Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A JR-141-BR21 kiterjesztett vizsgálata mucopolysaccharidosis II-ben szenvedő betegeknél

2025. július 21. frissítette: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Fázis II. nyílt, párhuzamos csoport, 2 helyszín (Brazília), amelynek célja az MPS II kezelésére szolgáló vizsgált gyógyszer hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

19

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Brazília
      • Porto Alegre, Brazília
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brazília
        • Igeim - Unifesp

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Betegek, akik befejezték a JR-141-BR21 klinikai vizsgálatot.
  • Képes saját maga írásos beleegyezését megadni, kivéve, ha a beteg a tájékoztatáson alapuló beleegyezési eljárás időpontjában 18 évesnél fiatalabb, vagy az MPS II-vel összefüggő értelmi fogyatékossága miatt magától a betegtől nem lehetséges hozzájárulást kérni.
  • Azon beteg esetében, aki 18 éven aluli, vagy akitől az MSP II-vel összefüggő értelmi fogyatékossága miatt nem lehet beleegyezést kérni, a törvényes képviselő írásbeli hozzájárulása esetén bevonható; azonban lehetőség szerint magától a betegtől is írásos beleegyezést kell kérni.

Kizárási kritériumok:

  • A beleegyező nyilatkozat aláírásának megtagadása.
  • Nem tudja végrehajtani a vizsgálati eljárásokat, kivéve a neurokognitív tesztelést.
  • Korábban beoltott BMT/HSCT.
  • A vizsgáló vagy alvizsgáló úgy ítéli meg, hogy nem végezhetnek lumbálpunkciót, ideértve azokat is, akiknek nehézségeik vannak az ízületi kontraktúra miatt a fapunkcióhoz szükséges pozíció felvételében, vagy azokat, akiknek valószínűleg légzési nehézségei lesznek a lumbálpunkciós folyamat során.
  • A vizsgáló vagy az alvizsgáló úgy ítélte meg, hogy nem jogosult a vizsgálatban való részvételre, mert az anamnézisben súlyos gyógyszerallergia vagy -érzékenység szerepel.
  • Ellenkező esetben a vizsgáló vagy az alvizsgáló úgy ítéli meg, hogy nem jogosult a vizsgálatban való részvételre, tekintettel az alany biztonságára.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: JR-141

Az alanyok testtömeg-kilogrammonként 1,0, 2,0 vagy 4,0 mg JR-141-et kapnak hetente egyszer (ugyanaz a dózis, amelyet az előző vizsgálat során vettek be) a vizsgálat elején.

A vizsgálat során az összes alany adagja átáll a kiválasztottra*.

* A dózist 2,0 mg/kg/hétben határozták meg a JR-141-BR21 vizsgálat biztonságossági és hatásossági adatai alapján.
Drog: JR-141
IV infúzió (liofilizált por)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A szűréstől a vizsgálat végéig, körülbelül 5 évig
A szűréstől a vizsgálat végéig, körülbelül 5 évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A vizelet heparán-szulfát koncentrációja
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 52 hét, legfeljebb körülbelül 5 év
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 52 hét, legfeljebb körülbelül 5 év
A vizelet dermatán-szulfát koncentrációja
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 52 hét, legfeljebb körülbelül 5 év
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 52 hét, legfeljebb körülbelül 5 év
A szérum heparán-szulfát koncentrációja
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 52 hét, legfeljebb körülbelül 5 év
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 52 hét, legfeljebb körülbelül 5 év
A szérum dermatán-szulfát koncentrációja
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 52 hét, legfeljebb körülbelül 5 év
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 52 hét, legfeljebb körülbelül 5 év
A máj és a lép térfogata (MRI)
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 52 hét, legfeljebb körülbelül 5 év
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 52 hét, legfeljebb körülbelül 5 év
Echokardiográfia
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 52 hét, legfeljebb körülbelül 5 év
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 52 hét, legfeljebb körülbelül 5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. január 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. szeptember 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 16.

Első közzététel (Tényleges)

2018. október 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. július 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. július 21.

Utolsó ellenőrzés

2025. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • JR-141-BR22

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mucopolysaccharidosis II

Klinikai vizsgálatok a JR-141

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Morocco

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel