Studio sulla forodesina cloridrato in pazienti con leucemia/linfoma T-linfoblastico da precursore recidivato/refrattario che hanno fallito due o più regimi terapeutici precedenti

Criterio di inclusione:

• Pazienti con diagnosi istologica inequivocabile di leucemia/linfoma linfoblastico precursore T (classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità [OMS]).
• Mancata risposta o recidiva dopo due o più regimi terapeutici per la loro malattia, uno dei quali potrebbe essere l'HSCT.
• Performance status di 2 secondo i criteri dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) (vedi Appendice A).
• Dai diciotto anni in su.
• Aspettativa di vita di almeno tre mesi.
• Adeguata funzionalità epatica (aspartato aminotransferasi [AST] e/o alanina aminotransferasi [ALT] ≤3 volte il limite superiore della norma), a meno che non sia correlata alla leucemia sottostante.
• Test di gravidanza su siero o urina negativo da due a sette giorni prima dell'inizio del trattamento in studio in donne in età fertile.
• Le femmine in età fertile e i maschi devono essere disposti e in grado di utilizzare un metodo contraccettivo adeguato per evitare la gravidanza per la durata dello studio in modo tale da ridurre al minimo il rischio di gravidanza. I contraccettivi accettabili includono dispositivi intrauterini (IUD), contraccettivi ormonali (orali, deposito, cerotto o iniettabili) e metodi a doppia barriera come preservativi o diaframmi con gel o schiuma spermicida.
• Modulo di consenso informato (ICF) firmato prima dell'inizio di qualsiasi procedura specifica dello studio.
• Disponibilità e capacità di fornire l'autorizzazione per l'uso e la divulgazione di informazioni sanitarie personali in conformità con la politica dell'Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) (solo pazienti statunitensi).

Criteri di esclusione:

• Pazienti con infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o virus linfotrofico T umano 1 (HTLV-1).
• Pazienti con infezione attiva da epatite B o C.
• Pazienti con evidenza clinica di leucemia attiva del sistema nervoso centrale (SNC).
• Infezione grave attiva non controllata da antibiotici per via orale o endovenosa.
• Pazienti con una clearance della creatinina calcolata <50 ml/min.
• - Trattamento precedente con qualsiasi agente antileucemico o chemioterapico sperimentale entro sette giorni prima dell'ingresso nello studio o mancanza di pieno recupero dagli effetti collaterali dovuti a terapia precedente, indipendentemente da quando è stata somministrata tale terapia.
• Malattia rapidamente progressiva con funzione d'organo compromessa giudicata pericolosa per la vita dall'investigatore.
• Il trattamento concomitante con altri agenti antileucemici (profilassi del SNC [ad es. metotrexato intratecale, citarabina o idrocortisone] e l'uso di corticosteroidi non sarà escluso, ma deve essere prima approvato dal Medical Monitor) (vedere Sezioni 9.2.1 e 9.2.2).
• Donna incinta e/o in allattamento.
• Pazienti che non possono deglutire o che hanno malattie gastrointestinali croniche o condizioni che possono ostacolare la compliance e/o l'assorbimento del prodotto.
• Ipersensibile o intollerante a qualsiasi componente delle formulazioni del farmaco in studio.
• Pazienti che hanno ricevuto un precedente trattamento con forodesina.