Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Thalidomide versus infliximab i nyopstået Crohns sygdom med dårlige prognostiske faktorer

2. september 2020 opdateret af: IRCCS Burlo Garofolo

Thalidomide, en ny immunologisk behandling for at ændre den naturlige historie af pædiatrisk Crohns sygdom: et nyt forslag fra et veletableret pædiatrisk forskningsnetværk

Crohns sygdom (CD) er en livslang inflammatorisk tarmsygdom med en ukendt patogenese. Det ultimative mål med terapien er at ændre den naturlige historie af CD og dermed reducere komplikationer. Thalidomid er et lille molekyle med immunmodulerende og anti-angiogenetiske egenskaber. Det er i øjeblikket godkendt til behandling af erythema nodosum leprosum, en immunologisk komplikation af spedalskhed og myelomatose. Det er også blevet brugt til adskillige andre inflammatoriske sygdomme i huden og slimhinderne, såsom Behcet-sygdom, orofaryngeale sår ved AIDS, kutan lupus og graft versus host-sygdom. Mange case-serier og et pædiatrisk randomiseret kontrolleret forsøg beviste effektiviteten af ​​thalidomid i behandlingen af ​​børn med CD-refraktær over for standardbehandlinger. Hos disse patienter blev klinisk remission opnået i omkring 50 % af tilfældene og blev opretholdt i en gennemsnitlig periode på mere end 3 år. Slimhindeheling efter 52 ugers behandling blev observeret hos 40 % af patienterne i klinisk remission. Desuden viste det sig, at thalidomid havde en steroidbesparende effekt og mindskede behovet for kirurgiske indgreb. Den kliniske og endoskopiske effekt af thalidomid blev også observeret hos børn med manglende respons eller intolerance over for biologiske anti-TNF-lægemidler.

Formålet med denne multicentriske prospektive randomiserede kontrollerede er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​thalidomid versus infliximab til at ændre den naturlige historie af CD hos patienter med dårligt prognostisk resultat. Desuden vil undersøgelsen evaluere de immunologiske og genetiske mekanismer af CD, virkningsmekanismerne thalidomid i CD og vil farmakokinetik, metabolomics og farmakogenomics af thalidomid, og deres indvirkning på thalidomid sikkerhed og effektivitet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italien, 80131
        • Dipartimento di Pediatria dell'Università di Napoli "Federico II"
    • Friuli Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli Venezia Giulia, Italien, 34137
        • IRCCS Burlo Garofolo
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italien, 16147
        • Pediatria III Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva, Istituto Giannina Gaslini
    • Lombardia
      • Monza, Lombardia, Italien, 20052
        • Fondazione MBBM , Azienda Ospedaliera San Gerardo - Università Milano Bicocca
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italien, 98124
        • Unità di Gastroenterologia Pediatrica e Fibrosi Cistica, Dipartimento di Scienze Pediatriche Mediche e Chirurgiche, Policlinico Universitario
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50139
        • Gastroenterologia e Nutrizione Pediatrica, Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år til 17 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ved diagnose <18 år og >=6 år
  • Ny diagnose af CD baseret på Porto kriterier
  • CD med inflammatorisk fænotype (ikke-penetrerende, ikke-fistuliserende) og uden behov for operation bortset fra perinale fistler

  • Tilstedeværelse af mindst én af følgende risikofaktorer for dårlig prognose:

    • fistulerende perianal sygdom
    • pan-enterisk sygdom
    • sygdomsforlængelse > 60 cm
    • alvorlig vækstforsinkelse (højde z-score < -2 DS)
    • svær osteoporose (z-score < -2 DS)
    • hypoalbuminæmi (< 3g/dL) eller højt C-reaktivt protein (2 gange højere normalområdet)
  • Accept af Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS)-programmet til reduktion af den teratogene risiko.

