- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT03282487
Optimera steroidersättning hos patienter med binjurebarksvikt
Adrenal insufficiens är ett tillstånd där binjurarna inte producerar en tillräcklig mängd steroidhormoner. Etiologin för binjurebarksvikt kan vara primär eller sekundär. Patienter kommer med binjurebarksvikt har ökad sjuklighet och mortalitet. Under de senaste åren har det funnits oro över vad som är den optimala dosen och regimen för steroidersättning för patienter. Tyvärr finns det inget exakt sätt att övervaka om en patient är på för mycket eller för lite steroid. Vi har visat hos hypofyspatienter med sekundär binjurebarkinsufficiens att högre doser hydrokortison kan vara skadligt. Anledningen till detta är inte helt klarlagd.
Under de senaste åren har en hydrokortisontablett med modifierad frisättning (Plenadren) som tas en gång per dag (till skillnad från konventionell hydrokortison med omedelbar frisättning som kräver två eller tre gånger dagligen) kommit på marknaden. Denna tablett har visat sig ha en steroidprofil som mer liknar normal fysiologi, och undviker de högsta steroidnivåer som inträffar under tre gånger dagligen, vilket kan vara av betydelse för att förbättra resultatet hos patienter med binjurebarksvikt. Det visade också förbättrade kardiovaskulära riskfaktorer, glukosmetabolism och livskvalitet jämfört med konventionell behandling.
Syftet med vår studie är att bedöma effekten av hydrokortisonbehandling på hur kroppen använder och bryter ner (metaboliserar) steroider. Detta kommer att ske med flera olika forskningsmetoder: genom att mäta markörer för steroidverkan och metabolism i blod, urin och i fettvävnaden under huden i buken. Dessa resultat kommer att jämföras hos samma patient under sin vanliga hydrokortison och efter byte till hydrokortison med modifierad frisättning i 12 veckor, och med resultat från en normal frisk kontrollgrupp som inte går på steroidersättning.
Detta kommer att vara den första studien för att bedöma effekten av detta nya hydrokortison med modifierad frisättning i relation till vävnadssteroidmetabolism. Resultaten kommer potentiellt att hjälpa oss att förbättra behandlingen av patienter med steroidbrist och minska de biverkningar som ses hos dessa patienter.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en prospektiv, korsad studie. Denna studie kan inte blindas eller placebokontrolleras på grund av risken för binjurekris i studiepopulationen med primär och sekundär binjurebarkinsufficiens.
Syftet med studien är att bedöma effekten av hydrokortisonterapi med omedelbar frisättning och modifierad frisättning på kortikosteroidmetabolism och 11-HSD1 in vivo (genom bedömning av urinmetaboliter och lever/fettvävnadsmetabolism) genom att använda flera translationella forskningsmetoder. Detta kommer också att jämföras med normala friska kontroller för att bedöma vilket behandlingsprotokoll som är mest fysiologiskt.
Studiemål
- För att bedöma effekten av att byta till hydrokortisonbehandling med modifierad frisättning på global kortikosteroidmetabolism, utvärderad av steroidmetabolitprofiler i urin.
- Att bedöma effekten av att byta till hydrokortisonbehandling med modifierad frisättning på fettvävnads kortikosteroidmetabolism och verkan
- För att bedöma effekten av att byta till hydrokortison med modifierad frisättning på leverns kortikosteroidmetabolism.
- Att bedöma effekten av att byta till hydrokortisonbehandling med modifierad frisättning på patientens livskvalitet (QoL) som bedömts genom validerade QoL-enkäter.
- Att jämföra resultat med normala friska kontroller för att bedöma vilket behandlingsprotokoll som är mest fysiologiskt.
- Att bedöma potentiella biomarkörer för adekvata hydrokortisonersättningsterapi.
Patienterna kommer att byta från sitt vanliga konventionella hydrokortison med omedelbar frisättning till en daglig dosekvivalent med hydrokortison med modifierad frisättning (Plenadren®) i 12 veckor. Övriga hormonbehandlingsregimer kommer inte att justeras under studieperioden.
Forskningslaboratoriemätningar kommer att utföras vid baslinjen och 12 veckors hydrokortison med modifierad frisättning. I slutet av interventionsbehandlingsperioden kommer patienterna att flyttas över till sin vanliga hydrokortisonbehandling och kommer att följas på polikliniken enligt klinikens direktiv.
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Dublin, Irland
- Adelaide and Meath Hospital incorporating the National Childrens Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga patienter ≥ 18 år med primär binjurebarksvikt (Addisons sjukdom) bekräftad genom biokemiska tester.
- Manliga eller kvinnliga patienter ≥ 18 år med ACTH-brist definierad av en stimulerad toppkortisol som svar på insulininducerad hypoglykemi eller kort synaktentestning <400 nmol/l, med känd organisk hypofyssjukdom och ingen justering av hormonersättning under minst 3 månader innan studiestart.
