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Cabozantinib-S-malato nel trattamento di pazienti più giovani con sarcomi ricorrenti, refrattari o di nuova diagnosi, tumore di Wilms o altri tumori rari

23 maggio 2026 aggiornato da: National Cancer Institute (NCI)

Sperimentazione di fase 2 di XL184 (Cabozantinib), un inibitore orale di piccole molecole di più chinasi, in bambini e giovani adulti con sarcomi refrattari, tumore di Wilms e altri tumori rari

Questo studio di fase II studia l'efficacia di cabozantinib-s-malato nel trattamento di pazienti più giovani con sarcomi, tumore di Wilms o altri tumori rari che si sono ripresentati, non rispondono alla terapia o sono stati diagnosticati di recente. Cabozantinib-s-malato può arrestare la crescita delle cellule tumorali bloccando alcuni degli enzimi necessari per la crescita tumorale e la crescita dei vasi sanguigni tumorali.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI PRIMARI:

I. Determinare il tasso di risposta obiettiva (risposta completa + risposta parziale) di cabozantinib-s-malato (XL184) in bambini e giovani adulti con sarcoma di Ewing, rabdomiosarcoma, sarcoma dei tessuti molli non rabdomiosarcoma e tumore di Wilms.

II. Stimare se la terapia con XL184 migliora il tasso di controllo della malattia a 4 mesi in pazienti con osteosarcoma misurabile ricorrente rispetto a un'esperienza storica del Childrens Oncology Group (COG) o produce un tasso di risposta obiettiva.

OBIETTIVI SECONDARI:

I. Definire ulteriormente le tossicità correlate a XL184 nei pazienti pediatrici, adolescenti e giovani adulti.

II. Definire ulteriormente la farmacocinetica di XL184 nei pazienti pediatrici e adolescenti.

III. Per stimare il tempo alla progressione a 1 anno, la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la sopravvivenza globale per ogni strato e, se possibile, confrontarla con i controlli storici.

OBIETTIVI ESPLORATORI:

I. Per valutare l'effetto di XL184 sui sottogruppi di cellule immunitarie dei pazienti. II. Per ottenere tessuto tumorale (blocchi congelati a scatto, fissati in formalina e inclusi in paraffina [FFPE] o vetrini non colorati) dalla diagnosi, dalla recidiva o da entrambi, per possibili studi futuri.

CONTORNO:

I pazienti ricevono cabozantinib-s-malato per via orale (PO) secondo un programma di dosaggio continuo utilizzando un nomogramma di dosaggio nei giorni 1-28. I cicli si ripetono ogni 28 giorni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti a 30 giorni, ogni 6 mesi per 1 anno e poi ogni anno fino a 5 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

109

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stati Uniti, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Anaheim, California, Stati Uniti, 92806
        • Kaiser Permanente-Anaheim
      • Bellflower, California, Stati Uniti, 90706
        • Kaiser Permanente-Bellflower
      • Downey, California, Stati Uniti, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Fontana, California, Stati Uniti, 92335
        • Kaiser Permanente-Fontana
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
      • Madera, California, Stati Uniti, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92108
        • Kaiser Permanente-San Diego Mission
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20002
        • Kaiser Permanente-Capitol Hill Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96813
        • Straub Clinic and Hospital
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96819
        • Kaiser Permanente Moanalua Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Danville, Illinois, Stati Uniti, 61832
        • Carle at The Riverfront
      • Effingham, Illinois, Stati Uniti, 62401
        • Carle Physician Group-Effingham
      • Mattoon, Illinois, Stati Uniti, 61938
        • Carle Physician Group-Mattoon/Charleston
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Urbana, Illinois, Stati Uniti, 61801
        • Carle Cancer Center
      • Urbana, Illinois, Stati Uniti, 61801
        • The Carle Foundation Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stati Uniti, 50309
        • Iowa Methodist Medical Center
      • Des Moines, Iowa, Stati Uniti, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Des Moines, Iowa, Stati Uniti, 50316
        • Iowa Lutheran Hospital
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Stati Uniti, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Brewer, Maine, Stati Uniti, 04412
        • Lafayette Family Cancer Center-EMMC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48236
        • Henry Ford Health Saint John Hospital
      • Port Huron, Michigan, Stati Uniti, 48060
        • Huron Medical Center PC
      • Royal Oak, Michigan, Stati Uniti, 48073
        • Corewell Health Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • City of Saint Peters, Missouri, Stati Uniti, 63376
        • Siteman Cancer Center at Saint Peters Hospital
      • Creve Coeur, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Siteman Cancer Center at West County Hospital
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63129
        • Siteman Cancer Center-South County
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Henderson, Nevada, Stati Uniti, 89052
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada-Horizon Ridge
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Pahrump, Nevada, Stati Uniti, 89048
        • Hope Cancer Care of Nevada-Pahrump
      • Reno, Nevada, Stati Uniti, 89509
        • Radiation Oncology Associates
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Clinton, North Carolina, Stati Uniti, 28328
        • Southeastern Medical Oncology Center-Clinton
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Goldsboro, North Carolina, Stati Uniti, 27534
        • Southeastern Medical Oncology Center-Goldsboro
      • Goldsboro, North Carolina, Stati Uniti, 27534
        • Wayne Memorial Hospital
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • East Carolina University
      • Jacksonville, North Carolina, Stati Uniti, 28546
        • Southeastern Medical Oncology Center-Jacksonville
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44109
        • MetroHealth Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Sylvania, Ohio, Stati Uniti, 43560
        • ProMedica Flower Hospital
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29607
        • Saint Francis Cancer Center
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29601
        • Saint Francis Hospital
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79905
        • Texas Tech University Health Sciences Center-El Paso
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Stati Uniti, 54601
        • Gundersen Lutheran Medical Center
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Limite di età superiore =< 18 anni per carcinoma midollare della tiroide (MTC), carcinoma a cellule renali (RCC) e carcinoma epatocellulare (HCC) =< 30 anni per tutte le altre diagnosi
  • I pazienti devono avere una superficie corporea >= 0,35 m^2

  • I pazienti devono avere una malattia ricorrente o refrattaria, o una malattia di nuova diagnosi senza terapia curativa nota o terapia dimostrata per prolungare la sopravvivenza con una qualità di vita accettabile; i pazienti devono aver avuto una verifica istologica di uno dei tumori maligni elencati di seguito alla diagnosi originale o alla recidiva:

    • Sarcoma di Ewing
    • Rabdomiosarcoma (RMS)
    • Sarcomi dei tessuti molli (STS) diversi dal rabdomiosarcoma, inclusi STS associati al fattore di trascrizione della microftalmia (sarcoma della parte molle alveolare [ASPS] e sarcoma a cellule chiare [CCS])
    • Osteosarcoma
    • Tumore di Wilms

    • Tumori rari

      • Carcinoma midollare della tiroide (MTC)
      • Carcinoma a cellule renali (RCC)
      • Carcinoma epatocellulare (HCC)
      • Epatoblastoma
      • Carcinoma della coertex surrenale

      • Tumori solidi pediatrici (compresi i tumori del sistema nervoso centrale [SNC]) con alterazioni molecolari note nei bersagli di XL184 (ad es. amplificazione MET, sovraespressione, mutazione attivante, traslocazione MET, mutazioni che saltano l'esone MET, mutazioni attivanti RET, riarrangiamento RET, sovraespressione o attivazione AXL); sarà richiesta la documentazione dell'alterazione da un laboratorio certificato CLIA (Clinical Laboratory Improvement Act).

        • Nota: la documentazione di eventuali alterazioni molecolari tumorali note e lo stato di mutazione RET per i pazienti con MTC (linea germinale) deve essere caricata tramite il sistema RAVE

  • I pazienti devono avere una malattia misurabile radiograficamente; la malattia misurabile è definita come la presenza di almeno una lesione alla risonanza magnetica (MRI) o alla tomografia computerizzata (TC) che può essere accuratamente misurata con il diametro più lungo di almeno 10 mm in almeno una dimensione (spessore della sezione della scansione TC non superiore a 5 mm)

    • Nota: quanto segue NON si qualifica come malattia misurabile:

      • Raccolte di fluidi maligni (ad esempio, ascite, versamenti pleurici)
      • Infiltrazione del midollo osseo
      • Lesioni rilevate solo da studi di medicina nucleare (ad es. scansioni di ossa, gallio o tomografia a emissione di positroni [PET])
      • Marcatori tumorali elevati nel plasma o nel liquido cerebrospinale (CSF)
      • Lesioni precedentemente irradiate che non hanno dimostrato una chiara progressione dopo la radiazione
      • Lesioni leptomeningee che non soddisfano i parametri di misurazione sopra indicati
  • I pazienti devono avere un punteggio del performance status Lansky o Karnofsky >= 50, corrispondente alle categorie 0, 1 o 2 dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG); utilizzare Karnofsky per pazienti > 16 anni e Lansky per pazienti = < 16 anni; i pazienti che non possono camminare a causa della paralisi, ma che sono su una sedia a rotelle, saranno considerati deambulanti ai fini della valutazione del punteggio di prestazione
  • I pazienti devono essersi completamente ripresi dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti chemioterapie, immunoterapie o radioterapie prima di entrare in questo studio
  • I pazienti con tumori solidi non devono aver ricevuto chemioterapia mielosoppressiva entro 3 settimane dall'arruolamento in questo studio (6 settimane se precedente nitrosourea)
  • Devono essere trascorsi almeno 7 giorni dal completamento della terapia con un fattore di crescita. Devono essere trascorsi almeno 14 giorni dopo aver ricevuto pegfilgrastim
  • Agenti antitumorali non noti per essere mielosoppressivi (ad es. non associato a conta piastrinica ridotta o conta assoluta dei neutrofili [ANC]): >= 7 giorni dopo l'ultima dose di agente
  • Anticorpi: devono essere trascorsi >= 21 giorni dall'infusione dell'ultima dose di anticorpi e la tossicità correlata alla precedente terapia con anticorpi deve essere recuperata al grado =< 1

  • >= 2 settimane devono essere trascorse dalla radioterapia palliativa locale (XRT) (piccolo porto); >= devono essere trascorse 6 settimane dal trattamento con dosi terapeutiche di M-iodobenzilguanidina (MIBG); Devono essere trascorsi >= 3 mesi se è stata ricevuta una precedente XRT craniospinale, se >= 50% del bacino è stato irradiato o se è stata ricevuta irradiazione total body (TBI); >= 6 settimane devono essere trascorse se è stata somministrata un'altra irradiazione sostanziale del midollo osseo

    • I soggetti non devono avere complicanze in corso clinicamente rilevanti dalla precedente radioterapia (ad esempio, esofagite da radiazioni o altra infiammazione dei visceri)
  • Nessuna evidenza di malattia attiva del trapianto contro (contro l'ospite) e devono essere trascorsi >= 2 mesi dal trapianto
  • XL184 o un altro inibitore MET/HGF non precedentemente ricevuto (tivantinib o crizotinib); non ci sono limiti al numero di regimi terapeutici precedenti; i pazienti che sono stati trattati in precedenza con la via del VEGF o con inibitori della RET (eccetto XL184) possono essere idonei
  • Conta assoluta dei neutrofili periferici (ANC) >= 1000/uL per pazienti con tumori solidi senza coinvolgimento del midollo osseo
  • Conta piastrinica >= 100.000/uL (indipendente dalla trasfusione, definita come non ricevere trasfusioni di piastrine entro un periodo di 7 giorni prima dell'arruolamento) per i pazienti con tumori solidi senza coinvolgimento del midollo osseo
  • Emoglobina >= 8,0 g/dL (può ricevere trasfusioni di globuli rossi [RBC]) per i pazienti con tumori solidi senza coinvolgimento del midollo osseo
  • Conta assoluta dei neutrofili periferici (ANC) >= 750/uL per pazienti con tumori solidi e malattia metastatica nota del midollo osseo
  • Conta piastrinica >= 50.000/uL per pazienti con tumori solidi e malattia metastatica nota del midollo osseo
  • Emoglobina >= 8,0 g/dL per pazienti con tumori solidi e malattia metastatica nota del midollo osseo
  • Le trasfusioni sono consentite per soddisfare i criteri piastrinici ed emoglobinici per i pazienti con malattia metastatica nota del midollo osseo; i pazienti non devono essere refrattari alle trasfusioni di globuli rossi o piastrine

  • Clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare del radioisotopo (GFR) >= 70 mL/min/1,73 m^2 o una creatinina sierica basata su età/sesso come segue:

    • 2 a < 6 anni di età

      • Maschi e femmine: 0,8 (creatinina sierica massima [mg/dL])

    • 6 a < 10 anni di età

      • Maschi e femmine: 1 (creatinina sierica massima [mg/dL])

    • 10 a < 13 anni di età

      • Maschi e femmine: 1,2 (creatinina sierica massima [mg/dL])

    • 13 a < 16 anni di età

      • Maschi 1,5 (creatinina sierica massima [mg/dL])
      • Donne: 1,4 (creatinina sierica massima [mg/dL])

    • >= 16 anni

      • Maschi: 1,7 (creatinina sierica massima [mg/dL])
      • Donne: 1,4 (creatinina sierica massima [mg/dL])
  • Proteine ​​urinarie: =< 30 mg/dl nell'analisi delle urine o =< 1+ su dipstick, a meno che la proteina quantitativa non sia < 1000 mg in un campione di urina delle 24 ore (h)
  • Bilirubina totale = < 1,5 x limite superiore della norma (ULN) per età
  • Glutammato piruvato transaminasi sierica (SGPT) (alanina aminotransferasi [ALT]) = < 135 U/L (3 x ULN) (ai fini di questo studio, l'ULN per SGPT è 45 U/L)
  • Albumina sierica >= 2,8 g/dL
  • Nessuna storia di sindrome congenita del QT prolungato corretto (QTc), insufficienza cardiaca congestizia (CHF) di classe III o IV della New York Heart Association (NYHA)
  • Nessuna aritmia cardiaca clinicamente significativa, ictus o infarto miocardico entro 6 mesi prima dell'arruolamento
  • QTc =< 480 ms; Nota: i pazienti con QTc prolungato di grado 1 (450-480 msec) al momento dell'arruolamento nello studio dovrebbero avere cause correggibili di QTc prolungato affrontate se possibile (ad esempio, elettroliti, farmaci)
  • Possono essere arruolati pazienti con un disturbo convulsivo noto che stanno ricevendo anticonvulsivanti non induttori enzimatici e hanno convulsioni ben controllate
  • Tossicità del sistema nervoso centrale = < grado 2 ad eccezione della diminuzione del riflesso tendineo (DTR); qualsiasi grado di DTR è ammissibile
  • A pressione arteriosa (PA) =< 95° percentile per età, altezza e sesso per pazienti pediatrici < 18 anni e =< 140/90 mmHg per pazienti >= 18 anni; i pazienti non devono ricevere farmaci per il trattamento dell'ipertensione (ad eccezione dei pazienti con tumore di Wilms e RCC che possono essere idonei se trattati con dosi stabili di non più di un farmaco antipertensivo con una PA basale =< ULN per i pazienti pediatrici e =< 140/ 90 per pazienti adulti); si prega di notare che 3 pressioni del sangue seriali devono essere ottenute e mediate per determinare la pressione arteriosa basale
  • Rapporto internazionale normalizzato (INR) =< 1,5
  • Amilasi sierica =< 1,5 x ULN
  • Lipasi sierica = < 1,5 x ULN

Criteri di esclusione:

  • Le donne in gravidanza o che allattano non saranno inserite in questo studio a causa dei rischi di eventi avversi fetali e teratogeni come osservato negli studi su animali/umani; i test di gravidanza devono essere ottenuti nelle ragazze che sono dopo il menarca; maschi o femmine in età fertile non possono partecipare a meno che non abbiano accettato di utilizzare due metodi di controllo delle nascite: un metodo contraccettivo di barriera accettato dal punto di vista medico (ad esempio, preservativo maschile o femminile) e un secondo metodo efficace di controllo delle nascite durante la terapia protocollare e per almeno 4 mesi dopo l'ultima dose di XL184; l'astinenza è un metodo accettabile di controllo delle nascite
  • I fattori di crescita che supportano il numero o la funzione delle piastrine o dei globuli bianchi non devono essere stati somministrati nei 7 giorni precedenti l'arruolamento (14 giorni se pegfilgrastim)
  • I pazienti che necessitano di corticosteroidi che non hanno assunto una dose stabile o decrescente di corticosteroidi nei 7 giorni precedenti l'arruolamento non sono idonei; se utilizzato per modificare gli eventi avversi immunitari correlati alla terapia precedente, devono essere trascorsi >= 14 giorni dall'ultima dose di corticosteroide
  • Precedente trattamento con XL184 (cabozantinib) o un altro inibitore MET/HGF (tivantinib, crizotinib)
  • I pazienti che stanno attualmente ricevendo un altro farmaco sperimentale non sono idonei
  • I pazienti che stanno attualmente ricevendo altri agenti antitumorali non sono idonei
  • I pazienti che ricevono ciclosporina, tacrolimus o altri agenti per prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite dopo il trapianto di midollo osseo o il rigetto d'organo dopo il trapianto non sono eleggibili per questo studio
  • I pazienti non devono ricevere nessuno dei seguenti potenti induttori o inibitori del CYP3A4: eritromicina, claritromicina, ketoconazolo, azitromicina, itraconazolo, succo di pompelmo o erba di San Giovanni

  • La terapia anticoagulante concomitante con anticoagulanti orali (ad esempio warfarin, trombina diretta e inibitori del fattore Xa) o inibitori piastrinici (ad esempio clopidogrel) è vietata

    • Nota: sono consentite l'aspirina a basso dosaggio per la cardioprotezione (secondo le linee guida locali applicabili) e le eparine a basso dosaggio a basso peso molecolare (LMWH); l'anticoagulazione con dosi terapeutiche di LMWH è consentita nei soggetti senza evidenza radiografica di metastasi cerebrali, che assumono una dose stabile di LMWH per almeno 6 settimane prima della prima dose del trattamento in studio e che non hanno avuto complicanze da un evento tromboembolico o dall'anticoagulazione regime
  • I pazienti non devono aver ricevuto anticonvulsivanti induttori enzimatici nei 14 giorni precedenti l'arruolamento
  • I pazienti che ricevono farmaci che prolungano l'intervallo QTc non sono idonei
  • I pazienti che non sono in grado di deglutire le compresse intatte non sono idonei
  • I pazienti che hanno un'infezione incontrollata non sono ammissibili
  • I pazienti che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbero non essere in grado di rispettare i requisiti di monitoraggio della sicurezza dello studio non sono ammissibili
  • I pazienti con sanguinamento attivo non sono idonei; in particolare, nessun sanguinamento gastrointestinale (GI) clinicamente significativo, perforazione gastrointestinale, ascesso intra-addominale o fistola per 6 mesi prima dell'arruolamento, nessuna emottisi o altri segni di emorragia polmonare per 3 mesi prima dell'arruolamento; i pazienti con evidenza di un'emorragia intracranica o intratumorale acuta alla TC o alla RM non sono ammissibili (saranno ammissibili i pazienti con evidenza di risoluzione dell'emorragia); nei pazienti con tumori del SNC, sarebbe necessaria una risonanza magnetica con sequenze in gradiente ECHO per escludere la presenza di emorragie petecchiali

  • I pazienti che hanno avuto o stanno pianificando di sottoporsi alle seguenti procedure invasive non sono ammissibili:

    • Procedura chirurgica maggiore, procedura laparoscopica o biopsia aperta entro 28 giorni prima dell'arruolamento
    • Il posizionamento della linea centrale o il posizionamento del port sottocutaneo non è considerato un intervento chirurgico maggiore, ma deve essere posizionato almeno 3 giorni prima dell'arruolamento per le linee esterne (ad esempio, catetere Hickman o Broviac, catetere centrale inserito perifericamente [PICC]) e almeno 7 giorni prima dell'arruolamento per un porto sottocutaneo
    • Biopsia del nucleo entro 7 giorni prima dell'arruolamento
    • Aspirato con ago sottile entro 7 giorni prima dell'arruolamento
    • Le ferite chirurgiche o di altro tipo devono essere adeguatamente guarite prima dell'arruolamento
    • NOTA: Ai fini di questo studio, l'aspirato e la biopsia del midollo osseo non sono considerati procedure chirurgiche e pertanto sono consentiti entro 14 giorni prima dell'inizio della terapia del protocollo
  • I pazienti che hanno subito lesioni traumatiche significative entro 28 giorni prima dell'arruolamento non sono idonei
  • I pazienti con condizioni mediche o chirurgiche che potrebbero interferire con l'assorbimento gastrointestinale del farmaco in studio non sono ammissibili

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento (cabozantinib s-malato)
I pazienti ricevono cabozantinib-s-malato per via orale (PO) secondo uno schema di dosaggio continuo utilizzando un nomogramma di dosaggio nei giorni 1-28. I cicli si ripetono ogni 28 giorni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.
Altro: Studio farmacologico
Studi correlati
Droga: Cabozantinib
Dato PO
Droga: Cabozantinib S-malato

Dato PO

Nota: formulazione in capsule (Cometriq) non utilizzata in questo studio.

Altri nomi:
  • BMS-907351
  • Cabometix
  • Cometriq
  • XL-184
  • XL184
  • XL 184

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta obiettiva (strati non osteosarcoma)
Lasso di tempo: Fino ai primi 6 cicli di terapia
Verrà valutato in base ai criteri di valutazione della risposta in Tumori solidi versione 1.1. I tassi di risposta saranno calcolati come la percentuale di pazienti valutabili che rispondono (migliore risposta complessiva di risposta parziale o risposta completa) e gli intervalli di confidenza saranno costruiti tenendo conto del disegno a due fasi.
Fino ai primi 6 cicli di terapia
Risposta obiettiva (strato di osteosarcoma)
Lasso di tempo: Fino ai primi 6 cicli di terapia.
Sarà valutato dai criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi versione 1.1 e nel controllo delle malattie (vedere la sezione 9.3.2 del protocollo ADVL1622). Il tasso di risposta + controllo della malattia sarà calcolato come percentuale di pazienti valutabili che rispondono o che soddisfano la definizione di controllo della malattia e gli intervalli di confidenza saranno costruiti tenendo conto del disegno a due fasi.
Fino ai primi 6 cicli di terapia.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 5 anni (durata della terapia protocollare più 30 giorni dopo l'ultima dose di terapia)
Sarà classificato in base ai criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi del National Cancer Institute versione 5.0. Riporterà la percentuale di pazienti all'interno di ogni strato di malattia che ha manifestato una tossicità di grado 3 o superiore con attribuzione di possibile, probabile o definita durante la terapia del protocollo o entro 30 giorni dall'ultima dose di terapia
Fino a 5 anni (durata della terapia protocollare più 30 giorni dopo l'ultima dose di terapia)
Parametri farmacocinetici (PK) di Cabozantinib S-malato: Cmax
Lasso di tempo: Prima della dose, 2, 4, 8 e 20-28 ore dopo la dose il giorno 1
Il picco di concentrazione PK del giorno 1 sarà riassunto dalla media e dalla deviazione standard.
Prima della dose, 2, 4, 8 e 20-28 ore dopo la dose il giorno 1
Parametri farmacocinetici (PK) di Cabozantinib S-malato: Tmax
Lasso di tempo: Prima della dose, 2, 4, 8 e 20-28 ore dopo la dose il giorno 1
Il tempo PK del giorno 1 alla concentrazione massima sarà riassunto dalla media e dalla deviazione standard.
Prima della dose, 2, 4, 8 e 20-28 ore dopo la dose il giorno 1
Parametri farmacocinetici (PK) di Cabozantinib S-malato: AUC
Lasso di tempo: Prima della dose, 2, 4, 8 e 20-28 ore dopo la dose il giorno 1
L'area PK del giorno 1 sotto la curva sarà riassunta dalla media e dalla deviazione standard.
Prima della dose, 2, 4, 8 e 20-28 ore dopo la dose il giorno 1
Parametri farmacocinetici (PK) di Cabozantinib S-malato: accumulo
Lasso di tempo: Ciclo 1, Giorno 1 (20-28 ore dopo la dose) e Ciclo 1, Giorno 22
L'accumulo di PK sarà riassunto dalla media e dalla deviazione standard.
Ciclo 1, Giorno 1 (20-28 ore dopo la dose) e Ciclo 1, Giorno 22
Parametri farmacocinetici (PK) di Cabozantinib S-malato: emivita
Lasso di tempo: Ciclo 1, Giorno 1 (20-28 ore dopo la dose) e Ciclo 1, Giorno 22
L'emivita PK sarà riassunta dalla media e dalla deviazione standard.
Ciclo 1, Giorno 1 (20-28 ore dopo la dose) e Ciclo 1, Giorno 22
Tempo di progressione (TTP)
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Percentuale di pazienti non ancora progrediti a 1 anno come stimato con il metodo Kaplan-Meier. La progressione è definita utilizzando i criteri di valutazione della risposta nei criteri dei tumori solidi (RECISTv1.1), come aumento >=20% della somma del diametro più lungo delle lesioni bersaglio, o un aumento misurabile di una lesione non bersaglio, o la comparsa di nuove lesioni. Anche la progressione clinica è stata conteggiata come evento per questa analisi.
Fino a 1 anno
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
La sopravvivenza libera da progressione a 1 anno sarà stimata utilizzando la metodologia Kaplan-Meier. La progressione è definita utilizzando i criteri di valutazione della risposta nei criteri dei tumori solidi (RECISTv1.1), come aumento >=20% della somma del diametro più lungo delle lesioni bersaglio, o un aumento misurabile di una lesione non bersaglio, o la comparsa di nuove lesioni
Fino a 1 anno
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
La sopravvivenza globale a 1 anno sarà stimata utilizzando la metodologia Kaplan-Meier.
Fino a 1 anno

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nei biomarcatori immunitari
Lasso di tempo: Basale, giorno 1 (prima della dose) dei cicli 2 e 3
L'associazione tra il sistema immunitario dell'ospite e la risposta a cabozantinib-s-malato sarà valutata in modo esplorativo. ciascun biomarcatore sarà correlato con gli esiti clinici di risposta obiettiva e sopravvivenza libera da progressione.
Basale, giorno 1 (prima della dose) dei cicli 2 e 3

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Srivandana Akshintala, Children's Oncology Group

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 maggio 2017

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2021

Completamento dello studio (Stimato)

27 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 agosto 2016

Primo Inserito (Stimato)

16 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 maggio 2026

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NCI-2016-01258 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • ADVL1622 (Altro identificatore: CTEP)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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