Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie skuteczności i bezpieczeństwa AVR-RD-01 u wcześniej nieleczonych pacjentów z klasyczną chorobą Fabry'ego

3 stycznia 2024 zaktualizowane przez: AVROBIO

Otwarte, międzynarodowe badanie skuteczności i bezpieczeństwa ex vivo, lentiwirusowej terapii genowej za pośrednictwem wektora AVR-RD-01 dla osób wcześniej nieleczonych z klasyczną chorobą Fabry'ego

Jest to międzynarodowe, otwarte badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa AVR-RD-01 u około 8 do 12 mężczyzn w wieku 16 lat lub starszych, po okresie dojrzewania, z potwierdzonym rozpoznaniem klasycznej choroby Fabry'ego na podstawie niedoboru aktywności enzymu AGA którzy nie otrzymali wcześniej leczenia enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) i/lub terapią opiekuńczą w ciągu 3 lat od czasu badania przesiewowego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czas trwania udziału każdego uczestnika w tym badaniu wyniesie około 64 tygodni (lub 1 rok, 12 tygodni) i będzie się składał z pięciu okresów badania (badanie przesiewowe, poziom podstawowy, okres przed przeszczepem, przeszczep i obserwacja po przeszczepie). Podczas okresu przesiewowego (około 8 tygodni) zostanie uzyskana pisemna świadoma zgoda (i zgoda, jeśli ma to zastosowanie), a pacjent przejdzie inne procedury przesiewowe w celu potwierdzenia kwalifikacji do udziału w badaniu. Po potwierdzeniu kwalifikowalności do badania, pacjenci wejdą w okres początkowy (do 3 dni), podczas którego zostaną przeprowadzone oceny w celu ustalenia poziomu wyjściowego przed przeszczepem. Po zakończeniu oceny stanu wyjściowego pacjent wejdzie w okres przed przeszczepieniem (około 6 tygodni), podczas którego nastąpi mobilizacja, afereza, przygotowanie produktu leczniczego AVR-RD-01 i testowanie jego uwalniania oraz podawanie schematu kondycjonowania w celu uzyskania mieloablacji . Po zakończeniu Okresu Przedprzeszczepowego, pacjent wejdzie w Okres Przeszczepu (1 dzień), podczas którego będzie miała miejsce infuzja AVR-RD-01. Po wlewie AVR-RD-01 pacjent wejdzie w okres obserwacji po przeszczepie (około 48 tygodni), podczas którego przeprowadzane będą okresowe oceny bezpieczeństwa i skuteczności w celu oceny pomiarów wszczepienia, odpowiedzi klinicznej i bezpieczeństwa po przeszczepie przeszczep.

Po zakończeniu badania osoby wyrażające zgodę będą kontynuować okresowe oceny bezpieczeństwa i skuteczności przez około 14 lat (w sumie 15 lat obserwacji po przeszczepie) w długoterminowym badaniu kontrolnym AVRO-RD-01-201.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Perth, Australia
        • Royal Perth Hospital
    • Parkville VIC
      • Melbourne, Parkville VIC, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brazylia
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazylia
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik to mężczyzna w wieku 16 lat lub starszy (18 lat lub starszy w USA) i po okresie dojrzewania (minimalny wiek w zależności od regionu)
  2. Pacjent ma potwierdzone rozpoznanie klasycznej choroby Fabry'ego na podstawie niedoboru aktywności enzymu AGA (zdefiniowanej jako < 1% normy).

Kryteria wyłączenia:

  1. Osobnik ma mutację genu GLA związaną z chorobą Fabry'ego o późnym początku choroby serca.
  2. Osobnik otrzymywał wcześniej ERT i/lub terapię opiekuńczą w ciągu 3 lat w leczeniu choroby Fabry'ego.
  3. Tester uzyskał pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał anty-AGA w czasie badania przesiewowego.
  4. Pacjent ma eGFR < 60 ml/min/1,73 m² (tj. przewlekła choroba nerek [CKD] w stadium ≥ 3) podczas badania przesiewowego.
  5. Podmiot ma wcześniejszą historię zawału mięśnia sercowego (MI).
  6. Pacjent ma historię choroby wieńcowej (CAD) z dusznicą bolesną wymagającą przezskórnej śródnaczyniowej angioplastyki wieńcowej (z umieszczeniem stentu lub bez) i/lub pomostowania aortalno-wieńcowego (CABG).
  7. Podmiot ma historię umiarkowanej do ciężkiej wady zastawkowej serca wymagającej wymiany zastawki.
  8. Pacjent ma w wywiadzie niewydolność serca, umiarkowaną do ciężkiej dysfunkcję rozkurczową i/lub frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) ≤ 45% na echokardiogramie (ECHO) wykonanym w spoczynku podczas badania przesiewowego.

  9. Pacjent ma historię klinicznie istotnych zaburzeń rytmu serca (np. blok serca [drugiego lub trzeciego stopnia], migotanie przedsionków wymagające leczenia, migotanie komór, częstoskurcz komorowy, częstoskurcz nadkomorowy lub zatrzymanie akcji serca).

    Uwaga [dopuszczalny jest wywiad przerywanego migotania przedsionków niewymagający leczenia].

  10. Podmiot ma wcześniejszą historię udaru i/lub przejściowego ataku niedokrwiennego (TIA).
  11. Uczestnik ma aminotransferazę asparaginianową (AST) i/lub aminotransferazę alaninową (ALT) ≥ 3 razy powyżej górnej granicy normy (GGN) podczas badania przesiewowego.
  12. Podmiot ma wcześniejszą historię (lub obecną) chorobę nowotworową; jedynym wyjątkiem jest wcześniejsza historia wyciętego raka podstawnokomórkowego.
  13. Pacjent był wcześniej leczony AVR-RD-01 lub jakąkolwiek inną terapią genową.

Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncze zadanie AVR-RD-01
AVR-RD-01 to autologiczna frakcja komórkowa wzbogacona w CD34+ transdukowana LV/AGA zawierająca transkrypt RNA, który po odwrotnej transkrypcji daje cDNA o zoptymalizowanych kodonach, który po integracji z ludzkim genomem koduje funkcjonalną ludzką AGA.
Lek: AVR-RD-01
Pojedynczy wlew IV zawierający od 3 do 20 x 10^6 komórek CD34+/kg.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i dotkliwość zdarzeń niepożądanych (AE) oraz poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 48. tygodnia po terapii genowej
AE oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek, bez względu na możliwość związku przyczynowego. SAE to zdarzenie niepożądane skutkujące którymkolwiek z poniższych skutków lub uznane za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; początkowa lub długotrwała hospitalizacja szpitalna; doświadczenie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko śmierci); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niezdolność; wrodzona anomalia. Do AE/SAE zaliczają się także wszelkie nieprawidłowości w klinicznych testach laboratoryjnych, objawach życiowych i elektrokardiografie (EKG). Spośród 13 poważnych zdarzeń niepożądanych żadne zgłoszone SAE nie zostały uznane za powiązane z AVR RD 01. Spośród 354 zdarzeń niepożądanych żadnego zdarzenia niepożądanego nie uznano za związane z AVR RD 01. SAE i AE zgłoszone w badaniu przypisano zastosowanemu czynnikowi kondycjonującemu, chorobie podstawowej, chorobom współistniejącym, procedurom badawczym i jednocześnie przyjmowanym lekom.
Wartość wyjściowa do 48. tygodnia po terapii genowej
Zmiana w stosunku do wartości początkowej immunogenności AVR-RD-01
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 48. tygodnia po terapii genowej
Liczba pacjentów, u których wystąpiły zmiany w stężeniu przeciwciał anty-AGA od wartości początkowej do punktów czasowych po infuzji. Jednostka miary: Liczba pacjentów z wynikiem negatywnym na początku badania, ale dodatnim w punktach czasowych po leczeniu. Wynik ujemny lub zerowy (miano niższe lub niezmienione w punktach czasowych po infuzji w porównaniu z wartością wyjściową) wskazuje na brak odpowiedzi immunologicznej na białko terapeutyczne.
Wartość wyjściowa do 48. tygodnia po terapii genowej
Obecność lentiwirusa zdolnego do replikacji (RCL)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 48. tygodnia po terapii genowej
„Obecność RCL” to teoretyczne ryzyko leczenia lentiwirusową terapią genową oparte na teorii, że możliwe jest niezamierzone wygenerowanie RCL spowodowane albo przez rekombinację plazmidów wektora lentiwirusowego podczas procesu wytwarzania wektora, albo przez mobilizację prowirusowego DNA w vivo przez zakaźne retrowirusy (HIV). Brak RCL jest pozytywnym wskaźnikiem bezpieczeństwa.
Wartość wyjściowa do 48. tygodnia po terapii genowej
Ocena nieprawidłowej ekspansji klonalnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 48. tygodnia po terapii genowej
Analiza miejsc integracji (ISA) wykorzystuje sekwencjonowanie nowej generacji do identyfikacji miejsc połączeń pomiędzy zintegrowanym transgenem terapeutycznym a genomem gospodarza. Próbki analizuje się pod kątem pojawienia się klonalności (definiowanej jako (pojedynczy klon stanowiący więcej niż 20% populacji) i tego, czy jakiekolwiek miejsce integracji znajduje się w obrębie znanego onkogenu lub w jego pobliżu.
Wartość wyjściowa do 48. tygodnia po terapii genowej
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych średniej liczby wtrąceń Gb3 (tj. mielinosomów) na kapilarę okołokanałową nerki (PTC) na pacjenta
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 48. tygodnia po terapii genowej
Wtręty globotriaozyloceramidu (Gb3) w naczyniach włosowatych okołokanałowych (PTC) w biopsji nerki. Pobrano obrazy z mikroskopu elektronowego próbek biopsji nerki i odczytano je centralnie przez dwóch niezależnych patologów nerek, z których każdy ocenił średnią liczbę wtrąceń Gb3 na PTC nerki na pacjenta, stosując metodę oznaczania ilościowego. Zdrowa tkanka nerkowa nie będzie zawierała wtrąceń Gb3. Pożądane jest zmniejszenie wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa do 48. tygodnia po terapii genowej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia liczba kopii wektora (VCN) w leukocytach krwi obwodowej określona metodą ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy (qPCR) i/lub cyfrowej reakcji łańcuchowej polimerazy kropelkowej (ddPCR)
Ramy czasowe: W 24. i 48. tygodniu po terapii genowej
Liczba kopii wektorowych (VCN) to miara liczby kopii transgenu terapeutycznego znalezionego w próbce w stosunku do kopii genu referencyjnego w ludzkim genomie. Jest to szacunkowa liczba miejsc integracji na komórkę (średnio). Wartość VCN równa 1 oznaczałaby, że oceniana próbka komórek zawiera średnio co najmniej jedną [roboczą] kopię transgenu terapeutycznego na komórkę.
W 24. i 48. tygodniu po terapii genowej
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych (CFB) poziomu aktywności enzymu AGA w leukocytach osocza i krwi obwodowej (PBL)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. i 48. tygodnia po terapii genowej
Nieleczeni wcześniej pacjenci z chorobą Fabry'ego mają niedobór aktywności enzymatycznej alfa-galaktozydazy A (AGA) z powodu mutacji w genie GLA. Każda oferowana opcja terapeutyczna powinna mieć na celu zwiększenie ilości dostępnego enzymu AGA. W teście tym mierzono poziomy aktywności enzymu AGA w osoczu i PBL. Należy zauważyć, że pomiar w osoczu odzwierciedla ilość „wolnego” enzymu AGA, który został uwolniony z komórek do przestrzeni zewnątrzkomórkowej i dlatego jest uważany za bardziej pośrednią miarę aktywności enzymu AGA w porównaniu z wynikiem w PBL, który jest bardziej bezpośredniego pomiaru enzymu w komórkach. W obu przypadkach oczekuje się, że aktywność enzymu wzrośnie od wartości początkowej do punktów czasowych po infuzji.
Wartość wyjściowa do 24. i 48. tygodnia po terapii genowej
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w biomarkerach globotriaozyloceramidu (Gb3) choroby Fabry'ego w osoczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. i 48. tygodnia po terapii genowej
Globotriaozyloceramid (Gb3) jest substratem gromadzącym się w lizosomach pacjentów dotkniętych chorobą Fabry’ego w wyniku niedoborów aktywności enzymu AGA. Oczekuje się, że nieleczeni wcześniej pacjenci będą mieli wysoki poziom Gb3 w lizosomach i odpowiednio podwyższony poziom w osoczu. Leczenie AVR-RD-01 ma na celu uzupełnienie brakującej aktywności enzymatycznej AGA, co umożliwia degradację nagromadzonego substratu Gb3 w lizosomach i zmniejszenie poziomu krążącego Gb3 w osoczu.
Wartość wyjściowa do 24. i 48. tygodnia po terapii genowej
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w biomarkerach globotriaozyloceramidu (Gb3) choroby Fabry'ego w moczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. i 48. tygodnia po terapii genowej
Globotriaozyloceramid (Gb3) jest substratem gromadzącym się w lizosomach pacjentów dotkniętych chorobą Fabry’ego w wyniku niedoborów aktywności enzymu AGA. Oczekuje się, że u pacjentów nieleczonych wcześniej występuje wysoki poziom Gb3 w lizosomach i odpowiednio podwyższony poziom w moczu. Leczenie AVR-RD-01 ma na celu uzupełnienie brakującej aktywności enzymatycznej AGA, co pozwala na degradację nagromadzonego substratu Gb3 w lizosomach i zmniejszenie poziomu wydalanego Gb3 z moczem.
Wartość wyjściowa do 24. i 48. tygodnia po terapii genowej
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej substratu (tj. Gb3) w biopsji skóry
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. i 48. tygodnia po terapii genowej
Globotriaozyloceramid (Gb3) jest substratem gromadzącym się w lizosomach pacjentów dotkniętych chorobą Fabry’ego w wyniku niedoborów aktywności enzymu AGA. Oczekuje się, że pacjenci nieleczeni wcześniej będą mieli wysoki poziom Gb3 w lizosomach i odpowiednio podwyższony poziom w próbkach tkanek. Leczenie AVR-RD-01 ma na celu uzupełnienie brakującej aktywności enzymatycznej AGA, co pozwala na degradację nagromadzonego substratu Gb3 w lizosomach i obniżenie poziomu mierzonego Gb3 w tkankach.
Wartość wyjściowa do 24. i 48. tygodnia po terapii genowej
Zmiana czynności nerek w porównaniu z wartością wyjściową oceniana na podstawie zmierzonego współczynnika filtracji kłębuszkowej (mGFR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 48. tygodnia po terapii genowej
mGFR jest miarą czasu potrzebnego nerkom na odfiltrowanie produktów, których organizm nie wytwarza w sposób naturalny.
Wartość wyjściowa do 48. tygodnia po terapii genowej
Zmiana czynności nerek w porównaniu z wartością wyjściową oceniana na podstawie szacunkowego współczynnika filtracji kłębuszkowej (eGFR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. i 48. tygodnia po terapii genowej
eGFR jest miarą oceny czynności nerek. Jest to szacunkowa ilość krwi, która w danym czasie zostaje przefiltrowana przez wszystkie kłębuszki.
Wartość wyjściowa do 24. i 48. tygodnia po terapii genowej
Zmiana czynności nerek w porównaniu z wartością wyjściową oceniana na podstawie całkowitego poziomu białka w moczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. i 48. tygodnia po terapii genowej
Wartość wyjściowa do 24. i 48. tygodnia po terapii genowej
Zmiana czynności nerek w porównaniu z wartością wyjściową oceniana na podstawie poziomu albumin w moczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. i 48. tygodnia po terapii genowej
Zdrowa nerka pozwala jedynie bardzo niewielkim ilościom albuminy przedostawać się z krwi do moczu. Zwiększony poziom albumin w moczu (albuminuria) jest markerem uszkodzenia nerek.
Wartość wyjściowa do 24. i 48. tygodnia po terapii genowej
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskaźnika masy lewej komory (LVMI) ocenianego za pomocą rezonansu magnetycznego serca (MRI)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 48. tygodnia po terapii genowej
LVMI jest substytutem przerostu lewej komory. Zwiększenie LVMI jest niezależnym czynnikiem ryzyka zachorowalności i śmiertelności z przyczyn sercowo-naczyniowych.
Wartość wyjściowa do 48. tygodnia po terapii genowej
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie bólu brzucha i konsystencji stolca według oceny w dzienniku objawów zespołu jelita drażliwego – biegunki (DIBSS-D)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. i 48. tygodnia po terapii genowej

