Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gerandomiseerde gecontroleerde proef met valganciclovir voor met cytomegalovirus geïnfecteerde baby's met gehoorverlies (ValEAR)

22 februari 2022 bijgewerkt door: Albert Park

Gerandomiseerde gecontroleerde studie van valganciclovir voor met cytomegalovirus geïnfecteerde baby's met gehoorverlies: ValEAR-studie

Het algemene doel van deze studie is het bepalen van het klinische voordeel en de veiligheid van antivirale therapie voor asymptomatische congenitale met cytomegalovirus (cCMV) geïnfecteerde gehoorgestoorde baby's. We zullen een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie in meerdere centra uitvoeren om te bepalen of slechthorende baby's met asymptomatische cCMV betere gehoor- en taalresultaten hebben als ze een antivirale behandeling met valganciclovir krijgen. We zullen ook de veiligheid bepalen van antivirale valganciclovir-therapie voor asymptomatische cCMV-geïnfecteerde slechthorende baby's. Deze studie zal uniek zijn omdat het ingeschreven cohort alleen gehoorgestoorde baby's met asymptomatische cCMV zal omvatten.

Primaire doelstelling: Vaststellen of behandeling van cCMV-geïnfecteerde slechthorende baby's met geïsoleerd gehoorverlies met het antivirale geneesmiddel valganciclovir de gemiddelde helling van totale gehoordrempels over de 20 maanden na randomisatie verlaagt in vergelijking met onbehandelde cCMV-geïnfecteerde baby's met geïsoleerd gehoorverlies.

Belangrijkste secundaire doelstellingen:

  1. Om te bepalen of behandeling met valganciclovir de volgende resultaten verbetert in vergelijking met de controlegroep:

    1. De helling van de beste gehoordrempels gedurende de 20 maanden na randomisatie.
    2. De MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (CDI) percentielscore voor woorden geproduceerd op de leeftijd van 20 maanden.
  2. Veiligheidsmaatregelen evalueren op basis van alle nieuwe bijwerkingen van graad 3 of hoger die zijn aangewezen door de toxiciteitstabellen van de NIAID Division of AIDS (DAIDS).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Cytomegalovirus (CMV) kan worden overgedragen van de moeder op de foetus en is een belangrijke oorzaak van perceptief gehoorverlies (SNHL), een aandoening waarbij het binnenoor geluid niet kan omzetten in zenuwimpulsen naar de hersenen. Dit gehoorverlies en het nadelige effect ervan op de taalontwikkeling dragen jaarlijks bijna $ 4 miljard bij aan de kosten van de gezondheidszorg in de VS. In tegenstelling tot andere soorten SNHL kan door CMV veroorzaakt gehoorverlies worden behandeld. Verschillende klinische onderzoeken hebben aangetoond dat antivirale therapie progressief gehoorverlies kan voorkomen als het op jonge leeftijd wordt toegediend aan ernstig aangetaste (symptomatische CMV) baby's. Deze veelbelovende bevindingen hebben aanleiding gegeven tot een discussie over de beste methode voor het identificeren en behandelen van de meer talrijke asymptomatische CMV-geïnfecteerde baby's.

Een benadering is om universele gehoorschermen voor pasgeborenen uit te voeren en vervolgens CMV-diagnostische tests alleen uit te voeren op de baby's die niet slagen voor het gehoorscherm. Deze gerichte aanpak zou die baby's moeten identificeren die het grootste risico lopen op het ontwikkelen van progressief gehoorverlies en de daaruit voortvloeiende communicatieve problemen. Utah is de eerste staat die deze aanpak verplicht stelt, waarbij baby's jonger dan drie weken die niet slagen voor hun gehoorscreening bij pasgeborenen CMV-testen ondergaan. In deze studie zal de gerichte benadering van het gehoorscherm worden gebruikt om patiënten te identificeren die in aanmerking komen voor deelname aan een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde klinische studie van antivirale valganciclovir-therapie. De resultaten van deze studie zullen het openbare beleid informeren, mogelijk onze huidige klinische praktijk met betrekking tot de evaluatie van gehoorverlies bij kinderen veranderen en mogelijk een therapeutische optie bieden aan asymptomatische CMV-geïnfecteerde baby's met SNHL.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

