Studio FEIBA sulla riduzione del volume di ricostituzione e sull'infusione più rapida (FEIBA STAR)

Criterio di inclusione:

1. Maggiore o uguale a (> o =) 18 a minore o uguale a (< o =) 65 anni al momento dello screening.
2. Emofilia A o B di qualsiasi gravità, con una storia documentata > o = 3 mesi di inibitori (> o = 0,6 unità Bethesda [BU]) che richiedono l'uso di agenti bypassanti (FEIBA o rFVIIa) prima dello screening. Il livello di inibitore sarà testato allo screening se non è disponibile una storia documentata.
3. Virus dell'epatite C (HCV) negativo, mediante test anticorpale o reazione a catena della polimerasi (PCR); o HCV positivo con malattia epatica stabile.
4. Virus dell'immunodeficienza umana (HIV) negativo; o HIV positivo con malattia stabile e conta dei CD4 > o = 200 cellule per millimetro cubo (cell/mm3) allo screening.
5. Accesso venoso adeguato.
6. Disposti e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.
7. Se una donna in età fertile deve avere un test di gravidanza del sangue negativo e accetta di utilizzare adeguate misure di controllo delle nascite per la durata dello studio, come ad esempio: a. astenersi dai rapporti sessuali b. Utilizzare un metodo contraccettivo affidabile (contraccezione come un dispositivo intrauterino, un metodo di barriera [ad es. Diaframma o spugna; preservativo femminile non consentito] con spermicida, contraccettivo orale, progesterone iniettabile, impianto sottocutaneo) e chiedere al proprio partner di usare un preservativo

8. Se donna in età fertile, confermata allo screening soddisfacendo 1 dei seguenti criteri:

   1. Postmenopausa, definita come amenorrea da almeno 12 mesi dopo la cessazione di tutti i trattamenti ormonali esogeni e con livelli di ormone follicolo-stimolante all'interno dell'intervallo postmenopausale definito in laboratorio o postmenopausa con amenorrea da almeno 24 mesi e in terapia ormonale sostitutiva.
   2. Documentazione di sterilizzazione chirurgica irreversibile mediante isterectomia, ovariectomia bilaterale, legatura delle tube bilaterale (senza gravidanza successiva ad almeno 1 anno dalla legatura delle tube bilaterale) o salpingectomia bilaterale.

Criteri di esclusione:

1. Ipersensibilità nota a FEIBA o a uno qualsiasi dei suoi componenti.
2. Malattia epatica avanzata (ad esempio, la biopsia epatica ha confermato la diagnosi di cirrosi, ipertensione della vena porta, ascite, tempo di protrombina [PT] 5 secondi sopra il limite superiore della norma).
3. Chirurgia elettiva pianificata durante la partecipazione a questo studio (escluse le procedure minori che non necessiteranno di trattamenti preventivi di sanguinamento, come scambi di cateteri centrali inseriti perifericamente).
4. Conta piastrinica inferiore a (<) 100.000/microlitro (μL).
5. Assunzione di Emicizumab (Hemlibra) per la prevenzione delle emorragie.
6. Evidenza clinica o di laboratorio di coagulazione intravascolare disseminata basata sull'anamnesi.
7. Storia precedente o evidenza di evento tromboembolico: infarto miocardico acuto, trombosi venosa profonda, embolia polmonare, ecc.
8. Diagnosi di aterosclerosi avanzata, malignità e/o altre malattie che possono aumentare il rischio di complicanze tromboemboliche del partecipante.
9. Il partecipante sta assumendo qualsiasi farmaco immunomodulante (ad es. Agenti corticosteroidi a una dose equivalente a idrocortisone superiore a (>) 10 milligrammi al giorno (mg/giorno) o α-interferone) entro 30 giorni prima dell'arruolamento, ad eccezione della chemioterapia antiretrovirale.
10. Integratori a base di erbe che contengono attività antipiastrinica.
11. - Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un prodotto sperimentale (IP) o un dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale durante il corso di questo studio.
12. Il partecipante è un familiare o un dipendente dello sperimentatore.
13. Malattia medica, psichiatrica o cognitiva clinicamente significativa o uso ricreativo di droghe / alcol che, secondo l'opinione dello sperimentatore, influirebbe sulla sicurezza o sulla conformità dei partecipanti.