Confronto dei regimi terapeutici per la malattia polmonare interstiziale da sclerodermia (The Scleroderma Lung Study II) (SLSII)
6 febbraio 2017 aggiornato da: Michael Roth
Micofenolato vs. Ciclofosfamide orale nella malattia polmonare interstiziale da sclerodermia (Scleroderma Lung Study II)
La sclerodermia è una rara malattia autoimmune a lungo termine in cui il tessuto normale viene sostituito da tessuto fibroso denso e spesso.
Normalmente, il sistema immunitario aiuta a difendere il corpo da malattie e infezioni.
Nelle persone con sclerodermia, il sistema immunitario induce le cellule dei fibroblasti a produrre una quantità eccessiva di collagene proteico.
Il collagene in eccesso si deposita nella pelle e negli organi, provocando un indurimento e un ispessimento simile al processo di cicatrizzazione.
Sebbene la sclerodermia colpisca più spesso la pelle, può colpire anche altre parti del corpo, compresi i polmoni, e nelle sue forme più gravi la sclerodermia può essere pericolosa per la vita.
La malattia polmonare interstiziale correlata alla sclerodermia è un esempio di una condizione di sclerodermia pericolosa per la vita.
Nelle persone con malattia polmonare interstiziale correlata alla sclerodermia sintomatica, si verificano cicatrici nel delicato tessuto polmonare, compromettendo la funzione polmonare.
Lo scopo di questo studio è determinare se le persone con malattia polmonare interstiziale correlata alla sclerodermia sintomatica sperimentino maggiori benefici respiratori dal trattamento con un ciclo di 2 anni di micofenolato mofetile o dal trattamento con un ciclo di 1 anno di ciclofosfamide orale.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La malattia polmonare interstiziale descrive una condizione in cui il tessuto polmonare è diventato sfregiato o infiammato. La malattia polmonare interstiziale causata dalla sclerodermia, specificamente vista come fibrosi polmonare progressiva, si verifica in circa il 40% dei pazienti con sclerodermia ed è emersa come la principale causa di morte complessiva.
In uno studio precedente, lo Scleroderma Lung Study I (SLS I), i ricercatori hanno valutato un trattamento di 1 anno con ciclofosfamide (CYC) per le persone con malattia polmonare interstiziale correlata alla sclerodermia. I risultati dello studio hanno dimostrato miglioramenti statisticamente significativi nella capacità vitale forzata, nella capacità polmonare totale, nella dispnea, nei punteggi cutanei di Rodnan e in diverse misure della qualità della vita. Tuttavia, quando i pazienti sono stati seguiti per un altro anno dopo aver completato la loro terapia con CYC, gli effetti benefici del CYC sono diminuiti e non erano più significativi entro i 24 mesi di follow-up. Informazioni preliminari suggeriscono che un farmaco immunosoppressore alternativo, il micofenolato mofetile (MMF), può essere efficace nel trattamento di questa malattia, essere somministrato per periodi più lunghi e provocare minori effetti collaterali.
Questo studio, lo Scleroderma Lung Study II (SLS II), confronterà la sicurezza e l'efficacia di un trattamento di 2 anni con MMF rispetto a un trattamento di 1 anno con CYC. In particolare, i ricercatori determineranno se l'MMF produce miglioramenti simili o migliori nella capacità polmonare e minori effetti collaterali durante l'intero periodo di 2 anni.
La partecipazione comprenderà circa 21 visite di studio per un periodo di 2 anni. I partecipanti idonei verranno assegnati in modo casuale a ricevere MMF due volte al giorno per 2 anni o CYC una volta al giorno per 1 anno, seguito da placebo per 1 anno. Saranno raccolti campioni di sangue e urina ogni 2 settimane per i primi 2 mesi e poi una volta al mese per il resto dello studio. Ogni 3 mesi, i partecipanti parteciperanno a visite di studio che includeranno test di funzionalità polmonare, campionamento del sangue e delle urine, un esame fisico e questionari sulla salute e sui farmaci attuali. Alla visita di studio finale, i partecipanti saranno anche sottoposti a una scansione di tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) e possibilmente una biopsia del pugno.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
142
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
- National Jewish Health
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20057
- Georgetown University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Feinberg School of Medicine, Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- University of Illinois at Chicago, College of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Johns Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
- Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan Medical School
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
- University of Minnesota
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08854
- University of Medicine and Dentistry of New Jersey, Robert Wood Johnson Medical School
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77225
- University of Texas Medical School at Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- La presenza di sclerodermia limitata (ispessimento cutaneo distale ma non prossimale ai gomiti e alle ginocchia, con o senza coinvolgimento facciale) o diffusa (ispessimento cutaneo prossimale ai gomiti e alle ginocchia, che spesso coinvolge il torace o l'addome), come determinato dall'American College of Rheumatology criteri
- Dispnea da sforzo (grado 2 sulla componente Magnitude of Task del Mahler Modified Dyspnea Index)
- FVC inferiore o uguale all'80% del valore previsto allo screening e inferiore o uguale all'85% del valore previsto al basale
- Insorgenza della prima manifestazione non di Raynaud di SSc negli 84 mesi precedenti
- Presenza di qualsiasi opacizzazione a vetro smerigliato alla tomografia computerizzata toracica ad alta risoluzione (HRCT)
- Ripetere la FVC alla visita basale (Visita 2) entro il 10% della FVC misurata allo screening e inferiore o uguale all'85% del previsto.
Criteri di esclusione:
- FVC inferiore al 45% del valore previsto allo screening o al basale
- Capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) (corretta per HBg) inferiore al 30% del valore previsto e inferiore al 40% del valore previsto quando la documentazione delle pressioni arteriose polmonari mediante ecocardiogramma, cateterismo del cuore destro o risonanza magnetica identifica un'ipertensione polmonare clinicamente significativa. Tutti i partecipanti con un DLCO inferiore al 40 percento previsto devono avere la documentazione delle pressioni dell'arteria polmonare per essere presi in considerazione per l'inclusione.
- Rapporto FEV1/FVC inferiore al 65% allo screening o al basale
- Anomalie clinicamente significative su HRCT non attribuibili a sclerodermia
- Diagnosi di ipertensione polmonare a riposo clinicamente significativa che richiede trattamento, come accertato prima della valutazione dello studio o come parte di una valutazione clinica standard di cura eseguita al di fuori del protocollo dello studio
- Ematuria persistente inspiegabile (più di 10 globuli rossi per campo ad alta potenza [RBC/hpf])
- Anamnesi di leucopenia persistente (conta dei globuli bianchi inferiore a 4000) o trombocitopenia (conta delle piastrine inferiore a 150.000)
- Anemia clinicamente significativa (meno di 10 g/dl)
- Test di funzionalità epatica al basale (LFT) o bilirubina superiore a 1,5 volte il limite superiore del normale, diverso da quello dovuto alla malattia di Gilbert
- Uso concomitante e presente di captopril
- Creatinina sierica superiore a 2,0 mg/dL
- Insufficienza cardiaca congestizia incontrollata
- Gravidanza (documentata dal test di gravidanza sulle urine) e/o allattamento
- Uso precedente di CYC o MMF per via orale per più di 8 settimane o assunzione di più di due dosi endovenose di CYC in passato
- Uso di CYC e/o MMF nei 30 giorni precedenti l'assegnazione casuale
- Infezione attiva (polmone o altrove) la cui gestione sarebbe compromessa da CYC o MMF
- Altre gravi malattie mediche concomitanti (ad es. cancro), malattie croniche debilitanti (diverse dalla sclerodermia) o inaffidabilità o abuso di farmaci che potrebbero compromettere la partecipazione del paziente allo studio
- Uso corrente, o uso nei 30 giorni precedenti l'assegnazione casuale, di prednisone (o equivalente) in dosi superiori a 10 mg/giorno
- Se in età fertile (una partecipante di età <55 anni che non è in postmenopausa da > 5 anni e che non ha subito isterectomia e/o ovariectomia), mancato impiego di due metodi contraccettivi affidabili (che possono includere la sterilizzazione chirurgica , metodi di barriera, spermicidi, dispositivi intrauterini e/o contraccezione ormonale).
