Sirolimus come approccio terapeutico all'uveite (SAVE)

Criterio di inclusione:

1. Maschi e femmine maggiori o uguali a 18 anni di età;
2. In grado di dare il consenso informato e partecipare a tutte le visite di studio;

3. Avere una diagnosi di uveite determinata dallo sperimentatore come non infettiva;

   • Avere uveite attiva, definita come avente almeno 1+ Vitreous Haze e/o almeno 1+ Vitreous Cell Count (scala SUN), e:

     • non ricevono altri trattamenti; O,
     • stanno ricevendo prednisone ≥10 mg/giorno (o dose equivalente di un altro corticosteroide) e/o almeno 1 altro immunosoppressore sistemico; o, b. Avere una malattia inattiva, definita come avente 0,5+ Vitreous Haze o inferiore e un grado di 0,5+ Vitreous Cell Count o inferiore (scala SUN) e:
     • stanno ricevendo prednisone <10 mg/giorno (o dose equivalente di un altro corticosteroide) e/o almeno 1 altro immunosoppressore sistemico.
4. Avere posteriore, intermedio o panuveite; per la panuveite, se è presente una componente anteriore, questa deve essere minore della componente posteriore;
5. Infiammazione sufficiente da richiedere un trattamento sistemico e, in base alla decisione dello sperimentatore, giustifica un trattamento intravitreale o sottocongiuntivale;
6. Acuità visiva con migliore correzione (ETDRS) da 20/40 a 20/400 (da circa 70 a 20 lettere) nell'occhio dello studio;
7. Acuità visiva ETDRS meglio corretta di 20/400 o migliore nell'altro occhio (circa 20 lettere).

Criteri di esclusione:

1. Pazienti con uveite bilaterale che stanno ricevendo una terapia immunosoppressiva sistemica (ad esempio, metotrexato, ciclosporina, ciclofosfamide, clorambucile, micofenolato mofetile, tacrolimus o azatioprina) diversa dal prednisone o altri corticosteroidi per il trattamento dell'uveite e dell'uveite nei due occhi, secondo il parere dello sperimentatore, non può essere controllato con le sole terapie locali standard;

2. Qualsiasi malattia oculare significativa che potrebbe compromettere la visione nell'occhio dello studio. Questi includono, ma non sono limitati a:

   • Retinopatia diabetica: retinopatia diabetica proliferativa (PDR) o retinopatia diabetica non proliferativa (NPDR) che compromette la vista.
   • Degenerazione maculare legata all'età;
   • Degenerazione miopica con neovascolarizzazione coroidale subfoveale attiva.

3. Uno qualsiasi dei seguenti trattamenti entro 90 giorni prima del Giorno 0 o uso anticipato di uno qualsiasi dei seguenti trattamenti per l'occhio dello studio:

   • Iniezioni intravitreali (compresi ma non limitati a steroidi o fattori di crescita endoteliale anti-vascolare);
   • Steroidi del sottotenone posteriore.
4. Chirurgia intraoculare entro 90 giorni prima del giorno 0 nell'occhio dello studio;
5. Capsulotomia entro 30 giorni prima del giorno 0 nell'occhio dello studio;
6. Se il paziente ha subito un intervento chirurgico per il glaucoma (trabeculectomia o dispositivo di shunt acquoso), deve essere presente una congiuntiva adeguata
7. Storia di chirurgia vitreoretinica o instabilità sclerale
8. Qualsiasi intervento chirurgico oculare (inclusa l'estrazione della cataratta o la capsulotomia) dell'occhio dello studio previsto entro i primi 180 giorni successivi al giorno 0;
9. Pressione intraoculare ≥25 mmHg nell'occhio dello studio (i pazienti affetti da glaucoma mantenuti con non più di 2 farmaci topici con pressione intraoculare (IOP) <25 mmHg possono partecipare);
10. Dilatazione pupillare inadeguata per una fotografia stereoscopica del fondo oculare di qualità nell'occhio dello studio;
11. Opacità dei media che limiterebbe la visualizzazione clinica;
12. Presenza di qualsiasi forma di neoplasia oculare nell'occhio dello studio, incluso il melanoma coroidale;
13. Storia di infezione erpetica nell'occhio dello studio o negli annessi;
14. Presenza di toxoplasmosi attiva o inattiva nota in entrambi gli occhi;
15. Infezione oculare o perioculare in entrambi gli occhi;
16. Partecipazione ad altri studi clinici su farmaci o dispositivi sperimentali entro 30 giorni prima del giorno 0 o pianificazione di partecipare ad altri studi clinici su farmaci o dispositivi sperimentali entro 180 giorni dopo il giorno 0. Ciò include studi clinici sia oculari che non oculari.