Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt címke, tanulmány az AVR-RD-01 hatékonyságáról és biztonságosságáról klasszikus Fabry-betegségben szenvedő, nem kezelt alanyok számára

2024. január 3. frissítette: AVROBIO

Nyílt, multinacionális tanulmány az ex vivo, lentivirális vektor-mediált génterápia AVR-RD-01 hatékonyságáról és biztonságosságáról klasszikus Fabry-betegségben szenvedő, nem kezelt alanyok számára

Ez egy multinacionális, nyílt vizsgálat az AVR-RD-01 hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére körülbelül 8-12, 16 éves vagy annál idősebb, posztpubertáskori férfi alanyon, akiknél a klasszikus Fabry-kór megerősített diagnózisa hiányos AGA enzimaktivitáson alapul. akik korábban nem részesültek enzimpótló terápiában (ERT) és/vagy chaperon kezelésben a szűrés időpontjától számított 3 éven belül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az egyes alanyok ebben a vizsgálatban való részvételének időtartama körülbelül 64 hét (vagy 1 év, 12 hét), amely öt vizsgálati időszakból áll (Szűrés, Alapállapot, Transzplantáció előtti, Transzplantáció és Transzplantáció utáni nyomon követés). A szűrési időszak alatt (körülbelül 8 hét) írásos, tájékozott hozzájárulást (és adott esetben hozzájárulást) kell beszerezni, és az alany egyéb szűrési eljárásokat is végrehajt a vizsgálatra való alkalmasság megerősítése érdekében. Amint a vizsgálatra való alkalmasság megerősítést nyer, az alanyok belépnek a kiindulási időszakba (legfeljebb 3 nap), amely idő alatt értékeléseket végeznek a transzplantáció előtti alapvonal megállapításához. Az alapállapot-értékelések befejezése után az alany belép a transzplantáció előtti időszakba (körülbelül 6 hét), amely alatt a mobilizáció, az aferézis, az AVR-RD-01 gyógyszerkészítmény előkészítése és a felszabadulás tesztelése, valamint a mieloabláció eléréséhez szükséges kondicionáló kezelési rend beadása megtörténik. . A transzplantáció előtti időszak befejeztével az alany a transzplantációs periódusba lép (1 nap), amely alatt az AVR-RD-01 infúzió megtörténik. Az AVR-RD-01 infúzió után az alany a transzplantáció utáni követési időszakba lép (körülbelül 48 hét), amely idő alatt rendszeres biztonsági és hatásossági értékeléseket végeznek a beágyazódás, a klinikai válasz és a biztonságosság mértékének értékelése céljából. transzplantáció.

A vizsgálat befejezése után a beleegyező alanyok az AVRO-RD-01-201 hosszú távú követési vizsgálatában körülbelül 14 évig (összesen 15 évig a transzplantáció utáni követés) folytatják az időszakos biztonságossági és hatékonysági értékeléseket.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Perth, Ausztrália
        • Royal Perth Hospital
    • Parkville VIC
      • Melbourne, Parkville VIC, Ausztrália
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brazília
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazília
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Egyesült Államok
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az alany férfi, 16 éves vagy annál idősebb (az Egyesült Államokban 18 éves vagy idősebb) és posztpubertás (régió szerinti alsó korhatár)
  2. Az alanyban a klasszikus Fabry-betegség megerősített diagnózisa hiányos AGA enzimaktivitáson alapul (a normál érték <1%-aként definiálva).

Kizárási kritériumok:

  1. Az alany GLA-génmutációja van, amely a Fabry-betegség késői kezdetű kardiális variánsához kapcsolódik.
  2. Az alany korábban ERT és/vagy chaperone kezelést kapott 3 éven belül Fabry-kór kezelésére.
  3. Az alany a szűrés időpontjában pozitívnak bizonyult anti-AGA antitestekre.
  4. Az alany eGFR < 60 ml/perc/1,73 m² (azaz krónikus vesebetegség [CKD] stádium ≥ 3) a szűréskor.
  5. Az alanynak korábban volt szívinfarktusa (MI).
  6. Az alany anamnézisében koszorúér-betegség (CAD) szerepel anginával, amely perkután transzluminális koszorúér angioplasztikát (stent behelyezéssel vagy anélkül) és/vagy coronaria bypass graftot (CABG) igényel.
  7. Az alany anamnézisében mérsékelt vagy súlyos szívbillentyű-betegség szerepel, amely billentyűcserét igényel.
  8. Az alany anamnézisében szívelégtelenség, közepesen súlyos vagy súlyos diasztolés diszfunkció szerepel, és/vagy a bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) ≤ 45% a szűréskor nyugalmi állapotban végzett echokardiogramon (ECHO).