- Undertecknat informerat samtycke att delta i studien
Exklusions kriterier:
- Ålder < 18 år
- Patienter med akut medicinsk eller kirurgisk sjukdom
- Patienter med avancerad hjärt-/lungsjukdom
- Patienter med en terminal sjukdom
- Patienter på glukokortikoider för andra ändamål än ACTH-brist
- Patienter på medel som stör kortikosteroidmetabolismen
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: CROSSOVER
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
NO_INTERVENTION: Konventionell hydrokortison med omedelbar frisättning
|
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Modifierad frisättning Hydrokortison
12 veckors hydrokortison med modifierad frisättning (Plenadren)
|
Patienterna kommer att byta från sitt vanliga konventionella hydrokortison med omedelbar frisättning till daglig dosekvivalent med hydrokortison med modifierad frisättning (Plenadren®)
Andra namn:
|
|
NO_INTERVENTION: Frisk kontrollgrupp
Samma forskningslaboratoriemätningar utförda i en frisk kontrollgrupp för jämförelse med patientgrupp
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Global kortikosteroidmetabolism
Tidsram: Vid baslinjen och efter 12 veckors behandling med Plenadren (intervention).
|
Urinsteroidmetabolitprofiler.
|
Vid baslinjen och efter 12 veckors behandling med Plenadren (intervention).
|
|
Fettvävnad kortikosteroidmetabolism
Tidsram: Vid baslinjen och efter 12 veckors behandling med Plenadren (intervention).
|
Kortisolgenereringsprofil med hjälp av mikrodialyskateter för fettvävnad
|
Vid baslinjen och efter 12 veckors behandling med Plenadren (intervention).
|
|
Leverkortikosteroidmetabolism
Tidsram: Vid baslinjen och efter 12 veckors behandling med Plenadren (intervention).
|
Serum Cortisol generation profil
|
Vid baslinjen och efter 12 veckors behandling med Plenadren (intervention).
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Enkäter om livskvalitet
Tidsram: Vid baslinjen och efter 12 veckors behandling med Plenadren (intervention).
|
Vid baslinjen och efter 12 veckors behandling med Plenadren (intervention).
|
|
|
Potentiella biomarkörer för lämpligheten av hydrokortisonersättning
Tidsram: Vid baslinjen och efter 12 veckors behandling med Plenadren (intervention).
|
Gen- och proteinuttryck av fettvävnadsprover
|
Vid baslinjen och efter 12 veckors behandling med Plenadren (intervention).
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Mark Sherlock, Adelaide and Meath Hospital incorporating the national childrens hospital, Tallaght, Dublin, Ireland
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)
Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (FAKTISK)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2016/09/05
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Adrenal insufficiens
-
University Medical Centre LjubljanaUniversity Rehabilitation Institute, Republic of Slovenia; University of...Okänd
-
Chongqing Medical UniversityAvslutad
-
University of Roma La SapienzaRekryteringKirurgi | Binjuretumör | Adrenal IncidentalomaItalien
-
Region SkaneAvslutadKortisol överproduktion | Adrenal IncidentalomaSverige
-
Wuerzburg University HospitalEuropean Network for the Study of Adrenal TumorsAktiv, inte rekryterandeAdrenal IncidentalomaTyskland, Italien
-
Istanbul UniversityAvslutadAdrenal Cortex NeoplasmerKalkon
-
The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing...RekryteringAdrenal Incidentaloma | Subklinisk hyperkortisolismKina
-
University of Roma La SapienzaRekryteringBinjuretumör | Adrenal Incidentaloma | HyperkortisolismItalien
-
University of ArkansasAvslutadAdrenal insufficiensFörenta staterna
-
University Medical Center GroningenRadboud University Medical Center; Maastricht University Medical Center; UMC... och andra samarbetspartnersAvslutadBinjurebarkcarcinom | Adrenal IncidentalomaNederländerna
Kliniska prövningar på Hydrokortison med modifierad frisättning
-
Children's Hospital Los AngelesUniversity of California, Los Angeles; Cedars-Sinai Medical Center; Lundquist...AvslutadPediatrisk fetma | Missbruk | Mobil teknikFörenta staterna
-
Mansoura University HospitalAvslutadHypertoni | Intra hjärnblödningEgypten
-
Riphah International UniversityRekryteringTyp 2-diabetes mellitus (T2DM) | Diabetisk perifer neuropati (DPN)Pakistan
-
Istanbul UniversityOkänd
-
Boston University Charles River CampusUniversity of Kentucky; Harvard School of Public Health (HSPH)AvslutadDepressiv sjukdom | ÅngeststörningarFörenta staterna
-
Riphah International UniversityAvslutadCerebral paresPakistan
-
Seoul National University HospitalOkändSklerodermi, systemiskKorea, Republiken av
-
Peking University Third HospitalOkändBukspottskörtelcancer | Periampullärt karcinomKina
-
HistogenGleneagles CRC Pte Ltd.OkändAndrogen alopeciFilippinerna
-
National Taipei University of Nursing and Health...AvslutadLivskvalité | Tillfredsställelse | Mat urval | TuggsjukdomTaiwan