Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Etiqueta abierta, estudio de eficacia y seguridad de AVR-RD-01 para sujetos sin tratamiento previo con enfermedad de Fabry clásica

3 de enero de 2024 actualizado por: AVROBIO

Un estudio multinacional de etiqueta abierta sobre la eficacia y la seguridad de la terapia génica mediada por vectores lentivirales ex vivo AVR-RD-01 para sujetos sin tratamiento previo con la enfermedad de Fabry clásica

Este es un estudio abierto multinacional para evaluar la eficacia y seguridad de AVR-RD-01 en aproximadamente 8 a 12 sujetos masculinos de 16 años de edad o mayores y pospuberales con un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Fabry clásica basada en una actividad enzimática AGA deficiente. que no hayan recibido previamente tratamiento con terapia de reemplazo de enzimas (ERT) y/o terapia de chaperonas dentro de los 3 años posteriores al momento de la selección.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La duración de la participación de cada sujeto en este estudio será de aproximadamente 64 semanas (o 1 año, 12 semanas), compuesta por cinco períodos de estudio (detección, línea de base, pretrasplante, trasplante y seguimiento posterior al trasplante). Durante el período de selección (aproximadamente 8 semanas), se obtendrá el consentimiento informado por escrito (y el asentimiento, si corresponde) y el sujeto completará otros procedimientos de selección para confirmar la elegibilidad del estudio. Una vez que se confirme la elegibilidad del estudio, los sujetos ingresarán al Período de referencia (hasta 3 días) durante el cual se realizarán evaluaciones para establecer una referencia previa al trasplante. Una vez que se completen las evaluaciones iniciales, el sujeto ingresará al Período previo al trasplante (aproximadamente 6 semanas), durante el cual se llevarán a cabo la movilización, la aféresis, la preparación del producto farmacológico AVR-RD-01 y las pruebas para la liberación, y la administración del régimen de acondicionamiento para lograr la mieloablación. . Después de completar el Período previo al trasplante, el sujeto ingresará al Período de trasplante (1 día) durante el cual se realizará la infusión de AVR-RD-01. Después de la infusión de AVR-RD-01, el sujeto entrará en el Período de seguimiento posterior al trasplante (aproximadamente 48 semanas), durante el cual se realizarán evaluaciones periódicas de seguridad y eficacia para evaluar medidas de injerto, respuesta clínica y seguridad posterior al trasplante. trasplante.

Después de completar el estudio, los sujetos que hayan dado su consentimiento continuarán con las evaluaciones periódicas de seguridad y eficacia durante aproximadamente 14 años (para un total de 15 años de seguimiento posterior al trasplante) en un estudio de seguimiento a largo plazo de AVRO-RD-01-201.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Perth, Australia
        • Royal Perth Hospital
    • Parkville VIC
      • Melbourne, Parkville VIC, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Estados Unidos
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 50 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El sujeto es hombre, 16 años de edad o más (18 años de edad o más en los EE. UU.) y postpuberal (edad mínima por región)
  2. El sujeto tiene un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry clásica basado en una actividad enzimática AGA deficiente (definida como < 1 % de lo normal).

Criterio de exclusión:

  1. El sujeto tiene una mutación del gen GLA asociada con la variante cardíaca de la enfermedad de Fabry de inicio tardío.
  2. El sujeto ha recibido previamente ERT y/o terapia de chaperona dentro de los 3 años para el tratamiento de la enfermedad de Fabry.
  3. El sujeto dio positivo para anticuerpos anti-AGA en el momento de la selección.
  4. El sujeto tiene eGFR < 60 ml/min/1,73 m² (es decir, estadio de enfermedad renal crónica [ERC] ≥ 3) en la selección.
  5. El sujeto tiene antecedentes de infarto de miocardio (IM).
  6. El sujeto tiene antecedentes de enfermedad arterial coronaria (CAD) con angina que requiere angioplastia coronaria transluminal percutánea (con o sin colocación de stent) y/o injerto de derivación de arteria coronaria (CABG).
  7. El sujeto tiene antecedentes de enfermedad cardíaca valvular de moderada a grave que requiere reemplazo de válvula.
  8. El sujeto tiene antecedentes de insuficiencia cardíaca, disfunción diastólica de moderada a grave y/o fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) ≤ 45 % en el ecocardiograma (ECHO) realizado en reposo en la selección.

  9. El sujeto tiene antecedentes de arritmia cardíaca clínicamente significativa (p. ej., bloqueo cardíaco [segundo o tercer grado], fibrilación auricular que requiere tratamiento, fibrilación ventricular, taquicardia ventricular, taquicardia supraventricular o paro cardíaco).

    Nota [se permiten antecedentes de fibrilación auricular intermitente que no requieran tratamiento].

  10. El sujeto tiene antecedentes de accidente cerebrovascular y/o ataque isquémico transitorio (AIT).
  11. El sujeto tiene aspartato aminotransferasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) ≥ 3 veces el límite superior normal (LSN) en la selección.
  12. El sujeto tiene antecedentes de (o actual) malignidad; la única excepción es una historia previa de carcinoma basocelular resecado.
  13. El sujeto ha recibido previamente tratamiento con AVR-RD-01 o cualquier otra terapia génica.

Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Asignación única AVR-RD-01
AVR-RD-01 es una fracción celular autóloga enriquecida con CD34+ transducida con LV/AGA que contiene una transcripción de ARN que, después de la transcripción inversa, da como resultado un ADNc con codones optimizados que, tras su integración en el genoma humano, codifica AGA humano funcional.
Droga: AVR-RD-01
Infusión intravenosa única de entre 3 y 20 x 10^6 células CD34+/kg.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 48 después de la terapia génica
Un EA fue cualquier acontecimiento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Un SAE es un EA que resulta en cualquiera de los siguientes resultados o que se considera significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada para pacientes hospitalizados; experiencia que pone en peligro la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital. Los AE/SAE también incluyen cualquier anomalía en las pruebas de laboratorio clínico, signos vitales y electrocardiógrafos (ECG). De los 13 eventos adversos graves, ninguno de los EAG informados se consideró relacionado con AVR RD 01. De los 354 eventos adversos, ningún EA se consideró relacionado con AVR RD 01. Los EAG y EA informados en el estudio se atribuyeron al agente acondicionador utilizado, la enfermedad subyacente, las condiciones comórbidas, los procedimientos del estudio y los medicamentos concomitantes.
Valor inicial hasta la semana 48 después de la terapia génica
Cambio desde el inicio en la inmunogenicidad de AVR-RD-01
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 48 después de la terapia génica
Número de sujetos con cambios en los anticuerpos anti-AGA desde el inicio hasta los momentos posteriores a la infusión. Unidad de medida: número de sujetos negativos al inicio pero positivos en los momentos posteriores al tratamiento. Un resultado negativo o cero (título más bajo o sin cambios en los momentos posteriores a la infusión en comparación con el valor inicial) indica que no hay respuesta inmune a la proteína terapéutica.
Valor inicial hasta la semana 48 después de la terapia génica
Presencia de lentivirus competentes para la replicación (RCL)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 48 después de la terapia génica
La "Presencia de RCL" es un riesgo teórico del tratamiento con terapia génica lentiviral basado en la teoría de que puede ser posible la generación inadvertida de RCL causada ya sea por la recombinación de los plásmidos del vector lentiviral durante el proceso de producción del vector o por la movilización del ADN proviral en vivo por retrovirus infecciosos (VIH). La ausencia de RCL es un indicador positivo de seguridad.
Valor inicial hasta la semana 48 después de la terapia génica
Evaluación de la expansión clonal aberrante
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 48 después de la terapia génica
El análisis del sitio de integración (ISA) utiliza secuenciación de próxima generación para identificar sitios de unión entre el transgén terapéutico integrado y el genoma del huésped. Las muestras se analizan para detectar la aparición de clonalidad (definida como (un clon único que representa más del 20% de la población) y si algún sitio de integración está dentro o cerca de un oncogén conocido.
Valor inicial hasta la semana 48 después de la terapia génica
Cambio desde el inicio en el número promedio de inclusiones de Gb3 (es decir, mielinosomas) por capilar peritubular del riñón (PTC) por sujeto
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 48 después de la terapia génica
Inclusiones de globotriaosilceramida (Gb3) en capilares peritubulares (PTC) en biopsia de riñón. Dos patólogos renales independientes tomaron y leyeron centralmente imágenes de microscopía electrónica de muestras de biopsia de riñón, cada uno de los cuales calificó el número promedio de inclusiones de Gb3 por PTC de riñón por sujeto utilizando un método de cuantificación. El tejido renal sano no tendría inclusiones de Gb3. Es deseable una reducción desde el inicio.
Valor inicial hasta la semana 48 después de la terapia génica

