Carfilzomib alapú kemoterápiás mobilizáció autológ őssejt-transzplantációhoz myeloma multiplexben (CarMob)

BELÉPÉSI KRITÉRIUMOK

• A vizsgálati alany önkéntesen beleegyezett a részvételbe, írásos beleegyezésével, mielőtt bármilyen, a normál orvosi ellátás részét képező, tanulmányokkal kapcsolatos eljárást elvégezne, azzal a tudattal, hogy a hozzájárulását a vizsgálati alany bármikor visszavonhatja, a jövőbeni orvosi ellátás sérelme nélkül. A mobilizálás előtt tájékozott hozzájárulást kell kérni.
• Az alanynak megerősített myeloma multiplex diagnózisa van a Nemzetközi Mielóma Munkacsoport kritériumai szerint, és mérhető betegséggel kell rendelkeznie a következő kritériumok legalább egyike szerint:
• Szérum monoklonális fehérje ≥ 0,5 g/dl
• ≥200 mg monoklonális fehérje a vizeletben 24 órás elektroforézis során
• Szérum immunglobulinmentes könnyű lánc: érintett FLC ≥ 10 mg/dl (≥ 100 mg/L) ÉS abnormális szérum immunglobulin kappa/lambda szabad könnyű lánc arány
• Az alany a beleegyező nyilatkozat aláírásának időpontjában legalább 18 éves.
• Az alany az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítményi státusza < 2.
• Az alanyoknak mérhető monoklonális fehérjével, szabad könnyű láncokkal és/vagy M-csúcsokkal kell rendelkezniük a vérben vagy a vizeletben.
• Az alanyoknak el kell végezniük bármilyen "indukciós terápiát", és a teljes válasznál (CR) kevesebbet kell elérniük.

• Az alany várható élettartama >12 hét.

  • Abszolút neutrofilszám (ANC) ≥1000 sejt/mm3 (≥500 csontvelő-biopsziás betegeknél, akiknél a mielóma >50%-a érintett)
  • Thrombocytaszám ≥ 50 000/mm3 (≥ 30 000 csontvelő-biopsziás betegeknél, akiknél a mielóma >50%-a érintett)
  • Hemoglobin > 9,0 g/dl
  • A szérum SGOT/AST <3,0-szorosa a normál felső határának (ULN)
  • A szérum SGPT/ALT <3,0-szorosa a normál felső határának (ULN)
  • Szérum összbilirubin <1,5 x ULN
• Az alanynak 50%-nál nagyobb LVEF-értékkel MUGA-szkenneléssel vagy visszhanggal kell rendelkeznie a beiratkozást követő 6 hónapon belül.
• A fogamzóképes nőknél (FCBP) negatív szérum terhességi tesztet kell végezni a kezelés megkezdését követő 7 napon belül, és negatív vizelet terhességi tesztet az első vizsgálati gyógyszer beadását megelőző 24 órán belül.
• Az FCBP-vel és az FCBP-vel szexuálisan aktív férfi alanyoknak bele kell állapodniuk két rendkívül hatékony egyidejű fogamzásgátlási módszer használatába, beleértve a férfi óvszer használatát a vizsgálat alatt és a vizsgálati kezelés utolsó adagját követő 90 napig.
• A férfiaknak bele kell egyezniük abba, hogy a karfilzomib szedése alatt és a karfilzomib utolsó adagja után 90 napig nem adnak spermát.

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK

• Az alany kórtörténetében allergiás reakciók fordultak elő kaptizolt vagy karfilzomibot tartalmazó vegyületekre
• Az alanynak NYHA III. vagy IV. osztályú szívbetegsége van, és/vagy kórtörténetében aktív instabil angina, pangásos szívbetegség, súlyos, kontrollálatlan szívritmuszavar, akut ischaemia elektrokardiográfiás bizonyítéka, aktív vezetési rendszer rendellenességei vagy szívinfarktus szerepel a felvételt megelőző 6 hónapon belül. A vizsgálatba való belépés előtt a szűrés során fellépő EKG-eltéréseket a vizsgálónak dokumentálnia kell, mint orvosilag nem releváns.
• Nem kontrollált magas vérnyomás
• Pulmonális hipertónia
• Az alany ismert HIV vagy hepatitis A, B vagy C pozitivitása --- CSAK HA AKTÍV
• Az alanynak aktív vírusos vagy bakteriális fertőzése van, vagy bármilyen, egyidejűleg fennálló egészségügyi problémája van, amely jelentősen növelné ennek a kezelési programnak a kockázatát.
• Az alanynak egyidejű, ellenőrizetlen egészségügyi állapota, laboratóriumi eltérése vagy pszichiátriai betegsége van, amely elfogadhatatlan kockázatnak teheti ki őt, beleértve, de nem kizárólagosan, a kontrollálatlan magas vérnyomást, a kontrollálatlan cukorbetegséget, az aktív, kontrollálatlan fertőzést és/vagy az akut krónikus májbetegséget (pl. , hepatitis, cirrhosis).
• Az alany ≥2. fokozatú perifériás neuropátiában szenved.
• Az alanynál a felvételt követő 3 éven belül más rosszindulatú daganatot diagnosztizáltak vagy kezeltek, kivéve a bazálissejtes karcinóma vagy a bőr laphámsejtes karcinóma, az in situ rosszindulatú daganat vagy az alacsony kockázatú prosztatarák teljes reszekcióját, gyógyító terápia után.
• Az alany a beiratkozást követő 3 héten belül sugárkezelésben részesült Az egyidejű sugárkezelést igénylő alanyok felvételét (melyet a terület méretében kell lokalizálni) el kell halasztani, amíg a sugárterápia be nem fejeződik, és 3 hét el nem telt a kezelés utolsó időpontja óta.
• Az alany előzetesen mobilizáción vagy őssejt-transzplantáción esett át.