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Sicherheit und Verträglichkeit einer einzelnen intravenösen Infusion von BX-U001 bei refraktärer rheumatoider Arthritis

21. Dezember 2025 aktualisiert von: Baylx Inc.

Eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Phase-1-Studie zur Sicherheit und Verträglichkeit einer einzelnen intravenösen Infusion von BX-U001, einem aus menschlichem Nabelschnurgewebe gewonnenen mesenchymalen Stammzellenprodukt, bei refraktärer rheumatoider Arthritis

Dies ist eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, klinische Phase-1-Studie mit Einzeldosis, die die Sicherheit und biologischen Wirkungen des allogenen, frischen, aus menschlichem Nabelschnurgewebe gewonnenen mesenchymalen Stammzellenprodukts BX-U001 untersucht, das intravenös (i.v )-Infusion für Patienten mit rheumatoider Arthritis (RA) mit mittelschwerer bis schwerer Krankheitsaktivität, die mit ihren derzeitigen Behandlungen nicht gut eingestellt sind. Zwei Dosen von BX-U001 werden an 16 Patienten getestet. Die Probanden erhalten eine einmalige IV-Infusion von BX-U001 und werden 52 Wochen lang überwacht.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, klinische Phase-1-Studie mit Einzeldosis, die die Sicherheit und die biologischen Wirkungen des allogenen, frischen, aus menschlichem Nabelschnurgewebe gewonnenen mesenchymalen Stammzellenprodukts BX-U001 untersucht, das durch intravenöse Infusion verabreicht wird. für RA-Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Krankheitsaktivität, die mit ihren derzeitigen Behandlungen nicht gut eingestellt sind.

Zwei Kohorten von Patienten werden nacheinander rekrutiert, und jede Kohorte umfasst 8 Patienten. In jeder Kohorte werden geeignete Patienten im Verhältnis 3:1 (BX-U001: Placebo) auf die beiden Behandlungsarme randomisiert. Die Patienten in der ersten Kohorte erhalten eine einzelne Infusion von BX-U001 in einer Dosis von 0,75 × 10^6 Zellen/kg Körpergewicht oder Placebo. In der zweiten Kohorte erhalten die Patienten eine einzelne Infusion von BX-U001 in einer Dosis von 1,5 × 10^6 Zellen/kg Körpergewicht oder Placebo. Nach der einmaligen Infusion an Tag 1 werden die Patienten 52 Wochen lang überwacht. Während der Studie werden die Patienten neben der BX-U001- oder Placebo-Infusion mit ihren bisherigen konventionellen synthetischen krankheitsmodifizierenden Antirheumatika (csDMARDs) und nichtsteroidalen Antirheumatika (NSAIDs) (außer Biologika) in derselben Dosierung/Art behandelt .

Am Ende der 12. Woche werden die Patienten Wirksamkeitsbewertungen unterzogen, um ihr Ansprechen auf die Behandlung anhand der Ansprechrate der 20 %-Verbesserungskriterien des American College of Rheumatology (ACR20) zu bestimmen. Patienten, die auf die Behandlung nicht ansprechen, definiert als keine 20-prozentige Verbesserung der Zahl der schmerzempfindlichen Gelenke (TJC) und der Zahl der geschwollenen Gelenke (SJC) in Woche 12, erhalten eine Standardtherapie, einschließlich csDMARDs, biologischen DMARDs (bDMARDs) und Begleittherapie Wirkstoffe wie Kortikosteroide, NSAIDs und Analgetika in Woche 14.

Die Gesamtstudiendauer ist auf 2 Jahre geplant.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

16

Phase

  • Phase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich, im Alter von 18 bis einschließlich 70 Jahren.
  2. Eine RA-Diagnose in Übereinstimmung mit den ACR-Klassifizierungskriterien von 2010 haben: Summe der Punktzahl gleich oder mehr als 6/10 in den Kategorien A-D einschließlich: A, gemeinsame Beteiligung; B, Serologie; C, Akute-Phase-Reaktant; D, Dauer der Symptome.
  3. Haben RA > 6 Monate Symptome festgestellt
  4. Unzureichendes Ansprechen oder dokumentierte Unverträglichkeit gegenüber verfügbaren RA-Therapien, einschließlich csDMARDs und TNFi bDMARDs.
  5. Derzeitige Anwendung von csDMARD-Behandlung für RA mit mindestens einem der Folgenden: Methotrexat (bis zu 25 mg täglich), Sulfasalazin (bis zu 3 g täglich), Hydroxychloroquin (bis zu 400 mg täglich) oder Leflunomid (bis zu 20 mg täglich), oder eine beliebige Kombination dieser Wirkstoffe (mit Ausnahme von Methotrexat und Leflunomid) für mindestens 3 Monate mit einer stabilen Dosis (einschließlich Verabreichungsweg für Methotrexat) für mindestens 6 Wochen vor dem Screening-Besuch (Besuch 0)
  6. Haben Sie SJC von 4 oder mehr von 28 beim Screening und bei der Grundlinie
  7. Haben Sie TJC von 4 oder mehr von 28 beim Screening und bei der Grundlinie
  8. CRP größer als die obere Grenze des Normalwerts (ULN)
  9. Positiv für RF- und/oder Anti-CCP-Antikörper, aber ohne extraartikuläre Erkrankung oder funktionelle Einschränkungen
  10. Klinisch stabil ohne signifikante Veränderungen des Gesundheitszustands innerhalb von 2 Wochen vor der Randomisierung
  11. Erklärte Bereitschaft zur Einhaltung aller Studienverfahren und Erreichbarkeit für die Dauer des Studiums
  12. Die Patienten müssen über den Forschungscharakter dieser Studie informiert werden und eine schriftliche Einverständniserklärung gemäß den Richtlinien der Einrichtung und des Krankenhauses abgeben.

Ausschlusskriterien:

  1. Infektionen mit Hepatitis B, Hepatitis C, aktiver oder latenter Tuberkulose oder positiv für das humane Immunschwächevirus (HIV)1 oder HIV2
  2. Jede Vorgeschichte von anhaltenden, signifikanten Infektionen oder kürzlich aufgetretenen schweren Infektionen, d. h. Krankenhausaufenthalt und/oder intravenöse antimikrobielle Behandlung in den 3 Monaten vor dem Screening.
  3. Alle anderen aktiven entzündlichen Erkrankungen außer RA.
  4. Serum-Aminotransferase (ALT oder AST)-Spiegel > 2x ULN
  5. Unzureichende Nierenfunktion, definiert als geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) < 45 ml/min/1,73 m2 unter Verwendung der Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) 4-Variablen-Formel
  6. Chronisch obstruktive Lungenerkrankung oder bekannte Lungenerkrankung, außer bei leichtem Asthma, das mit Bronchodilatatoren behandelt wird.
  7. Jede gleichzeitige aktive größere medizinische Diagnose klinisch signifikanter kardiovaskulärer, neurologischer, psychiatrischer, renaler, hepatischer, immunologischer, endokriner (einschließlich unkontrollierter Diabetes- oder Schilddrüsenerkrankungen) oder hämatologischer Anomalien, die wahrscheinlich die Patienten-Compliance oder Studienbeurteilungen/-verfahren in den Prüfärzten beeinträchtigen Meinung
  8. Vorgeschichte einer transitorischen ischämischen Attacke
  9. Vorgeschichte eines zerebrovaskulären Unfalls (Schlaganfall)
  10. Klinisch signifikante Herzerkrankung (New York Heart Association, Klasse III und Klasse IV).
  11. Operation oder Trauma innerhalb von 14 Tagen.
  12. Schwanger, stillend oder Schwangerschaftswunsch oder nicht bereit, während der Teilnahme an der Studie und für zwölf Monate nach Abschluss der Studieninfusion Empfängnisverhütung zu praktizieren, es sei denn, sie wurde während der Studie chirurgisch sterilisiert oder postmenopausal.
  13. Washout-Periode von weniger als 6 Monaten für Rituximab oder weniger als 4 Wochen für andere bDMARDs.
  14. Anwendung von Kortikosteroiden in hoher Dosis (d. h. Kortikosteroide i.v. oder im. oder Anwendung von oralem Prednisonäquivalent > 10 mg/Tag) oder nicht in stabiler Dosis zur Behandlung von RA oder anderen Erkrankungen innerhalb von 28 Tagen vor der Randomisierung.
  15. Bekannte Allergien oder Allergien gegen Blutprodukte in der Vorgeschichte
  16. Verwendung von Blutprodukten innerhalb von 50 Tagen (außer Albumin)
  17. Bereits Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie oder Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.
  18. Klinische Anamnese von Malignomen mit Ausnahme von adäquat behandeltem Zervixkarzinom in situ oder Basalzellkarzinomen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: hUC-MSC-Behandlung
BX-U001 (hUC-MSC-Suspension) wird in einer Dosis von 0,75 oder 1,5×10^6 Zellen/kg Körpergewicht über eine einzelne intravenöse Infusion unter Verwendung eines Bluttransfusionskits getestet.
Biologisch: hUC-MSC-Suspension
Die Patienten werden mit einer Dosis von 0,75 × 10^6 Zellen/kg Körpergewicht (Kohorte 1) oder 1,5 × 10^6 Zellen/kg Körpergewicht (Kohorte 2) über eine einzelne IV-Infusion unter Verwendung eines Bluttransfusionssets behandelt.
Andere Namen:
  • BX-U001
Placebo-Komparator: Placebo-Kontrolle
Der Kontrollarm erhält ein Placebo, das dieselbe Zellsuspensionslösung, jedoch ohne Zellen, enthält. Placebo wird auf die gleiche Weise wie BX-U001 über eine einzelne intravenöse Infusion mit einem Bluttransfusionsset verabreicht.
Biologisch: Placebo
Placebo enthält dieselbe Zellsuspension wie BX-U001, jedoch ohne Zellen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (AE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
Gesamtzahl und Häufigkeit von UEs und SUEs, die mit der BX-U001-Infusion in Verbindung stehen und nicht in Verbindung stehen, werden als Maß für die Verträglichkeit und Sicherheit aufgezeichnet.
12 Monate nach der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die ACR20 vom Ausgangswert in Woche 12 und Woche 24 erreichen
Zeitfenster: 12 Wochen und 24 Wochen nach der Infusion
Der ACR20 ist ein zusammengesetztes Maß, das sowohl als Verbesserung um 20 % bei der Anzahl schmerzempfindlicher und geschwollener Gelenke als auch als 20 %ige Verbesserung bei drei der folgenden fünf Kriterien definiert ist: Gesamtbeurteilung durch den Patienten, Gesamtbeurteilung durch den Arzt, Messung der Funktionsfähigkeit [Gesundheit Assessment Questionnaire (HAQ)], visuelle analoge Schmerzskala und Erythrozytensedimentationsrate oder C-reaktives Protein (CRP).
12 Wochen und 24 Wochen nach der Infusion
Prozentsatz der Teilnehmer, die in Woche 12 und Woche 24 ein ACR50-Ansprechen gegenüber dem Ausgangswert erreichten
Zeitfenster: 12 Wochen und 24 Wochen nach der Infusion
Der ACR50 ist ein zusammengesetztes Maß, das sowohl als Verbesserung um 50 % bei der Anzahl schmerzempfindlicher und geschwollener Gelenke als auch als 50 %ige Verbesserung bei drei der folgenden fünf Kriterien definiert ist: Gesamtbeurteilung durch den Patienten, Gesamtbeurteilung durch den Arzt, Messung der Funktionsfähigkeit [Gesundheit Assessment Questionnaire (HAQ)], visuelle analoge Schmerzskala und Erythrozytensedimentationsrate oder C-reaktives Protein (CRP).
12 Wochen und 24 Wochen nach der Infusion
Prozentsatz der Teilnehmer, die in Woche 12 und Woche 24 ein ACR70-Ansprechen gegenüber dem Ausgangswert erreichten
Zeitfenster: 12 Wochen und 24 Wochen nach der Infusion
Der ACR70 ist ein zusammengesetztes Maß, das sowohl als Verbesserung um 70 % bei der Anzahl schmerzempfindlicher und geschwollener Gelenke als auch als 70 %ige Verbesserung bei drei der folgenden fünf Kriterien definiert ist: Gesamtbeurteilung durch den Patienten, Gesamtbeurteilung durch den Arzt, Messung der Funktionsfähigkeit [Gesundheit Assessment Questionnaire (HAQ)], visuelle analoge Schmerzskala und Erythrozytensedimentationsrate oder C-reaktives Protein (CRP).
12 Wochen und 24 Wochen nach der Infusion
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der 28-Joint-Zählung des Krankheitsaktivitäts-Scores unter Verwendung von C-reaktivem Protein (DAS28-CRP) in Woche 12 und Woche 24
Zeitfenster: 12 Wochen und 24 Wochen nach der Infusion
Das DAS28-CRP ist ein zusammengesetztes Maß für die Entzündung bei rheumatoider Arthritis und umfasst die Anzahl der empfindlichen und geschwollenen Gelenke, das CRP und die globale Beurteilung der Krankheitsaktivität durch den Patienten, ausgedrückt in einer Gaußschen Verteilung von Variablen im Bereich von 0 bis 10. Ein DAS28-CRP-Score von < 3,2 deutet auf eine niedrige Krankheitsaktivität hin, während ein Score von > 5,1 auf eine hohe Krankheitsaktivität hindeutet.
12 Wochen und 24 Wochen nach der Infusion
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI)-Scores in Woche 12 und Woche 24
Zeitfenster: 12 Wochen und 24 Wochen nach der Infusion
Der HAQ-DI-Fragebogen erfasst die Selbsteinschätzung des Teilnehmers zum Schwierigkeitsgrad bei der Durchführung alltäglicher Aktivitäten. Bei jeder Frage wird auf einer Skala von 0 bis 3 abgefragt, ob die Kategorien ohne Schwierigkeiten (Skala 0) bis gar nicht machbar (Skala 3) durchführbar sind.
12 Wochen und 24 Wochen nach der Infusion
Prozentsatz der Teilnehmer, die in Woche 12 und Woche 24 eine Remission nach auf dem Simplified Disease Activity Index (SDAI) basierenden Kriterien erreichten
Zeitfenster: 12 Wochen und 24 Wochen nach der Infusion
Der SDAI ist die numerische Summe von fünf Ergebnisparametern: Anzahl schmerzempfindlicher Gelenke und Anzahl geschwollener Gelenke basierend auf einer Bewertung von 28 Gelenken, allgemeine Gesundheitsbewertung des Patienten und allgemeine Gesundheitsbewertung des Arztes (von 0 = am besten bis 10 = am schlechtesten) und C-reaktiv Eiweiß (CRP). SDAI-Gesamtpunktzahl = 0 bis 86. SDAI <=3,3 zeigt Krankheitsremission an, >3,3 bis 11 = geringe Krankheitsaktivität, >11 bis 26 = mäßige Krankheitsaktivität und >26 = hohe Krankheitsaktivität.
12 Wochen und 24 Wochen nach der Infusion
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Rheumafaktors in Woche 12 und Woche 24
Zeitfenster: 12 Wochen und 24 Wochen nach der Infusion
Rheumafaktor-Bluttestergebnis.
12 Wochen und 24 Wochen nach der Infusion
Änderung des antizyklischen citrullinierten Peptids (anti-CCP) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 und Woche 24
Zeitfenster: 12 Wochen und 24 Wochen nach der Infusion
Anti-CCP-Bluttestergebnis.
12 Wochen und 24 Wochen nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Baylx Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

20. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Januar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Januar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Februar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

23. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BXU001-RA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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