Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A JR-141 vizsgálata II. típusú mukopoliszacharidózisban szenvedő betegeknél

2022. november 10. frissítette: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A JR-141 I./II. fázisú vizsgálata II. típusú mukopoliszacharidózisban szenvedő betegeken

Ennek a II-es típusú mukopoliszacharidózisban (MPS II) szenvedő betegeknél végzett vizsgálat célja az alábbiakban olvasható:

  • a JR-141 biztonsági információinak összegyűjtésére
  • a JR-141 plazma farmakokinetikájának értékelésére
  • a JR-141 hatékonyságának feltárása az MPS II-vel kapcsolatos központi idegrendszeri tünetekre és általános tünetekre

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

14

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Japán
      • Gifu, Japán, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Kurume, Japán, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Minato, Japán, 105-8471
        • Tokyo Clinical Site1
      • Osaka, Japán, 545-8586
        • Osaka Clinical Site1
      • Saitama, Japán, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Setagaya, Japán, 157-8535
        • Tokyo Clinical Site2
      • Suita, Japán, 157-8535
        • Osaka Clinical Site2
      • Yonago, Japán, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A tájékozott beleegyezés időpontjában 6 éves vagy annál idősebb betegek.
  • MPS II-vel diagnosztizált betegek.
  • Azok a betegek, akik legalább 12 hétig folyamatosan idurszulfázt (0,5 mg/ttkg/hét) kaptak a JR-141 kezdeti dózisáig.

Kizárási kritériumok:

  • Azok a betegek, akiknek anamnézisében vérképző őssejt-transzplantáció szerepel, kivéve azokat, akiknek még a vérképző őssejt-transzplantáció után is enzimpótló terápiára van szükségük.
  • Olyan betegek, akiknél nem végezhető lumbálpunkció.
  • Olyan betegek, akiknél súlyos gyógyszerallergia vagy túlérzékenység alakult ki, amely nem alkalmas a vizsgálatban való részvételre.
  • Azok a betegek, akik a vizsgálatba való felvétel előtt 4 hónapon belül más vizsgálati termékeket is kaptak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kísérleti: JR-141
Drog: JR-141
IV infúzió (liofilizált por), 0,01-2,0 mg/kg/hét

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 4 hét
  • Mellékhatások
  • Laboratóriumi tesztek
  • Életjelek
  • 12 elvezetéses elektrokardiogram
  • Ellenanyag
  • Infúzióval kapcsolatos reakció
4 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Plazma farmakokinetikai paraméter [Maximális plazmakoncentráció [Cmax]]
Időkeret: 4 hét
A JR-141 plazmakoncentrációja
4 hét
Plazma farmakokinetikai paraméter [Görbe alatti terület [AUC]]
Időkeret: 4 hét
A JR-141 plazmakoncentrációja
4 hét
Vizelet- és szérum-heparán-szulfát (HS) / dermatán-szulfát (DS)
Időkeret: 4 hét
4 hét
HS/DS a CSF-ben
Időkeret: 4 hét
JR-141 koncentráció a CSF-ben
4 hét
A vizelet teljes GAG
Időkeret: 4 hét
4 hét
A máj és a lép térfogata
Időkeret: 4 hét
4 hét
Szívműködés
Időkeret: 4 hét
4 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. március 30.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. október 4.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. október 4.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. április 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. április 20.

Első közzététel (Tényleges)

2017. április 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. november 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. november 10.

Utolsó ellenőrzés

2022. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • JR-141-101

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mucopolysaccharidosis II

Klinikai vizsgálatok a JR-141

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Benin

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel