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Ensayo controlado aleatorizado de valganciclovir para lactantes con discapacidad auditiva infectados por citomegalovirus (ValEAR)

22 de febrero de 2022 actualizado por: Albert Park

Ensayo controlado aleatorizado de valganciclovir para bebés con discapacidad auditiva infectados con citomegalovirus: ensayo ValEAR

El objetivo general de este estudio es determinar el beneficio clínico y la seguridad de la terapia antiviral para bebés con discapacidad auditiva infectados con citomegalovirus congénito asintomático (cCMV). Llevaremos a cabo un ensayo multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para determinar si los bebés con discapacidad auditiva con CMVc asintomático tienen mejores resultados de audición y lenguaje si reciben tratamiento antiviral con valganciclovir. También determinaremos la seguridad de la terapia antiviral con valganciclovir para bebés con discapacidad auditiva infectados con CMVc asintomáticos. Este estudio será único en el sentido de que la cohorte inscrita solo incluirá bebés con discapacidad auditiva con CMVc asintomático.

Objetivo principal: Determinar si el tratamiento de los bebés con discapacidad auditiva infectados con cCMV y pérdida auditiva aislada con el fármaco antiviral valganciclovir reduce la pendiente media de los umbrales auditivos totales durante los 20 meses posteriores a la aleatorización en comparación con los bebés infectados con cCMV y pérdida auditiva aislada no tratados.

Principales objetivos secundarios:

  1. Determinar si el tratamiento con valganciclovir mejora los siguientes resultados en comparación con el grupo de control:

    1. La pendiente de los mejores umbrales de audición del oído durante los 20 meses posteriores a la aleatorización.
    2. La puntuación percentil del Inventario de Desarrollo Comunicativo (CDI) de MacArthur-Bates para palabras producidas a los 20 meses de edad.
  2. Para evaluar las medidas de seguridad basadas en todos los eventos adversos nuevos de grado 3 o superior designados por las tablas de toxicidad de la División de SIDA (DAIDS) del NIAID.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El citomegalovirus (CMV) puede transmitirse de la madre al feto y es una de las principales causas de pérdida auditiva neurosensorial (SNHL, por sus siglas en inglés), que es una afección en la que el oído interno no puede convertir el sonido en impulsos nerviosos para el cerebro. Esta pérdida auditiva y su efecto perjudicial en el desarrollo del lenguaje contribuyen con casi $4 mil millones anuales a los costos de atención médica en los EE. UU. A diferencia de otros tipos de SNHL, la pérdida auditiva inducida por CMV se puede tratar. Varios ensayos clínicos han demostrado que la terapia antiviral puede prevenir la pérdida auditiva progresiva si se administra temprano en la vida de los bebés gravemente afectados (CMV sintomáticos). Estos hallazgos prometedores han dado lugar a un debate sobre el mejor método para identificar y tratar a los más numerosos lactantes infectados por CMV asintomáticos.

Un enfoque es realizar pruebas de audición universales para recién nacidos y luego realizar pruebas de diagnóstico de CMV solo en los bebés que no pasan la prueba de audición. Este enfoque específico debe identificar a los bebés con mayor riesgo de desarrollar una pérdida auditiva progresiva y las consiguientes dificultades comunicativas. Utah es el primer estado en exigir este enfoque mediante el cual los bebés menores de tres semanas de edad que no pasan el examen de audición para recién nacidos se someten a pruebas de CMV. En este ensayo, se utilizará el enfoque dirigido a la evaluación auditiva para identificar a los pacientes elegibles para participar en un ensayo clínico aleatorizado doble ciego controlado con placebo de la terapia antiviral con valganciclovir. Los resultados de este ensayo informarán la política pública, cambiarán potencialmente nuestra práctica clínica actual con respecto a la evaluación de la pérdida auditiva pediátrica y ofrecerán potencialmente una opción terapéutica para los bebés asintomáticos infectados por CMV con SNHL.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

