Botox invece della chirurgia dello strabismo (BISS) (BISS)

I pazienti con esotropia acquisita di grande angolo (una deviazione verso l'interno dell'asse oculare di oltre 5°) che si sviluppa dopo un anno di età hanno la possibilità di riguadagnare la visione binoculare se un'immagine retinica appare sulle corrispondenti aree retiniche di entrambi gli occhi. L'obiettivo principale della terapia in questi pazienti è il ripristino della visione binoculare.

In Svizzera la procedura standard per il trattamento dell'esotropia del grande angolo è la chirurgia, che viene eseguita sui muscoli oculari orizzontali che possono essere incassati o accorciati portando rispettivamente a una funzione muscolare ridotta o aumentata.

In alternativa alla chirurgia dello strabismo, la tossina botulinica (Botox) può essere applicata nei muscoli extraoculari. Botox impedisce il rilascio di acetilcolina nella fessura sinaptica e quindi blocca la trasmissione neuromuscolare inducendo così una paralisi.

Le prove attuali sull'uso del Botox nello strabismo sono incoerenti, sono scarsamente supportate dai risultati della ricerca di base e lasciano all'oscuro i medici dedicati. L'obiettivo è quello di far luce su questo campo di ricerca clinica, che può aiutare a guidare i futuri oftalmologi pediatrici nella loro gestione dei pazienti strabici.

L'obiettivo dello studio è verificare se, con un regime di trattamento a base di tossina botulinica, lo strabismo può essere trattato con successo richiedendo meno interventi chirurgici.

L'obiettivo primario è verificare se il regime di trattamento a base di Botox non è inferiore al trattamento chirurgico in termini di successo ortotropo. Se questo viene mostrato, il numero di interventi chirurgici richiesti sarà confrontato tra i due gruppi (principale obiettivo secondario).

L'ipotesi è che il regime di trattamento a base di Botox, che consente l'esecuzione di interventi chirurgici di salvataggio, abbia successo in una proporzione di pazienti simile a quella dell'approccio puramente chirurgico. La seconda ipotesi è che solo il 20% circa dei pazienti trattati con Botox richieda un intervento chirurgico rispetto a circa il 10% dei pazienti nel braccio chirurgico che necessitano di un secondo intervento chirurgico.

Analisi dell'esito primario La percentuale di successo ortotropo per entrambi i gruppi sarà calcolata con un corrispondente intervallo di confidenza del 95%. Per il confronto tra i due gruppi, la differenza di rischio stratificata per i fattori di stratificazione utilizzati nella randomizzazione sarà calcolata con un corrispondente limite di confidenza inferiore unilaterale del 95%. Se il limite inferiore è superiore a -12%, verrà rivendicata la non inferiorità.

Analisi dell'outcome secondario principale La percentuale di secondi interventi per entrambi i gruppi sarà calcolata con un corrispondente intervallo di confidenza del 95%. Per il confronto tra i due gruppi, verrà calcolata una differenza di rischio stratificata per i fattori di stratificazione utilizzati nella randomizzazione con un corrispondente limite di confidenza superiore unilaterale del 95%. Se il limite superiore è inferiore al 40% e se è possibile dimostrare la non inferiorità per l'esito primario, verrà rivendicato un beneficio clinico del nuovo trattamento.