Uno studio sul dosaggio orale intermittente di ASP1517 in pazienti con malattia renale cronica in dialisi peritoneale con anemia

Criteri di inclusione:

• Il soggetto femminile deve:

Non essere potenzialmente fertile:

• in post-menopausa (definita come almeno 1 anno senza mestruazioni) prima dello screening, oppure
• documentato chirurgicamente sterile Oppure, se potenzialmente fertile,
• Accettare di non tentare una gravidanza durante lo studio e per 28 giorni dopo la somministrazione finale del farmaco in studio
• E avere un test di gravidanza negativo allo screening

• E, se eterosessuali attivi, accettare di utilizzare costantemente due forme di controllo delle nascite altamente efficaci (almeno uno dei quali deve essere un metodo di barriera) a partire dallo screening e per tutto il periodo dello studio e continuato per 28 giorni dopo la somministrazione finale del farmaco in studio .

  • Il soggetto femminile deve accettare di non allattare al seno a partire dallo screening e per tutto il periodo dello studio e continuare per 28 giorni dopo la somministrazione finale del farmaco in studio.
  • I soggetti di sesso femminile non devono donare ovuli a partire dallo screening e per tutto il periodo dello studio, e continuare per 28 giorni dopo la somministrazione finale del farmaco in studio.
  • Il soggetto di sesso maschile e la sua coniuge/partner di sesso femminile in età fertile devono utilizzare due forme di controllo delle nascite altamente efficaci (almeno uno dei quali deve essere un metodo di barriera) a partire dallo Screening e continuare per tutto il periodo di studio, e per 12 settimane dopo la somministrazione finale del farmaco in studio
  • Il soggetto di sesso maschile non deve donare lo sperma a partire dallo screening e durante tutto il periodo dello studio e, per 12 settimane dopo la somministrazione finale del farmaco in studio
  • Soggetti che non hanno ricevuto agenti stimolanti dell'eritropoiesi (ESA):
• Soggetti che hanno ricevuto dialisi peritoneale per più di 4 settimane prima della valutazione di screening
• Soggetti che non hanno mai ricevuto ESA dopo aver iniziato la dialisi peritoneale o soggetti che non hanno ricevuto ESA entro 6 settimane prima della valutazione di screening.
• La media dei due valori di Hb più recenti del soggetto prima della randomizzazione durante il periodo di screening deve essere <10,5 g/dL con una differenza assoluta ≤1,3 g/dL tra i due valori

• Saturazione della transferrina (TSAT) ≥ 5% o ferritina sierica ≥ 30 ng/ml durante il periodo di screening

  • Soggetti che hanno ricevuto ESA:
• Soggetti con anemia renale che hanno ricevuto ESA entro le dosi approvate in Giappone per più di 8 settimane dopo l'inizio della dialisi peritoneale, prima della valutazione di screening
• La media dei due valori di Hb più recenti del soggetto prima della randomizzazione durante il periodo di screening deve essere ≥ 10,0 g/dl e ≤12,0 g/dl
• TSAT ≥ 20% o ferritina sierica ≥ 100 ng/ml durante il periodo di screening

Criteri di esclusione:

• Soggetti che hanno avuto problemi nel continuare la dialisi peritoneale a causa di peritonite, sviluppo di problemi al catetere (ad es. infezione del tunnel) entro 4 settimane prima della valutazione di screening
• Concomitante lesione neovascolare retinica che richiede trattamento ed edema maculare che richiede trattamento
• Malattia autoimmune concomitante con infiammazione che potrebbe avere un impatto sull'eritropoiesi
• Anamnesi di resezione gastrica/intestinale considerata influente sull'assorbimento dei farmaci nel tratto gastrointestinale (esclusa resezione di polipi gastrici o del colon) o concomitante gastroparesi
• Ipertensione incontrollata
• Insufficienza cardiaca congestizia concomitante (classe NYHA III o superiore)
• Anamnesi di ricovero ospedaliero per il trattamento di ictus, infarto miocardico o embolia polmonare nelle 12 settimane precedenti la valutazione dello screening
• Positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o per gli anticorpi anti-virus dell'epatite C (HCV) alla valutazione dello screening o positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) in un test precedente
• Concorrente altra forma di anemia oltre all'anemia renale
• Dopo aver ricevuto un trattamento con ormone anabolico proteico, testosterone enantato o mepitiostane entro 6 settimane prima della valutazione dello screening
• Aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT), bilirubina totale o fosfatasi alcalina (ALP) superiore ai criteri seguenti o precedente o concomitante altra grave malattia epatica alla valutazione dello screening
• Tumore maligno precedente o attuale (nessuna recidiva per almeno 5 anni è idonea).
• Aver subito una trasfusione di sangue e/o una procedura chirurgica considerata favorevole all'anemia (escluso l'intervento di ricostruzione dello shunt per l'accesso al sangue) entro 4 settimane prima della valutazione di screening
• Aver subito un trapianto di rene
• Avere una precedente storia di trattamento con ASP1517
• Storia di grave allergia ai farmaci incluso shock anafilattico
• Partecipazione ad un altro studio clinico o studio clinico post-marketing (incluso quello di un dispositivo medico) entro 12 settimane prima dell'acquisizione del consenso informato