Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van AVR-RD-01 voor behandelingsnaïeve proefpersonen met de klassieke ziekte van Fabry

3 januari 2024 bijgewerkt door: AVROBIO

Een open-label, multinationaal onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van ex vivo, lentivirale vector-gemedieerde gentherapie AVR-RD-01 voor behandelingsnaïeve proefpersonen met de klassieke ziekte van Fabry

Dit is een multinationaal, open-label onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van AVR-RD-01 te beoordelen bij ongeveer 8 tot 12 mannelijke proefpersonen van 16 jaar of ouder en postpuberaal met een bevestigde diagnose van de klassieke ziekte van Fabry op basis van deficiënte AGA-enzymactiviteit die niet eerder zijn behandeld met enzymvervangende therapie (ERT) en/of chaperontherapie binnen 3 jaar na het tijdstip van de screening.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De duur van de deelname van elke proefpersoon aan dit onderzoek zal ongeveer 64 weken zijn (of 1 jaar, 12 weken), bestaande uit vijf onderzoeksperioden (Screening, Baseline, Pre-transplantatie, Transplantatie en Post-transplantatie Follow-up). Tijdens de screeningperiode (ongeveer 8 weken) zal schriftelijke geïnformeerde toestemming (en toestemming, indien van toepassing) worden verkregen en zal de proefpersoon andere screeningprocedures doorlopen om te bevestigen dat hij in aanmerking komt voor de studie. Zodra de geschiktheid voor de studie is bevestigd, gaan de proefpersonen de basislijnperiode in (maximaal 3 dagen), gedurende welke tijd beoordelingen zullen worden uitgevoerd om een ​​pre-transplantatie basislijn vast te stellen. Zodra de basislijnbeoordelingen zijn voltooid, gaat de proefpersoon de pre-transplantatieperiode in (ongeveer 6 weken) gedurende welke tijd mobilisatie, aferese, AVR-RD-01-geneesmiddelbereiding en testen voor afgifte, en conditioneringsregime-toediening om myeloablatie te bereiken, zullen plaatsvinden . Na voltooiing van de pre-transplantatieperiode gaat de proefpersoon de transplantatieperiode in (1 dag) gedurende welke tijd de AVR-RD-01-infusie zal plaatsvinden. Na de infusie van AVR-RD-01 gaat de proefpersoon de follow-upperiode na de transplantatie in (ongeveer 48 weken), gedurende welke periode periodieke veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen zullen worden uitgevoerd om metingen van implantatie, klinische respons en veiligheid na de transplantatie te beoordelen. transplantatie.

Na voltooiing van de studie zullen proefpersonen die ermee instemmen de periodieke veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen gedurende ongeveer 14 jaar voortzetten (voor een totaal van 15 jaar post-transplantatie follow-up) in een langetermijn follow-up studie naar AVRO-RD-01-201.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Perth, Australië
        • Royal Perth Hospital
    • Parkville VIC
      • Melbourne, Parkville VIC, Australië
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brazilië
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Verenigde Staten
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 50 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Proefpersoon is mannelijk, 16 jaar of ouder (18 jaar of ouder in de VS) en postpuberaal (minimumleeftijd per regio)
  2. Proefpersoon heeft een bevestigde diagnose van de klassieke ziekte van Fabry op basis van deficiënte AGA-enzymactiviteit (gedefinieerd als < 1% van normaal).

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersoon heeft een GLA-genmutatie geassocieerd met de laat optredende cardiale variant van de ziekte van Fabry.
  2. Proefpersoon heeft eerder ERT en/of chaperonnetherapie ontvangen binnen 3 jaar voor de behandeling van de ziekte van Fabry.
  3. Proefpersoon is op het moment van screening positief getest op anti-AGA-antilichamen.
  4. Proefpersoon heeft eGFR < 60 ml/min/1,73 m² (dwz chronische nierziekte [CKD] stadium ≥ 3) bij Screening.
  5. De patiënt heeft een voorgeschiedenis van een myocardinfarct (MI).
  6. Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van coronaire hartziekte (CAD) met angina pectoris waarvoor percutane transluminale coronaire angioplastiek (met of zonder plaatsing van een stent) en/of coronaire bypass-transplantaat (CABG) nodig is.
  7. De patiënt heeft een voorgeschiedenis van matige tot ernstige hartklepaandoening die klepvervanging vereist.
  8. Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van hartfalen, matige tot ernstige diastolische disfunctie en/of linkerventrikelejectiefractie (LVEF) ≤ 45% op echocardiogram (ECHO) uitgevoerd in rust bij screening.

  9. De patiënt heeft een voorgeschiedenis van klinisch significante hartritmestoornissen (bijv. hartblok [tweede- of derdegraads], boezemfibrilleren waarvoor therapie nodig is, ventriculaire fibrillatie, ventriculaire tachycardie, supraventriculaire tachycardie of hartstilstand).

    Opmerking [geschiedenis van intermitterend atriumfibrilleren waarvoor geen behandeling nodig is, is toegestaan].

  10. De patiënt heeft een voorgeschiedenis van een beroerte en/of voorbijgaande ischemische aanval (TIA).
  11. Proefpersoon heeft aspartaataminotransferase (AST) en/of alanineaminotransferase (ALT) ≥ 3 keer de bovengrens van normaal (ULN) bij screening.
  12. Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van (of huidige) maligniteit; de enige uitzondering is een voorgeschiedenis van gereseceerd basaalcelcarcinoom.
  13. Proefpersoon is eerder behandeld met AVR-RD-01 of enige andere gentherapie.

Er gelden andere in-/uitsluitingscriteria.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Enkele toewijzing AVR-RD-01
AVR-RD-01 is een autologe CD34+-verrijkte celfractie getransduceerd met LV/AGA die een RNA-transcript bevat dat, na omgekeerde transcriptie, resulteert in codon-geoptimaliseerd cDNA dat, na integratie in het menselijk genoom, codeert voor functionele menselijke AGA.
Geneesmiddel: AVR-RD-01
Enkelvoudige IV-infusie van 3 - 20 x 10^6 CD34+-cellen/kg.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van bijwerkingen (AE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48 na gentherapie
Een AE was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg, zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een causaal verband. Een SAE is een bijwerking die resulteert in een van de volgende uitkomsten of die om een ​​andere reden als significant wordt beschouwd: overlijden; initiële of langdurige ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijk risico op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/ongeschiktheid; aangeboren afwijking. De AE/SAE omvat ook eventuele afwijkingen in klinische laboratoriumtests, vitale functies en in elektrocardiografen (ECG's). Van de 13 ernstige bijwerkingen werden geen gemelde SAE’s gerelateerd aan AVR RD 01. Van de 354 bijwerkingen werden er geen bijwerkingen beschouwd die verband hielden met AVR RD 01. De SAE's en AE's die in het onderzoek werden gerapporteerd, werden toegeschreven aan het gebruikte conditioneringsmiddel, de onderliggende ziekte, comorbide aandoeningen, onderzoeksprocedures en gelijktijdige medicatie.
Basislijn tot week 48 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de immunogeniciteit van AVR-RD-01
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48 na gentherapie
Aantal proefpersonen met veranderingen in anti-AGA-antilichamen vanaf de uitgangswaarde tot de tijdstippen na de infusie. Maateenheid: aantal proefpersonen dat negatief was bij aanvang, maar positief op tijdstippen na de behandeling. Een negatief of nulresultaat (titer lager of onveranderd op de tijdstippen na infusie in vergelijking met de uitgangswaarde) duidt erop dat er geen immuunrespons op het therapeutische eiwit is.
Basislijn tot week 48 na gentherapie
Aanwezigheid van replicatiecompetent lentivirus (RCL)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48 na gentherapie
De ‘aanwezigheid van RCL’ is een theoretisch risico van behandeling met lentivirale gentherapie, gebaseerd op de theorie dat het mogelijk kan zijn dat onbedoeld RCL wordt gegenereerd, veroorzaakt door recombinatie van de lentivirale vectorplasmiden tijdens het vectorproductieproces of door mobilisatie van proviraal DNA in vivo door infectieuze retrovirussen (HIV). De afwezigheid van RCL is een positieve indicator voor de veiligheid.
Basislijn tot week 48 na gentherapie
Evaluatie van afwijkende klonale expansie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48 na gentherapie
Integration Site Analysis (ISA) maakt gebruik van sequencing van de volgende generatie om verbindingsplaatsen tussen het geïntegreerde therapeutische transgen en het gastheergenoom te identificeren. Monsters worden geanalyseerd op het ontstaan ​​van klonaliteit (gedefinieerd als (een enkele kloon die meer dan 20% van de populatie vertegenwoordigt) en of er een integratieplaats binnen of nabij een bekend oncogen ligt.
Basislijn tot week 48 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het gemiddelde aantal Gb3-insluitsels (dwz myelinosomen) per nierperitubulaire capillair (PTC) per proefpersoon
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48 na gentherapie
Globotriaosylceramide (Gb3) Insluitsels in peritubulaire capillairen (PTC) op nierbiopsie. Elektronenmicroscopische beelden van nierbiopsiemonsters werden centraal genomen en gelezen door twee onafhankelijke nierpathologen, die elk het gemiddelde aantal Gb3-insluitsels per nier-PTC per persoon scoorden met behulp van een kwantificeringsmethode. Gezond nierweefsel zou geen Gb3-insluitsels hebben. Een reductie ten opzichte van de uitgangssituatie is wenselijk.
Basislijn tot week 48 na gentherapie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddeld aantal vectorkopieën (VCN) in perifere bloedleukocyten zoals beoordeeld door kwantitatieve polymerasekettingreactie (qPCR) en/of druppel digitale polymerasekettingreactie (ddPCR)
Tijdsspanne: In week 24 en week 48 na gentherapie
Vector Copy Number (VCN) is een meting van het aantal kopieën van het therapeutische transgen dat in een monster wordt aangetroffen, in verhouding tot kopieën van een referentiegen in het menselijk genoom. Dit is een schatting van het aantal integratiesites per cel (gemiddeld). Een VCN van 1 zou betekenen dat een onderzocht monster van cellen gemiddeld ten minste één [werk]kopie van het therapeutische transgen per cel bevat.
In week 24 en week 48 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (CFB) in het AGA-enzymactiviteitsniveau in plasma en perifere bloedleukocyten (PBL's)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24 en week 48 na gentherapie
Nog niet eerder behandelde Fabry-patiënten hebben een tekort aan alfa-galactosidase A (AGA)-enzymactiviteit als gevolg van mutaties in het GLA-gen. Elke aangeboden therapeutische optie moet gericht zijn op het verhogen van de hoeveelheid beschikbaar AGA-enzym. Deze test mat de AGA-enzymactiviteitsniveaus in plasma en PBL's. Opgemerkt moet worden dat de meting in plasma de hoeveelheid ‘vrij’ AGA-enzym weergeeft die door cellen in de extracellulaire ruimte is vrijgegeven en daarom wordt beschouwd als een meer indirecte maatstaf voor de activiteit van AGA-enzymen, vergeleken met het resultaat in PBL’s, dat meer is. van een directe maatstaf voor het enzym in cellen. In beide gevallen wordt verwacht dat de enzymactiviteit zal toenemen vanaf de uitgangswaarde tot de tijdstippen na de infusie.
Basislijn tot week 24 en week 48 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Globotriaosylceramide (Gb3) biomarkers voor de ziekte van Fabry in plasma
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24 en week 48 na gentherapie
Globotriaosylceramide (Gb3) is het substraat dat zich ophoopt in de lysosomen van patiënten die getroffen zijn door de ziekte van Fabry als gevolg van tekortkomingen in de AGA-enzymactiviteit. Van behandelingsnaïeve patiënten wordt verwacht dat ze hoge concentraties Gb3 in hun lysosomen hebben en dienovereenkomstig verhoogde concentraties in plasma. Behandeling met AVR-RD-01 is bedoeld om de ontbrekende enzymatische activiteit van AGA te vervangen, waardoor afbraak van geaccumuleerd Gb3-substraat in de lysosomen en verlagingen van de niveaus van circulerend Gb3 in plasma mogelijk is.