52

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63103
        • Saint Louis Universtiy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Children's Hospital at Dartmouth-Hitchcock
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10469
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Weill Cornell Medicine
      • New York, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • UT Southwestern
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 1 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd groter dan of gelijk aan 1 maand en jonger dan of gelijk aan 12 maanden op het moment van randomisatie; EN
  • Positieve congenitale CMV door urinekweek of polymerasekettingreactietest (PCR), OF speekselkweek of PCR gevolgd door bevestigende urine-PCR op een leeftijd van 21 dagen, OF urinekweek of PCR na een leeftijd van 21 dagen gevolgd door PCR met droge bloedvlekken bij pasgeborenen; EN
  • Bevestigd perceptief gehoorverlies (SNHL) door auditieve hersenstamrespons (ABR) testen. Voor ABR-beoordelingen wordt gehoorverlies gedefinieerd als niveaus hoger dan 25 dB normale gehoorniveaus (NHL) bij 1, 2 of 4 kHz in één of beide oren.

Uitsluitingscriteria:

  • Nakende ondergang; OF
  • Bekende overgevoeligheidsreactie op valganciclovir, ganciclovir of een van de bestanddelen van de onderzoeksproductformulering; OF
  • ALAT (Alanine Aminotransferase) vijf keer baseline U/L, hepatomegalie of significante gastro-intestinale stoornissen (bijv. eosinofiele oesofagitis, colitis ulcerosa); OF
  • Absoluut aantal neutrofielen (ANC) minder dan 500 cellen/mm^3, hemoglobine minder dan 8 g/dl of bloedplaatjes minder dan 50.000/mm^3, splenomegalie of significante hematologische aandoeningen (bijv. hemofilie, leukemie, sikkelcelanemie) ; OF
  • Creatinineklaring minder dan 60 ml/min/1,73 m^2 of significante nieraandoeningen (bijv. nefrotisch syndroom); OF
  • Andere antivirale medicijnen of immunoglobulinetherapie ontvangen; OF
  • Andere onderzoeksgeneesmiddelen ontvangen; OF
  • Borstvoeding van een moeder die antivirale of immunosuppressieve medicatie krijgt; OF
  • Bekende hiv-positieve moeder (risico op immunosuppressie); OF
  • Betrokkene gebruikt momenteel een lijst met verboden medicatie die op de bijsluiter staat vermeld; OF
  • Andere bekende oorzaak die bijdraagt ​​aan SNHL (bijv. meningitis, ototoxiciteit van aminoglycoside); OF
  • Bilaterale diepe SNHL of auditieve neuropathiespectrumstoornis; OF
  • Bestaand conductief gehoorverlies of gemengd permanent gehoorverlies is aanwezig; OF
  • Bewijs van intracraniale verkalking; OF
  • Bewijs van hydrocephalus; OF
  • Microcefalie; OF
  • Aanwezigheid van petechiën; OF
  • intra-uteriene groeivertraging; OF
  • Chorioretinitis, optische atrofie of bleke oogzenuwen; OF
  • Ouder of voogd spreekt geen Engels of Spaans; OF
  • Proefpersoon die het grootste deel van de tijd wordt blootgesteld aan een andere taal dan Engels of Spaans; OF
  • Onderwerp niet in staat om gehoorbeoordelingen in te vullen of ouder/voogd niet in staat om communicatievragenlijsten in te vullen; OF
  • < 32 weken zwangerschapsduur bij geboorte; OF
  • Gewicht bij geboorte < 1800 g.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm A
Valganciclovir 16 mg/kg oraal tweemaal daags (BID) x 6 maanden
Geneesmiddel: Valganciclovir
Valganciclovir wordt geleverd als een poeder voor reconstitutie in een orale oplossing. De formulering van de gereconstitueerde oplossing bevat de volgende hulpstoffen: Povidon K30, fumaarzuur, natriumbenzoaat, sacharine-natrium, mannitol, smaakstof en gezuiverd water.
Andere namen:
  • Valcyt
Placebo-vergelijker: Arm B
Gearomatiseerde eenvoudige siroop, volume gelijk aan actieve armdosis, PO BID x 6 maanden
Geneesmiddel: Simpele siroop
Simple Syrup bevat sucrose 85% gewicht per volume, gezuiverd water en methylparaben als conserveermiddel samen met natuurlijke conserveermiddelen. Het zal worden gearomatiseerd om overeen te komen met de smaak van valganciclovir.
Andere namen:
  • Sucrose Water

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totale gehoorhelling van het oor
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, 8, 14 en 20 maanden na randomisatie
Het primaire doel van deze gerandomiseerde studie is om te bepalen of behandeling van cCMV-geïnfecteerde baby's met geïsoleerd gehoorverlies met het antivirale geneesmiddel valganciclovir de helling van de totale gehoordrempels over de 20 maanden na randomisatie verlaagt in vergelijking met die van onbehandelde cCMV-geïnfecteerde baby's. met geïsoleerd gehoorverlies.
Beoordeeld bij baseline, 8, 14 en 20 maanden na randomisatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beste gehoorhelling van het oor
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, 8, 14 en 20 maanden na randomisatie
De berekening van de helling van de best-ear gehoordrempels begint met dezelfde voorlopige middelingsstappen over MRL's en afkappen van drempelniveaus tot tussen 15 en 110 dB zoals hierboven beschreven voor de totale gehoorhelling, maar in dit geval is de analyse op basis van de beste gehoorscore op elk tijdstip.
Beoordeeld bij baseline, 8, 14 en 20 maanden na randomisatie
Percentielscore voor woorden geproduceerd eindpunt
Tijdsspanne: Gekeurd op 20 maanden oud
Het belangrijkste eindpunt voor communicatieve ontwikkeling zal worden bepaald op basis van de MacArthur-Bates CDI-woorden geproduceerde percentielscore gegeven op de leeftijd van 20 maanden.
Gekeurd op 20 maanden oud

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Woorden geproduceerd onder het 10e percentiel
Tijdsspanne: Leeftijdsbeoordelingen van 14 en 20 maanden
Dichotoom eindpunt gedefinieerd door de communicatieve competentie van kinderen als boven of onder het 10e percentiel op basis van het aantal geproduceerde woorden.
Leeftijdsbeoordelingen van 14 en 20 maanden
Aanvullende MacArthur Bates - Subschaalpercentielen voor woorden en zinnen
Tijdsspanne: Leeftijdsbeoordeling van 20 maanden
De percentielscores voor de MacArthur Bates Communicative Development Inventory Words and Sentences voor complexiteit en de woordvorm-subschalen, en de gemiddelde lengte van de uiting.
Leeftijdsbeoordeling van 20 maanden
MacArthur Bates - Subschaalpercentielen van woorden en gebaren
Tijdsspanne: 14 maanden leeftijdsbeoordeling
Secundaire eindpunten voor communicatieve ontwikkeling zullen worden verkregen uit het ouderrapport op de MacArthur Bates Communicatieve Ontwikkelingsinventaris - Woorden en Gebaren na 14 maanden. De scores zijn de percentielscores voor het totale aantal geproduceerde woorden, het totale aantal gebaren, begrepen zinnen en begrepen woorden.
14 maanden leeftijdsbeoordeling
Eindpunten van het ontwikkelingsdomein
Tijdsspanne: 14 en 20 maanden leeftijdsbeoordelingen
Gebaseerd op het ouderrapport van de Ages and Stages Questionnaire, 3rd Edition. Er zijn vijf subtests op de ASQ-3. Deze omvatten communicatie, grove motoriek, fijne motoriek, probleemoplossing en persoonlijk-sociaal. We gebruiken de volgende scores: 1) Ruwe scores van elke subtest 2) Dichotome eindpunten voor elke subtest op basis van de ruwe score boven of onder een vastgestelde grensscore op basis van leeftijd
14 en 20 maanden leeftijdsbeoordelingen
Valganciclovir Farmacokinetiek
Tijdsspanne: Van week 2 tot maand 6 na randomisatie
De medicijnspiegels van valganciclovir zullen worden gemeten.
Van week 2 tot maand 6 na randomisatie
Virale resistentie
Tijdsspanne: Beoordeeld op maand 7 na randomisatie
De aanwezigheid van virale resistentie zal worden gemeten.
Beoordeeld op maand 7 na randomisatie
Virale lading
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline maand 3 en maand 7 na randomisatie
Virale lading zal worden gemeten
Beoordeeld bij baseline maand 3 en maand 7 na randomisatie
KLEINE AARDEN
Tijdsspanne: 14 en 20 maanden leeftijdsbeoordelingen
De ruwe scores worden gedichotomiseerd op basis van de gehoorleeftijd van het kind en vergeleken met gestandaardiseerde scores.
14 en 20 maanden leeftijdsbeoordelingen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Albert Park

Medewerkers

Genentech, Inc.
National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Albert Park, MD, University of Utah

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 augustus 2018

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juli 2022

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juli 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 maart 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 februari 2022

Laatst geverifieerd

1 februari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 90760
  • 1U01DC014706-01A1 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cmv aangeboren

Klinische onderzoeken op Valganciclovir

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Japan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren