Az orális RVX000222 biztonságossága és hatása Fabry-kórban szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

Azok a tantárgyak jelentkezhetnek, akik megfelelnek az alábbi kritériumoknak:

1. A vizsgálatban való részvétel előtt adjon írásos beleegyező nyilatkozatot.
2. 18 és 75 év közöttiek.

3. A Fabry-kór diagnózisa sem

   1. legalább 6 hónapig enzimpótló terápiában részesült a szűrés időpontjában (1. kohorsz).
   2. nem kapott enzimpótló terápiát a szűrés idején, és nem kapott enzimpótló terápiát a múltban (2. kohorsz).

4. A női tantárgyaknak meg kell felelniük az alábbiak egyikének:

   1. Ha fogamzóképes, negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkeznie, és hajlandónak kell lennie a teljes absztinencia gyakorlására vagy a fogamzásgátlás jóváhagyott (nem hormonális) formájának alkalmazására a vizsgálati kezelési szakaszban és az utolsó vizsgálat után 28 napig gyógyszeradag.

      -VAGY-

   2. Megfelel az alábbi kritériumok legalább egyikének:

      • Legyen posztmenopauzás, definíció szerint legalább 2 éve amenorrhoeás.
      • Volt már méheltávolítás vagy kétoldali peteeltávolítás.
5. Azoknak a férfi alanyoknak, akiken nem végeztek vazektómiát, absztinenciát kell gyakorolniuk, vagy jóváhagyott fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk, ideértve a fogamzásgátlást is, a vizsgálati kezelési szakaszban és az utolsó vizsgálati gyógyszeradag után legfeljebb 3 hónapig.

Kizárási kritériumok:

Azok a tantárgyak, akik megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének, nem vehetők fel:

1. 5. stádiumú krónikus vesebetegségben (CKD) szenvedő betegek, akik vesepótló kezelésben részesülnek hemodialízissel vagy peritoneális dialízissel, vesetranszplantációval vagy eGFR-rel <15 ml/perc/1,73 m2.
2. Korábban szerv- vagy csontvelő-átültetésen átesett betegek.
3. Instabil szívbetegségben szenvedő betegek, beleértve a szívrohamot, a stroke-ot, a kontrollálatlan pitvarfibrillációt vagy a 3 hónapon belüli súlyos szívműtétet.
4. Jelenlegi vagy közelmúltbeli (a szűrést megelőző 12 hónapon belül) ciklosporin-kezelés.
5. Bármely szervrendszer rosszindulatú daganata a kórelőzményben, kezelt vagy kezeletlen, az elmúlt 2 évben, függetlenül attól, hogy van-e bizonyíték helyi kiújulásra vagy metasztázisokra, kivéve a lokalizált bőr bazálissejtes karcinómát.
6. Májképalkotásból vagy biopsziából származó cirrhosis bizonyítéka, hepatikus encephalopathia, nyelőcső- vagy gyomorvarix, aktív hepatitis vagy korábbi porta-caval shunt eljárás, vagy legalább 5 pont Child-Pugh pontszám.
7. Szűrő 12 elvezetéses EKG-t kell készítenie, amelyet a vizsgáló klinikailag jelentősnek tart, és rövid távon korrekciós beavatkozást igényel.
8. Bármilyen ismert allergiája vagy intoleranciája van a teszttermékekben lévő bármely vegyületre vagy bármely más, közeli rokon vegyületre.
9. ALT vagy AST > 1,5 x ULN a képernyőn.
10. Összes bilirubin > ULN a képernyőn.
11. Diklofenak, klavulánsav vagy napi 1 g feletti acetaminofen rendszeres használata.
12. Részt vett egy klinikai vizsgálatban, és kapott bármilyen vizsgálati gyógyszert az 1. látogatást (szűrést) megelőző utolsó 30 napon belül.
13. Olyan betegek, akiknek biztonságát veszélyeztetheti a vizsgálatban való részvétel például az elmúlt 30 napon belüli fertőzés miatt.
14. A nyomozó véleménye szerint nem képesek vagy nem akarnak megfelelni a protokollnak.