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Talidomide contro Infliximab nella malattia di Crohn di nuova insorgenza con fattori prognostici sfavorevoli

2 settembre 2020 aggiornato da: IRCCS Burlo Garofolo

Talidomide, un nuovo trattamento immunologico per modificare la storia naturale della malattia di Crohn pediatrica: una nuova proposta da una consolidata rete di ricerca pediatrica

La malattia di Crohn (CD) è una malattia infiammatoria cronica intestinale con una patogenesi sconosciuta. L'obiettivo finale della terapia è quello di modificare la storia naturale del CD riducendo così le complicanze. La talidomide è una piccola molecola con proprietà immunomodulanti e anti-angiogenetiche. Attualmente è approvato per il trattamento dell'eritema nodoso lebbroso, una complicazione immunologica della lebbra e del mieloma multiplo. È stato utilizzato anche in molte altre malattie infiammatorie della pelle e delle membrane mucose, come la malattia di Behcet, le ulcere orofaringee nell'AIDS, il lupus cutaneo e la malattia del trapianto contro l'ospite. Molte serie di casi e uno studio controllato randomizzato pediatrico hanno dimostrato l'efficacia della talidomide nel trattamento di bambini con CD refrattari ai trattamenti standard. In questi pazienti la remissione clinica è stata ottenuta in circa il 50% dei casi e si è mantenuta per un tempo medio superiore a 3 anni. La guarigione della mucosa dopo 52 settimane di trattamento è stata osservata nel 40% dei pazienti in remissione clinica. Inoltre, è stato riscontrato che la talidomide ha un effetto di risparmio di steroidi e riduce la necessità di interventi chirurgici. L'efficacia clinica ed endoscopica della talidomide è stata osservata anche nei bambini con mancata risposta o intolleranza ai farmaci biologici anti-TNF.

Lo scopo di questo studio prospettico multicentrico randomizzato controllato è valutare l'efficacia e la sicurezza di talidomide rispetto a infliximab nel modificare la storia naturale della celiachia nei pazienti con esito prognostico sfavorevole. Inoltre, lo studio valuterà i meccanismi immunologici e genetici della CD, i meccanismi di azione della talidomide nella CD e la farmacocinetica, la metabolomica e la farmacogenomica della talidomide e il loro impatto sulla sicurezza e l'efficacia della talidomide.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • Dipartimento di Pediatria dell'Università di Napoli "Federico II"
    • Friuli Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli Venezia Giulia, Italia, 34137
        • IRCCS Burlo Garofolo
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italia, 16147
        • Pediatria III Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva, Istituto Giannina Gaslini
    • Lombardia
      • Monza, Lombardia, Italia, 20052
        • Fondazione MBBM , Azienda Ospedaliera San Gerardo - Università Milano Bicocca
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italia, 98124
        • Unità di Gastroenterologia Pediatrica e Fibrosi Cistica, Dipartimento di Scienze Pediatriche Mediche e Chirurgiche, Policlinico Universitario
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia, 50139
        • Gastroenterologia e Nutrizione Pediatrica, Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 17 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età alla diagnosi <18 anni e >=6 anni
  • Nuova diagnosi di MC basata sui criteri di Porto
  • CD con fenotipo infiammatorio (non penetrante, non fistolizzante) e senza necessità di intervento chirurgico ad eccezione delle fistole perinali

  • Presenza di almeno uno dei seguenti fattori di rischio per prognosi infausta:

    • malattia perianale fistolizzante
    • malattia pan-enterica
    • estensione della malattia > 60 cm
    • grave ritardo della crescita (altezza z-score < -2 DS)
    • osteoporosi grave (punteggio z < -2 DS)
    • ipoalbuminemia (< 3 g/dL) o proteina C-reattiva alta (2 volte superiore al range normale)
  • Accettazione del programma Strategia di Valutazione e Mitigazione del Rischio (REMS) per la riduzione del rischio teratogeno.

Criteri di esclusione:

  • gravidanza in corso
  • presenza di neuropatia periferica
  • HIV
  • pazienti con organi trapiantati
  • infezioni gravi in ​​corso o altre malattie gravi
  • partecipazione ad altri studi sperimentali.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Talidomide
La talidomide è un farmaco immunomodulatore e antiangiogenetico con proprietà alfa anti fattore di necrosi tumorale (TNF)
Droga: Talidomide
La talidomide è un farmaco immunomodulatore e antiangiogenetico con proprietà anti-TNF alfa
ACTIVE_COMPARATORE: Infliximab
Infliximab è un anticorpo monoclonale chimerico contro il TNF alfa
Droga: Infliximab
Infliximab è un anticorpo monoclonale chimerico contro il TNF alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia nell'indurre la guarigione della mucosa
Lasso di tempo: 52 settimane
Percentuale di pazienti che ottengono la guarigione della mucosa, definita da un indice di attività endoscopica semplificata per CD (SES-CD) ≤ 2.
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia nell'indurre la risposta clinica
Lasso di tempo: 12 settimane
La risposta clinica sarà valutata con il Pediatric Crohn's Disease Activity Index (wPCDAI) ponderato, definito da una riduzione di wPCDAI > 50% rispetto ai valori basali.
12 settimane
Efficacia nell'indurre la risposta clinica
Lasso di tempo: 52 settimane
La risposta clinica sarà valutata con il Pediatric Crohn's Disease Activity Index (wPCDAI) ponderato, definito da una riduzione di wPCDAI > 50% rispetto ai valori basali.
52 settimane
Efficacia nell'indurre la remissione clinica
Lasso di tempo: 12 settimane
La remissione clinica sarà valutata con il Pediatric Crohn's Disease Activity Index (wPCDAI) ponderato, definito da un wPCDAI <12,5.
12 settimane
Efficacia nell'indurre la remissione clinica
Lasso di tempo: 52 settimane
La remissione clinica sarà valutata con il Pediatric Crohn's Disease Activity Index (wPCDAI) ponderato, definito da un wPCDAI <12,5.
52 settimane
Efficacia nel ridurre la necessità di cambiare terapia
Lasso di tempo: 12 settimane
Valutazione della percentuale di pazienti che necessitano di un cambiamento terapeutico
12 settimane
Efficacia nel ridurre la necessità di cambiare terapia
Lasso di tempo: 52 settimane
Valutazione della percentuale di pazienti che necessitano di un cambiamento terapeutico
52 settimane
Efficacia nella riduzione dei ricoveri
Lasso di tempo: 52 settimane
Valutazione della percentuale di pazienti che necessitano di ricovero.
52 settimane
Efficacia nel ridurre la necessità di intervento chirurgico
Lasso di tempo: 52 settimane
Valutazione della percentuale di pazienti che necessitano di intervento chirurgico
52 settimane
Efficacia nella riduzione della velocità di eritrosedimentazione
Lasso di tempo: Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Valutazione dell'andamento della velocità di eritrosedimentazione (VES)
Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Efficacia nella riduzione della proteina C-reattiva
Lasso di tempo: Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Valutazione dell'andamento della proteina C-reattiva (PCR)
Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Efficacia nella riduzione della calprotectina fecale
Lasso di tempo: Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Valutazione dell'andamento della calprotectina fecale
Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Efficacia nel modificare l'indice di massa corporea
Lasso di tempo: Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Valutazione dell'andamento dell'indice di massa corporea, definito come peso (kg)/altezza (m)^2
Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Efficacia nel modificare il punteggio z altezza per età
Lasso di tempo: Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Valutazione dell'andamento del punteggio z altezza per età
Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Efficacia nella modifica del punteggio z peso per età
Lasso di tempo: Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Valutazione dell'andamento del punteggio z peso-età
Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Valutazione degli eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Tra l'iscrizione e 52 settimane
Numero e tipo
Tra l'iscrizione e 52 settimane
Costi diretti e indiretti
Lasso di tempo: 52 settimane
Confronto dei costi diretti e indiretti (es. farmaci, forniture e attrezzature mediche, test di laboratorio e diagnostici, ricoveri, visite, trasporti da e per le strutture sanitarie, giorni di assenza dal lavoro e dalla scuola…) tra i due gruppi
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
IRCCS Burlo Garofolo

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
Centro di Riferimento Oncologico - Aviano

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Alessandro Ventura, MD PhD, IRCCS Burlo Garofolo

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
27 febbraio 2018

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 luglio 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 luglio 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 settembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 settembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NET-2013-02355002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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