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Randomisierte kontrollierte Studie mit Valganciclovir bei mit Cytomegalovirus infizierten hörgeschädigten Säuglingen (ValEAR)

22. Februar 2022 aktualisiert von: Albert Park

Randomisierte kontrollierte Studie mit Valganciclovir für mit Cytomegalovirus infizierte hörgeschädigte Säuglinge: ValEAR-Studie

Das übergeordnete Ziel dieser Studie ist es, den klinischen Nutzen und die Sicherheit einer antiviralen Therapie für asymptomatische kongenitale Cytomegalovirus (cCMV)-infizierte hörgeschädigte Säuglinge zu bestimmen. Wir werden eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie durchführen, um festzustellen, ob hörgeschädigte Säuglinge mit asymptomatischer cCMV bessere Hör- und Sprachergebnisse haben, wenn sie eine antivirale Behandlung mit Valganciclovir erhalten. Wir werden auch die Sicherheit einer antiviralen Valganciclovir-Therapie für asymptomatische cCMV-infizierte hörgeschädigte Säuglinge bestimmen. Diese Studie wird insofern einzigartig sein, als die aufgenommene Kohorte nur hörgeschädigte Säuglinge mit asymptomatischer cCMV umfasst.

Primäres Ziel: Bestimmung, ob die Behandlung von cCMV-infizierten hörgeschädigten Säuglingen mit isoliertem Hörverlust mit dem antiviralen Medikament Valganciclovir die mittlere Steigung der Gesamthörschwellen über die 20 Monate nach der Randomisierung im Vergleich zu unbehandelten cCMV-infizierten Säuglingen mit isoliertem Hörverlust reduziert.

Hauptsekundäre Ziele:

  1. Um festzustellen, ob die Behandlung mit Valganciclovir die folgenden Ergebnisse im Vergleich zur Kontrollgruppe verbessert:

    1. Die Steigung der Hörschwellen für das beste Ohr über die 20 Monate nach der Randomisierung.
    2. Der Perzentilwert des MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (CDI) für Wörter, die im Alter von 20 Monaten produziert wurden.
  2. Bewertung von Sicherheitsmaßnahmen basierend auf allen neuen unerwünschten Ereignissen vom Grad 3 oder höher, die in den Toxizitätstabellen der NIAID Division of AIDS (DAIDS) aufgeführt sind.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Cytomegalovirus (CMV) kann von der Mutter auf den Fötus übertragen werden und ist eine der Hauptursachen für Schallempfindungsschwerhörigkeit (SNHL), bei der das Innenohr Schall nicht in Nervenimpulse zum Gehirn umwandeln kann. Dieser Hörverlust und seine nachteilige Wirkung auf die Sprachentwicklung tragen jährlich zu fast 4 Milliarden US-Dollar zu den Gesundheitskosten in den USA bei. Im Gegensatz zu anderen Arten von SNHL kann CMV-induzierter Hörverlust behandelt werden. Mehrere klinische Studien haben gezeigt, dass eine antivirale Therapie einen fortschreitenden Hörverlust verhindern kann, wenn sie bei schwer betroffenen (symptomatischer CMV) Säuglingen früh im Leben verabreicht wird. Diese vielversprechenden Ergebnisse haben zu einer Debatte über die beste Methode zur Identifizierung und Behandlung der immer zahlreicheren asymptomatischen CMV-infizierten Säuglinge geführt.

Ein Ansatz besteht darin, universelle Neugeborenen-Hörscreens durchzuführen und dann CMV-Diagnosetests nur bei den Säuglingen durchzuführen, die den Hörscreen nicht bestehen. Dieser gezielte Ansatz sollte die Säuglinge identifizieren, bei denen das größte Risiko besteht, einen fortschreitenden Hörverlust und daraus resultierende Kommunikationsschwierigkeiten zu entwickeln. Utah ist der erste Staat, der diesen Ansatz vorschreibt, bei dem Säuglinge unter drei Wochen, die ihr Neugeborenen-Hörscreening nicht bestehen, einem CMV-Test unterzogen werden. In dieser Studie wird der zielgerichtete Hörscreening-Ansatz verwendet, um Patienten zu identifizieren, die für die Teilnahme an einer doppelblinden, Placebo-kontrollierten, randomisierten klinischen Studie zur antiviralen Valganciclovir-Therapie in Frage kommen. Die Ergebnisse dieser Studie werden die öffentliche Ordnung informieren, möglicherweise unsere derzeitige klinische Praxis in Bezug auf die Bewertung des pädiatrischen Hörverlusts verändern und möglicherweise eine therapeutische Option für asymptomatische CMV-infizierte Säuglinge mit SNHL bieten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

52

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63103
        • Saint Louis Universtiy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Children's Hospital at Dartmouth-Hitchcock
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10469
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Weill Cornell Medicine
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • UT Southwestern
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter größer oder gleich 1 Monat und kleiner oder gleich 12 Monate zum Zeitpunkt der Randomisierung; UND
  • Positive angeborene CMV durch Urinkultur oder Polymerase-Kettenreaktionstest (PCR), ODER Speichelkultur oder PCR, gefolgt von bestätigender Urin-PCR bis zum Alter von 21 Tagen, ODER Urinkultur oder PCR nach dem 21. Lebenstag, gefolgt von einer PCR mit trockenem Blutfleck beim Neugeborenen; UND
  • Bestätigter sensorineuraler Hörverlust (SNHL) durch Tests der auditiven Hirnstammreaktion (ABR). Bei ABR-Beurteilungen ist Hörverlust definiert als ein Pegel von mehr als 25 dB des normalen Hörpegels (NHL) bei 1, 2 oder 4 kHz auf einem oder beiden Ohren.

Ausschlusskriterien:

  • bevorstehender Tod; ODER
  • Bekannte Überempfindlichkeitsreaktion auf Valganciclovir, Ganciclovir oder andere Bestandteile der Formulierung des Prüfpräparats; ODER
  • ALT (Alanin-Aminotransferase) fünfmal U/L-Ausgangswert, Hepatomegalie oder signifikante gastrointestinale Störungen (z. B. eosinophile Ösophagitis, Colitis ulcerosa); ODER
  • Absolute Neutrophilenzahl (ANC) unter 500 Zellen/mm^3, Hämoglobin unter 8 g/dL oder Blutplättchen unter 50.000/mm^3, Splenomegalie oder signifikante hämatologische Erkrankungen (z. B. Hämophilie, Leukämie, Sichelzellenanämie) ; ODER
  • Kreatinin-Clearance weniger als 60 ml/min/1,73 m^2 oder signifikante Nierenerkrankungen (z. B. nephrotisches Syndrom); ODER
  • Erhalten anderer antiviraler Medikamente oder einer Immunglobulintherapie; ODER
  • Erhalt anderer Prüfpräparate; ODER
  • Stillen von einer Mutter, die antivirale oder immunsuppressive Medikamente erhält; ODER
  • Bekannte HIV-positive Mutter (Risiko einer Immunsuppression); ODER
  • Das Subjekt verwendet derzeit eine Liste verbotener Medikamente, die in der Packungsbeilage angegeben ist; ODER
  • Andere bekannte Ursachen, die zu SNHL beitragen (z. B. Meningitis, Aminoglykosid-Ototoxizität); ODER
  • Bilaterale schwere SNHL oder Störung des Spektrums der auditiven Neuropathie; ODER
  • Bestehende Schallleitungsschwerhörigkeit oder gemischte dauerhafte Schwerhörigkeit ist vorhanden; ODER
  • Nachweis einer intrakraniellen Verkalkung; ODER
  • Hinweise auf Hydrozephalus; ODER
  • Mikrozephalie; ODER
  • Vorhandensein von Petechien; ODER
  • intrauterine Wachstumsverzögerung; ODER
  • Chorioretinitis, Optikusatrophie oder blasse Sehnerven; ODER
  • Eltern oder Erziehungsberechtigte sprechen kein Englisch oder Spanisch; ODER
  • Subjekt, das die meiste Zeit einer anderen Sprache als Englisch oder Spanisch ausgesetzt war; ODER
  • Subjekt kann Hörtests nicht ausfüllen oder Eltern/Erziehungsberechtigte können Kommunikationsfragebögen nicht ausfüllen; ODER
  • < 32 Wochen Gestationsalter bei der Geburt; ODER
  • Gewicht zum Zeitpunkt der Geburt < 1800 g.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm A
Valganciclovir 16 mg/kg p.o. zweimal täglich (BID) x 6 Monate
Arzneimittel: Valganciclovir
Valganciclovir wird als Pulver zur Rekonstitution zu einer Lösung zum Einnehmen geliefert. Die rekonstituierte Lösungsformulierung umfasst die folgenden Hilfsstoffe: Povidon K30, Fumarsäure, Natriumbenzoat, Saccharin-Natrium, Mannit, Aroma und gereinigtes Wasser.
Andere Namen:
  • Valcyte
Placebo-Komparator: Arm B
Aromatisierter Einfachsirup, Volumen entsprechend der aktiven Armdosis, 2x täglich p.o. x 6 Monate
Arzneimittel: Einfacher Syrup
Einfacher Sirup enthält 85 % Saccharose (Gewicht pro Volumen), gereinigtes Wasser und Methylparaben als Konservierungsmittel zusammen mit natürlichen Konservierungsmitteln. Es wird so aromatisiert, dass es dem Geschmack von Valganciclovir entspricht.
Andere Namen:
  • Saccharosewasser

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtohr-Hörsteilheit
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, 8, 14 und 20 Monate nach der Randomisierung
Das primäre Ziel dieser randomisierten Studie ist es festzustellen, ob die Behandlung von cCMV-infizierten Säuglingen mit isoliertem Hörverlust mit dem antiviralen Medikament Valganciclovir die Steigung der Gesamtohr-Hörschwellen über die 20 Monate nach der Randomisierung im Vergleich zu unbehandelten cCMV-infizierten Säuglingen verringert mit isoliertem Hörverlust.
Bewertet zu Studienbeginn, 8, 14 und 20 Monate nach der Randomisierung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beste Ohrhörsteilheit
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, 8, 14 und 20 Monate nach der Randomisierung
Die Berechnung der Steigung der Hörschwellen für das beste Ohr beginnt mit den gleichen vorläufigen Mittelungsschritten über MRLs und Kürzung der Schwellenpegel auf zwischen 15 und 110 dB, wie oben für die Gesamtohr-Hörschwelle beschrieben, aber in diesem Fall ist die Analyse basierend auf dem Best-Ear-Hörwert zu jedem Zeitpunkt.
Bewertet zu Studienbeginn, 8, 14 und 20 Monate nach der Randomisierung
Perzentilpunktzahl für den von Words produzierten Endpunkt
Zeitfenster: Geschätzt im Alter von 20 Monaten
Der Hauptendpunkt der kommunikativen Entwicklung wird auf der Grundlage des MacArthur-Bates CDI-Perzentilwerts für Wörter bestimmt, der im Alter von 20 Monaten angegeben wird.
Geschätzt im Alter von 20 Monaten

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wörter, die unter dem 10. Perzentil produziert werden
Zeitfenster: 14 und 20 Monate Altersbestimmung
Dichotomer Endpunkt, definiert durch die kommunikative Kompetenz von Kindern als über oder unter dem 10. Perzentil, basierend auf der Anzahl der produzierten Wörter.
14 und 20 Monate Altersbestimmung
Zusätzliche MacArthur Bates – Subskalenperzentile für Wörter und Sätze
Zeitfenster: 20 Monate Altersbestimmung
Die Perzentilwerte für die Wörter und Sätze des MacArthur Bates Communicative Development Inventory für die Komplexität und die Wortform-Subskalen sowie die mittlere Äußerungslänge.
20 Monate Altersbestimmung
MacArthur Bates - Subskalenperzentile für Wörter und Gesten
Zeitfenster: 14 Monate Altersbestimmung
Sekundäre Endpunkte der kommunikativen Entwicklung werden aus dem Elternbericht auf dem MacArthur Bates Communicative Development Inventory – Words and Gestures-Formular nach 14 Monaten erhalten. Die Punktzahlen sind die prozentualen Punktzahlen für die Gesamtzahl der produzierten Wörter, die Gesamtzahl der Gesten, die verstandenen Sätze und die verstandenen Wörter.
14 Monate Altersbestimmung
Endpunkte der Entwicklungsdomäne
Zeitfenster: 14 und 20 Monate Altersbestimmung
Basierend auf dem Bericht der Eltern zum Ages and Stages Questionnaire, 3rd Edition. Es gibt fünf Untertests auf dem ASQ-3. Dazu gehören Kommunikation, Grobmotorik, Feinmotorik, Problemlösung und persönlich-sozial. Wir verwenden die folgenden Werte: 1) Rohwerte aus jedem Untertest 2) Dichotome Endpunkte für jeden Untertest, basierend auf dem Rohwert über oder unter einem festgelegten Grenzwert basierend auf dem Alter
14 und 20 Monate Altersbestimmung
Pharmakokinetik von Valganciclovir
Zeitfenster: Von Woche 2 bis Monat 6 nach der Randomisierung
Die Wirkstoffspiegel von Valganciclovir werden gemessen.
Von Woche 2 bis Monat 6 nach der Randomisierung
Virale Resistenz
Zeitfenster: Bewertet in Monat 7 nach der Randomisierung
Das Vorhandensein einer Virusresistenz wird gemessen.
Bewertet in Monat 7 nach der Randomisierung
Viruslast
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn im 3. Monat und im 7. Monat nach der Randomisierung
Die Viruslast wird gemessen
Bewertet zu Studienbeginn im 3. Monat und im 7. Monat nach der Randomisierung
LittleEARS
Zeitfenster: 14 und 20 Monate Altersbestimmung
Die Rohwerte werden basierend auf dem Höralter des Kindes dichotomisiert und mit standardisierten Werten verglichen.
14 und 20 Monate Altersbestimmung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Albert Park

Mitarbeiter

Genentech, Inc.
National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)

Ermittler

  • Hauptermittler: Albert Park, MD, University of Utah

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. August 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. März 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. April 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. April 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Februar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2022

Mehr Informationen

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Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 90760
  • 1U01DC014706-01A1 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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