Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Thalidomid versus infliximab u nového nástupu Crohnovy choroby se špatnými prognostickými faktory

2. září 2020 aktualizováno: IRCCS Burlo Garofolo

Thalidomid, nová imunologická léčba k modifikaci přirozené historie dětské Crohnovy choroby: nový návrh od dobře zavedené sítě pediatrického výzkumu

Crohnova choroba (CD) je celoživotní zánětlivé onemocnění střev s neznámou patogenezí. Konečným cílem terapie je upravit přirozenou historii CD a snížit tak komplikace. Thalidomid je malá molekula s imunomodulačními a antiangiogenetickými vlastnostmi. V současné době je schválen pro léčbu erythema nodosum leprosum, imunologické komplikace lepry a mnohočetného myelomu. Byl také použit u několika dalších zánětlivých onemocnění kůže a slizničních membrán, jako je Behcetova choroba, orofaryngeální vředy při AIDS, kožní lupus a reakce štěpu proti hostiteli. Mnoho kazuistik a jedna pediatrická randomizovaná kontrolovaná studie prokázala účinnost thalidomidu v léčbě dětí s CD refrakterními na standardní léčbu. U těchto pacientů bylo klinické remise dosaženo asi v 50 % případů a byla udržována po průměrnou dobu delší než 3 roky. Zhojení sliznic po 52 týdnech léčby bylo pozorováno u 40 % pacientů v klinické remisi. Navíc bylo zjištěno, že thalidomid má steroidy šetřící účinek a snižuje potřebu chirurgických zákroků. Klinická a endoskopická účinnost thalidomidu byla také pozorována u dětí se selháním odpovědi nebo intolerancí na biologické léky anti-TNF.

Cílem této multicentrické prospektivní randomizované kontrolované studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost thalidomidu vs infliximabu při změně přirozené anamnézy CD u pacientů se špatným prognostickým výsledkem. Dále bude studie hodnotit imunologické a genetické mechanismy CD, mechanismy účinku thalidomidu u CD a farmakokinetiku, metabolomiku a farmakogenomiku thalidomidu a jejich vliv na bezpečnost a účinnost thalidomidu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • Campania
      • Napoli, Campania, Itálie, 80131
        • Dipartimento di Pediatria dell'Università di Napoli "Federico II"
    • Friuli Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli Venezia Giulia, Itálie, 34137
        • IRCCS Burlo Garofolo
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Itálie, 16147
        • Pediatria III Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva, Istituto Giannina Gaslini
    • Lombardia
      • Monza, Lombardia, Itálie, 20052
        • Fondazione MBBM , Azienda Ospedaliera San Gerardo - Università Milano Bicocca
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Itálie, 98124
        • Unità di Gastroenterologia Pediatrica e Fibrosi Cistica, Dipartimento di Scienze Pediatriche Mediche e Chirurgiche, Policlinico Universitario
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Itálie, 50139
        • Gastroenterologia e Nutrizione Pediatrica, Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 17 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk v době diagnózy <18 let a >=6 let
  • Nová diagnóza CD založená na kritériích Porto
  • CD se zánětlivým fenotypem (nepenetrující, nefistulizující) a bez nutnosti chirurgického zákroku kromě perinálních píštělí

  • Přítomnost alespoň jednoho z následujících rizikových faktorů pro špatnou prognózu:

    • fistulizující perianální onemocnění
    • pan-enterické onemocnění
    • rozšíření onemocnění > 60 cm
    • závažné zpoždění růstu (výška z-skóre < -2 DS)
    • těžká osteoporóza (z skóre < -2 DS)
    • hypoalbuminémie (< 3 g/dl) nebo vysoký C-reaktivní protein (2krát vyšší než normální rozmezí)
  • Přijetí programu strategie hodnocení a zmírňování rizik (REMS) pro snížení teratogenního rizika.

Kritéria vyloučení:

  • probíhající těhotenství
  • přítomnost periferní neuropatie
  • HIV
  • pacientů s transplantovanými orgány
  • probíhající závažné infekce nebo jiná závažná onemocnění
  • účast na dalších experimentálních studiích.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Thalidomid
Thalidomid je imunomodulační a antiangiogenetické léčivo s vlastnostmi proti nádorovému nekrotickému faktoru (TNF) alfa.
Lék: Thalidomid
Thalidomid je imunomodulační a antiangiogenetické léčivo s vlastnostmi proti TNF alfa
ACTIVE_COMPARATOR: Infliximab
Infliximab je chimérická monoklonální protilátka proti TNF alfa
Lék: Infliximab
Infliximab je chimérická monoklonální protilátka proti TNF alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost při navození hojení sliznice
Časové okno: 52 týdnů
Podíl pacientů, kteří dosáhli zhojení sliznice, definovaný pomocí indexu zjednodušené endoskopické aktivity pro CD (SES-CD) ≤ 2.
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost při navození klinické odpovědi
Časové okno: 12 týdnů
Klinická odpověď bude hodnocena pomocí váženého indexu aktivity pediatrické Crohnovy choroby (wPCDAI), definovaného snížením wPCDAI > 50 % z bazálních hodnot.
12 týdnů
Účinnost při navození klinické odpovědi
Časové okno: 52 týdnů
Klinická odpověď bude hodnocena pomocí váženého indexu aktivity pediatrické Crohnovy choroby (wPCDAI), definovaného snížením wPCDAI > 50 % z bazálních hodnot.
52 týdnů
Účinnost při navození klinické remise
Časové okno: 12 týdnů
Klinická remise bude hodnocena pomocí váženého indexu aktivity pediatrické Crohnovy choroby (wPCDAI), definovaného pomocí wPCDAI <12,5.
12 týdnů
Účinnost při navození klinické remise
Časové okno: 52 týdnů
Klinická remise bude hodnocena pomocí váženého indexu aktivity pediatrické Crohnovy choroby (wPCDAI), definovaného pomocí wPCDAI <12,5.
52 týdnů
Účinnost při snižování potřeby změny terapie
Časové okno: 12 týdnů
Vyhodnocení podílu pacientů, kteří potřebují terapeutickou změnu
12 týdnů
Účinnost při snižování potřeby změny terapie
Časové okno: 52 týdnů
Vyhodnocení podílu pacientů, kteří potřebují terapeutickou změnu
52 týdnů
Účinnost při snižování počtu hospitalizací
Časové okno: 52 týdnů
Vyhodnocení podílu pacientů, kteří potřebují hospitalizaci.
52 týdnů
Účinnost při snižování potřeby chirurgického zákroku
Časové okno: 52 týdnů
Vyhodnocení podílu pacientů, kteří potřebují operaci
52 týdnů
Účinnost při snižování rychlosti sedimentace erytrocytů
Časové okno: Každý časový bod mezi zápisem a 52 týdny (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 týdnů)
Hodnocení trendu sedimentace erytrocytů (ESR)
Každý časový bod mezi zápisem a 52 týdny (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 týdnů)
Účinnost při snižování C-reaktivního proteinu
Časové okno: Každý časový bod mezi zápisem a 52 týdny (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 týdnů)
Hodnocení trendu C-reaktivního proteinu (CRP)
Každý časový bod mezi zápisem a 52 týdny (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 týdnů)
Účinnost při snižování fekálního kalprotektinu
Časové okno: Každý časový bod mezi zápisem a 52 týdny (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 týdnů)
Hodnocení trendu fekálního kalprotektinu
Každý časový bod mezi zápisem a 52 týdny (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 týdnů)
Účinnost při modifikaci indexu tělesné hmotnosti
Časové okno: Každý časový bod mezi zápisem a 52 týdny (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 týdnů)
Vyhodnocení trendu indexu tělesné hmotnosti, definovaného jako hmotnost (kg)/výška (m)^2
Každý časový bod mezi zápisem a 52 týdny (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 týdnů)
Účinnost při úpravě skóre z výšky pro věk
Časové okno: Každý časový bod mezi zápisem a 52 týdny (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 týdnů)
Vyhodnocení trendu z-skóre výšky k věku
Každý časový bod mezi zápisem a 52 týdny (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 týdnů)
Účinnost při úpravě skóre z hmotnosti vzhledem k věku
Časové okno: Každý časový bod mezi zápisem a 52 týdny (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 týdnů)
Vyhodnocení trendu z skóre hmotnosti k věku
Každý časový bod mezi zápisem a 52 týdny (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 týdnů)
Vyhodnocení nežádoucích příhod vzniklých při léčbě
Časové okno: Mezi zápisem a 52 týdny
Číslo a typ
Mezi zápisem a 52 týdny
Přímé a nepřímé náklady
Časové okno: 52 týdnů
Srovnání přímých a nepřímých nákladů (tj. léky, zdravotnický materiál a vybavení, laboratorní a diagnostické testy, hospitalizace, návštěvy, převozy do a ze zdravotnických zařízení, chybějící pracovní a školní dny…) mezi těmito dvěma skupinami
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
IRCCS Burlo Garofolo

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
Centro di Riferimento Oncologico - Aviano

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Alessandro Ventura, MD PhD, IRCCS Burlo Garofolo

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. února 2018

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. července 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. července 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. července 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. července 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. září 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. září 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NET-2013-02355002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Crohnova nemoc

Klinické studie na Thalidomid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení