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Efficacia e sicurezza di UGN-101 in pazienti ricorrenti (Retreatment)

5 maggio 2020 aggiornato da: UroGen Pharma Ltd.

Uno studio di estensione multicentrico di fase 3b che valuta l'efficacia e la sicurezza dell'UGN-101 (gel di mitomicina) per l'instillazione sull'ablazione del carcinoma uroteliale del tratto urinario superiore in pazienti ricorrenti dallo studio TC-UT-03

Questo studio è progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di UGN-101 somministrato al tratto urinario superiore (UUT) in pazienti che sono stati trattati nello studio TC-UT-03, risultato essere una risposta completa (CR) alla valutazione della malattia primaria (PDE) 1 Visita e successivamente si riscontra una recidiva documentata di carcinoma uroteliale del tratto superiore (UTUC) di basso grado (LG) al follow-up (FU).

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di estensione multicentrico di Fase 3b, in aperto, a braccio singolo, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'UGN-101 somministrato all'UUT nei pazienti che sono stati trattati nello studio TC-UT-03, risultato essere una CR alla visita PDE 1, e successivamente risulta avere una recidiva documentata di LG UTUC presso FU.

Dopo la firma del consenso informato, i pazienti saranno sottoposti alla loro ureteroscopia di routine per valutare la durata. Una biopsia verrà eseguita alla Visita 0, se del caso, per confermare l'evidenza del tumore. Se un UTUC di alto grado (HG) è confermato da biopsia e/o citologia, il paziente sarà escluso dalla prova di ritrattamento. I pazienti idonei con UTUC LG non invasivo confermato saranno trattati con 3-6 instillazioni una volta alla settimana di UGN-101 in modo retrogrado, a discrezione dello sperimentatore.

Cinque settimane (± 1 settimana) dopo l'ultimo trattamento con prodotto sperimentale (IP), il paziente sarà valutato per l'efficacia e la sicurezza alla visita PDE 2. In questa visita, il paziente verrà sottoposto a ureteroscopia e tutte le lesioni rimanenti verranno biopsiate e verrà raccolto il lavaggio delle urine UUT per la citologia.

I pazienti che dimostrano CR alla visita PDE 2 saranno sottoposti a visite FU a 3, 6, 9 e 12 mesi (± 2 settimane) dopo la visita PDE 2.

Lo studio durerà circa 15 mesi, per paziente: un periodo di trattamento da 3 a 6 settimane, seguito da 4 a 6 settimane post-trattamento che porta alla visita PDE 2 e una visita FU post PDE 2 di 12 mesi. Questa sperimentazione seguirà il Comitato Direttivo, ed è stato assegnato un Comitato di Monitoraggio dei Dati (DMC) come stabilito per la sperimentazione primaria TC-UT-03.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA - University of California, Los Angeles
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
        • John Hopkins University
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89144
        • Urology Center Las Vegas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  1. Pazienti con LG UTUC ricorrente che sono risultati CR alla visita PDE 1 (nella prova TC-UT-03).
  2. La biopsia prelevata da 1 o più tumori localizzati nell'UUT mostra carcinoma uroteliale LG (fino a 2 mesi prima della Visita 0). Se ci sono tumori sia nel rene che nell'uretere, dovrebbe essere prelevata almeno 1 biopsia da ciascuna sede.
  3. Citologia del lavaggio delle urine campionata dall'UUT che documenta l'assenza di carcinoma uroteliale HG.
  4. I pazienti devono avere un'adeguata funzionalità degli organi e del midollo osseo, come determinato dai test di laboratorio di routine.
  5. Il paziente non presenta infezioni del tratto urinario (UTI) attive come confermato dall'urinocoltura o dall'analisi delle urine

Principali criteri di esclusione:

  1. Il paziente intende essere trattato con chemioterapia sistemica durante la durata dello studio.
  2. Paziente con ostruzione urinaria.
  3. Impossibilità di consegnare l'IP all'UUT.
  4. Il paziente ha qualsiasi altra condizione medica o mentale che renda sconsigliabile la sua partecipazione allo studio secondo l'opinione dello sperimentatore curante.
  5. Il paziente ha una controindicazione al trattamento con mitomicina o una nota sensibilità alla mitomicina.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Instillazioni UGN-101
La concentrazione di mitomicina C (MMC) di UGN-101 da utilizzare in questo studio sarà di 4 mg MMC per 1 ml di gel TC-3, la dose massima è di 15 ml. 3-6 instillazioni intravescicali una volta alla settimana per il trattamento di ablazione.
Droga: Instillazioni UGN-101
Trattamento con UGN-101 una volta alla settimana per un totale di 3-6 volte; in modo retrogrado.
Altri nomi:
  • UGN-101
  • Mitogel™

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta completa (CR).
Lasso di tempo: Una media di 11 settimane
Risposta completa definita dicotomicamente come "successo" se la CR è stata confermata alla fine del periodo di trattamento (visita PDE 2) e "fallimento" in caso contrario.
Una media di 11 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durabilità a lungo termine della risposta completa (CR)
Lasso di tempo: 3, 6, 9 e 12 mesi
Questo endpoint è definito solo per quei pazienti che dimostrano CR alla visita PDE 2.
3, 6, 9 e 12 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza (numero di pazienti) di eventi avversi
Lasso di tempo: 15 mesi

Le analisi degli eventi avversi (AE) includeranno solo gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), vale a dire quegli eventi che sono iniziati il ​​giorno della prima somministrazione dell'IP di prova o successivamente.

L'incidenza (n. di pazienti) di TEAE verrà fornita suddivisa per classificazione per sistemi e organi (SOC) e per termine preferito (PT) secondo il dizionario MedDRA;

  • Verranno inoltre fornite le suddivisioni dei TEAE in base a tutti gli attributi degli AE;
  • Verranno inoltre fornite le suddivisioni dei TEAE per età, sesso e volume di instillazione;
  • L'incidenza di TEAE gravi sarà fornita se suddivisa per classificazione per sistemi e organi (SOC) e termine preferito (PT) secondo il dizionario MedDRA, nonché per attributi di eventi avversi gravi (SAE) e per età, sesso e volume di instillazione . Verranno elencati anche i SAE.
15 mesi
Frequenza (numero di eventi) di eventi avversi
Lasso di tempo: 15 mesi

Le analisi degli eventi avversi (AE) includeranno solo gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), vale a dire quegli eventi che sono iniziati il ​​giorno della prima somministrazione dell'IP di prova o successivamente.

La frequenza (n. di pazienti) di TEAE verrà fornita suddivisa per classificazione per sistemi e organi (SOC) e per termine preferito (PT) secondo il dizionario MedDRA;

  • Verranno inoltre fornite le suddivisioni dei TEAE in base a tutti gli attributi degli AE;
  • Verranno inoltre fornite le suddivisioni dei TEAE per età, sesso e volume di instillazione;
  • La frequenza di TEAE gravi sarà fornita se suddivisa per classificazione per sistemi e organi (SOC) e termine preferito (PT) secondo il dizionario MedDRA, nonché per attributi di eventi avversi gravi (SAE) e per età, sesso e volume di instillazione . Verranno elencati anche i SAE.
15 mesi
Cambiamenti clinicamente significativi nei valori di laboratorio di ematologia del sangue, coagulazione, parametri di funzionalità epatica e renale e analisi delle urine
Lasso di tempo: 15 mesi

Le variazioni rispetto al basale nei valori di laboratorio e l'incidenza delle misurazioni definite come potenzialmente clinicamente significative (PCS) includeranno quanto segue:

Emocromo completo (emocromo, inclusi globuli rossi, indici globuli bianchi e differenziale dei globuli bianchi, conta piastrinica), creatinina, azoto ureico nel sangue, acido urico, sodio, potassio, fosforo, calcio, glutammato sierico ossalacetato transaminasi/aspartato aminotransferasi (SGOT/ AST), glutammato piruvato transaminasi sierica/alanina transaminasi (SGPT/ALT), gamma-glutamil transferasi (GGT), fosfatasi alcalina, bilirubina totale, bilirubina diretta, albumina, proteine ​​totali, tempo di protrombina e rapporto internazionale normalizzato e analisi delle urine (peso specifico , potere di idrogeno (pH), glucosio, urobilinogeno, bilirubina, sangue, proteine, nitriti, leucocita esterasi, esame microscopico, batteriuria (se richiesto) e globuli bianchi)
15 mesi
Cambiamenti clinicamente significativi nei valori delle valutazioni dei segni vitali (pressione sanguigna, polso e temperatura)
Lasso di tempo: 15 mesi
Le variazioni rispetto al basale nei valori delle valutazioni dei segni vitali e nell'incidenza delle misurazioni del potenziale significato clinico (PCS) includeranno pressione sanguigna, polso e temperatura
15 mesi
Cambiamenti clinicamente significativi nei valori dell'esame fisico completo, inclusi aspetto generale, sistema cardiovascolare e respiratorio, HEENT (testa, occhi, orecchie, naso e gola) e collo, estremità addominali, sistema neurologico, pelle e sistema urologico
Lasso di tempo: 15 mesi

Eventuali cambiamenti clinicamente rilevanti che si verificano durante la visita di prova saranno registrati nelle sezioni AE del modulo di segnalazione del caso (CRF). L'esame obiettivo generale completo verrà eseguito alle visite 0, 7 e 11 Gli esami fisici orientati all'urologia verranno eseguiti alle visite 0, 7, 8, 9, 10 e 11.

I risultati dell'esame obiettivo completo sono una misura di esito composita composta da più misure:

Aspetto generale, sistema cardiovascolare, sistema respiratorio, HEENT (testa, occhi, orecchie, naso e gola) e collo, estremità addominali e sistema neurologico Pelle

I risultati dell'esame obiettivo orientato all'urologia sono una misura di esito composita costituita da più misure:

Meato uretrale, pelle e mucose perineali Scroto e testicoli (per pazienti di sesso maschile), linfoadenopatia, esame rettale (solo visita di screening) Esame bimanuale (pazienti di sesso femminile - solo visita di screening)
15 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UroGen Pharma Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ifat Klein, PhD, UroGen Pharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2019

Completamento primario (Anticipato)

31 marzo 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

31 marzo 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

5 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 maggio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 maggio 2020

Ultimo verificato

1 maggio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TC-UT-03/E

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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