DIBSS-D ocenia rytm wypróżnień i objawy brzuszne na przestrzeni czasu. Lek podawano codziennie przez 14 dni, rozpoczynając od każdej wizyty w ramach badania.

Dla ułatwienia analizy, skala konsystencji stolca została przekształcona w numeryczną skalę ocen, gdzie 1 = bardzo trudne; 2=Trudny; 3=Ani za twardy, ani za miękki; 4=Luźny, ale nie grudkowaty; 5=Bardzo luźny i wodnisty. Przed wyznaczeniem mediany grupowej obliczono medianę każdego 14-dniowego okresu na pacjenta i na wizytę. Mediana grupy na początku badania (przed leczeniem) wynosiła 3,540 (n=9). Poniżej przedstawiono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych (CFB). Wzrost CFB wskazuje na zmiękczenie stolca, a spadek CFB wskazuje na stwardnienie stolca. Pomiar bólu brzucha wymagał od pacjenta oceny najgorszego poziomu bólu w ciągu ostatnich 24 godzin (0 = brak bólu; 10 = najgorszy możliwy ból). Dla każdego 14-dniowego okresu na pacjenta i na wizytę uzyskano średni wynik, a te środki wykorzystano do obliczenia średniej grupowej. Wzrost CFB wskazuje na większy ból brzucha; zmniejszenie CFB wskazuje na mniejszy ból brzucha.
Wartość wyjściowa do 24. i 48. tygodnia po terapii genowej
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wynikach kwestionariusza Krótkiego Inwentarza Bólu (BPI-SF).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. i 48. tygodnia po terapii genowej
Wersja skrócona BPI (forma skrócona) zawiera 9 pozycji: Q1 – Q9, Pytanie 9 zawiera 7 podpunktów (Q9a – Q9g). Do oceny pozycji wykorzystuje się numeryczną skalę ocen od 0 do 10. Wynik nasilenia bólu oblicza się jako średnią odpowiedzi na pytania: Q3 (najgorszy ból), Q4 (najmniejszy ból), Q5 (średni ból) i Q6 (ból bieżący). Wynik interferencji bólu oblicza się jako średnią podpunktów Q9, na które udzielono odpowiedzi, co oznacza wpływ bólu na ogólną aktywność (Q9a), nastrój (Q9b), zdolność chodzenia (Q9c), normalną pracę (Q9d), relacje z innymi ludźmi (Q9d) Q9e), sen (Q9f) i radość życia (Q9g). Zmniejszenie wyniku w porównaniu z wartością wyjściową oznacza mniejszy ból.
Wartość wyjściowa do 24. i 48. tygodnia po terapii genowej
Zmiana w funkcjonowaniu fizycznym i psychicznym w porównaniu z wartością wyjściową oceniana za pomocą krótkiego formularza 36 (SF-36) Podsumowanie składników fizycznych (PCS) i Podsumowanie składników psychicznych (MCS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 48. tygodnia po terapii genowej
Oryginalną wersję kwestionariusza SF-36 podano uczestnikom i składała się z ośmiu podskal (witalność, funkcjonowanie fizyczne, ból ciała, ogólne postrzeganie zdrowia, funkcjonowanie w rolach fizycznych, funkcjonowanie w rolach emocjonalnych, funkcjonowanie w rolach społecznych i zdrowie psychiczne), każda punktowana od 0 (najgorsze zdrowie) do 100 (najlepsze zdrowie). Wyniki te znormalizowano (przeskalowano) względem średnich wyników uzyskanych w populacji ogólnej Stanów Zjednoczonych (średnia = 50, odchylenie standardowe 10). Sumaryczne komponenty zdrowia PCS i MCS pochodzą z ośmiu wymienionych powyżej podskal i podsumowują informacje ze wszystkich ośmiu podskal, ale z różnymi wagami. W przypadku PCS najwyższe wagi przypisuje się podskalom fizycznym, podczas gdy niektórym podskalom mentalnym przypisuje się wagi ujemne. W przypadku MCS najwyższe wagi przypisuje się podskalom mentalnym, podczas gdy niektórym podskalom fizycznym przypisuje się wagi ujemne. Wzrost znormalizowanego wyniku w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na poprawę funkcjonowania fizycznego i psychicznego.
Wartość wyjściowa do 48. tygodnia po terapii genowej
Średnia liczba kopii wektora (VCN) w szpiku kostnym/komórkach progenitorowych określona metodą ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy (qPCR) i/lub cyfrowej reakcji łańcuchowej polimerazy kropelkowej (ddPCR)
Ramy czasowe: W 48. tygodniu po terapii genowej
VCN definiuje się jako średnią liczbę kopii genu terapeutycznego (transgenu) w próbce komórek i stanowi miarę liczby kopii wektora znalezionego w próbce w stosunku do kopii genu referencyjnego w ludzkim genomie. Jest to szacunkowa liczba miejsc integracji na komórkę (średnio). Wartość VCN równa 1 oznaczałaby, że oceniana próbka komórek zawiera średnio co najmniej jedną [roboczą] kopię transgenu terapeutycznego na komórkę. Pomiar ten dotyczył VCN w próbce komórek progenitorowych szpiku kostnego otrzymanej z aspiratu.
W 48. tygodniu po terapii genowej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AVROBIO

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Inderpal Panesar, MRPharmS, AVROBIO, Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 marca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AVRO-RD-01-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na AVR-RD-01

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahrain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj