- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03282487
Optimalisering av steroiderstatning hos pasienter med binyrebarksvikt
Adrenal insuffisiens er en tilstand der binyrene ikke produserer en tilstrekkelig mengde steroidhormoner. Etiologien til binyrebarkinsuffisiens kan være primær eller sekundær. Pasienter vil binyrebarksvikt ha økt sykelighet og dødelighet. De siste årene har det vært bekymring for hva som er den optimale dosen og regimet for steroiderstatning for pasienter. Dessverre er det ingen nøyaktig måte å overvåke om en pasient bruker for mye eller for lite steroid. Vi har vist hos hypofysepasienter med sekundær binyrebarksvikt at høyere doser hydrokortison kan være skadelig. Årsaken til dette er ikke fullt ut forstått.
I løpet av de siste årene har en modifisert frigivelse hydrokortison tablett (Plenadren) tatt en gang daglig (i motsetning til konvensjonell umiddelbar frigjøring hydrokortison som krever to eller tre ganger daglig diett) kommet på markedet. Denne tabletten har vist seg å ha en steroidprofil som ligner mer på normal fysiologi, og unngår de høyeste steroidnivåene som oppstår under tre ganger daglige regimer, noe som kan være viktig for å forbedre resultatet hos pasienter med binyrebarksvikt. Det viste også forbedrede kardiovaskulære risikofaktorer, glukosemetabolisme og livskvalitet sammenlignet med konvensjonell behandling.
Målet med vår studie er å vurdere effekten av hydrokortisonbehandling på hvordan kroppen bruker og bryter ned (metaboliserer) steroider. Dette vil gjøres ved flere ulike forskningsmetoder: ved å måle markører for steroidvirkning og metabolisme i blod, urin og i fettvevet under huden i magen. Disse resultatene vil bli sammenlignet hos samme pasient mens de er på sin vanlige hydrokortison og etter bytte til hydrokortison med modifisert frigjøring i 12 uker, og med resultater fra en normal frisk kontrollgruppe som ikke er på steroiderstatning.
Dette vil være den første studien for å vurdere virkningen av dette nye hydrokortisonet med modifisert frigjøring i forhold til vevssteroidmetabolisme. Resultatene vil potensielt hjelpe oss til å forbedre behandlingen av pasienter med steroidmangel og redusere bivirkningene man ser hos disse pasientene.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en prospektiv cross-over-studie. Denne studien kan ikke blindes eller placebokontrolleres på grunn av risikoen for binyrekrise i studiepopulasjonen med primær og sekundær binyrebarksvikt.
Målet med studien er å vurdere effekten av hydrokortisonbehandling med umiddelbar frigjøring og modifisert frigjøring på kortikosteroidmetabolisme og 11-HSD1 in vivo (ved vurdering av urinmetabolitter og lever/fettvevsmetabolisme) ved å bruke flere translasjonsforskningsmetoder. Dette vil også sammenlignes med normale friske kontroller for å vurdere hvilken behandlingsprotokoll som er mest fysiologisk.
Studiemål
- For å vurdere effekten av å gå over til hydrokortisonbehandling med modifisert frigjøring på global kortikosteroidmetabolisme, vurdert av steroidmetabolittprofiler i urin.
- For å vurdere effekten av å gå over til hydrokortisonbehandling med modifisert frigjøring på fettvevs kortikosteroidmetabolisme og virkning
- For å vurdere effekten av å bytte til hydrokortison med modifisert frigjøring på leverkortikosteroidmetabolismen.
- For å vurdere effekten av å gå over til hydrokortisonbehandling med modifisert frigjøring på pasientens livskvalitet (QoL) som vurdert gjennom validerte QoL-spørreskjemaer.
- For å sammenligne resultater med normale friske kontroller for å vurdere hvilken behandlingsprotokoll som er mest fysiologisk.
- For å vurdere potensielle biomarkører for tilstrekkeligheten av hydrokortisonerstatningsterapi.
Pasienter vil bytte fra sitt vanlige konvensjonelle hydrokortison med umiddelbar frigjøring til daglig doseekvivalent av hydrokortison med modifisert frigjøring (Plenadren®) i 12 uker. Andre hormonbehandlingsregimer vil ikke bli justert i løpet av studieperioden.
Forskningslaboratoriemålinger vil bli utført ved baseline og 12 uker med modifisert frigjøring av hydrokortison. Ved slutten av intervensjonsbehandlingsperioden vil pasientene skiftes til sin vanlige hydrokortisonbehandling og følges på poliklinikken i henhold til klinikkens retningslinjer.
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Dublin, Irland
- Adelaide and Meath Hospital incorporating the National Childrens Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige pasienter ≥ 18 år med primær binyrebarkinsuffisiens (Addisons sykdom) bekreftet ved biokjemisk testing.
- Mannlige eller kvinnelige pasienter ≥ 18 år med ACTH-mangel definert av en stimulert toppkortisol som respons på insulinindusert hypoglykemi eller kort synacthen-testing <400 nmol/l, med kjent organisk hypofysesykdom, og ingen justering i hormonerstatning i minst 3 måneder før studiestart.
- Signert informert samtykke til å delta i studien
Ekskluderingskriterier:
- Alder < 18 år
- Pasienter med akutt medisinsk eller kirurgisk sykdom
- Pasienter med avansert hjerte-/lungesykdom
- Pasienter med terminal sykdom
- Pasienter på glukokortikoider for andre formål enn ACTH-mangel
- Pasienter på midler som forstyrrer kortikosteroidmetabolismen
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
- Intervensjonsmodell: CROSSOVER
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
INGEN_INTERVENSJON: Konvensjonell umiddelbar frigjøring av hydrokortison
|
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Modifisert frigjøring Hydrokortison
12 uker med hydrokortison med modifisert frigjøring (Plenadren)
|
Pasienter vil bytte fra sitt vanlige konvensjonelle hydrokortison med umiddelbar frigjøring til daglig doseekvivalent av hydrokortison med modifisert frigjøring (Plenadren®)
Andre navn:
|
|
INGEN_INTERVENSJON: Frisk kontrollgruppe
Samme forskningslaboratoriemålinger utført i en frisk kontrollgruppe for sammenligning med pasientgruppe
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Global kortikosteroidmetabolisme
Tidsramme: Ved baseline og etter 12 uker med Plenadren (intervensjon) behandling
|
Urinsteroid metabolittprofiler.
|
Ved baseline og etter 12 uker med Plenadren (intervensjon) behandling
|
|
Fettvev kortikosteroid metabolisme
Tidsramme: Ved baseline og etter 12 uker med Plenadren (intervensjon) behandling
|
Kortisolgenereringsprofil ved bruk av fettvevsmikrodialysekateter
|
Ved baseline og etter 12 uker med Plenadren (intervensjon) behandling
|
|
Lever kortikosteroid metabolisme
Tidsramme: Ved baseline og etter 12 uker med Plenadren (intervensjon) behandling
|
Serum Cortisol generasjonsprofil
|
Ved baseline og etter 12 uker med Plenadren (intervensjon) behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Spørreskjemaer for livskvalitet
Tidsramme: Ved baseline og etter 12 uker med Plenadren (intervensjon) behandling
|
Ved baseline og etter 12 uker med Plenadren (intervensjon) behandling
|
|
|
Potensielle biomarkører for tilstrekkelig hydrokortisonerstatning
Tidsramme: Ved baseline og etter 12 uker med Plenadren (intervensjon) behandling
|
Gen- og proteinekspresjon av fettvevsprøver
|
Ved baseline og etter 12 uker med Plenadren (intervensjon) behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Mark Sherlock, Adelaide and Meath Hospital incorporating the national childrens hospital, Tallaght, Dublin, Ireland
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær fullføring (FORVENTES)
Studiet fullført (FORVENTES)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (FAKTISKE)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2016/09/05
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Adrenal insuffisiens
-
Peking University First HospitalRekrutteringAdrenal Incidentalomas | Thorax CT-skanningKina
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityFullført
-
Istanbul UniversityFullførtAdrenal Cortex NeoplasmsTyrkia
-
Wuerzburg University HospitalEuropean Network for the Study of Adrenal TumorsAktiv, ikke rekrutterendeAdrenal IncidentalomaTyskland, Italia
-
University of ArkansasFullførtAdrenal insuffisiensForente stater
-
Bnai Zion Medical CenterUkjentAdrenal Cortex Neoplasms | Adrenal Cortex Sykdommer
-
University Medical Centre LjubljanaUniversity Rehabilitation Institute, Republic of Slovenia; University of...Ukjent
-
The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing...RekrutteringAdrenal Incidentaloma | Autonom kortisolsekresjon | Ikke-fungerende binyreadenomerKina
-
Chongqing Medical UniversityFullført
-
IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di BolognaRekrutteringCushings syndrom | Adrenal IncidentalomasItalia
Kliniske studier på Modifisert frigjøring av hydrokortison
-
Children's Hospital Los AngelesUniversity of California, Los Angeles; Cedars-Sinai Medical Center; Lundquist...FullførtPediatrisk fedme | Avhengighet | Mobil teknologiForente stater
-
Mansoura University HospitalFullførtHypertensjon | Intra hjerneblødningEgypt
-
Riphah International UniversityRekrutteringType 2 diabetes mellitus (T2DM) | Diabetisk perifer nevropati (DPN)Pakistan
-
BayerTilbaketrukketDermatitt, atopiskTyskland
-
Superior UniversityAktiv, ikke rekrutterendeMedfødt Talipes EquinovarusPakistan
-
Boston University Charles River CampusUniversity of Kentucky; Harvard School of Public Health (HSPH)FullførtDepressiv lidelse | AngstlidelserForente stater
-
Cairo UniversityUkjentKlasse II feilslutning, divisjon 1
-
Necmettin Erbakan UniversityFullførtGingival resesjonTyrkia
-
Massachusetts General HospitalTilbaketrukketKronisk obstruktiv lungesykdomForente stater
-
Seoul National University HospitalUkjentSklerodermi, systemiskKorea, Republikken