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L'eritropoietina umana ricombinante migliora gli esiti dello sviluppo neurologico nei neonati estremamente prematuri (EPO)

30 agosto 2021 aggiornato da: Huiqing Sun
Nello studio ELGAN (Extremely Low Gestational Age Newborn), la struttura e la funzione cerebrale anormale sono state associate a infiammazione sistemica intermittente o sostenuta (ISSI). Poiché l'EPO ha proprietà antinfiammatorie nei reni e nei muscoli, nonché proprietà di crescita/trofiche. Sulla base del suo potenziale di neuroprotezione, lo studio prospettico randomizzato e in maschera è stato progettato per determinare se rhEPO (500u/kg) fosse efficace anche nel migliorare gli esiti dello sviluppo per i neonati in età gestazionale estremamente bassa.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

L'eritropoietina esogena (EPO) è attualmente utilizzata per ridurre o prevenire la necessità di trasfusioni di globuli rossi nei neonati prematuri. Solo due decenni fa, i recettori dell'eritropoietina (EPO) furono identificati per la prima volta nel cervello e si scoprì che gli astrociti erano in grado di sintetizzare l'EPO. Successivamente, si è scoperto che i neuroni corticali ippocampali e cerebrali in coltura esposti all'EPO sono stati risparmiati parte della morte cellulare indotta dal glutammato osservata nei neuroni non esposti all'EPO. Così iniziò il concetto che l'EPO protegge il cervello dalle avversità. Diversi studi di follow-up su bambini che avevano partecipato a studi sull'EPO ricombinante per la prevenzione o il trattamento dell'anemia, dell'encefalopatia neonatale a termine o della retinopatia del prematuro hanno anche fornito prove di effetti neuroprotettivi.

Nello studio ELGAN (Extremely Low Gestational Age Newborn), la struttura e la funzione cerebrale anormale sono state associate a infiammazione sistemica intermittente o sostenuta (ISSI). Poiché l'EPO ha proprietà antinfiammatorie nei reni e nei muscoli, nonché proprietà di crescita/trofiche, abbiamo pensato che livelli circolanti elevati potrebbero trasmettere informazioni sulla riduzione del rischio di danno cerebrale negli ELGAN.

Sebbene le principali disabilità dello sviluppo neurologico come la paralisi cerebrale (CP), le disabilità mentali e i deficit di apprendimento e attenzione durante l'età scolare abbiano un posto di rilievo negli esiti dei neonati ELBW, gli interventi neuroprotettivi di successo devono ancora essere sviluppati. I ricercatori hanno progettato uno studio prospettico, randomizzato e in maschera per valutare la rhEPO durante il ricovero iniziale e il follow-up, e hanno ipotizzato che i destinatari di rhEPO avrebbero ricevuto meno trasfusioni durante il ricovero iniziale nei neonati estremamente prematuri. Sulla base del suo potenziale di neuroprotezione, il nostro studio è stato progettato per determinare se rhEPO (500 u/kg) fosse efficace anche nel migliorare gli esiti dello sviluppo per i neonati in età gestazionale estremamente bassa.

Gli esiti dello sviluppo neurologico della rhEPO nel trattamento dei neonati estremamente prematuri non sono chiari. I ricercatori propongono uno studio di follow-up sullo sviluppo neurologico della prima infanzia per confrontare gli effetti a lungo termine del rhEPO misurati da Bayley Scales of Infant Development III. Abbiamo in programma di seguire bambini in età gestazionale estremamente bassa intorno ai 24 mesi di età corretta (CA) che sono arruolati in questo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

440

Fase

  • Non applicabile

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 3 giorni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Neonati prematuri ricoverati in terapia intensiva neonatale con età gestazionale inferiore a 28 settimane
  • Età inferiore a 3 giorni;
  • consenso informato dei genitori.

Criteri di esclusione:

  • Anomalie gravi potenzialmente letali (anomalie cerebrali, cardiache, cromosomiche)
  • Crisi ematologiche come CID o emolisi dovuta a incompatibilità di gruppo sanguigno
  • Policitemia (ematocrito > 65);
  • Ipertensione
  • Convulsioni
  • Infezione congenita

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: PREVENZIONE
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: DOPPIO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Gruppo EPO
Nel gruppo EPO, l'eritropoietina umana ricombinante (rhEPO) verrà somministrata per via endovenosa a 500 U/kg/dose entro 72 ore dalla nascita e a giorni alterni fino a 32 settimane di età corretta.
La rhEPO viene somministrata 500 UI/kg, per via endovenosa entro 72 ore dalla nascita e a giorni alterni fino a 32 settimane di età corretta.
Altri nomi:
  • Epoietina Beta
PLACEBO_COMPARATORE: Soluzione salina normale
La soluzione fisiologica normale viene somministrata nello stesso volume con l'EPO, per via endovenosa entro 72 ore dalla nascita ea giorni alterni fino a 32 settimane di età corretta.
La soluzione salina normale viene somministrata nello stesso volume con rhEPO per via endovenosa entro 72 ore dalla nascita e a giorni alterni fino a 32 settimane di età corretta.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mortalità
Lasso di tempo: 2 anni
Per confrontare il tasso di mortalità dell'EPO e dei gruppi di controllo a 2 anni
2 anni
Incidenza di disabilità neurologica
Lasso di tempo: 2 anni
Per valutare l'incidenza della disabilità neurologica dell'EPO e dei gruppi di controllo a 2 anni
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di MDI<70
Lasso di tempo: 2 anni
Per confrontare l'incidenza di MDI <70 tramite Bayley Scales of Infant Development tra i due gruppi a 2 anni
2 anni
Incidenza di paralisi cerebrale
Lasso di tempo: 2 anni
Per confrontare l'incidenza della paralisi cerebrale tra i due gruppi a 2 anni
2 anni
Complicazioni a breve termine
Lasso di tempo: 3 mesi
Retinopatia del prematuro, leucomalacia periventricolare, emorragia intraventricolare, enterocolite necrotizzante e sepsi
3 mesi
Incidenza di cecità
Lasso di tempo: 2 anni
Per confrontare l'incidenza della cecità attraverso l'acuità visiva tra i due gruppi a 2 anni
2 anni
Incidenza della sordità
Lasso di tempo: 2 anni
Per confrontare l'incidenza della cecità tramite misurazioni della risposta uditiva del tronco cerebrale tra i due gruppi a 2 anni
2 anni
Biomarcatori ematici precoci per esiti neurologici scarsi
Lasso di tempo: 4 settimane
Studiare i biomarcatori ematici precoci tramite multi-omics per prevedere scarsi risultati neurologici
4 settimane
Biomarcatori di imaging cerebrale per scarsi risultati neurologici
Lasso di tempo: Fino a 40 settimane di età corretta
Studiare i biomarcatori di imaging cerebrale tramite risonanza magnetica per prevedere scarsi risultati neurologici
Fino a 40 settimane di età corretta

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ligong Hou, BD, Zhengzhou Children'S Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2016

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 dicembre 2022

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 aprile 2016

Primo Inserito (STIMA)

21 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

31 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 agosto 2021

Ultimo verificato

1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CZS-EPO

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Eritropoietina umana ricombinante

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