52

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63103
        • Saint Louis Universtiy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Children's Hospital at Dartmouth-Hitchcock
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10469
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Weill Cornell Medicine
      • New York, New York, Estados Unidos, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • UT Southwestern
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes a 1 año (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad mayor o igual a 1 mes y menor o igual a 12 meses en el momento de la aleatorización; Y
  • CMV congénito positivo por urocultivo o prueba de reacción en cadena de la polimerasa (PCR), O cultivo de saliva o PCR seguido de PCR de orina confirmatoria a los 21 días de edad, O urocultivo o PCR después de los 21 días de edad seguido de PCR de gota de sangre seca del recién nacido; Y
  • Pérdida auditiva neurosensorial confirmada (SNHL) mediante pruebas de respuesta auditiva del tronco encefálico (ABR). Para las evaluaciones ABR, la pérdida auditiva se define como niveles superiores a 25 dB de niveles auditivos normales (NHL) a 1, 2 o 4 kHz en uno o ambos oídos.

Criterio de exclusión:

  • Inminente desaparición; O
  • Reacción de hipersensibilidad conocida a valganciclovir, ganciclovir o cualquiera de los componentes de la formulación del producto en investigación; O
  • ALT (alanina aminotransferasa) cinco veces la línea base U/L, hepatomegalia o trastornos gastrointestinales significativos (p. ej., esofagitis eosinofílica, colitis ulcerosa); O
  • Recuento absoluto de neutrófilos (ANC) inferior a 500 células/mm^3, hemoglobina inferior a 8 g/dl o plaquetas inferior a 50 000/mm^3, esplenomegalia o trastornos hematológicos significativos (p. ej., hemofilia, leucemia, anemia de células falciformes) ; O
  • Depuración de creatinina inferior a 60 ml/min/1,73 m^2 o trastornos renales significativos (p. ej., síndrome nefrótico); O
  • Recibir otros medicamentos antivirales o terapia con inmunoglobulina; O
  • Recibir otros medicamentos en investigación; O
  • Lactancia materna de una madre que recibe medicamentos antivirales o inmunosupresores; O
  • Madre seropositiva conocida (riesgo de inmunosupresión); O
  • El sujeto está utilizando actualmente la lista de medicamentos prohibidos especificados en el prospecto; O
  • Otra causa conocida que contribuye a la SNHL (p. ej., meningitis, ototoxicidad por aminoglucósidos); O
  • SNHL profundo bilateral o trastorno del espectro de neuropatía auditiva; O
  • Hay una pérdida auditiva conductiva existente o una pérdida auditiva permanente mixta; O
  • Evidencia de calcificación intracraneal; O
  • Evidencia de hidrocefalia; O
  • microcefalia; O
  • Presencia de petequias; O
  • Retraso del crecimiento intrauterino; O
  • Coriorretinitis, atrofia óptica o nervios ópticos pálidos; O
  • Padre o tutor incapaz de hablar inglés o español; O
  • Sujeto expuesto a un idioma que no sea inglés o español la mayor parte del tiempo; O
  • El sujeto no puede completar las evaluaciones auditivas o el padre/tutor no puede completar los cuestionarios de comunicación; O
  • < 32 semanas de edad gestacional al nacer; O
  • Peso al nacer < 1800 g.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo A
Valganciclovir 16 mg/kg PO dos veces al día (BID) x 6 meses
Droga: Valganciclovir
Valganciclovir se presenta en forma de polvo para reconstitución en una solución oral. La formulación de la solución reconstituida comprende los siguientes excipientes: povidona K30, ácido fumárico, benzoato de sodio, sacarina sódica, manitol, sabor y agua purificada.
Otros nombres:
  • Valcita
Comparador de placebos: Brazo B
Jarabe simple saborizado, volumen equivalente a la dosis activa del brazo, PO BID x 6 meses
Droga: Jarabe sencillo
Simple Syrup contiene sacarosa al 85 % en peso por volumen, agua purificada y metilparabeno como conservante junto con conservantes naturales. Estará aromatizado para que coincida con el sabor de valganciclovir.
Otros nombres:
  • Agua de sacarosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Pendiente auditiva total del oído
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, 8, 14 y 20 meses después de la aleatorización
El objetivo principal de este ensayo aleatorizado es determinar si el tratamiento de los bebés infectados con cCMV con pérdida auditiva aislada con el fármaco antiviral valganciclovir reduce la pendiente de los umbrales auditivos totales del oído durante los 20 meses posteriores a la aleatorización en comparación con los bebés infectados con cCMV no tratados. con hipoacusia aislada.
Evaluado al inicio, 8, 14 y 20 meses después de la aleatorización

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mejor pendiente de audición del oído
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, 8, 14 y 20 meses después de la aleatorización
El cálculo de la pendiente de los umbrales de audición del mejor oído comienza con los mismos pasos preliminares de promediación entre los LMR y el truncamiento de los niveles de umbral entre 15 y 110 dB como se describe anteriormente para la pendiente de audición del oído total, pero en este caso el análisis es en función de la puntuación de audición del mejor oído en cada punto de tiempo.
Evaluado al inicio, 8, 14 y 20 meses después de la aleatorización
Puntuación percentil para el criterio de valoración de palabras producidas
Periodo de tiempo: Evaluado a los 20 meses de edad
El criterio principal de valoración del desarrollo comunicativo se determinará en función de la puntuación percentil de palabras producidas del CDI de MacArthur-Bates dada a los 20 meses de edad.
Evaluado a los 20 meses de edad

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Palabras producidas por debajo del percentil 10
Periodo de tiempo: Evaluaciones de 14 y 20 meses de edad
Punto final dicotómico definido por la competencia comunicativa de los niños por encima o por debajo del percentil 10 en función del número de palabras producidas.
Evaluaciones de 14 y 20 meses de edad
Bates adicionales de MacArthur: percentiles de subescala de palabras y oraciones
Periodo de tiempo: Evaluación de 20 meses de edad
Las puntuaciones percentiles para las palabras y oraciones del Inventario de desarrollo comunicativo de MacArthur Bates para la complejidad y las subescalas de forma de palabra, y la expresión de longitud media.
Evaluación de 20 meses de edad
MacArthur Bates - Percentiles de subescala de palabras y gestos
Periodo de tiempo: 14 meses de edad evaluación
Los criterios de valoración secundarios del desarrollo comunicativo se obtendrán del informe de los padres en el Inventario de desarrollo comunicativo de MacArthur Bates: formulario de palabras y gestos a los 14 meses. Los puntajes serán los puntajes percentiles para el número total de palabras producidas, gestos totales, frases entendidas y palabras entendidas.
14 meses de edad evaluación
Puntos finales de dominio de desarrollo
Periodo de tiempo: Evaluaciones de 14 y 20 meses de edad
Basado en el informe de los padres sobre el Cuestionario de edades y etapas, 3.ª edición. Hay cinco subpruebas en el ASQ-3. Estos incluyen comunicación, motricidad gruesa, motricidad fina, resolución de problemas y personal-social. Usaremos los siguientes puntajes: 1) puntajes brutos de cada subprueba 2) puntos finales dicotómicos para cada subprueba según el puntaje bruto por encima o por debajo de un puntaje de corte designado según la edad
Evaluaciones de 14 y 20 meses de edad
Farmacocinética de Valganciclovir
Periodo de tiempo: Desde la semana 2 hasta el mes 6 después de la aleatorización
Se medirán los niveles del fármaco Valganciclovir.
Desde la semana 2 hasta el mes 6 después de la aleatorización
Resistencia viral
Periodo de tiempo: Evaluado en el mes 7 después de la aleatorización
Se medirá la presencia de resistencia viral.
Evaluado en el mes 7 después de la aleatorización
La carga viral
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio del mes 3 y el mes 7 después de la aleatorización
Se medirá la carga viral
Evaluado al inicio del mes 3 y el mes 7 después de la aleatorización
PEQUEÑOS
Periodo de tiempo: Evaluaciones de 14 y 20 meses de edad
Las puntuaciones brutas se dicotomizarán en función de la edad auditiva del niño y se compararán con las puntuaciones estandarizadas.
Evaluaciones de 14 y 20 meses de edad

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Albert Park

Colaboradores

Genentech, Inc.
National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)

Investigadores

  • Investigador principal: Albert Park, MD, University of Utah

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de agosto de 2018

Finalización primaria (Anticipado)

1 de julio de 2022

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de julio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de marzo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de abril de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

11 de abril de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de febrero de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de febrero de 2022

Última verificación

1 de febrero de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 90760
  • 1U01DC014706-01A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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