A gombaellenes stratégiák definícióinak felülvizsgálata hematológiai rosszindulatú daganatok invazív gombás fertőzéseire

Elsődleges cél A tanulmány elsődleges célja az IFI értékelése a klinikusok véleménye és egy független szakértői testület véleménye alapján. A független testület, megerősítve vagy nem a helyi orvos döntését, minden esetet felülvizsgál (vak központi felülvizsgálat). A tanulmány elsődleges eredménye az értékelők közötti megállapodás értékelése.

Másodlagos célok:

Az IFI előfordulásának értékelése Klinikai és laboratóriumi jellemzők leírása Különböző gombaellenes kezelések gyakorisága Az eredmény leírása Hatás a mögöttes hematológiai rosszindulatú daganatok kezelésére

Tanulmánytervezés Ez egy többközpontú, nem beavatkozást igénylő megfigyeléses, prospektív vizsgálat.

A tanulmány időtartama 18 hónap lesz. A tanulmány ütemezése a következő lesz:

Megfigyelés és adatgyűjtés: 6 hónap Felülvizsgáló bizottság: 6 hónap Adatfeldolgozás és papír készítés: 6 hónap

Anyagok és módszerek A vizsgálat minden résztvevő központban az összes, egymást követő jogosult beteget felveszi egy 6 hónapos időszak alatt, amíg legalább 600 AML-beteget nem regisztrálnak, amelyek a legmagasabb kockázati kategóriát képviselték az IFI-ben. Más betegségtípusokat is bevonnak a vizsgálatba, amelyek megfelelnek a jogosultsági kritériumoknak a részt vevő központokban ugyanebben az időszakban.

Nem számítunk arra, hogy a diagnosztikai munka jelentősen eltérne a résztvevő központok között. A minimális diagnosztikai munkának tartalmaznia kell:

Vérkultúrák gombás fertőzésre; Mellkasi nagy felbontású CT-vizsgálat; Szérum galaktomannán; Sinus CT-vizsgálat (ha jelzi); Bronchoalveoláris mosás (ha jelzi);

A vizsgálatban részt vevő központokat egy kérdőív alapján választják ki, amely értékeli a felmérésben való részvétel lehetőségét (lásd 1. melléklet).

Összegyűjtjük az ezen betegeken operált klinikai, mikrobiológiai, diagnosztikai és terápiás eljárásokat.

Minden beteg számára elektronikus CRF-t állítanak össze két különböző időpontban: T0 és T1.

T0: a gombaellenes kezelés megkezdésekor (vizsgálati bejegyzés) a következőkről gyűjtenek információkat:

Hematológiai rosszindulatú daganat, a betegség állapota a fertőzés kezdetekor és a kezelés fázisa, az utolsó kemoterápia, társbetegségek és kockázati tényezők (korábbi allogén őssejt-transzplantáció); Korábbi IFI, neutropenia, gombaellenes és antibiotikus profilaxis: a helyi orvosoknak meg kell határozniuk, hogy milyen IFI-től szenved a beteg (lehetséges/valószínű/bizonyított), és milyen típusú gombaellenes kezelést indítottak (empirikus/preemptív/cél); Diagnosztikai munka elvégzése, pozitív mikrobiológiai és biomarkerek, pozitív radiológiai leletek; Gombaellenes kezelés.

T1: 30-40 nap elteltével (vagy korábban, ha a beteg sajnos meghalt) egy második űrlapot kell kitölteni a következő adatokkal:

az elvégzett bármilyen változás/kiegészítő diagnosztikai munka, pozitív mikrobiológia és biomarkerek, pozitív radiológiai leletek; bármilyen változás a gombaellenes kezelésben; eredmény. Ekkor a helyi orvosnak közölnie kell a diagnosztikai besorolásának minden felülvizsgálatát a gombaellenes kezelés megkezdésének időpontja és az eredmény értékelésének pillanata (30 nap) között, hogy megbecsülje a diagnózis és a bizonyítékok szintjében fennálló különbségeket. IFI kezelése időben.

Független központi bíráló bizottság A szakértők (minden esetet 2 különböző szakértő vakon vizsgál meg). A szakértők a meglévő irányelvek, saját tapasztalataik és a két időpontban ismert információk alapján minden feljegyzést felülvizsgálnak, amelyek megerősíthetik vagy sem a helyi orvos döntését.

Statisztikai megfontolások A minta méretének dimenziója A minta méretét az AML-betegek határozzák meg (a betegek kb. 60-70%-a): Statisztikai elemzés A minta klinikai és demográfiai jellemzőiben leíró statisztikákon keresztül kerül leírásra. A mennyiségi változókat a következő mérőszámokkal foglaljuk össze: minimum, maximum, tartomány, átlag és szórás. A kvalitatív változókat gyakorisági táblázatok (abszolút és százalék) ábrázolják. A vizsgálat elsődleges célja Fleiss Kappa értékelése lesz. A másodlagos cél a leíró statisztikai technikák alkalmazása (a fentiekben már leírtak szerint), és az összes alkalmas beteg toborzása egy 6 hónapon keresztül, amíg legalább 600 AML-beteget nem toboroznak.