- Uso di farmaci controindicati; maggiori informazioni su questo criterio possono essere trovate nel protocollo dello studio
- Fumo di sigari, pipe o sigarette nei 6 mesi precedenti l'ingresso nello studio
- Uso di farmaci con presunte proprietà modificanti la malattia nell'ultimo mese (ad es. D-penicillamina, azatioprina, metotrexato, Potaba)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Braccio micofenolato
I partecipanti riceveranno micofenolato mofetile orale per 2 anni.
|
24 mesi di micofenolato mofetile orale, fino a una dose massima di 1,5 grammi due volte al giorno come tollerato
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: Braccio ciclofosfamide
I partecipanti riceveranno ciclofosfamide orale per 1 anno, seguito da placebo per 1 anno.
|
12 mesi di ciclofosfamide orale, fino a una dose massima di 2 mg/kg al giorno come tollerato
Altri nomi:
12 mesi di placebo verranno somministrati ai partecipanti nel braccio Ciclofosfamide durante il secondo anno al fine di mantenere il cieco con il braccio Micofenolato, che riceve il farmaco per tutti i 2 anni.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Capacità vitale forzata (FVC), come percentuale del valore previsto aggiustato per età, altezza, sesso ed etnia
Lasso di tempo: Misurato al basale dello studio e ai mesi 3, 6, 12, 15, 18, 21 e 24
|
L'outcome primario è il decorso nel tempo dal basale a 24 mesi per la % prevista di FVC.
La FVC% prevista rappresenta il volume d'aria aggiustato (aggiustato come percentuale del valore normale previsto in base all'età, all'altezza, al sesso e all'etnia del partecipante) che può essere espirato forzatamente dai polmoni dopo aver fatto il respiro più profondo possibile.
La % predetta di FVC è ridotta nei pazienti con malattia polmonare interstiziale e viene utilizzata come misura dell'interessamento polmonare e della gravità della malattia.
|
Misurato al basale dello studio e ai mesi 3, 6, 12, 15, 18, 21 e 24
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Capacità polmonare totale (TLC), come percentuale del valore previsto aggiustato per età, altezza, sesso ed etnia
Lasso di tempo: Misurato all'inizio dello studio e ai mesi 6, 12, 18 e 24
|
Il TLC rappresenta il volume totale di aria all'interno del polmone dopo aver fatto il respiro più profondo possibile e la percentuale di TLC prevista rappresenta la TLC espressa come percentuale del valore normale previsto in base all'età, all'altezza, al sesso e all'etnia del partecipante.
La percentuale di TLC prevista è ridotta nei pazienti con malattia polmonare interstiziale e viene utilizzata come misura della gravità della malattia.
|
Misurato all'inizio dello studio e ai mesi 6, 12, 18 e 24
|
|
Capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) in un singolo respiro, come percentuale del valore previsto aggiustato per età, altezza, sesso ed etnia
Lasso di tempo: Misurato all'inizio dello studio e ai mesi 3, 6, 12, 15, 18, 21 e 24
|
Il DLCO è un test di funzionalità polmonare che misura la capacità del polmone di effettuare lo scambio gassoso tra il respiro inalato e i vasi sanguigni capillari polmonari e il DLCO % previsto rappresenta il DLCO espresso come percentuale del valore normale previsto basato sul valore età, altezza, sesso ed etnia del partecipante.
La percentuale di DLCO prevista è ridotta nei pazienti con malattia polmonare interstiziale e viene utilizzata come misura della gravità della malattia.
|
Misurato all'inizio dello studio e ai mesi 3, 6, 12, 15, 18, 21 e 24
|
|
Punteggio di fibrosi, misurato dalla tomografia computerizzata toracica ad alta risoluzione (HRCT)
Lasso di tempo: Misurato al basale e al mese 24
|
L'imaging dell'intero polmone (WL) viene eseguito utilizzando una tomografia computerizzata volumetrica ad alta risoluzione (HRCT), che viene quindi analizzata utilizzando un algoritmo informatico per determinare la percentuale di pixel complessivi che presentano le caratteristiche caratteristiche della fibrosi polmonare quantitativa (QLF).
Percentuali più elevate per QLF-WL rappresentano quindi un maggiore coinvolgimento da parte della fibrosi polmonare.
|
Misurato al basale e al mese 24
|
|
Punteggio dell'indice di dispnea transitoria
Lasso di tempo: Misurato ai mesi 6, 12, 18 e 24
|
La variazione della dispnea è stata valutata utilizzando il Transitional Dyspnea Index, che confronta i sintomi attuali con quelli al basale.
Il punteggio totale va da -9 a +9.
Più basso è il punteggio, maggiore è il deterioramento della gravità della dispnea.
|
Misurato ai mesi 6, 12, 18 e 24
|
|
Qualità della vita correlata alla salute misurata dalle risposte del paziente all'indice di disabilità del questionario di valutazione della salute (HAQ-DI)
Lasso di tempo: Misurato all'inizio dello studio e ai mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 e 24
|
L'HAQ-DI pone domande relative a 8 domini di attività (vestirsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, raggiungere, afferrare e attività quotidiane comuni) con la capacità del paziente di svolgere ciascuna attività con un punteggio da 0 a 3. Punteggi in tutti i domini sono mediati e un punteggio più alto rappresenta una maggiore disabilità.
|
Misurato all'inizio dello studio e ai mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 e 24
|
|
Coinvolgimento della pelle, misurato dai punteggi Rodnam Skin Thickness Score modificati (mRSS)
Lasso di tempo: Misurato al basale e ai mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 e 24
|
Lo spessore della pelle viene quantificato utilizzando il metodo di misurazione Rodnan modificato (mRSS), con una scala che va da 0 (nessun coinvolgimento della pelle) a un massimo di 51.
Il punteggio della pelle riportato è determinato da una valutazione clinica dello spessore della pelle, eseguita da un lettore esperto, e rappresenta la somma delle valutazioni individuali effettuate in ciascuna delle 17 aree del corpo.
Ad ogni area viene assegnato un punteggio compreso tra 0 e 3 (0 = normale; 1 = lieve spessore; 2 = moderato; 3 = grave spessore).
Un punteggio più alto rappresenta un coinvolgimento cutaneo più grave.
|
Misurato al basale e ai mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 e 24
|
|
Tossicità, misurata da eventi avversi, eventi avversi gravi e morte
Lasso di tempo: Misurato durante lo studio di 2 anni
|
Misurato durante lo studio di 2 anni
|
|
|
Tollerabilità, valutata in base al tempo di sospensione dal farmaco in studio o al rispetto dei criteri definiti dal protocollo per il fallimento del trattamento.
Lasso di tempo: Valutazione continua dalla randomizzazione a 24 mesi
|
Viene riportato il numero di partecipanti che sono rimasti nello studio nei punti temporali elencati
|
Valutazione continua dalla randomizzazione a 24 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Donald P. Tashkin, MD, University of California, Los Angeles
- Investigatore principale: Robert M. Elashoff, PhD, UCLA School of Public Health
- Investigatore principale: Michael D. Roth, MD, University of California, Los Angeles
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Elashoff RM, Li G, Li N. A joint model for longitudinal measurements and survival data in the presence of multiple failure types. Biometrics. 2008 Sep;64(3):762-771. doi: 10.1111/j.1541-0420.2007.00952.x. Epub 2007 Dec 20.
- Tashkin DP, Elashoff R, Clements PJ, Goldin J, Roth MD, Furst DE, Arriola E, Silver R, Strange C, Bolster M, Seibold JR, Riley DJ, Hsu VM, Varga J, Schraufnagel DE, Theodore A, Simms R, Wise R, Wigley F, White B, Steen V, Read C, Mayes M, Parsley E, Mubarak K, Connolly MK, Golden J, Olman M, Fessler B, Rothfield N, Metersky M; Scleroderma Lung Study Research Group. Cyclophosphamide versus placebo in scleroderma lung disease. N Engl J Med. 2006 Jun 22;354(25):2655-66. doi: 10.1056/NEJMoa055120.
- Khanna D, Clements PJ, Volkmann ER, Wilhalme H, Tseng CH, Furst DE, Roth MD, Distler O, Tashkin DP. Minimal Clinically Important Differences for the Modified Rodnan Skin Score: Results from the Scleroderma Lung Studies (SLS-I and SLS-II). Arthritis Res Ther. 2019 Jan 16;21(1):23. doi: 10.1186/s13075-019-1809-y.
- Kafaja S, Clements PJ, Wilhalme H, Tseng CH, Furst DE, Kim GH, Goldin J, Volkmann ER, Roth MD, Tashkin DP, Khanna D. Reliability and minimal clinically important differences of forced vital capacity: Results from the Scleroderma Lung Studies (SLS-I and SLS-II). Am J Respir Crit Care Med. 2018 Mar 1;197(5):644-652. doi: 10.1164/rccm.201709-1845OC. Epub 2017 Nov 3.
- Namas R, Tashkin DP, Furst DE, Wilhalme H, Tseng CH, Roth MD, Kafaja S, Volkmann E, Clements PJ, Khanna D; Participants in the Scleroderma Lung Study I and members of the Scleroderma Lung Study II Research Group. Efficacy of Mycophenolate Mofetil and Oral Cyclophosphamide on Skin Thickness: Post Hoc Analyses From Two Randomized Placebo-Controlled Trials. Arthritis Care Res (Hoboken). 2018 Mar;70(3):439-444. doi: 10.1002/acr.23282. Epub 2018 Feb 9.
- Tashkin DP, Volkmann ER, Tseng CH, Kim HJ, Goldin J, Clements P, Furst D, Khanna D, Kleerup E, Roth MD, Elashoff R. Relationship between quantitative radiographic assessments of interstitial lung disease and physiological and clinical features of systemic sclerosis. Ann Rheum Dis. 2016 Feb;75(2):374-81. doi: 10.1136/annrheumdis-2014-206076. Epub 2014 Dec 1.
- Kim HJ, Li G, Gjertson D, Elashoff R, Shah SK, Ochs R, Vasunilashorn F, Abtin F, Brown MS, Goldin JG. Classification of parenchymal abnormality in scleroderma lung using a novel approach to denoise images collected via a multicenter study. Acad Radiol. 2008 Aug;15(8):1004-16. doi: 10.1016/j.acra.2008.03.011.
- Elashoff RM, Li G, Li N. An approach to joint analysis of longitudinal measurements and competing risks failure time data. Stat Med. 2007 Jun 30;26(14):2813-35. doi: 10.1002/sim.2749.
- Li N, Elashoff RM, Li G. Robust joint modeling of longitudinal measurements and competing risks failure time data. Biom J. 2009 Feb;51(1):19-30. doi: 10.1002/bimj.200810491.
- Hant FN, Ludwicka-Bradley A, Wang HJ, Li N, Elashoff R, Tashkin DP, Silver RM; Scleroderma Lung Study Research Group. Surfactant protein D and KL-6 as serum biomarkers of interstitial lung disease in patients with scleroderma. J Rheumatol. 2009 Apr;36(4):773-80. doi: 10.3899/jrheum.080633. Epub 2009 Mar 13.
- Kim HG, Tashkin DP, Clements PJ, Li G, Brown MS, Elashoff R, Gjertson DW, Abtin F, Lynch DA, Strollo DC, Goldin JG. A computer-aided diagnosis system for quantitative scoring of extent of lung fibrosis in scleroderma patients. Clin Exp Rheumatol. 2010 Sep-Oct;28(5 Suppl 62):S26-35. Epub 2010 Nov 3.
- Furst DE, Tseng CH, Clements PJ, Strange C, Tashkin DP, Roth MD, Khanna D, Li N, Elashoff R, Schraufnagel DE; Scleroderma Lung Study. Adverse events during the Scleroderma Lung Study. Am J Med. 2011 May;124(5):459-67. doi: 10.1016/j.amjmed.2010.12.009.
- Roth MD, Tseng CH, Clements PJ, Furst DE, Tashkin DP, Goldin JG, Khanna D, Kleerup EC, Li N, Elashoff D, Elashoff RM; Scleroderma Lung Study Research Group. Predicting treatment outcomes and responder subsets in scleroderma-related interstitial lung disease. Arthritis Rheum. 2011 Sep;63(9):2797-808. doi: 10.1002/art.30438.
- Khanna D, Tseng CH, Farmani N, Steen V, Furst DE, Clements PJ, Roth MD, Goldin J, Elashoff R, Seibold JR, Saggar R, Tashkin DP. Clinical course of lung physiology in patients with scleroderma and interstitial lung disease: analysis of the Scleroderma Lung Study Placebo Group. Arthritis Rheum. 2011 Oct;63(10):3078-85. doi: 10.1002/art.30467.
- Kim HJ, Brown MS, Elashoff R, Li G, Gjertson DW, Lynch DA, Strollo DC, Kleerup E, Chong D, Shah SK, Ahmad S, Abtin F, Tashkin DP, Goldin JG. Quantitative texture-based assessment of one-year changes in fibrotic reticular patterns on HRCT in scleroderma lung disease treated with oral cyclophosphamide. Eur Radiol. 2011 Dec;21(12):2455-65. doi: 10.1007/s00330-011-2223-2. Epub 2011 Sep 17.
- Theodore AC, Tseng CH, Li N, Elashoff RM, Tashkin DP. Correlation of cough with disease activity and treatment with cyclophosphamide in scleroderma interstitial lung disease: findings from the Scleroderma Lung Study. Chest. 2012 Sep;142(3):614-621. doi: 10.1378/chest.11-0801.
- Khanna D, Clements PJ, Furst DE, Chon Y, Elashoff R, Roth MD, Sterz MG, Chung J, FitzGerald JD, Seibold JR, Varga J, Theodore A, Wigley FM, Silver RM, Steen VD, Mayes MD, Connolly MK, Fessler BJ, Rothfield NF, Mubarak K, Molitor J, Tashkin DP; Scleroderma Lung Study Group. Correlation of the degree of dyspnea with health-related quality of life, functional abilities, and diffusing capacity for carbon monoxide in patients with systemic sclerosis and active alveolitis: results from the Scleroderma Lung Study. Arthritis Rheum. 2005 Feb;52(2):592-600. doi: 10.1002/art.20787.
- Khanna D, Yan X, Tashkin DP, Furst DE, Elashoff R, Roth MD, Silver R, Strange C, Bolster M, Seibold JR, Riley DJ, Hsu VM, Varga J, Schraufnagel DE, Theodore A, Simms R, Wise R, Wigley F, White B, Steen V, Read C, Mayes M, Parsley E, Mubarak K, Connolly MK, Golden J, Olman M, Fessler B, Rothfield N, Metersky M, Clements PJ; Scleroderma Lung Study Group. Impact of oral cyclophosphamide on health-related quality of life in patients with active scleroderma lung disease: results from the scleroderma lung study. Arthritis Rheum. 2007 May;56(5):1676-84. doi: 10.1002/art.22580.
- Clements PJ, Roth MD, Elashoff R, Tashkin DP, Goldin J, Silver RM, Sterz M, Seibold JR, Schraufnagel D, Simms RW, Bolster M, Wise RA, Steen V, Mayes MD, Connelly K, Metersky M, Furst DE; Scleroderma Lung Study Group. Scleroderma lung study (SLS): differences in the presentation and course of patients with limited versus diffuse systemic sclerosis. Ann Rheum Dis. 2007 Dec;66(12):1641-7. doi: 10.1136/ard.2007.069518. Epub 2007 May 7.
- Tashkin DP, Elashoff R, Clements PJ, Roth MD, Furst DE, Silver RM, Goldin J, Arriola E, Strange C, Bolster MB, Seibold JR, Riley DJ, Hsu VM, Varga J, Schraufnagel D, Theodore A, Simms R, Wise R, Wigley F, White B, Steen V, Read C, Mayes M, Parsley E, Mubarak K, Connolly MK, Golden J, Olman M, Fessler B, Rothfield N, Metersky M, Khanna D, Li N, Li G; Scleroderma Lung Study Research Group. Effects of 1-year treatment with cyclophosphamide on outcomes at 2 years in scleroderma lung disease. Am J Respir Crit Care Med. 2007 Nov 15;176(10):1026-34. doi: 10.1164/rccm.200702-326OC. Epub 2007 Aug 23.
- Strange C, Bolster MB, Roth MD, Silver RM, Theodore A, Goldin J, Clements P, Chung J, Elashoff RM, Suh R, Smith EA, Furst DE, Tashkin DP; Scleroderma Lung Study Research Group. Bronchoalveolar lavage and response to cyclophosphamide in scleroderma interstitial lung disease. Am J Respir Crit Care Med. 2008 Jan 1;177(1):91-8. doi: 10.1164/rccm.200705-655OC. Epub 2007 Sep 27.
- Goldin JG, Lynch DA, Strollo DC, Suh RD, Schraufnagel DE, Clements PJ, Elashoff RM, Furst DE, Vasunilashorn S, McNitt-Gray MF, Brown MS, Roth MD, Tashkin DP; Scleroderma Lung Study Research Group. High-resolution CT scan findings in patients with symptomatic scleroderma-related interstitial lung disease. Chest. 2008 Aug;134(2):358-367. doi: 10.1378/chest.07-2444. Epub 2008 Jul 18.
- Khanna D, Tseng CH, Furst DE, Clements PJ, Elashoff R, Roth M, Elashoff D, Tashkin DP; for Scleroderma Lung Study Investigators. Minimally important differences in the Mahler's Transition Dyspnoea Index in a large randomized controlled trial--results from the Scleroderma Lung Study. Rheumatology (Oxford). 2009 Dec;48(12):1537-40. doi: 10.1093/rheumatology/kep284. Epub 2009 Sep 23.
- Goldin J, Elashoff R, Kim HJ, Yan X, Lynch D, Strollo D, Roth MD, Clements P, Furst DE, Khanna D, Vasunilashorn S, Li G, Tashkin DP. Treatment of scleroderma-interstitial lung disease with cyclophosphamide is associated with less progressive fibrosis on serial thoracic high-resolution CT scan than placebo: findings from the scleroderma lung study. Chest. 2009 Nov;136(5):1333-1340. doi: 10.1378/chest.09-0108.
- Au K, Mayes MD, Maranian P, Clements PJ, Khanna D, Steen VD, Tashkin D, Roth MD, Elashoff R, Furst DE. Course of dermal ulcers and musculoskeletal involvement in systemic sclerosis patients in the scleroderma lung study. Arthritis Care Res (Hoboken). 2010 Dec;62(12):1772-8. doi: 10.1002/acr.20320.
- Assassi S, Li N, Volkmann ER, Mayes MD, Runger D, Ying J, Roth MD, Hinchcliff M, Khanna D, Frech T, Clements PJ, Furst DE, Goldin J, Bernstein EJ, Castelino FV, Domsic RT, Gordon JK, Hant FN, Shah AA, Shanmugam VK, Steen VD, Elashoff RM, Tashkin DP. Predictive Significance of Serum Interferon-Inducible Protein Score for Response to Treatment in Systemic Sclerosis-Related Interstitial Lung Disease. Arthritis Rheumatol. 2021 Jun;73(6):1005-1013. doi: 10.1002/art.41627. Epub 2021 Apr 20.
- Kim GHJ, Tashkin DP, Lo P, Brown MS, Volkmann ER, Gjertson DW, Khanna D, Elashoff RM, Tseng CH, Roth MD, Goldin JG. Using Transitional Changes on High-Resolution Computed Tomography to Monitor the Impact of Cyclophosphamide or Mycophenolate Mofetil on Systemic Sclerosis-Related Interstitial Lung Disease. Arthritis Rheumatol. 2020 Feb;72(2):316-325. doi: 10.1002/art.41085. Epub 2019 Dec 26.
- Volkmann ER, Tashkin DP, Roth MD, Clements PJ, Khanna D, Furst DE, Mayes M, Charles J, Tseng CH, Elashoff RM, Assassi S. Changes in plasma CXCL4 levels are associated with improvements in lung function in patients receiving immunosuppressive therapy for systemic sclerosis-related interstitial lung disease. Arthritis Res Ther. 2016 Dec 30;18(1):305. doi: 10.1186/s13075-016-1203-y.
- Tashkin DP, Volkmann ER, Tseng CH, Roth MD, Khanna D, Furst DE, Clements PJ, Theodore A, Kafaja S, Kim GH, Goldin J, Ariolla E, Elashoff RM. Improved Cough and Cough-Specific Quality of Life in Patients Treated for Scleroderma-Related Interstitial Lung Disease: Results of Scleroderma Lung Study II. Chest. 2017 Apr;151(4):813-820. doi: 10.1016/j.chest.2016.11.052. Epub 2016 Dec 22.
- Tashkin DP, Roth MD, Clements PJ, Furst DE, Khanna D, Kleerup EC, Goldin J, Arriola E, Volkmann ER, Kafaja S, Silver R, Steen V, Strange C, Wise R, Wigley F, Mayes M, Riley DJ, Hussain S, Assassi S, Hsu VM, Patel B, Phillips K, Martinez F, Golden J, Connolly MK, Varga J, Dematte J, Hinchcliff ME, Fischer A, Swigris J, Meehan R, Theodore A, Simms R, Volkov S, Schraufnagel DE, Scholand MB, Frech T, Molitor JA, Highland K, Read CA, Fritzler MJ, Kim GHJ, Tseng CH, Elashoff RM; Sclerodema Lung Study II Investigators. Mycophenolate mofetil versus oral cyclophosphamide in scleroderma-related interstitial lung disease (SLS II): a randomised controlled, double-blind, parallel group trial. Lancet Respir Med. 2016 Sep;4(9):708-719. doi: 10.1016/S2213-2600(16)30152-7. Epub 2016 Jul 25.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 settembre 2009
Completamento primario (Effettivo)
1 gennaio 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
1 novembre 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 aprile 2009
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 aprile 2009
Primo Inserito (Stima)
17 aprile 2009
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
10 febbraio 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 febbraio 2017
Ultimo verificato
1 febbraio 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie della pelle
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie del tessuto connettivo
- Malattie polmonari
- Sclerodermia, sistemica
- Sclerodermia, Diffusa
- Malattie polmonari, interstiziale
- Sclerodermia, localizzata
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Inibitori enzimatici
- Agenti antireumatici
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Agenti antibatterici
- Antibiotici, Antineoplastici
- Agenti antitubercolari
- Antibiotici, Antitubercolari
- Ciclofosfamide
- Acido micofenolico
Altri numeri di identificazione dello studio
- 632
- R01HL089901 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- R01HL089758 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Malattia polmonare interstiziale
-
National Cancer Institute (NCI)ReclutamentoKita-kyushu Lung Cancer Antigen 1, umanoStati Uniti
Prove cliniche su Micofenolato mofetile
-
Chong Kun Dang PharmaceuticalNon ancora reclutamentoTrapianto di reneCorea, Repubblica di
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Clinical...CompletatoDiabete mellito, tipo ISvezia, Norvegia