ファブリー病患者における経口 RVX000222 の安全性と効果

包含基準:

以下の条件を満たす方が対象となります。

1. 研究に参加する前に書面によるインフォームド コンセントを提供します。
2. 18 歳から 75 歳までの年齢。

3. ファブリー病の診断

   1. -スクリーニング時に少なくとも6か月間酵素補充療法を受けている（コホート1）。
   2. スクリーニング時に酵素補充療法を受けておらず、過去に酵素補充療法を受けていない（コホート2）。

4. 女性の被験者は、次のいずれかを満たす必要があります。

   1. -出産の可能性がある場合、尿妊娠検査が陰性である必要があり、完全な禁欲を実践するか、承認された（非ホルモン）形式の避妊を使用することをいとわない必要があります 研究治療段階および最後の研究から28日後まで薬物投与量。

      -また-

   2. 次の基準の少なくとも 1 つを満たします。

      • 少なくとも2年間無月経であると定義される閉経後であること。
      • 子宮摘出術または両側卵巣摘出術を受けた。
5. 精管切除を受けていない男性被験者は、禁欲を実践するか、バリア避妊法を含む承認された避妊法を使用する必要があります。研究治療段階全体および最後の研究薬物投与後3か月まで。

除外基準:

次の基準のいずれかを満たす被験者は登録されません。

1. -血液透析または腹膜透析、腎移植、またはeGFR <15 ml / min / 1.73m2のいずれかによる腎代替療法を受けているステージ5の慢性腎臓病（CKD）の患者。
2. -以前に臓器または骨髄の移植を受けた患者。
3. -心臓発作、脳卒中、制御不能な心房細動、または3か月以内の主要な心臓手術など、心臓の状態が不安定な患者。
4. -現在または最近（スクリーニング前の12か月以内）のシクロスポリンによる治療。
5. -局所再発または転移の証拠があるかどうかにかかわらず、過去2年以内の治療または未治療の臓器系の悪性腫瘍の病歴 皮膚の限局性基底細胞癌を除く。
6. -肝臓の画像検査または生検による肝硬変の証拠、肝性脳症の病歴、食道または胃の静脈瘤、活動性肝炎、または以前の門脈シャント手順、またはChild-Pughスコアが少なくとも5ポイント。
7. 治験責任医師が臨床的に重要であると判断したスクリーニング 12 誘導心電図を持っており、短期的には是正介入が必要です。
8. -テスト製品中の化合物または他の密接に関連する化合物に対する既知のアレルギーまたは不耐性があります。
9. -画面でALTまたはAST> 1.5 x ULN。
10. スクリーンでの総ビリルビン＞ULN。
11. ジクロフェナク、クラブラン酸の使用、または 1 日あたり 1g を超えるアセトアミノフェンの定期的な使用。
12. -臨床研究に参加し、過去30日以内に治験薬を受け取った 訪問1（スクリーニング）。
13. -たとえば、過去30日以内の感染により、研究への参加によって安全性が損なわれる可能性のある患者。
14. -治験責任医師の意見では、プロトコルに準拠することができない、または準拠する意思がない。