- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03282487
Ottimizzazione della sostituzione degli steroidi nei pazienti con insufficienza surrenalica
L'insufficienza surrenalica è una condizione in cui le ghiandole surrenali non producono una quantità adeguata di ormoni steroidei. L'eziologia dell'insufficienza surrenalica può essere primaria o secondaria. I pazienti con insufficienza surrenalica hanno una maggiore morbilità e mortalità. Negli ultimi anni c'è stata preoccupazione riguardo a quale sia la dose ottimale e il regime di sostituzione degli steroidi per i pazienti. Sfortunatamente non esiste un modo accurato per monitorare se un paziente assume troppo o troppo poco steroidi. Abbiamo dimostrato in pazienti ipopituitari con insufficienza surrenalica secondaria che dosi più elevate di idrocortisone possono essere dannose. Questo motivo non è completamente compreso.
Negli ultimi anni è arrivata sul mercato una compressa di idrocortisone a rilascio modificato (Plenadren) assunta una volta al giorno (a differenza dell'idrocortisone a rilascio immediato convenzionale che richiede un regime giornaliero di due o tre volte). Questa compressa ha dimostrato di avere un profilo di steroidi che assomiglia più da vicino alla normale fisiologia, evitando i livelli di picco di steroidi che si verificano durante i regimi di tre volte al giorno, che possono essere importanti per migliorare l'esito nei pazienti con insufficienza surrenalica. Ha anche mostrato un miglioramento dei fattori di rischio cardiovascolare, del metabolismo del glucosio e della qualità della vita rispetto al trattamento convenzionale.
Lo scopo del nostro studio è valutare l'effetto della terapia con idrocortisone su come il corpo utilizza e scompone (metabolizza) gli steroidi. Ciò sarà fatto con diversi metodi di ricerca: misurando i marcatori dell'azione e del metabolismo degli steroidi nel sangue, nelle urine e all'interno del tessuto adiposo sotto la pelle nell'addome. Questi risultati saranno confrontati nello stesso paziente durante il loro normale idrocortisone e dopo il passaggio all'idrocortisone a rilascio modificato per 12 settimane, e ai risultati di un normale gruppo di controllo sano che non è in terapia sostitutiva con steroidi.
Questo sarà il primo studio a valutare l'impatto di questo nuovo idrocortisone a rilascio modificato in relazione al metabolismo degli steroidi tissutali. I risultati ci aiuteranno potenzialmente a migliorare il trattamento dei pazienti con carenza di steroidi e ridurre gli effetti collaterali osservati in questi pazienti.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio prospettico e incrociato. Questo studio non può essere in cieco o controllato con placebo a causa del rischio di crisi surrenalica nella popolazione in studio con insufficienza surrenalica primaria e secondaria.
Lo scopo dello studio è valutare l'effetto della terapia con idrocortisone a rilascio immediato ea rilascio modificato sul metabolismo dei corticosteroidi e dell'11-HSD1 in vivo (mediante la valutazione dei metaboliti delle urine e del metabolismo del fegato/tessuto adiposo) utilizzando diversi approcci di ricerca traslazionale. Questo sarà anche confrontato con normali controlli sani per valutare quale protocollo di trattamento è più fisiologico.
Obiettivi di studio
- Per valutare l'effetto del passaggio alla terapia con idrocortisone a rilascio modificato sul metabolismo globale dei corticosteroidi come valutato dai profili del metabolita steroideo urinario.
- Valutare l'effetto del passaggio alla terapia con idrocortisone a rilascio modificato sul metabolismo e sull'azione dei corticosteroidi del tessuto adiposo
- Per valutare l'effetto del passaggio all'idrocortisone a rilascio modificato sul metabolismo dei corticosteroidi epatici.
- Valutare l'effetto del passaggio alla terapia con idrocortisone a rilascio modificato sulla qualità della vita (QoL) del paziente valutata attraverso questionari QoL convalidati.
- Confrontare i risultati con controlli sani normali per valutare quale protocollo di trattamento è più fisiologico.
- Valutare potenziali biomarcatori per l'adeguatezza della terapia sostitutiva con idrocortisone.
I pazienti passeranno dal loro normale idrocortisone a rilascio immediato convenzionale alla dose giornaliera equivalente di idrocortisone a rilascio modificato (Plenadren®) per 12 settimane. Altri regimi di terapia ormonale sostitutiva non saranno aggiustati durante il periodo di studio.
Le misurazioni del laboratorio di ricerca verranno eseguite al basale e 12 settimane di idrocortisone a rilascio modificato. Al termine del periodo di trattamento di intervento, i pazienti saranno trasferiti al loro trattamento abituale di idrocortisone e saranno seguiti presso l'ambulatorio secondo le direttive della clinica.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Dublin, Irlanda
- Adelaide and Meath Hospital incorporating the National Childrens Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥ 18 anni con insufficienza surrenalica primaria (morbo di Addison) confermata da test biochimici.
- Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥ 18 anni con deficit di ACTH definito da un picco di cortisolo stimolato in risposta all'ipoglicemia indotta da insulina o a un breve test del synacthen <400 nmol/l, con malattia ipofisaria organica nota e nessun aggiustamento nella sostituzione ormonale per almeno 3 mesi prima dell'ingresso nello studio.
- Consenso informato firmato per partecipare allo studio
Criteri di esclusione:
- Età < 18 anni
- Pazienti con malattie mediche o chirurgiche acute
- Pazienti con malattia cardiaca/polmonare avanzata
- Pazienti con una malattia terminale
- Pazienti che assumono glucocorticoidi per scopi diversi dal deficit di ACTH
- Pazienti che assumono agenti che interferiscono con il metabolismo dei corticosteroidi
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: INCROCIO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
NESSUN_INTERVENTO: Idrocortisone convenzionale a rilascio immediato
|
|
ACTIVE_COMPARATORE: Idrocortisone a rilascio modificato
12 settimane di idrocortisone a rilascio modificato (Plenadren)
|
I pazienti passeranno dal loro consueto idrocortisone convenzionale a rilascio immediato alla dose giornaliera equivalente di idrocortisone a rilascio modificato (Plenadren®)
Altri nomi:
|
NESSUN_INTERVENTO: Gruppo di controllo sano
Stesse misurazioni di laboratorio di ricerca eseguite in un gruppo di controllo sano per il confronto con il gruppo di pazienti
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Metabolismo globale dei corticosteroidi
Lasso di tempo: Al basale e dopo 12 settimane di trattamento con Plenadren (intervento).
|
Profili dei metaboliti steroidei urinari.
|
Al basale e dopo 12 settimane di trattamento con Plenadren (intervento).
|
Metabolismo dei corticosteroidi del tessuto adiposo
Lasso di tempo: Al basale e dopo 12 settimane di trattamento con Plenadren (intervento).
|
Profilo di generazione del cortisolo mediante catetere per microdialisi del tessuto adiposo
|
Al basale e dopo 12 settimane di trattamento con Plenadren (intervento).
|
Metabolismo dei corticosteroidi epatici
Lasso di tempo: Al basale e dopo 12 settimane di trattamento con Plenadren (intervento).
|
Profilo di generazione del cortisolo sierico
|
Al basale e dopo 12 settimane di trattamento con Plenadren (intervento).
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Questionari sulla qualità della vita
Lasso di tempo: Al basale e dopo 12 settimane di trattamento con Plenadren (intervento).
|
Al basale e dopo 12 settimane di trattamento con Plenadren (intervento).
|
|
Potenziali biomarcatori per l'adeguatezza della sostituzione dell'idrocortisone
Lasso di tempo: Al basale e dopo 12 settimane di trattamento con Plenadren (intervento).
|
Espressione genica e proteica di campioni di tessuto adiposo
|
Al basale e dopo 12 settimane di trattamento con Plenadren (intervento).
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Mark Sherlock, Adelaide and Meath Hospital incorporating the national childrens hospital, Tallaght, Dublin, Ireland
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
Completamento primario (ANTICIPATO)
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2016/09/05
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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