파브리병 환자에서 경구용 RVX000222의 안전성 및 효과

포함 기준:

다음 기준을 충족하는 피험자는 등록할 수 있습니다.

1. 연구에 참여하기 전에 서면 동의서를 제공하십시오.
2. 18세에서 75세 사이입니다.

3. 파브리병 진단

   1. 스크리닝 시 최소 6개월 동안 효소 대체 요법을 받고 있음(코호트 1).
   2. 스크리닝 시 효소 대체 요법을 받지 않았으며 과거에 효소 대체 요법을 받은 적이 없습니다(코호트 2).

4. 여성 피험자는 다음 중 하나를 충족해야 합니다.

   1. 가임 가능성이 있는 경우 소변 임신 테스트 결과 음성이어야 하며 연구 치료 단계 전체와 마지막 연구 후 최대 28일 동안 완전히 금주하거나 승인된(비호르몬) 형태의 피임법을 사용할 의향이 있어야 합니다. 약물 복용량.

      -또는-

   2. 다음 기준 중 하나 이상 충족:

      • 최소 2년 동안 무월경인 것으로 정의되는 폐경 후여야 합니다.
      • 자궁절제술 또는 양측 난소절제술을 받은 적이 있습니다.
5. 정관 절제술을 받지 않은 남성 피험자는 연구 치료 단계 전반에 걸쳐 그리고 마지막 연구 약물 투여 후 최대 3개월 동안 금욕을 하거나 장벽 피임을 포함한 승인된 피임 방법을 사용해야 합니다.

제외 기준:

다음 기준 중 하나를 충족하는 피험자는 등록되지 않습니다.

1. 혈액 투석 또는 복막 투석, 신장 이식 또는 eGFR <15 ml/min/1.73m2로 신장 대체 요법을 받는 5기 만성 신장 질환(CKD) 환자.
2. 이전에 장기 또는 골수 이식을 받은 환자.
3. 심장마비, 뇌졸중, 조절되지 않는 심방세동을 포함한 불안정한 심장 상태 또는 3개월 이내에 주요 심장 시술을 받은 환자.
4. 사이클로스포린으로 현재 또는 최근(선별 전 12개월 이내) 치료.
5. 국소 재발 또는 전이의 증거가 있는지 여부에 관계없이 피부의 국소 기저 세포 암종을 제외하고 지난 2년 이내에 치료 또는 치료되지 않은 장기 시스템의 악성 병력.
6. 간 영상 또는 생검에서 간경변증의 증거, 간성 뇌병증의 병력, 식도 또는 위정맥류, 활동성 간염, 또는 이전의 간문맥 션트 시술 또는 최소 5점의 Child-Pugh 점수.
7. 단기적으로 교정 개입이 필요한 조사자가 임상적으로 중요하다고 생각하는 12리드 ECG를 스크리닝합니다.
8. 테스트 제품의 화합물 또는 기타 밀접하게 관련된 화합물에 대해 알려진 알레르기 또는 불내증이 있는 경우.
9. 화면에서 ALT 또는 AST >1.5 x ULN.
10. 총 빌리루빈 > 선별검사에서 ULN.
11. 디클로페낙, 클라불란산을 사용하거나 아세트아미노펜을 하루에 1g 이상 정기적으로 사용합니다.
12. 방문 1(스크리닝) 전 지난 30일 이내에 임상 연구에 참여하고 연구 약물을 투여받았습니다.
13. 예를 들어 지난 30일 이내에 감염으로 인해 연구 참여로 인해 안전성이 손상될 수 있는 환자.
14. 연구자의 의견으로는 프로토콜을 준수할 수 없거나 준수할 의사가 없습니다.