Ekskluderingskriterier:

  • igangværende graviditet
  • tilstedeværelse af perifer neuropati
  • HIV
  • patienter med transplanterede organer
  • igangværende større infektioner eller andre alvorlige sygdomme
  • deltagelse i andre eksperimentelle undersøgelser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Thalidomid
Thalidomid er et immunmodulerende og antiangiogenetisk lægemiddel med antitumornekrosefaktor (TNF) alfa-egenskaber
Medicin: Thalidomid
Thalidomid er et immunmodulerende og antiangiogenetisk lægemiddel med anti-TNF-alfa-egenskaber
ACTIVE_COMPARATOR: Infliximab
Infliximab er et kimært monoklonalt antistof mod TNF alfa
Medicin: Infliximab
Infliximab er et kimært monoklonalt antistof mod TNF alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet til at inducere slimhindeheling
Tidsramme: 52 uger
Andel af patienter, der opnår slimhindeheling, defineret af et Simplified Endoscopic Activity Index for CD (SES-CD) ≤ 2.
52 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet til at inducere klinisk respons
Tidsramme: 12 uger
Klinisk respons vil blive evalueret med det vægtede pædiatriske Crohns sygdomsaktivitetsindeks (wPCDAI), defineret ved en reduktion på wPCDAI > 50 % fra de basale værdier.
12 uger
Effektivitet til at inducere klinisk respons
Tidsramme: 52 uger
Klinisk respons vil blive evalueret med det vægtede pædiatriske Crohns sygdomsaktivitetsindeks (wPCDAI), defineret ved en reduktion på wPCDAI > 50 % fra de basale værdier.
52 uger
Effektivitet til at inducere klinisk remission
Tidsramme: 12 uger
Klinisk remission vil blive evalueret med det vægtede pædiatriske Crohns sygdomsaktivitetsindeks (wPCDAI), defineret ved en wPCDAI <12,5.
12 uger
Effektivitet til at inducere klinisk remission
Tidsramme: 52 uger
Klinisk remission vil blive evalueret med det vægtede pædiatriske Crohns sygdomsaktivitetsindeks (wPCDAI), defineret ved en wPCDAI <12,5.
52 uger
Effektivitet til at reducere behovet for at ændre terapi
Tidsramme: 12 uger
Evaluering af andelen af ​​patienter, der har behov for en terapeutisk ændring
12 uger
Effektivitet til at reducere behovet for at ændre terapi
Tidsramme: 52 uger
Evaluering af andelen af ​​patienter, der har behov for en terapeutisk ændring
52 uger
Effektivitet i at reducere indlæggelser
Tidsramme: 52 uger
Evaluering af andelen af ​​patienter, der har behov for indlæggelse.
52 uger
Effektivitet til at reducere behovet for operation
Tidsramme: 52 uger
Evaluering af andelen af ​​patienter, der skal opereres
52 uger
Effektivitet til at reducere erytrocytsedimentationshastigheden
Tidsramme: Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Evaluering af tendensen for erytrocytsedimentationshastighed (ESR)
Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Effektivitet til at reducere C-reaktivt protein
Tidsramme: Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Evaluering af tendensen til C-reaktivt protein (CRP)
Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Effektivitet til at reducere fækal calprotectin
Tidsramme: Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Evaluering af tendensen til fækal calprotectin
Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Effektivitet til at ændre body mass index
Tidsramme: Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Evaluering af tendensen i kropsmasseindeks, defineret som vægt (kg)/højde (m)^2
Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Effektivitet til at ændre højde-for-alder z-score
Tidsramme: Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Evaluering af tendensen for højde-for-alder z-score
Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Effektivitet til at ændre vægt-for-alder z-score
Tidsramme: Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Evaluering af tendensen for vægt-for-alder z-score
Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Evaluering af de behandlings-opståede bivirkninger
Tidsramme: Mellem indskrivning og 52 uger
Nummer og type
Mellem indskrivning og 52 uger
Direkte og indirekte omkostninger
Tidsramme: 52 uger
Sammenligning af direkte og indirekte omkostninger (dvs. medicin, medicinske forsyninger og udstyr, laboratorie- og diagnostiske tests, hospitalsindlæggelser, besøg, transport til og fra sundhedsfaciliteter, manglende arbejde og skoledage...) mellem de to grupper
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
IRCCS Burlo Garofolo

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
Centro di Riferimento Oncologico - Aviano

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Alessandro Ventura, MD PhD, IRCCS Burlo Garofolo

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
27. februar 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. juli 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. juli 2017

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. september 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. september 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NET-2013-02355002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Crohns sygdom

Kliniske forsøg med Thalidomid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger