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Sicurezza e tollerabilità di una singola infusione endovenosa di BX-U001 nell'artrite reumatoide refrattaria

21 dicembre 2025 aggiornato da: Baylx Inc.

Uno studio di fase 1 randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco sulla sicurezza e tollerabilità di una singola infusione endovenosa di BX-U001, un prodotto di cellule staminali mesenchimali derivate dal tessuto del cordone ombelicale umano, per l'artrite reumatoide refrattaria

Si tratta di uno studio clinico di fase 1, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, monodose, che esamina la sicurezza e gli effetti biologici del prodotto allogenico di cellule staminali mesenchimali derivate da tessuto del cordone ombelicale umano fresco BX-U001, somministrato per via endovenosa (IV ), a pazienti affetti da artrite reumatoide (AR) con attività della malattia da moderata a grave, che non sono ben controllati dai loro attuali trattamenti. Due dosi di BX-U001 saranno testate su 16 pazienti. I soggetti riceveranno un'unica infusione endovenosa di BX-U001 e monitorati per 52 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico di fase 1, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, monodose, che esamina la sicurezza e gli effetti biologici del prodotto allogenico di cellule staminali mesenchimali derivate dal tessuto del cordone ombelicale umano fresco BX-U001, somministrato per infusione endovenosa, ai pazienti affetti da AR con attività della malattia da moderata a grave, che non sono ben controllati dai loro attuali trattamenti.

Verranno reclutate in sequenza due coorti di pazienti e ciascuna coorte comprende 8 pazienti. In ciascuna coorte, i pazienti idonei saranno randomizzati ai due bracci di trattamento con un rapporto di 3:1 (BX-U001: Placebo). I pazienti nella prima coorte riceveranno una singola infusione di BX-U001 alla dose di 0,75×10^6 cellule/kg di peso corporeo o placebo. Nella seconda coorte, i pazienti riceveranno una singola infusione di BX-U001 alla dose di 1,5×10^6 cellule/kg di peso corporeo o placebo. Dopo l'unica infusione del giorno 1, i pazienti saranno monitorati per 52 settimane. Durante lo studio, oltre a BX-U001 o all'infusione di placebo, i pazienti rimarranno trattati con i loro precedenti farmaci antireumatici modificanti la malattia sintetica convenzionale (csDMARD) e farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) (diversi dai biologici) nello stesso dosaggio/modalità .

Alla fine della settimana 12, i pazienti saranno sottoposti a valutazioni di efficacia per determinare la loro risposta al trattamento utilizzando il tasso di risposta dei criteri di miglioramento del 20% dell'American College of Rheumatology (ACR20). Per i pazienti che non rispondono al trattamento come definito dal mancato raggiungimento del 20% di miglioramento nella conta delle articolazioni dolenti (TJC) e nella conta delle articolazioni gonfie (SJC) alla settimana 12, riceveranno un trattamento standard di cura che include csDMARD, DMARD biologici (bDMARD) e terapia aggiuntiva agenti come corticosteroidi, FANS e analgesici alla settimana 14.

La durata complessiva dello studio è prevista in 2 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

16

Fase

  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina, dai 18 ai 70 anni inclusi.
  2. Avere una diagnosi di AR in accordo con i criteri di classificazione ACR 2010: Somma dei punteggi pari o superiore a 6/10 nelle categorie A-D tra cui: A, Interessamento articolare; B, sierologia; C, reagente di fase acuta; D, Durata dei sintomi.
  3. Aver accertato RA > 6 mesi di sintomi
  4. Hanno avuto una risposta inadeguata o un'intolleranza documentata alle terapie disponibili per l'AR, inclusi csDMARD e TNFi bDMARD.
  5. Uso corrente del trattamento con csDMARD per l'AR con almeno uno dei seguenti: metotrexato (fino a 25 mg al giorno), sulfasalazina (fino a 3 g al giorno), idrossiclorochina (fino a 400 mg al giorno) o leflunomide (fino a 20 mg al giorno), o qualsiasi combinazione di questi agenti (ad eccezione di metotrexato e leflunomide) per almeno 3 mesi, con una dose stabile (compresa la via di somministrazione del metotrexato) per almeno 6 settimane prima della visita di screening (Visita 0)
  6. Avere SJC di 4 o più su 28 allo screening e al basale
  7. Avere TJC di 4 o più su 28 allo screening e al basale
  8. CRP maggiore del limite superiore della norma (ULN)
  9. Positivo per RF e/o anticorpi anti-CCP ma senza malattia extra-articolare o limitazioni funzionali
  10. Clinicamente stabile senza cambiamenti significativi dello stato di salute entro 2 settimane prima della randomizzazione
  11. Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per la durata dello studio
  12. I pazienti devono essere informati della natura sperimentale di questo studio e dare il consenso informato scritto in conformità con le linee guida istituzionali e ospedaliere.

Criteri di esclusione:

  1. Infezioni da epatite B, epatite C, tubercolosi attiva o latente o positività al virus dell'immunodeficienza umana (HIV)1 o HIV2
  2. - Qualsiasi storia di infezioni significative in corso o infezioni gravi recenti, vale a dire che richiedono il ricovero in ospedale e / o il trattamento antimicrobico EV nei 3 mesi precedenti lo screening.
  3. Qualsiasi malattia infiammatoria attiva diversa dall'artrite reumatoide.
  4. Livelli sierici di aminotransferasi (ALT o AST) > 2x ULN
  5. Funzionalità renale inadeguata, definita come velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 45 ml/min/1,73 m2 utilizzando la formula a 4 variabili Modification of Diet in Renal Disease (MDRD).
  6. Malattia polmonare ostruttiva cronica o malattia polmonare nota ad eccezione dell'asma lieve trattata con broncodilatatori.
  7. Qualsiasi diagnosi medica importante attiva coesistente di anomalie cardiovascolari, neurologiche, psichiatriche, renali, epatiche, immunologiche, endocrine (incluso diabete non controllato o malattie della tiroide) o ematologiche clinicamente significative che potrebbero interferire con la compliance del paziente o le valutazioni/procedure dello studio a cura dello sperimentatore opinione
  8. Storia di attacco ischemico transitorio
  9. Storia di incidente cerebrovascolare (ictus)
  10. Malattie cardiache clinicamente significative (New York Heart Association, classe III e classe IV).
  11. Chirurgia o trauma entro 14 giorni.
  12. Gravidanza, allattamento o desiderio di rimanere incinta o riluttanza a praticare il controllo delle nascite durante la partecipazione allo studio e per dodici mesi dopo aver completato l'infusione dello studio, a meno che non sterilizzati chirurgicamente o in postmenopausa durante lo studio.
  13. Periodo di washout inferiore a 6 mesi per rituximab o inferiore a 4 settimane per altri bDMARD.
  14. Uso di corticosteroidi a dosi elevate (ad es. corticosteroidi IV o IM o uso di prednisone orale equivalente> 10 mg / die) o non a una dose stabile per il trattamento dell'artrite reumatoide o di altre malattie entro 28 giorni prima della randomizzazione.
  15. Allergie note o precedenti di allergia ai prodotti sanguigni
  16. Utilizzo di emocomponenti entro 50 giorni (tranne l'albumina)
  17. Partecipazione già a un'altra sperimentazione clinica interventistica o partecipazione a un'altra sperimentazione clinica interventistica entro 3 mesi prima dello screening.
  18. Storia clinica di malignità ad eccezione del carcinoma cervicale adeguatamente trattato in situ o dei carcinomi basocellulari.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento hUC-MSC
BX-U001 (sospensione hUC-MSC) sarà testato alla dose di 0,75 o 1,5×10^6 cellule/kg di peso corporeo tramite una singola infusione endovenosa utilizzando un kit per trasfusione di sangue.
Biologico: Sospensione hUC-MSC
I pazienti saranno trattati alla dose di 0,75 × 10^6 cellule/kg di peso corporeo (Coorte 1) o 1,5 × 10^6 cellule/kg di peso corporeo (Coorte 2) tramite una singola infusione endovenosa utilizzando un kit di trasfusione di sangue.
Altri nomi:
  • BX-U001
Comparatore placebo: Controllo con placebo
Al braccio di controllo verrà somministrato un placebo che contiene la stessa soluzione di sospensione cellulare ma senza cellule. Il placebo verrà somministrato allo stesso modo di BX-U001 tramite una singola infusione endovenosa utilizzando un kit per trasfusione di sangue.
Biologico: Placebo
Placebo contiene la stessa sospensione cellulare di BX-U001 ma senza cellule.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione
Il numero totale e il tasso di eventi avversi e gravi, correlati e non correlati all'infusione di BX-U001 saranno registrati come misura di tollerabilità e sicurezza.
12 mesi dopo l'infusione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto ACR20 dal basale alla settimana 12 e alla settimana 24
Lasso di tempo: 12 settimane e 24 settimane dopo l'infusione
L'ACR20 è una misura composita definita sia come miglioramento del 20% nel numero di articolazioni dolenti e tumefatte, sia come miglioramento del 20% in tre dei seguenti cinque criteri: valutazione globale del paziente, valutazione globale del medico, misura della capacità funzionale [Health Questionario di valutazione (HAQ)], scala del dolore analogica visiva e velocità di eritrosedimentazione o proteina C-reattiva (CRP).
12 settimane e 24 settimane dopo l'infusione
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta ACR50 dal basale alla settimana 12 e alla settimana 24
Lasso di tempo: 12 settimane e 24 settimane dopo l'infusione
L'ACR50 è una misura composita definita sia come miglioramento del 50% nel numero di articolazioni dolenti e tumefatte, sia come miglioramento del 50% in tre dei seguenti cinque criteri: valutazione globale del paziente, valutazione globale del medico, misura della capacità funzionale [Health Questionario di valutazione (HAQ)], scala del dolore analogica visiva e velocità di eritrosedimentazione o proteina C-reattiva (CRP).
12 settimane e 24 settimane dopo l'infusione
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto la risposta ACR70 dal basale alla settimana 12 e alla settimana 24
Lasso di tempo: 12 settimane e 24 settimane dopo l'infusione
L'ACR70 è una misura composita definita sia come miglioramento del 70% nel numero di articolazioni dolenti e tumefatte, sia come miglioramento del 70% in tre dei seguenti cinque criteri: valutazione globale del paziente, valutazione globale del medico, misura della capacità funzionale [Health Questionario di valutazione (HAQ)], scala del dolore analogica visiva e velocità di eritrosedimentazione o proteina C-reattiva (CRP).
12 settimane e 24 settimane dopo l'infusione
Variazione rispetto al basale del punteggio di attività della malattia conta a 28 articolazioni utilizzando la proteina C reattiva (DAS28-CRP) alla settimana 12 e alla settimana 24
Lasso di tempo: 12 settimane e 24 settimane dopo l'infusione
Il DAS28-CRP è una misura composita dell'infiammazione nell'artrite reumatoide e incorpora un conteggio articolare dolente e gonfio, CRP e valutazione globale dell'attività della malattia del paziente espressi in una distribuzione gaussiana di variabili che vanno da 0 a 10. Un punteggio DAS28-CRP <3,2 suggerisce un basso livello di attività della malattia, mentre un punteggio >5,1 suggerisce un alto livello di attività della malattia.
12 settimane e 24 settimane dopo l'infusione
Variazione rispetto al basale nel punteggio dell'indice di disabilità del questionario di valutazione della salute (HAQ-DI) alla settimana 12 e alla settimana 24
Lasso di tempo: 12 settimane e 24 settimane dopo l'infusione
Il questionario HAQ-DI valuta l'auto-percezione del partecipante sul grado di difficoltà nello svolgimento delle attività quotidiane. Ogni domanda chiede su una scala che va da 0 a 3 se le categorie possono essere eseguite senza alcuna difficoltà (scala 0) fino a non possono essere eseguite affatto (scala 3).
12 settimane e 24 settimane dopo l'infusione
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto la remissione in base ai criteri basati sull'indice di attività della malattia semplificata (SDAI) alla settimana 12 e alla settimana 24
Lasso di tempo: 12 settimane e 24 settimane dopo l'infusione
Lo SDAI è la somma numerica di cinque parametri di esito: conteggio delle articolazioni dolenti e conteggio delle articolazioni gonfie basato su una valutazione di 28 articolazioni, valutazione della salute globale del paziente e valutazione della salute globale del medico (da 0=migliore a 10=peggiore) e C-reattiva proteine ​​(PCR). Punteggio totale SDAI= da 0 a 86. SDAI <=3,3 indica remissione della malattia, da >3,3 a 11 = attività di malattia bassa, da >11 a 26 = attività di malattia moderata e >26 = attività di malattia elevata.
12 settimane e 24 settimane dopo l'infusione
Variazione rispetto al basale del fattore reumatoide alla settimana 12 e alla settimana 24
Lasso di tempo: 12 settimane e 24 settimane dopo l'infusione
Risultato dell'analisi del sangue del fattore reumatoide.
12 settimane e 24 settimane dopo l'infusione
Variazione rispetto al basale del peptide citrullinato anticiclico (anti-CCP) alla settimana 12 e alla settimana 24
Lasso di tempo: 12 settimane e 24 settimane dopo l'infusione
Risultato del test del sangue anti-CCP.
12 settimane e 24 settimane dopo l'infusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baylx Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

20 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

4 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

23 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BXU001-RA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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