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número promedio de copias de vectores (VCN) en leucocitos de sangre periférica evaluado mediante la reacción en cadena de la polimerasa cuantitativa (qPCR) y/o la reacción en cadena de la polimerasa digital en gotas (ddPCR)
Periodo de tiempo: En la semana 24 y 48 después de la terapia génica
El número de copias del vector (VCN) es una medida del número de copias del transgén terapéutico encontrado en una muestra, en relación con las copias de un gen de referencia en el genoma humano. Esta es una estimación del número de sitios de integración por celda (en promedio). Un VCN de 1 significaría que una muestra de células evaluadas contiene en promedio al menos una copia [de trabajo] del transgén terapéutico por célula.
En la semana 24 y 48 después de la terapia génica
Cambio desde el valor inicial (CFB) en el nivel de actividad de la enzima AGA en plasma y leucocitos de sangre periférica (PBL)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 24 y la semana 48 después de la terapia génica
Los pacientes con Fabry que no han recibido tratamiento previo tienen deficiencia de la actividad de la enzima alfa-galactosidasa A (AGA) debido a mutaciones en el gen GLA. Cualquier opción terapéutica ofrecida debe tener como objetivo aumentar la cantidad de enzima AGA disponible. Este ensayo midió los niveles de actividad de la enzima AGA en plasma y PBL. Cabe señalar que la medición en plasma refleja la cantidad de enzima AGA "libre" que se ha liberado de las células al espacio extracelular y, por lo tanto, se considera una medida más indirecta de la actividad de la enzima AGA, en comparación con el resultado en PBL, que es más de una medida directa de enzima dentro de las células. En ambos casos, se espera que la actividad enzimática aumente desde el inicio hasta los momentos posteriores a la infusión.
Valor inicial hasta la semana 24 y la semana 48 después de la terapia génica
Cambio con respecto al valor inicial en los biomarcadores de globotriaosilceramida (Gb3) para la enfermedad de Fabry en plasma
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 24 y la semana 48 después de la terapia génica
La globotriaosilceramida (Gb3) es el sustrato que se acumula en los lisosomas de los pacientes afectados por la enfermedad de Fabry como consecuencia de deficiencias en la actividad de la enzima AGA. Se espera que los pacientes que no han recibido tratamiento previo tengan niveles elevados de Gb3 en sus lisosomas y niveles correspondientemente elevados en plasma. El tratamiento con AVR-RD-01 tiene como objetivo reemplazar la actividad enzimática AGA faltante, lo que permite la degradación del sustrato de Gb3 acumulado en los lisosomas y la reducción de los niveles de Gb3 circulante en plasma.
Valor inicial hasta la semana 24 y la semana 48 después de la terapia génica
Cambio con respecto al valor inicial en los biomarcadores de globotriaosilceramida (Gb3) para la enfermedad de Fabry en la orina
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 24 y la semana 48 después de la terapia génica
La globotriaosilceramida (Gb3) es el sustrato que se acumula en los lisosomas de los pacientes afectados por la enfermedad de Fabry como consecuencia de deficiencias en la actividad de la enzima AGA. Se espera que los pacientes que no han recibido tratamiento previo tengan niveles elevados de Gb3 en sus lisosomas y niveles correspondientemente elevados en la orina. El tratamiento con AVR-RD-01 tiene como objetivo reemplazar la actividad enzimática AGA faltante, lo que permite la degradación del sustrato de Gb3 acumulado en los lisosomas y la reducción de los niveles de Gb3 excretada en la orina.
Valor inicial hasta la semana 24 y la semana 48 después de la terapia génica
Cambio desde el valor inicial en el sustrato (es decir, Gb3) en la biopsia de piel
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 24 y la semana 48 después de la terapia génica
La globotriaosilceramida (Gb3) es el sustrato que se acumula en los lisosomas de los pacientes afectados por la enfermedad de Fabry como consecuencia de deficiencias en la actividad de la enzima AGA. Se espera que los pacientes que no han recibido tratamiento previo tengan niveles elevados de Gb3 en sus lisosomas y niveles correspondientemente elevados en muestras de tejido. El tratamiento con AVR-RD-01 tiene como objetivo reemplazar la actividad enzimática AGA faltante, lo que permite la degradación del sustrato de Gb3 acumulado en los lisosomas y la reducción de los niveles de Gb3 medidos en los tejidos.
Valor inicial hasta la semana 24 y la semana 48 después de la terapia génica
Cambio con respecto al valor inicial en la función renal según la evaluación de la tasa de filtración glomerular medida (mGFR)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 48 después de la terapia génica
mGFR es una medida del tiempo que tarda el riñón en filtrar productos que el cuerpo no produce naturalmente.
Valor inicial hasta la semana 48 después de la terapia génica
Cambio con respecto al valor inicial en la función renal según la evaluación de la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 24 y la semana 48 después de la terapia génica
eGFR es la medida para evaluar la función renal. Es la cantidad estimada de sangre que se filtra por todos los glomérulos en un tiempo determinado.
Valor inicial hasta la semana 24 y la semana 48 después de la terapia génica
Cambio con respecto al valor inicial en la función renal según la evaluación de los niveles de proteína total en orina
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 24 y la semana 48 después de la terapia génica
Valor inicial hasta la semana 24 y la semana 48 después de la terapia génica
Cambio con respecto al valor inicial en la función renal según la evaluación de los niveles de albúmina en orina
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 24 y la semana 48 después de la terapia génica
Un riñón sano sólo permite que cantidades muy pequeñas de albúmina pasen de la sangre a la orina. Un nivel elevado de albúmina en la orina (albuminuria) es un marcador de daño renal.
Valor inicial hasta la semana 24 y la semana 48 después de la terapia génica
Cambio con respecto al valor inicial en el índice de masa del ventrículo izquierdo (IMVI) según lo evaluado mediante imágenes por resonancia magnética cardíaca (IRM)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 48 después de la terapia génica
La IMVI es un sustituto de la hipertrofia ventricular izquierda. Un aumento del IMVI es un factor de riesgo independiente de morbilidad y mortalidad cardiovascular.
Valor inicial hasta la semana 48 después de la terapia génica
Cambio con respecto al valor inicial en el dolor abdominal y la consistencia de las heces según lo evaluado por el diario para los síntomas del síndrome del intestino irritable: diarrea (DIBSS-D)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 24 y la semana 48 después de la terapia génica

DIBSS-D evalúa los hábitos intestinales y los síntomas abdominales durante un período de tiempo. Se administró diariamente durante 14 días a partir de cada visita del estudio.

La escala de consistencia de las heces se ha convertido en una escala de calificación numérica para facilitar el análisis, donde 1 = Muy difícil; 2=Difícil; 3=Ni demasiado duro ni demasiado blando; 4=Suelto pero sin grumos; 5=Muy suelto y acuoso. La mediana de cada período de 14 días se derivó por paciente, por visita antes de derivar la mediana del grupo. La mediana del grupo al inicio (antes del tratamiento) fue 3.540 (n=9). A continuación se presenta el cambio desde el valor inicial (CFB). Un aumento de CFB indica ablandamiento de las heces y una disminución de CFB indica endurecimiento de las heces. La medida de dolor abdominal pidió al paciente que calificara el peor nivel de dolor en las últimas 24 horas (0 = sin dolor; 10 = peor dolor posible). Se derivó una puntuación media para cada período de 14 días por paciente, por visita, y estas medias se utilizaron para derivar una media grupal. Un aumento del CFB indica más dolor abdominal; una disminución del CFB indica menos dolor abdominal.
Valor inicial hasta la semana 24 y la semana 48 después de la terapia génica
Cambio con respecto al valor inicial en las puntuaciones del cuestionario del formulario breve del Inventario breve del dolor (BPI-SF)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 24 y la semana 48 después de la terapia génica
La versión corta del BPI (forma corta) incluye 9 ítems: Q1 - Q9, la pregunta 9 incluye 7 subítems (Q9a - Q9g). Utiliza una escala de calificación numérica de 0 a 10 para calificar los elementos. La puntuación de gravedad del dolor se calcula como el promedio de las preguntas respondidas: Q3 (peor dolor), Q4 (menor dolor), Q5 (dolor promedio) y Q6 (dolor actual). La puntuación de interferencia del dolor se calcula como el promedio de los subítems respondidos de la pregunta 9, que representa la interferencia del dolor con la actividad general (Q9a), el estado de ánimo (Q9b), la capacidad para caminar (Q9c), el trabajo normal (Q9d), las relaciones con otras personas ( Q9e), sueño (Q9f) y disfrute de la vida (Q9g). Una reducción en la puntuación desde el inicio indica menos dolor.
Valor inicial hasta la semana 24 y la semana 48 después de la terapia génica
Cambio con respecto al valor inicial en el funcionamiento físico y mental según lo evaluado por las puntuaciones del Resumen del componente físico (PCS) y del Resumen del componente mental (MCS) del formulario breve 36 (SF-36)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 48 después de la terapia génica
La versión original del SF-36 se administró a los participantes y constaba de ocho subescalas (vitalidad, funcionamiento físico, dolor corporal, percepciones de salud general, funcionamiento del rol físico, funcionamiento del rol emocional, funcionamiento del rol social y salud mental), cada una con una puntuación de 0. (peor salud) a 100 (mejor salud). Estas puntuaciones se normalizaron (reescalaron) frente a las puntuaciones medias obtenidas en la población general de EE. UU. (Media = 50, desviación estándar 10). Los componentes resumidos de salud PCS y MCS se derivan de las ocho subescalas mencionadas anteriormente y resumen información de las ocho subescalas pero con diferentes ponderaciones. Para PCS, las ponderaciones más altas se otorgan a las subescalas físicas, mientras que algunas subescalas mentales reciben ponderaciones negativas. Para la SQM, se otorgan las mayores ponderaciones a las subescalas mentales, mientras que algunas subescalas físicas reciben ponderaciones negativas. Un aumento en la puntuación normalizada desde el inicio indica una mejora en el funcionamiento físico y mental.
Valor inicial hasta la semana 48 después de la terapia génica
Número promedio de copias de vectores (VCN) en células progenitoras/médula ósea evaluado mediante la reacción en cadena de la polimerasa cuantitativa (qPCR) y/o la reacción en cadena de la polimerasa digital en gotitas (ddPCR)
Periodo de tiempo: En la semana 48 después de la terapia génica
VCN se define como el número promedio de copias del gen terapéutico (transgén) en una muestra de células y es una medida del número de copias del vector encontrado en una muestra, en relación con las copias de un gen de referencia en el genoma humano. Esta es una estimación del número de sitios de integración por celda (en promedio). Un VCN de 1 significaría que una muestra de células evaluadas contiene en promedio al menos una copia [de trabajo] del transgén terapéutico por célula. Esta medición fue para VCN en una muestra de células progenitoras de médula ósea obtenidas de un aspirado.
En la semana 48 después de la terapia génica

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

AVROBIO

Investigadores

  • Director de estudio: Inderpal Panesar, MRPharmS, AVROBIO, Inc

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de febrero de 2018

Finalización primaria (Actual)

14 de marzo de 2022

Finalización del estudio (Actual)

14 de marzo de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de diciembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de febrero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

6 de marzo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de enero de 2024

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AVRO-RD-01-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Fabry

Ensayos clínicos sobre AVR-RD-01

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Uganda

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir