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L'érythropoïétine humaine recombinante améliore les résultats neurodéveloppementaux chez les nourrissons extrêmement prématurés (EPO)

30 août 2021 mis à jour par: Huiqing Sun
Dans l'étude ELGAN (Extremely Low Gestational Age Newborn), une structure et une fonction cérébrales anormales ont été associées à une inflammation systémique intermittente ou soutenue (ISSI). Étant donné que l'EPO a des propriétés anti-inflammatoires dans les reins et dans les muscles ainsi que des propriétés de croissance/trophique. Sur la base de son potentiel de neuroprotection, l'étude prospective randomisée et masquée a été conçue pour déterminer si la rhEPO (500u/kg) était également efficace pour améliorer les résultats développementaux des nouveau-nés d'âge gestationnel extrêmement bas.

Aperçu de l'étude

Description détaillée

L'érythropoïétine exogène (EPO) est actuellement utilisée pour réduire ou prévenir le besoin de transfusions de globules rouges chez les prématurés. Il y a à peine deux décennies, les récepteurs de l'érythropoïétine (EPO) ont été identifiés pour la première fois dans le cerveau, et les astrocytes se sont révélés capables de synthétiser l'EPO . Par la suite, il a été découvert que les neurones corticaux hippocampiques et cérébraux cultivés exposés à l'EPO étaient épargnés d'une partie de la mort cellulaire induite par le glutamate observée dans les neurones non exposés à l'EPO. Ainsi a commencé le concept selon lequel l'EPO protège le cerveau contre l'adversité. Plusieurs études de suivi d'enfants ayant participé à des essais d'EPO recombinante pour la prévention ou le traitement de l'anémie, de l'encéphalopathie néonatale à terme ou de la rétinopathie du prématuré ont également fourni des preuves d'effets neuroprotecteurs.

Dans l'étude ELGAN (Extremely Low Gestational Age Newborn), une structure et une fonction cérébrales anormales ont été associées à une inflammation systémique intermittente ou soutenue (ISSI) . Étant donné que l'EPO a des propriétés anti-inflammatoires dans les reins et les muscles ainsi que des propriétés de croissance/trophique, nous avons estimé que des niveaux circulants élevés pourraient transmettre des informations sur le risque réduit de lésions cérébrales chez les ELGAN.

Bien que les troubles neurodéveloppementaux majeurs tels que la paralysie cérébrale (PC), les troubles mentaux et les déficits d'apprentissage et d'attention à l'âge scolaire figurent en bonne place dans les résultats des nourrissons ELBW, des interventions neuroprotectrices réussies doivent encore être développées. Les enquêteurs ont conçu une étude prospective, randomisée et masquée pour évaluer la rhEPO lors de l'hospitalisation initiale et du suivi, et ont émis l'hypothèse que les receveurs de rhEPO recevraient moins de transfusions lors de l'hospitalisation initiale chez les nourrissons extrêmement prématurés. Sur la base de son potentiel de neuroprotection, notre étude a été conçue pour déterminer si la rhEPO (500 u/kg) était également efficace pour améliorer les résultats développementaux des nouveau-nés d'âge gestationnel extrêmement bas.

Les résultats neurodéveloppementaux de la rhEPO dans le traitement des nourrissons extrêmement prématurés ne sont pas clairs. Les chercheurs proposent une étude de suivi du développement neurologique de la petite enfance pour comparer les effets à long terme de la rhEPO tels que mesurés par les échelles de Bayley du développement du nourrisson III. Nous prévoyons de suivre des enfants d'âge gestationnel extrêmement bas d'environ 24 mois d'âge corrigé (CA) qui sont inscrits dans cette étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

440

Phase

  • N'est pas applicable

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 jour à 3 jours (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Nourrissons prématurés admis à l'USIN avec un âge gestationnel inférieur à 28 semaines
  • Âge inférieur à 3 jours ;
  • consentement éclairé des parents.

Critère d'exclusion:

  • Anomalies majeures engageant le pronostic vital (anomalies cérébrales, cardiaques, chromosomiques)
  • Crises hématologiques telles que DIC ou hémolyse due à des incompatibilités de groupes sanguins
  • Polycythémie (hématocrite > 65);
  • Hypertension
  • Saisies
  • Infection congénitale

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: LA PRÉVENTION
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: DOUBLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Groupe OEB
Dans le groupe EPO, l'érythropoïétine humaine recombinante (rhEPO) sera administrée à raison de 500 U/kg/dose par voie intraveineuse dans les 72 heures suivant la naissance, et tous les deux jours jusqu'à 32 semaines d'âge corrigé.
La rhEPO est administrée à raison de 500 UI/kg, par voie intraveineuse dans les 72 heures suivant la naissance et tous les deux jours jusqu'à 32 semaines d'âge corrigé.
Autres noms:
  • Époiétine bêta
PLACEBO_COMPARATOR: Solution saline normale
Une solution saline normale est administrée le même volume avec l'EPO, par voie intraveineuse dans les 72 heures suivant la naissance, et tous les deux jours jusqu'à 32 semaines d'âge corrigé.
Le sérum physiologique normal est administré le même volume avec la rhEPO par voie intraveineuse dans les 72h après la naissance, et tous les deux jours jusqu'à 32 semaines d'âge corrigé.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mortalité
Délai: 2 années
Pour comparer le taux de mortalité de l'EPO et des groupes témoins à 2 ans
2 années
Incidence du handicap neurologique
Délai: 2 années
Évaluer l'incidence du handicap neurologique de l'EPO et des groupes témoins à 2 ans
2 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence de MDI<70
Délai: 2 années
Pour comparer l'incidence de MDI <70 via les échelles de Bayley du développement du nourrisson entre les deux groupes à 2 ans
2 années
Incidence de la paralysie cérébrale
Délai: 2 années
Comparer l'incidence de la paralysie cérébrale entre les deux groupes à 2 ans
2 années
Complications à court terme
Délai: 3 mois
Rétinopathie du prématuré, leucomalacie périventriculaire, hémorragie intraventriculaire, entérocolite nécrosante et septicémie
3 mois
Incidence de la cécité
Délai: 2 années
Comparer l'incidence de la cécité via l'acuité visuelle entre les deux groupes à 2 ans
2 années
Incidence de la surdité
Délai: 2 années
Comparer l'incidence de la cécité via des mesures de la réponse auditive du tronc cérébral entre les deux groupes à l'âge de 2 ans
2 années
Biomarqueurs sanguins précoces pour de mauvais résultats neurologiques
Délai: 4 semaines
Étudier les biomarqueurs sanguins précoces via la multi-omique pour prédire les mauvais résultats neurologiques
4 semaines
Biomarqueurs d'imagerie cérébrale pour de mauvais résultats neurologiques
Délai: Jusqu'à 40 semaines d'âge corrigé
Étudier les biomarqueurs d'imagerie cérébrale via l'IRM pour prédire les mauvais résultats neurologiques
Jusqu'à 40 semaines d'âge corrigé

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Ligong Hou, BD, Zhengzhou Children'S Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2016

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 décembre 2022

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 mars 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 avril 2016

Première publication (ESTIMATION)

21 avril 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

31 août 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 août 2021

Dernière vérification

1 août 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Érythropoïétine humaine recombinante

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