Basislijn tot week 24 en week 48 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Globotriaosylceramide (Gb3) biomarkers voor de ziekte van Fabry in urine
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24 en week 48 na gentherapie
Globotriaosylceramide (Gb3) is het substraat dat zich ophoopt in de lysosomen van patiënten die getroffen zijn door de ziekte van Fabry als gevolg van tekortkomingen in de AGA-enzymactiviteit. Van behandelingsnaïeve patiënten wordt verwacht dat ze hoge concentraties Gb3 in hun lysosomen hebben en dienovereenkomstig verhoogde concentraties in de urine. Behandeling met AVR-RD-01 is bedoeld om de ontbrekende enzymatische activiteit van AGA te vervangen, waardoor afbraak van geaccumuleerd Gb3-substraat in de lysosomen en verlagingen van de niveaus van uitgescheiden Gb3 in de urine mogelijk is.
Basislijn tot week 24 en week 48 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in substraat (d.w.z. Gb3) in huidbiopsie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24 en week 48 na gentherapie
Globotriaosylceramide (Gb3) is het substraat dat zich ophoopt in de lysosomen van patiënten die getroffen zijn door de ziekte van Fabry als gevolg van tekortkomingen in de AGA-enzymactiviteit. Van behandelingsnaïeve patiënten wordt verwacht dat ze hoge niveaus van Gb3 in hun lysosomen hebben en dienovereenkomstig verhoogde niveaus in weefselmonsters. Behandeling met AVR-RD-01 is bedoeld om de ontbrekende enzymatische activiteit van AGA te vervangen, waardoor afbraak van geaccumuleerd Gb3-substraat in de lysosomen en verlagingen van de gemeten Gb3-niveaus in weefsels mogelijk is.
Basislijn tot week 24 en week 48 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de nierfunctie, beoordeeld aan de hand van de gemeten glomerulaire filtratiesnelheid (mGFR)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48 na gentherapie
mGFR is een maatstaf voor de tijd die de nier nodig heeft om producten te filteren die het lichaam niet van nature produceert.
Basislijn tot week 48 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de nierfunctie zoals beoordeeld aan de hand van de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24 en week 48 na gentherapie
eGFR is de maatstaf om de nierfunctie te evalueren. Het is de geschatte hoeveelheid bloed die in een bepaalde tijd door alle glomeruli wordt gefilterd.
Basislijn tot week 24 en week 48 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de nierfunctie zoals beoordeeld aan de hand van de totale eiwitniveaus in de urine
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24 en week 48 na gentherapie
Basislijn tot week 24 en week 48 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de nierfunctie zoals beoordeeld aan de hand van urine-albumineniveaus
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24 en week 48 na gentherapie
Een gezonde nier laat slechts zeer kleine hoeveelheden albumine vanuit het bloed in de urine terecht. Een verhoogd albuminegehalte in de urine (albuminurie) is een teken van nierbeschadiging.
Basislijn tot week 24 en week 48 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de linkerventrikelmassa-index (LVMI), zoals beoordeeld door cardiale magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48 na gentherapie
LVMI is een surrogaat voor linkerventrikelhypertrofie. Een toename van LVMI is een onafhankelijke risicofactor voor cardiovasculaire morbiditeit en mortaliteit.
Basislijn tot week 48 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in buikpijn en consistentie van de ontlasting zoals beoordeeld door het dagboek voor symptomen van het prikkelbaredarmsyndroom - diarree (DIBSS-D)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24 en week 48 na gentherapie

