Uno studio di fase 2b sull'UGN-102 per il carcinoma della vescica non muscolo-invasivo di basso grado a rischio intermedio (OPTIMA II)

Criterio di inclusione:

1. Disponibilità e capacità di firmare un consenso informato e rispettare il protocollo.
2. - Ha un LG NMIBC (Ta) di nuova diagnosi o storico confermato istologicamente dalla biopsia con coppetta fredda allo screening o entro 6 settimane dallo screening.

3. È a rischio intermedio di recidiva, definito come avente 1 o 2 dei seguenti:

   • Presenza di più tumori;
   • Tumore solitario > 3 cm;
   • Recidiva (≥ 1 occorrenza di LG NMIBC entro 1 anno dalla diagnosi attuale).
4. - Ha citologia minzionale negativa per malattia di alto grado (HG) ao entro 6 settimane dall'arruolamento.
5. Disponibilità a utilizzare 2 forme accettabili di contraccezione efficace dall'arruolamento fino a 6 mesi dopo il trattamento se il partecipante è una donna o la partner femminile di un partecipante maschio ed è in età fertile (definite come donne in premenopausa che non sono state sterilizzate).

6. Ha un'adeguata funzionalità degli organi e del midollo osseo come determinato dai test di laboratorio di routine come di seguito:

   • Leucociti ≥ 3.000 per μL;
   • Conta assoluta dei neutrofili ≥ 1.500 per μL;
   • Piastrine ≥ 100.000 per μL;
   • Emoglobina ≥ 9,0 g/dL;
   • Bilirubina totale ≤ 1,5 x limite superiore della norma (ULN);
   • Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 2,5 × ULN;
   • Fosfatasi alcalina ≤ 2,5 × ULN;
   • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≥ 30 mL/min.

7. Non ha evidenza di infezione attiva del tratto urinario (UTI) alle visite di screening e al basale.

   • In caso di UTI sintomatica, il paziente verrà trattato con un ciclo completo di antibiotici e il farmaco in studio verrà posticipato fino alla risoluzione. In caso di batteriuria asintomatica, l'uso di antibiotici profilattici e il rinvio del farmaco in studio è lasciato alla discrezione del Principal Investigator (PI).

Criteri di esclusione:

1. Storia di carcinoma in situ (CIS) su cistoscopia preliminare entro 5 anni dall'arruolamento.
2. Ricevuto trattamento con Bacillus Calmette-Guérin (BCG) per carcinoma uroteliale (UC) nei 2 anni precedenti.
3. Storia di HG papillare UC negli ultimi 2 anni.
4. Allergia o sensibilità nota alla mitomicina.
5. Stenosi uretrale clinicamente significativa che precluderebbe il passaggio di un catetere uretrale.
6. Storia della radioterapia pelvica.

7. Storia di:

   • Vescica neurogena;
   • ritenzione urinaria attiva;
   • Qualsiasi altra condizione che vieterebbe il normale svuotamento.
8. Pregresso o attuale muscolo invasivo (cioè, T2, T3, T4) o metastatico UC o concomitante carcinoma uroteliale del tratto superiore (UTUC).
9. Ha partecipato a uno studio con un agente o dispositivo sperimentale entro 30 giorni dall'arruolamento.
10. Storia di precedente trattamento con un agente chemioterapico intravescicale ad eccezione di una singola dose di chemioterapia immediatamente dopo qualsiasi precedente resezione transuretrale di tumori della vescica (TURBT).
11. Ha un abuso di sostanze o un disturbo psichiatrico sottostante tale che, a parere dello sperimentatore, il paziente non sarebbe in grado di rispettare il protocollo.