte Studie mit Valganciclovir für mit Cytomegalovirus infizierte hörgeschädigte Säuglinge: ValEAR-Studie

Das übergeordnete Ziel dieser Studie ist es, den klinischen Nutzen und die Sicherheit einer antiviralen Therapie für asymptomatische kongenitale Cytomegalovirus (cCMV)-infizierte hörgeschädigte Säuglinge zu bestimmen. Wir werden eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie durchführen, um festzustellen, ob hörgeschädigte Säuglinge mit asymptomatischer cCMV bessere Hör- und Sprachergebnisse haben, wenn sie eine antivirale Behandlung mit Valganciclovir erhalten. Wir werden auch die Sicherheit einer antiviralen Valganciclovir-Therapie für asymptomatische cCMV-infizierte hörgeschädigte Säuglinge bestimmen. Diese Studie wird insofern einzigartig sein, als die aufgenommene Kohorte nur hörgeschädigte Säuglinge mit asymptomatischer cCMV umfasst.

Primäres Ziel: Bestimmung, ob die Behandlung von cCMV-infizierten hörgeschädigten Säuglingen mit isoliertem Hörverlust mit dem antiviralen Medikament Valganciclovir die mittlere Steigung der Gesamthörschwellen über die 20 Monate nach der Randomisierung im Vergleich zu unbehandelten cCMV-infizierten Säuglingen mit isoliertem Hörverlust reduziert.

Hauptsekundäre Ziele:

  1. Um festzustellen, ob die Behandlung mit Valganciclovir die folgenden Ergebnisse im Vergleich zur Kontrollgruppe verbessert:

    1. Die Steigung der Hörschwellen für das beste Ohr über die 20 Monate nach der Randomisierung.
    2. Der Perzentilwert des MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (CDI) für Wörter, die im Alter von 20 Monaten produziert wurden.
  2. Bewertung von Sicherheitsmaßnahmen basierend auf allen neuen unerwünschten Ereignissen vom Grad 3 oder höher, die in den Toxizitätstabellen der NIAID Division of AIDS (DAIDS) aufgeführt sind.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Cytomegalovirus (CMV) kann von der Mutter auf den Fötus übertragen werden und ist eine der Hauptursachen für Schallempfindungsschwerhörigkeit (SNHL), bei der das Innenohr Schall nicht in Nervenimpulse zum Gehirn umwandeln kann. Dieser Hörverlust und seine nachteilige Wirkung auf die Sprachentwicklung tragen jährlich zu fast 4 Milliarden US-Dollar zu den Gesundheitskosten in den USA bei. Im Gegensatz zu anderen Arten von SNHL kann CMV-induzierter Hörverlust behandelt werden. Mehrere klinische Studien haben gezeigt, dass eine antivirale Therapie einen fortschreitenden Hörverlust verhindern kann, wenn sie bei schwer betroffenen (symptomatischer CMV) Säuglingen früh im Leben verabreicht wird. Diese vielversprechenden Ergebnisse haben zu einer Debatte über die beste Methode zur Identifizierung und Behandlung der immer zahlreicheren asymptomatischen CMV-infizierten Säuglinge geführt.

Ein Ansatz besteht darin, universelle Neugeborenen-Hörscreens durchzuführen und dann CMV-Diagnosetests nur bei den Säuglingen durchzuführen, die den Hörscreen nicht bestehen. Dieser gezielte Ansatz sollte die Säuglinge identifizieren, bei denen das größte Risiko besteht, einen fortschreitenden Hörverlust und daraus resultierende Kommunikationsschwierigkeiten zu entwickeln. Utah ist der erste Staat, der diesen Ansatz vorschreibt, bei dem Säuglinge unter drei Wochen, die ihr Neugeborenen-Hörscreening nicht bestehen, einem CMV-Test unterzogen werden. In dieser Studie wird der zielgerichtete Hörscreening-Ansatz verwendet, um Patienten zu identifizieren, die für die Teilnahme an einer doppelblinden, Placebo-kontrollierten, randomisierten klinischen Studie zur antiviralen Valganciclovir-Therapie in Frage kommen. Die Ergebnisse dieser Studie werden die öffentliche Ordnung informieren, möglicherweise unsere derzeitige klinische Praxis in Bezug auf die Bewertung des pädiatrischen Hörverlusts verändern und möglicherweise eine therapeutische Option für asymptomatische CMV-infizierte Säuglinge mit SNHL bieten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63103
        • Saint Louis Universtiy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Children's Hospital at Dartmouth-Hitchcock
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Weill Cornell Medicine
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10469
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Ut Southwestern
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter größer oder gleich 1 Monat und kleiner oder gleich 12 Monate zum Zeitpunkt der Randomisierung; UND
  • Positive angeborene CMV durch Urinkultur oder Polymerase-Kettenreaktionstest (PCR), ODER Speichelkultur oder PCR, gefolgt von bestätigender Urin-PCR bis zum Alter von 21 Tagen, ODER Urinkultur oder PCR nach dem 21. Lebenstag, gefolgt von einer PCR mit trockenem Blutfleck beim Neugeborenen; UND
  • Bestätigter sensorineuraler Hörverlust (SNHL) durch Tests der auditiven Hirnstammreaktion (ABR). Bei ABR-Beurteilungen ist Hörverlust definiert als ein Pegel von mehr als 25 dB des normalen Hörpegels (NHL) bei 1, 2 oder 4 kHz auf einem oder beiden Ohren.

Ausschlusskriterien:

  • bevorstehender Tod; ODER
  • Bekannte Überempfindlichkeitsreaktion auf Valganciclovir, Ganciclovir oder andere Bestandteile der Formulierung des Prüfpräparats; ODER
  • ALT (Alanin-Aminotransferase) fünfmal U/L-Ausgangswert, Hepatomegalie oder signifikante gastrointestinale Störungen (z. B. eosinophile Ösophagitis, Colitis ulcerosa); ODER
  • Absolute Neutrophilenzahl (ANC) unter 500 Zellen/mm^3, Hämoglobin unter 8 g/dL oder Blutplättchen unter 50.000/mm^3, Splenomegalie oder signifikante hämatologische Erkrankungen (z. B. Hämophilie, Leukämie, Sichelzellenanämie) ; ODER
  • Kreatinin-Clearance weniger als 60 ml/min/1,73 m^2 oder signifikante Nierenerkrankungen (z. B. nephrotisches Syndrom); ODER
  • Erhalten anderer antiviraler Medikamente oder einer Immunglobulintherapie; ODER
  • Erhalt anderer Prüfpräparate; ODER
  • Stillen von einer Mutter, die antivirale oder immunsuppressive Medikamente erhält; ODER
  • Bekannte HIV-positive Mutter (Risiko einer Immunsuppression); ODER
  • Das Subjekt verwendet derzeit eine Liste verbotener Medikamente, die in der Packungsbeilage angegeben ist; ODER
  • Andere bekannte Ursachen, die zu SNHL beitragen (z. B. Meningitis, Aminoglykosid-Ototoxizität); ODER
  • Bilaterale schwere SNHL oder Störung des Spektrums der auditiven Neuropathie; ODER
  • Bestehende Schallleitungsschwerhörigkeit oder gemischte dauerhafte Schwerhörigkeit ist vorhanden; ODER
  • Nachweis einer intrakraniellen Verkalkung; ODER
  • Hinweise auf Hydrozephalus; ODER
  • Mikrozephalie; ODER
  • Vorhandensein von Petechien; ODER
  • intrauterine Wachstumsverzögerung; ODER
  • Chorioretinitis, Optikusatrophie oder blasse Sehnerven; ODER
  • Eltern oder Erziehungsberechtigte sprechen kein Englisch oder Spanisch; ODER
  • Subjekt, das die meiste Zeit einer anderen Sprache als Englisch oder Spanisch ausgesetzt war; ODER
  • Subjekt kann Hörtests nicht ausfüllen oder Eltern/Erziehungsberechtigte können Kommunikationsfragebögen nicht ausfüllen; ODER
  • < 32 Wochen Gestationsalter bei der Geburt; ODER
  • Gewicht zum Zeitpunkt der Geburt < 1800 g.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm A
Valganciclovir 16 mg/kg p.o. zweimal täglich (BID) x 6 Monate
Arzneimittel: Valganciclovir
Valganciclovir wird als Pulver zur Rekonstitution zu einer Lösung zum Einnehmen geliefert. Die rekonstituierte Lösungsformulierung umfasst die folgenden Hilfsstoffe: Povidon K30, Fumarsäure, Natriumbenzoat, Saccharin-Natrium, Mannit, Aroma und gereinigtes Wasser.
Andere Namen:
  • Valcyte
Placebo-Komparator: Arm B
Aromatisierter Einfachsirup, Volumen entsprechend der aktiven Armdosis, 2x täglich p.o. x 6 Monate
Arzneimittel: Einfacher Syrup
Einfacher Sirup enthält 85 % Saccharose (Gewicht pro Volumen), gereinigtes Wasser und Methylparaben als Konservierungsmittel zusammen mit natürlichen Konservierungsmitteln. Es wird so aromatisiert, dass es dem Geschmack von Valganciclovir entspricht.
Andere Namen:
  • Saccharosewasser

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Baseline Total Ear Hearing Thresholds
Zeitfenster: Baseline assessment
Baseline hearing thresholds were summarized descriptively using the average minimum response levels (MRLs) at 2 kHz and 4 kHz for each ear. Lower values indicate better hearing sensitivity.
Baseline assessment

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Baseline Best-Ear Hearing Thresholds (2 kHz and 4 kHz)
Zeitfenster: Baseline assessment
Baseline best-ear hearing thresholds were summarized descriptively using the average minimum response levels (MRLs) at 2 kHz and 4 kHz. Lower values indicate better hearing sensitivity.
Baseline assessment
MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI): Words Produced Percentile Score
Zeitfenster: 20 months of age
The MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI) Words Produced subscale is a parent-reported measure of expressive language development. Percentile scores range from 0 to 100, with higher percentile scores indicating better expressive language performance.
20 months of age

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Words Produced Below 10th Percentile
Zeitfenster: 14 and 20 months of age assessments
Participants were classified according to whether their MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI) Words Produced percentile score was below the 10th percentile. Scores below the 10th percentile indicate increased risk for expressive language delay. The study was terminated early because of slow enrollment; therefore, the prespecified efficacy analyses were not performed, and only descriptive summaries of available data are reported.
14 and 20 months of age assessments
MacArthur-Bates CDI: Words and Sentences Subscale Percentiles
Zeitfenster: 20 months of age
The MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI) Words and Sentences subscales assess expressive language development. This outcome summarizes the Complexity, Word Forms, and Mean Length of Utterance percentile scores. Percentile scores range from 0 to 100, with higher scores indicating better expressive language performance.
20 months of age
LittlEARS Auditory Questionnaire Score
Zeitfenster: Assessments performed at 14 and 20 months of age
The LittlEARS Auditory Questionnaire is a parent-reported measure of auditory development in young children. Raw scores range from 0 to 35, with higher scores indicating better auditory development. Normative values vary by age. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the target sample size was not achieved and the prespecified inferential efficacy analyses were not performed. Only descriptive summaries of available participant data are reported.
Assessments performed at 14 and 20 months of age
Developmental Domain Endpoints
Zeitfenster: 20 months of age
The Ages and Stages Questionnaire, Third Edition (ASQ-3) is a parent-completed developmental screening instrument that evaluates five developmental domains: Communication, Gross Motor, Fine Motor, Problem Solving, and Personal-Social. Each domain is scored separately; higher scores indicate better developmental performance within that domain. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the target sample size was not achieved and the prespecified inferential efficacy analyses were not performed. No ASQ-3 outcome data are reported.
20 months of age
Valganciclovir Pharmacokinetics
Zeitfenster: From week 2 to month 6 post-randomization
Pharmacokinetic (PK) blood samples were collected between Week 2 and Month 6 after randomization to characterize valganciclovir exposure. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the planned PK assays were not completed before study closure. Therefore, no pharmacokinetic results are available for reporting.
From week 2 to month 6 post-randomization
Number of Participants With Viral Resistance Results
Zeitfenster: Month 7 post-randomization
Viral resistance testing was planned to evaluate the development of cytomegalovirus (CMV) resistance mutations following valganciclovir treatment. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the planned viral resistance assays were not completed before study closure. Therefore, no viral resistance results are available for reporting.
Month 7 post-randomization
Viral Load
Zeitfenster: Assessed at baseline, Month 3, and Month 7 post-randomization
Cytomegalovirus (CMV) viral load testing was planned at baseline, Month 3, and Month 7 after randomization to assess CMV viral burden during and after treatment. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the planned viral load assays were not completed before study closure. Therefore, no viral load results are available for reporting.
Assessed at baseline, Month 3, and Month 7 post-randomization
LittlEARS Auditory Questionnaire Score
Zeitfenster: 20 months of age (planned assessment)
The LittlEARS Auditory Questionnaire is a parent-reported measure of auditory development in young children. Raw scores range from 0 to 35, with higher scores indicating better auditory development. Because the study was terminated early by the National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) due to slow enrollment, the target sample size was not achieved and the prespecified inferential efficacy analyses were not performed. No analyzable LittlEARS outcome data were available for reporting.
20 months of age (planned assessment)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Albert Park

Mitarbeiter

Genentech, Inc.
National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)

Ermittler

  • Hauptermittler: Albert Park, MD, University of Utah

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. August 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. August 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. August 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. März 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. April 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. April 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 90760
  • 1U01DC014706-01A1 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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