DIBSS-D beoordeelt de stoelgang en buikklachten over een bepaalde periode. Het werd dagelijks toegediend gedurende 14 dagen, beginnend bij elk studiebezoek.

De schaal voor de consistentie van de ontlasting is voor het gemak van de analyse omgezet naar een numerieke beoordelingsschaal, waarbij 1=Zeer moeilijk; 2=moeilijk; 3=Niet te hard en niet te zacht; 4=Los maar niet klonterig; 5=Zeer los en waterig. De mediaan van elke periode van 14 dagen werd afgeleid per patiënt, per bezoek voordat de groepsmediaan werd afgeleid. De groepsmediaan bij baseline (vóór de behandeling) was 3.540 (n=9). De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie (CFB) wordt hieronder weergegeven. Een toename van CFB duidt op verzachting van de ontlasting, en een afname van CFB duidt op verharding van de ontlasting. Bij de meting van buikpijn werd de patiënt gevraagd de ergste pijn in de afgelopen 24 uur te beoordelen (0=geen pijn; 10=ergst mogelijke pijn). Voor elke periode van 14 dagen per patiënt, per bezoek werd een gemiddelde score afgeleid, en deze gemiddelden werden gebruikt om een ​​groepsgemiddelde af te leiden. Een toename van CFB duidt op meer buikpijn; een afname van CFB duidt op minder buikpijn.
Basislijn tot week 24 en week 48 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in korte pijninventarisatie-korte formulier (BPI-SF) vragenlijstscores
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24 en week 48 na gentherapie
De korte versie van de BPI (Short Form) bevat 9 items: Q1 - Q9, vraag 9 bevat 7 subitems (Q9a - Q9g). Er wordt gebruik gemaakt van een numerieke beoordelingsschaal van 0 tot 10 voor de beoordeling van items. De pijnernstscore wordt berekend als het gemiddelde van de beantwoorde vragen: Q3 (ergste pijn), Q4 (minste pijn), Q5 (gemiddelde pijn) en Q6 (huidige pijn). De pijninterferentiescore wordt berekend als het gemiddelde van de beantwoorde Q9-subitems, die pijninterferentie vertegenwoordigen bij algemene activiteit (Q9a), stemming (Q9b), loopvermogen (Q9c), normaal werk (Q9d), relaties met andere mensen ( Q9e), slaap (Q9f) en plezier in het leven (Q9g). Een verlaging van de score ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op minder pijn.
Basislijn tot week 24 en week 48 na gentherapie
Verandering ten opzichte van de basislijn in fysiek en mentaal functioneren zoals beoordeeld door de Short Form 36 (SF-36) Physical Component Summary (PCS) en Mental Component Summary (MCS) scores
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48 na gentherapie
De originele versie van de SF-36 werd aan de deelnemers afgenomen en bestond uit acht subschalen (vitaliteit, fysiek functioneren, lichamelijke pijn, algemene gezondheidspercepties, fysiek rolfunctioneren, emotioneel rolfunctioneren, sociaal rolfunctioneren en geestelijke gezondheid), elk gescoord vanaf 0 (slechtste gezondheid) tot 100 (beste gezondheid). Deze scores werden genormaliseerd (opnieuw geschaald) tegen de gemiddelde scores verkregen in de algemene bevolking van de VS (gemiddelde = 50, standaarddeviatie 10). De samenvattende gezondheidscomponenten PCS en MCS zijn afgeleid van de acht hierboven genoemde subschalen en vatten informatie uit alle acht subschalen samen, maar met verschillende gewichten. Bij PCS worden de hoogste gewichten toegekend aan de fysieke subschalen, terwijl aan sommige mentale subschalen een negatief gewicht wordt toegekend. Voor MCS worden de hoogste gewichten toegekend aan de mentale subschalen, terwijl sommige fysieke subschalen een negatief gewicht krijgen. Een stijging van de genormaliseerde score ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering van het fysieke en mentale functioneren.
Basislijn tot week 48 na gentherapie
Gemiddeld aantal vectorkopieën (VCN) in beenmerg-/voorlopercellen zoals beoordeeld door kwantitatieve polymerasekettingreactie (qPCR) en/of druppel digitale polymerasekettingreactie (ddPCR)
Tijdsspanne: In week 48 na gentherapie
VCN wordt gedefinieerd als het gemiddelde aantal kopieën van het therapeutische gen (transgen) in een celmonster en is een maat voor het aantal kopieën van de vector dat in een monster wordt aangetroffen, in verhouding tot kopieën van een referentiegen in het menselijk genoom. Dit is een schatting van het aantal integratiesites per cel (gemiddeld). Een VCN van 1 zou betekenen dat een onderzocht monster van cellen gemiddeld ten minste één [werk]kopie van het therapeutische transgen per cel bevat. Deze meting vond plaats voor VCN in een monster van beenmergvoorlopercellen verkregen uit een aspiraat.
In week 48 na gentherapie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AVROBIO

Onderzoekers

  • Studie directeur: Inderpal Panesar, MRPharmS, AVROBIO, Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 februari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 maart 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 maart 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AVRO-RD-01-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Klinische onderzoeken op AVR-RD-01

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Finland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren