Profilo emato-immunologico iniziale sull'evoluzione della porpora trombopenica immunologica. (IMMUNOTI)
Valore predittivo del profilo emato-immunologico iniziale sull'evoluzione della porpora trombopenica immunologica di bambini e adulti.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La porpora trombocitopenica immunitaria (ITP) è una rara trombocitopenia autoimmune la cui incidenza va da 2 a 5 casi/100.000 abitanti/anno. Il rischio emorragico potenzialmente grave è il problema principale della gestione. Una recente conferenza di consenso internazionale classifica la PTI in base alla durata della trombocitopenia: PTI acuta (<3 mesi), PTI persistente (3-12 mesi) e PTI cronica (> 12 mesi) (Rodeghiero 2009). Nella fase acuta o persistente vengono proposte immunoglobuline polivalenti (IVIG) e/o corticosteroidi. Nella fase cronica, la splenectomia è una possibile cura per il 70% dei pazienti. Non è noto alcun predittore della risposta al trattamento.
La fisiopatologia dell'ITP è multifattoriale: fagocitosi piastrinica, mediata da autoanticorpi, macrofagi del sistema reticoloendoteliale e distruzione nella milza, background genetico e/o fattore ambientale che favorisce il ruolo di alcune sottopopolazioni di linfociti, T citotossici o regolatori, attraverso il loro ambiente di citochine , anomalie della trombopoiesi.
La PTI colpisce sia i bambini che gli adulti, ma il profilo evolutivo è molto diverso. Nei bambini la PTI, spesso post-infettiva, è acuta nell'80% dei casi, mentre negli adulti la PTI ha un'evoluzione cronica nell'80% dei casi. Le pratiche diagnostiche e terapeutiche primarie sono simili. Le ragioni di queste differenze evolutive non sono note e poco studiate.
L'orientamento della risposta emato-immunologica osservata durante il primo episodio di ITP è diverso nei bambini e negli adulti? Queste differenze spiegano le specificità evolutive dei due gruppi di età? Esistono parametri ematologici predittivi di una risposta ai trattamenti iniziali?
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti minori di età compresa tra 2 e 18 anni reclutati presso l'Ospedale pediatrico, al servizio del Prof. Y. PEREL, Dr. N. ALADJIDI, CEREVANCE,
- Pazienti adulti (> 18 anni) reclutati presso l'ospedale Haut-Lévêque, Pr JL PELLEGRIN, Pr JF VIALLARD, GECAI,
- Paziente con porpora trombocitopenica Immune acuta, osservata alla diagnosi iniziale o entro 8 giorni (definita come trombocitopenia <100 G/L, dopo che una causa infettiva, farmaco o correlata a malattia autoimmune, neoplasia ematologica o deficit Immune sono stati eliminati, criteri Rodeghiero, 2009 ).
- Paziente che ha ricevuto immunoglobuline più di 4 settimane prima dell'inclusione
- Consenso scritto prestato dal paziente, se maggiorenne, o da chi esercita la potestà genitoriale
- Paziente affiliato o beneficiario di un regime previdenziale
Criteri di esclusione:
- Paziente che ha ricevuto un trattamento specifico da porpora trombocitopenica immunitaria
- Paziente con porpora trombocitopenica immunitaria secondaria (malignità ematologica, malattia autoimmune, immunodeficienza, gravidanza)
- Paziente posto sotto la protezione della giustizia
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Scienza basilare
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Braccio singolo
Studio delle sottopopolazioni linfocitarie, analisi delle citochine, identificazione degli autoanticorpi, studio del ligando piastrinico CD40, analisi della trombopoietina
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Verrà effettuata una raccolta di campioni biologici, con i resti dei campioni immunologici prelevati su provetta asciutta: il siero dei pazienti, prelevato alla diagnosi iniziale, sarà conservato congelato a -20°C.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Remissione completa sì/no
Lasso di tempo: A 12 mesi dalla diagnosi iniziale
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Lo stato di Immune thrombocytopenic porpora in pazienti adulti e pediatrici sarà determinato a 12 mesi dalla diagnosi iniziale secondo i criteri di Rodeghiero: remissione completa se la conta piastrinica è > 100 G/L. Un paziente con remissione non completa a 12 mesi sarà considerato affetto da porpora trombocitopenica immunitaria cronica.
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A 12 mesi dalla diagnosi iniziale
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risposta al primo ciclo di trattamenti di prima linea (immunoglobuline IV o corticosteroidi)
Lasso di tempo: Al Giorno14
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Definita dai criteri di Rodeghiero: risposta completa (conta piastrinica > 100 G/L e nessun sanguinamento), risposta (conta piastrinica > 30 G/L e aumento > 2 volte la velocità basale e nessun sanguinamento), nessuna risposta (conta piastrinica <30 G/L o aumento <2 volte la velocità basale o sanguinamento).
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Al Giorno14
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Risposta al primo ciclo di trattamenti di prima linea (immunoglobuline IV o corticosteroidi)
Lasso di tempo: Al giorno 28
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Definita dai criteri di Rodeghiero: risposta completa (conta piastrinica > 100 G/L e nessun sanguinamento), risposta (conta piastrinica > 30 G/L e aumento > 2 volte la velocità basale e nessun sanguinamento), nessuna risposta (conta piastrinica <30 G/L o aumento <2 volte la velocità basale o sanguinamento).
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Al giorno 28
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Carine GRIEB, Dr, University Hospital, Bordeaux
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni
- Malattie ematologiche
- Emorragia
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Manifestazioni cutanee
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Microangiopatie trombotiche
- Porpora
- Porpora, Trombocitopenica
- Porpora, Trombocitopenica, Idiopatica
- Trombocitopenia
Altri numeri di identificazione dello studio
- CHUBX 2010/30
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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Prove cliniche su Raccolta di campioni biologici
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Shanghai Institute Of Biological ProductsCompletato