Modifica della fotoferesi extracorporea nel linfoma cutaneo a cellule T o nella malattia cronica del trapianto contro l'ospite

Criterio di inclusione:

• Consenso informato
• linfoma cutaneo a cellule T (CTCL) (micosi fungoide e sindrome di Sézary)

• considerato rispondere in modo inadeguato alla terapia con 8-MOP-ECP. La risposta inadeguata è definita come:

  1. malattia progressiva: progressione della malattia dal basale nel punteggio cutaneo, nel sangue o nei linfonodi dopo 3-6 mesi o
  2. malattia stabile: Nessuna risposta dopo 3-6 mesi o
  3. risposta minima <50% (rispetto al basale) riduzione dei punteggi cutanei e/o del rapporto CD4/CD8 o perdita del clone del sangue periferico dopo 3-6 mesi.

• (o) malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGvHD) e si ritiene che risponda in modo inadeguato alla terapia con 8-MOP-ECP. La GvHD cronica è definita come

  1. presenza di almeno 1 segno clinico di cGvHD o
  2. almeno una manifestazione distinta confermata dalla biopsia pertinente o da altri test pertinenti.
  3. dipendenza da steroidi, intolleranza o refrattarietà agli steroidi considerata risposta inadeguata alla terapia con 8-MOP-ECP con intervalli di almeno un mese.

La risposta inadeguata è definita come:

1. progressione della cGvHD cutanea definita come un peggioramento >25% rispetto al basale misurato dalla variazione percentuale del punteggio totale della pelle o
2. dopo 3 mesi ha avuto una risposta inadeguata della cGvHD cutanea definita da un miglioramento <15% del punteggio totale della pelle rispetto al basale o da una riduzione ≤25% della dose di corticosteroidi.

Criteri di esclusione:

• Comorbidità fotosensibili, porfiria o nota ipersensibilità all'acido 5-aminolevulinico o alle porfirine
• Afachia
• Gravidanza o allattamento. (Un test di gravidanza sulle urine negativo deve essere dimostrato nelle pazienti di sesso femminile in età fertile alla visita di screening)
• Malattie cardiache e polmonari in corso o valore di ASAT, ALAT, bilirubina o INR ≥ 3 volte il limite superiore dei risultati ECG normali o clinicamente significativi
• Polineuropatia
• Infezione o febbre incontrollata
• Storia di trombocitopenia indotta da eparina, conta assoluta dei neutrofili <1x10-9 L-, conta piastrinica <20x10-9 L-1
• Peso corporeo inferiore a 40 kg
• Lo sperimentatore ritiene improbabile che il soggetto rispetti le procedure, le restrizioni e i requisiti dello studio.
• Anamnesi di qualsiasi malattia o disturbo clinicamente significativo che, a parere dello sperimentatore, possa mettere a rischio il paziente a causa della partecipazione allo studio o influenzare il risultato o la capacità del paziente di partecipare allo studio.