  9. Az alany anamnézisében klinikailag jelentős szívritmuszavar szerepel (pl. szívblokk [másod- vagy harmadfokú], terápiát igénylő pitvarfibrilláció, kamrai fibrilláció, kamrai tachycardia, supraventricularis tachycardia vagy szívmegállás).

    Megjegyzés [kezelést nem igénylő időszakos pitvarfibrilláció előfordulása megengedett].

  10. Az alanynak korábban volt stroke-ja és/vagy tranziens ischaemiás rohama (TIA).
  11. Az alany aszpartát-aminotranszferáz (AST) és/vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) értéke a normálérték felső határának (ULN) ≥ 3-szorosa a szűréskor.
  12. Az alany anamnézisében (vagy jelenleg) rosszindulatú daganat szerepel; Az egyetlen kivétel a kórelőzményben reszekált bazálissejtes karcinóma.
  13. Az alany korábban AVR-RD-01-kezelésben vagy bármely más génterápiában részesült.

Más felvételi/kizárási kritériumok érvényesek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Egyetlen hozzárendelés AVR-RD-01
Az AVR-RD-01 egy autológ CD34+-ban dúsított sejtfrakció, amelyet LV/AGA-val transzdukáltak, és amely egy RNS-transzkriptumot tartalmaz, amely reverz transzkripciót követően kodonoptimalizált cDNS-t eredményez, amely a humán genomba integrálva funkcionális humán AGA-t kódol.
Drog: AVR-RD-01
Egyszeri IV infúzió 3-20 x 10^6 CD34+ sejt/kg között.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása és súlyossága
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 48. hétig
Az AE bármely nemkívánatos orvosi esemény egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére. A SAE olyan mellékhatás, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezi, vagy bármely más okból jelentősnek tekinthető: halál; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; életveszélyes tapasztalat (azonnali halálveszély); tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett anomália. Az AE/SAE magában foglalja a klinikai laboratóriumi vizsgálatok, életjelek és elektrokardiográfiák (EKG) eltéréseit is. A 13 súlyos nemkívánatos esemény közül egyetlen jelentett SAE-t sem tekintettek az AVR RD 01-hez kapcsolódónak. A 354 nemkívánatos esemény közül egyetlen mellékhatást sem tekintettek az AVR RD 01-hez kapcsolódónak. A tanulmányban jelentett SAE-k és AE-k az alkalmazott kondicionáló szernek, az alapbetegségnek, a társbetegségeknek, a vizsgálati eljárásoknak és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereknek tulajdoníthatók.
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 48. hétig
Az AVR-RD-01 immunogenitásának változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 48. hétig
Azon alanyok száma, akiknél az anti-AGA antitestek megváltoztak az alapvonaltól az infúzió utáni időpontig. Mértékegység: A kiinduláskor negatív, de a kezelés utáni időpontokban pozitív alanyok száma. A negatív vagy nulla eredmény (a titer alacsonyabb vagy változatlan az infúzió utáni időpontokban az alapvonalhoz képest) azt jelzi, hogy nincs immunválasz a terápiás fehérjére.
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 48. hétig
Replikációs kompetens lentivírus (RCL) jelenléte
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 48. hétig
Az "RCL jelenléte" a lentivírus génterápiás kezelés elméleti kockázata, amely azon az elméleten alapul, hogy lehetséges az RCL véletlen generálása, amelyet vagy a lentivírus vektor plazmidjainak a vektortermelési folyamat során történő rekombinációja vagy a provirális DNS mobilizálása okoz. vivo fertőző retrovírusok (HIV) által. Az RCL hiánya a biztonság pozitív mutatója.
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 48. hétig
Az aberráns klonális expanzió értékelése
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 48. hétig
Az Integration Site Analysis (ISA) következő generációs szekvenálást használ az integrált terápiás transzgén és a gazda genom közötti kapcsolódási helyek azonosítására. A mintákat elemezzük a klonalitás megjelenésére (a definíció szerint (egyetlen klón, amely a populáció több mint 20%-át teszi ki), és hogy van-e valamilyen integrációs hely egy ismert onkogénen belül vagy annak közelében.
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 48. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a Gb3 zárványok (azaz myelinoszómák) átlagos számában vesénkénti peritubuláris kapillárisonként (PTC) alanyonként
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 48. hétig
Globotriaozilceramid (Gb3) zárványok a peritubuláris kapillárisokban (PTC) vesebiopszián. A vesebiopsziás minták elektronmikroszkópos felvételeit két független vesepatológus készítette, és központilag olvasta le, mindegyikük a Gb3 zárványok átlagos számát vesénkénti PTC-nként és alanyonként értékelte kvantifikációs módszerrel. Az egészséges veseszövetben nem lenne Gb3 zárvány. A kiindulási értékhez képest csökkentés kívánatos.
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 48. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos vektorkópiaszám (VCN) a perifériás vér leukocitáiban kvantitatív polimeráz láncreakcióval (qPCR) és/vagy cseppecske digitális polimeráz láncreakcióval (ddPCR) mérve
Időkeret: A génterápia utáni 24. és 48. héten
A Vector Copy Number (VCN) a mintában található terápiás transzgén kópiák számának mérése az emberi genomban található referenciagén kópiáihoz viszonyítva. Ez az integrációs helyek cellánkénti számának becslése (átlagosan). Az 1-es VCN azt jelenti, hogy a kiértékelt sejtminta sejtenként átlagosan legalább egy [működő] másolatot tartalmaz a terápiás transzgénről.
A génterápia utáni 24. és 48. héten
A plazma és a perifériás vér leukociták (PBL) AGA enzimaktivitási szintjének változása az alapvonalhoz képest (CFB)
Időkeret: Kiindulási állapot a génterápia utáni 24. és 48. hétig
A kezelésben még nem részesült Fabry-betegek alfa-galaktozidáz A (AGA) enzimaktivitása hiányos a GLA gén mutációi miatt. Minden felkínált terápiás lehetőségnek a rendelkezésre álló AGA enzim mennyiségének növelésére kell irányulnia. Ez a vizsgálat az AGA enzimaktivitás szintjét mérte a plazmában és a PBL-ekben. Meg kell jegyezni, hogy a plazmában végzett mérés tükrözi a sejtekből az extracelluláris térbe felszabaduló "szabad" AGA enzim mennyiségét, és ezért az AGA enzimaktivitás közvetettebb mérésének tekinthető, mint a PBL-ekben mért eredmény, amely nagyobb. a sejten belüli enzim közvetlen mérése. Az enzimaktivitás mindkét esetben várhatóan növekszik a kiindulási értéktől az infúzió utáni időpontig.
Kiindulási állapot a génterápia utáni 24. és 48. hétig
Változás az alapértékhez képest a globotriaozilceramid (Gb3) biomarkereiben a Fabry-betegség plazmában
Időkeret: Kiindulási állapot a génterápia utáni 24. és 48. hétig
A globotriaozilceramid (Gb3) az a szubsztrát, amely felhalmozódik a Fabry-kórban szenvedő betegek lizoszómáiban az AGA enzimaktivitás hiánya következtében. A kezelésben még nem részesült betegek lizoszómáiban magas Gb3-szint várható, és ennek megfelelően emelkedett a plazmaszintje. Az AVR-RD-01-gyel végzett kezelés célja a hiányzó AGA enzimaktivitás pótlása, amely lehetővé teszi a lizoszómákban felhalmozódott Gb3 szubsztrát lebomlását és a plazmában keringő Gb3 szintjének csökkentését.
Kiindulási állapot a génterápia utáni 24. és 48. hétig
Változás a kiindulási értékhez képest a globotriaozilceramid (Gb3) biomarkereiben a Fabry-betegség vizeletében
Időkeret: Kiindulási állapot a génterápia utáni 24. és 48. hétig
A globotriaozilceramid (Gb3) az a szubsztrát, amely felhalmozódik a Fabry-kórban szenvedő betegek lizoszómáiban az AGA enzimaktivitás hiánya következtében. A kezelésben még nem részesült betegek lizoszómáiban magas Gb3-szint várható, és ennek megfelelően emelkedett a vizeletben. Az AVR-RD-01-gyel végzett kezelés célja a hiányzó AGA enzimaktivitás pótlása, amely lehetővé teszi a lizoszómákban felhalmozódott Gb3 szubsztrát lebomlását és a vizeletben kiválasztódó Gb3 szintjének csökkentését.
Kiindulási állapot a génterápia utáni 24. és 48. hétig
Változás az alapvonaltól a szubsztrátumban (azaz Gb3) a bőrbiopsziában
Időkeret: Kiindulási állapot a génterápia utáni 24. és 48. hétig
A globotriaozilceramid (Gb3) az a szubsztrát, amely felhalmozódik a Fabry-kórban szenvedő betegek lizoszómáiban az AGA enzimaktivitás hiánya következtében. A kezelésben még nem részesült betegek lizoszómáiban magas Gb3-szint várható, és ennek megfelelően emelkedett szintje a szövetmintákban. Az AVR-RD-01-gyel végzett kezelés célja a hiányzó AGA enzimaktivitás pótlása, amely lehetővé teszi a lizoszómákban felhalmozódott Gb3 szubsztrát lebontását és a mért Gb3 szintjének csökkentését a szövetekben.
Kiindulási állapot a génterápia utáni 24. és 48. hétig
Változás a vesefunkció kiindulási értékéhez képest, a mért glomeruláris szűrési sebesség (mGFR) alapján
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 48. hétig
Az mGFR annak az időnek a mértéke, amely alatt a vese olyan termékeket szűr, amelyeket a szervezet természetesen nem termel.
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 48. hétig
Változás a vesefunkció kiindulási értékéhez képest, a becsült glomeruláris szűrési sebesség (eGFR) alapján
Időkeret: Kiindulási állapot a génterápia utáni 24. és 48. hétig
Az eGFR a vesefunkció értékelésének mértéke. Ez az a becsült vérmennyiség, amelyet egy adott idő alatt az összes glomeruluson átszűrnek.
Kiindulási állapot a génterápia utáni 24. és 48. hétig
Változás a kiindulási értékhez képest a vesefunkcióban a vizelet teljes fehérjeszintje alapján
Időkeret: Kiindulási állapot a génterápia utáni 24. és 48. hétig
Kiindulási állapot a génterápia utáni 24. és 48. hétig
Változás a kiindulási állapothoz képest a vesefunkcióban a vizelet albuminszintje alapján
Időkeret: Kiindulási állapot a génterápia utáni 24. és 48. hétig
Az egészséges vese csak nagyon kis mennyiségű albumint enged át a vérből a vizeletbe. A megnövekedett albuminszint a vizeletben (albuminuria) a vesekárosodás markere.
Kiindulási állapot a génterápia utáni 24. és 48. hétig
A szívmágneses rezonancia képalkotással (MRI) értékelt bal kamrai tömegindex (LVMI) változás a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 48. hétig
Az LVMI a bal kamrai hipertrófia helyettesítője. Az LVMI emelkedése a kardiovaszkuláris morbiditás és mortalitás független kockázati tényezője.
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 48. hétig
Az Irritábilis Bél Szindróma Tünetek Diarrhoea (DIBSS-D) naplója alapján a hasi fájdalom és a széklet konzisztenciájának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Kiindulási állapot a génterápia utáni 24. és 48. hétig

A DIBSS-D felméri a bélrendszeri szokásokat és a hasi tüneteket egy bizonyos időszakon keresztül. Naponta adták be 14 napon keresztül, minden tanulmányi látogatástól kezdve.

A széklet konzisztencia skáláját numerikus értékelési skálává alakították át az elemzés megkönnyítése érdekében, ahol 1 = Nagyon kemény; 2=Kemény; 3=Sem nem túl kemény, sem nem túl puha; 4=Laza, de nem csomós; 5=Nagyon laza és vizes. Az egyes 14 napos periódusok mediánját betegenként, látogatásonként származtattuk, mielőtt a csoport mediánját kiszámították volna. A csoport mediánja az alapvonalon (előkezelés) 3,540 (n=9). Az alapvonalhoz viszonyított változás (CFB) az alábbiakban látható. A CFB növekedése a széklet lágyulását, a CFB csökkenése pedig a széklet keményedését jelzi. A hasi fájdalom mérése arra kérte a pácienst, hogy értékelje a fájdalom legrosszabb szintjét az elmúlt 24 órában (0 = nincs fájdalom; 10 = a lehető legrosszabb fájdalom). Az átlagpontszámot minden egyes 14 napos periódusra betegenként, vizitenként származtattuk, és ezeket az átlagokat használtuk a csoportátlag meghatározásához. A CFB növekedése nagyobb hasi fájdalmat jelez; a CFB csökkenése kisebb hasi fájdalmat jelez.
Kiindulási állapot a génterápia utáni 24. és 48. hétig
Változás az alapvonalhoz képest röviden, fájdalomleltár – rövid űrlap (BPI-SF) kérdőív pontszámai
Időkeret: Kiindulási állapot a génterápia utáni 24. és 48. hétig
A BPI rövid változata (Short form) 9 elemet tartalmaz: Q1 - Q9, a 9. kérdés 7 alelemet tartalmaz (Q9a - Q9g). A tételek értékeléséhez 0-tól 10-ig terjedő numerikus besorolási skálát használ. A fájdalom súlyossági pontszámát a megválaszolt kérdések átlagaként számítják ki: Q3 (legrosszabb fájdalom), Q4 (legkisebb fájdalom), Q5 (átlagos fájdalom) és Q6 (jelenlegi fájdalom). A fájdalom-interferencia pontszám a megválaszolt Q9 altételek átlagaként kerül kiszámításra, amely az általános aktivitással (Q9a), a hangulattal (Q9b), a járásképességgel (Q9c), a normál munkával (Q9d), a más emberekkel való kapcsolatokkal kapcsolatos fájdalom-interferenciát (Q9a) jelöli. Q9e), alvás (Q9f) és az élet élvezete (Q9g). A pontszám csökkenése az alapvonalhoz képest kevesebb fájdalmat jelez.
Kiindulási állapot a génterápia utáni 24. és 48. hétig
Változás a kiindulási állapothoz képest a fizikai és mentális működésben, a Short Form 36 (SF-36) Fizikai komponensek összefoglalója (PCS) és a Mentális összetevők összefoglalója (MCS) pontszámai alapján
Időkeret: Kiindulási helyzet a génterápia utáni 48. hétig
Az SF-36 eredeti változatát adták be a résztvevőknek, és nyolc alskálából állt (Vitalitás, Fizikai működés, Testi fájdalom, Általános egészségi felfogás, Fizikai szerepműködés, Érzelmi szerepműködés, Társadalmi szerepműködés és Mentális egészség), amelyek mindegyike 0-tól számított. (legrosszabb egészségi állapot) 100-ra (legjobb egészség). Ezeket a pontszámokat normalizálták (átskálázták) az USA általános populációjában kapott átlagpontszámokhoz képest (átlag=50, szórás 10). A PCS és MCS összefoglaló egészségügyi összetevők a fent említett nyolc alskálából származnak, és mind a nyolc alskálából összegzik az információkat, de eltérő súllyal. A PCS esetében a legmagasabb súlyozást a fizikai alskálák, míg néhány mentális alskálát negatív súlyokkal látják el. Az MCS esetében a legmagasabb súlyokat a mentális alskálák kapják, míg néhány fizikai alskálát negatív súlyokkal. A normalizált pontszám emelkedése a kiindulási értékhez képest a fizikai és mentális működés javulását jelzi.
Kiindulási helyzet a génterápia utáni 48. hétig
Átlagos vektorkópiaszám (VCN) a csontvelőben/progenitor sejtekben kvantitatív polimeráz láncreakcióval (qPCR) és/vagy cseppecske digitális polimeráz láncreakcióval (ddPCR) értékelve
Időkeret: A génterápia utáni 48. héten
A VCN a terápiás gén (transzgén) kópiáinak átlagos száma egy sejtmintában, és a mintában található vektor kópiák számának mérése az emberi genomban lévő referenciagén kópiáihoz viszonyítva. Ez az integrációs helyek cellánkénti számának becslése (átlagosan). Az 1-es VCN azt jelenti, hogy a kiértékelt sejtminta sejtenként átlagosan legalább egy [működő] másolatot tartalmaz a terápiás transzgénről. Ez a mérés VCN-re vonatkozott egy aspirátumból nyert csontvelő progenitor sejtek mintájában.
A génterápia utáni 48. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AVROBIO

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Inderpal Panesar, MRPharmS, AVROBIO, Inc

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. február 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. március 14.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. március 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. december 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 27.

Első közzététel (Tényleges)

2018. március 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 3.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AVRO-RD-01-201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Klinikai vizsgálatok a AVR-RD-01

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Argentina

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel