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Efficacia e sicurezza del Rigosertib orale nella sindrome mielodisplastica trasfusione-dipendente, bassa o Int-1 o Trisomia 8 Int-2 (ONTARGET)

22 giugno 2017 aggiornato da: Onconova Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase II, multicentrico, a braccio singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Rigosertib orale nei pazienti con sindrome mielodisplastica bassa o intermedia-1 (qualsiasi citogenetica) o trisomia 8 intermedia-2 dipendente dalla trasfusione in base alla classificazione IPSS

Gli obiettivi primari di questo studio sono determinare se rigosertib sodico, somministrato per via orale sotto forma di capsule di gel morbido, è sicuro ed è associato a una riduzione del numero di unità di trasfusione di sangue necessarie nei pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) classificata come Basso o Intermedio-1 (Int-1) (qualsiasi citogenetica) o trisomia 8 Intermedio 2 (Int-2) nell'International Prognostic Scoring System (IPSS) che dipendono dalle trasfusioni. Rigosertib verrà assunto nei giorni da 1 a 21 di un ciclo di 21 giorni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo sarà uno studio di fase II in aperto, multicentrico (fino a 5 centri), a braccio singolo. Sessanta pazienti dipendenti da trasfusioni con sindrome mielodisplastica classificata come rischio basso o Int-1 (qualsiasi citogenetica) o trisomia 8 Int-2 dall'International Prognostic Scoring System (IPSS) saranno arruolati per ricevere rigosertib BID per 21 giorni consecutivi di un ciclo di 21 giorni .

I pazienti saranno stratificati per un precedente trattamento con azacitidina e/o decitabina e/o lenalidomide e/o eritropoietina.

I pazienti rimarranno trattati nello studio fino a quando non saranno soddisfatti i criteri di progressione dell'International Working Group (IWG) del 2006 o fino alla morte per qualsiasi causa.

A tutti i partecipanti allo studio sarà consentito, come giustificato dal punto di vista medico, l'accesso alle trasfusioni di RBC e piastrine e al filgrastim [G-CSF]. Gli agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA) non saranno consentiti durante i primi 3 cicli. Le politiche di aggiustamento del dosaggio di Rigosertib sono descritte nel protocollo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

82

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Winship Cancer Institute, Emory University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29601
        • Bon Secours St. Francis Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di MDS confermata da aspirato e/o biopsia del midollo osseo entro 6 settimane prima della prima dose del farmaco in studio secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) o franco-americana-britannica (FAB)
  • SMD classificata come rischio basso o rischio Int-1 (qualsiasi citogenetica) o rischio trisomia 8 Int-2, secondo la classificazione IPSS
  • Dipendenza da trasfusione definita da almeno 4 unità di RBC somministrate entro 8 settimane prima del basale
  • Sospendere tutti gli altri trattamenti per MDS (azacitidina, decitabina, lenalidomide, chemioterapia, agenti immunosoppressori) per almeno 4 settimane
  • Performance status ECOG di 0, 1 o 2

Criteri di esclusione:

  • Anemia clinicamente significativa in corso dovuta a fattori quali carenza di ferro, vitamina B12 o folati, emolisi autoimmune o ereditaria o sanguinamento gastrointestinale (GI), a meno che non si sia stabilizzata per 1 settimana dopo la trasfusione di globuli rossi
  • Ferritina sierica <50 ng/mL
  • SMD ipoplastica (cellularità <10%)
  • Qualsiasi tumore maligno attivo nell'ultimo anno, ad eccezione del carcinoma cutaneo a cellule basali o a cellule squamose o del carcinoma in situ della cervice o della mammella
  • Malattie intercorrenti non controllate incluse, ma non limitate a, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile o aritmia cardiaca
  • Infezione attiva che non risponde adeguatamente alla terapia appropriata
  • Bilirubina totale ≥1,5 mg/dL non correlata a emolisi o malattia di Gilbert
  • ALT/AST ≥2,5 x limite superiore della norma (ULN)
  • Creatinina sierica ≥2,0 mg/dL
  • Ascite che richiede una gestione medica attiva inclusa la paracentesi
  • Iponatremia (definita come valore di sodio sierico <130 mEq/L)
  • Pazienti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che non sono disposti a seguire rigorosi requisiti di contraccezione
  • Pazienti di sesso femminile con potenziale riproduttivo che non hanno un test di gravidanza negativo per beta-gonadotropina corionica umana (bHCG) nelle urine allo Screening
  • Intervento chirurgico maggiore senza recupero completo o intervento chirurgico maggiore entro 3 settimane dall'inizio del trattamento con rigosertib
  • Ipertensione non controllata (definita come pressione sistolica ≥160 mmHg e/o pressione diastolica ≥110 mmHg)
  • Crisi di nuova insorgenza (entro 3 mesi prima della prima dose di rigosertib) o convulsioni scarsamente controllate
  • Qualsiasi altro agente sperimentale concomitante o chemioterapia, radioterapia o immunoterapia
  • Uso cronico (>2 settimane) di corticosteroidi (>10 mg/24 ore di prednisone equivalente) entro 4 settimane dall'inizio di rigosertib
  • Terapia sperimentale entro 4 settimane dall'inizio di rigosertib
  • Malattia psichiatrica o situazione sociale che limiterebbe la capacità del paziente di tollerare e/o soddisfare i requisiti dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Regime di 21 giorni
560 mg di rigosertib orale al mattino e 280 mg di rigosertib al pomeriggio nei giorni da 1 a 21 di un ciclo di 21 giorni
Droga: rigosertib

Rigosertib sodico sarà disponibile sotto forma di capsule di gel morbido nei dosaggi di 280 mg e 70 mg. Rigosertib verrà somministrato in regime ambulatoriale.

I pazienti assumeranno una dose di 560 mg (ad esempio, 2 capsule da 280 mg) di rigosertib orale al mattino e una dose di 280 mg (ad esempio, 1 capsula da 280 mg) di rigosertib orale ogni giorno di cicli di 21 giorni. Rigosertib deve essere assunto a digiuno (definito da almeno 30 minuti prima del pasto successivo) BID a intervalli di 12 ore (con una finestra di 2 ore). Qualsiasi dose vomitata verrà segnalata come dose dimenticata.

Il paziente compilerà un diario indicando il giorno e l'ora di assunzione del farmaco.

Altri nomi:
  • rigosertib sodico
  • SU 01910.Na
  • orale rigosertib

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di unità di trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: 8 settimane
Il numero di unità di trasfusioni di globuli rossi verrà confrontato con il numero di trasfusioni pretrattamento nelle 8 settimane precedenti.
8 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio
Gli eventi avversi segnalati dal paziente o osservati dallo sperimentatore o dal personale del centro di studio Le valutazioni sulla sicurezza saranno conteggiate e documentate sui moduli di segnalazione dei casi e sui documenti di origine. Saranno inclusi tutti gli eventi avversi dalla firma dell'ICF fino a 30 giorni dopo che un paziente ha interrotto lo studio.
Dalla data di randomizzazione fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio
Blasti di midollo osseo
Lasso di tempo: 4 settimane
La variazione del numero di blasti del midollo osseo sarà confrontata con il pretrattamento.
4 settimane
Emocromo completo
Lasso di tempo: 4 settimane
Emocromo completo con differenziale.
4 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Onconova Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Steven M. Fruchtman, MD, Onconova Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 maggio 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 novembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 aprile 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 aprile 2012

Primo Inserito (STIMA)

25 aprile 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

26 giugno 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 giugno 2017

Ultimo verificato

1 giugno 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Onconova 09-05
  • AAAJ0151 (ALTRO: Columbia University)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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