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Studio sui requisiti post-marketing di TEPEZZA® (Teprotumumab-trbw).

14 gennaio 2026 aggiornato da: Amgen

Uno studio di fase 3b/4, in doppio cieco, randomizzato, internazionale, ad assegnazione parallela, multicentrico in pazienti con malattia dell'occhio tiroideo per valutare la sicurezza e la tollerabilità di diverse durate di dosaggio di teprotumumab

Questo è uno studio multicentrico in doppio cieco, randomizzato, ad assegnazione parallela che esamina la sicurezza e la tollerabilità di teprotumumab nel trattamento della malattia dell'occhio tiroideo (TED) nei partecipanti adulti. Questo studio internazionale di fase 3b/4 è stato condotto per soddisfare un requisito post-marketing della FDA per uno studio descrittivo per valutare la sicurezza, l'efficacia e la necessità di un nuovo trattamento di 3 diverse durate del trattamento con teprotumumab per TED. Inoltre, i campioni di siero dei partecipanti con un punteggio di attività clinica al basale (CAS) ≥3 saranno valutati per i biomarcatori della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti verranno sottoposti a screening per l'idoneità entro 4 settimane prima della visita di riferimento (giorno 1). Circa 300 partecipanti che soddisfano i criteri di ammissibilità dello studio saranno randomizzati il ​​giorno 1 in un rapporto 1:1:1 in doppio cieco (stratificato per CAS (punteggio di attività clinica) [≥3 (attivo) o

  • 4 infusioni di teprotumumab (10 mg/kg per la prima infusione e 20 mg/kg per le restanti 3 infusioni) (Coorte 1) seguite da 4 infusioni di:

    • Placebo se un partecipante risponde al trattamento alla settimana 12 o
    • Teprotumumab 20 mg/kg se un partecipante non risponde al trattamento alla settimana 12
  • 8 infusioni di teprotumumab (10 mg/kg per la prima infusione e 20 mg/kg per le restanti 7 infusioni) (Coorte 2)
  • 16 infusioni di teprotumumab (10 mg/kg per la prima infusione e 20 mg/kg per le restanti 15 infusioni) (Coorte 3)

Tre settimane dopo l'infusione finale del periodo di trattamento iniziale, ci sarà una visita completa di fine trattamento iniziale alla settimana 24 (coorti 1 e 2)/settimana 48 (coorte 3). A questa visita, tutti i partecipanti saranno valutati per la risposta al trattamento.

I responder alla proptosi in tutte le coorti e i non responder nelle coorti 1 e 2 che scelgono di non ricevere un secondo ciclo di trattamento, entreranno in un periodo di follow-up iniziale di 52 settimane.

I non responsivi alla proptosi nelle coorti 1 e 2 che scelgono di ricevere un secondo ciclo di trattamento (8 infusioni) di teprotumumab riceveranno un'infusione ogni 3 settimane.

I non responsivi alla proptosi nella coorte 3 non sono idonei per un secondo ciclo di trattamento dopo il trattamento iniziale.

I partecipanti in una qualsiasi delle 3 coorti che rispondono alla proptosi dopo il periodo di trattamento iniziale e che riacutizzano durante il periodo di follow-up iniziale saranno idonei a ricevere un nuovo trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

313

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lille, Francia, 59000
        • Hôpital Claude Huriez-Lille-Rue Michel Polonovski
      • Paris, Francia, 75571
        • Centre Hospitalier National D'ophtalmologie Des Quinze Vingts
    • Doubs
      • Besançon, Doubs, Francia, 25030
        • Hôpital Jean Minjoz
    • Rhône
      • Bron, Rhône, Francia, 69677
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Louis Pradel
  • Germania
      • Essen, Germania, 45122
        • Universitätsklinikum Essen
      • Münster, Germania, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Germania, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Germania, 37075
        • University Medicine Gottingen Germany
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Germania, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Italia
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico Ii
    • Lombardy
      • Varese, Lombardy, Italia, 21100
        • ASST dei Sette Laghi - Ospedale Di Circolo E Fondazione Macchi
    • Sicily
      • Catania, Sicily, Italia, 95124
        • ARNAS Garibaldi - PO Garibaldi-Centro
    • Tuscany
      • Pisa, Tuscany, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Stabilimento Santa Chiara
  • Regno Unito
      • Southampton, Regno Unito, SO16 9YD
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
    • London, City of
      • London, London, City of, Regno Unito, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital - PPDS
      • London, London, City of, Regno Unito, W21 1NY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - PPDS
    • South Glamorgan
      • Cardiff, South Glamorgan, Regno Unito, CF11 0SN
        • University Hospital of Cardiff
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Regno Unito, NE7 7DN
        • Royal Victoria Infirmary
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Seville, Spagna, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
    • Córdoba
      • Córdoba, Córdoba, Spagna, 14012
        • Hospital La Arruzafa
  • Stati Uniti
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90210-5192
        • The Private Practice of Raymond Douglas, MD - Beverly Hills
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • USC Roski Eye Institute - Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94303-3216
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045-2517
        • University of Colorado - Eye Center - PPDS
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136-1119
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905-0001
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239-3130
        • Casey Eye Institute - OHSU

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato scritto.
  2. Maschio o femmina di età compresa tra i 18 e gli 80 anni inclusi, allo Screening.
  3. Diagnosi iniziale di TED entro 7 anni prima dello screening.
  4. Proptosi ≥3 mm rispetto al basale (prima della diagnosi di TED), come stimato dal medico curante, e/o proptosi >3 mm al di sopra del normale per razza e sesso.
  5. I partecipanti devono essere eutiroidei con la malattia al basale sotto controllo o avere lieve ipo o ipertiroidismo (definito come livelli di tiroxina libera e triiodotironina libera
  6. Non richiede un intervento oftalmologico chirurgico immediato e non prevede interventi chirurgici correttivi/irradiazione durante il corso della sperimentazione.
  7. I partecipanti diabetici devono avere HbA1c ≤8,0% allo screening.
  8. I partecipanti con una storia di IBD (colite ulcerosa o morbo di Crohn) devono essere in remissione clinica per almeno 3 mesi, senza storia di chirurgia intestinale nei 6 mesi precedenti lo screening e nessun intervento chirurgico pianificato durante lo studio. Sono consentite terapie stabili concomitanti per IBD senza modifiche nei 3 mesi precedenti lo Screening.
  9. Donne in età fertile (comprese quelle con inizio della menopausa
  10. Disponibilità e capacità di rispettare il protocollo di trattamento prescritto e le valutazioni per tutta la durata della sperimentazione.

Criteri di esclusione:

  1. Diminuzione dell'acuità visiva con la migliore correzione dovuta a neuropatia ottica, come definita da una diminuzione della visione di 2 linee sulla carta di Snellen, nuovo difetto del campo visivo o difetto del colore secondario al coinvolgimento del nervo ottico negli ultimi 6 mesi.
  2. Scompenso corneale che non risponde alla gestione medica.
  3. Diminuzione della proptosi di ≥2 mm nell'occhio dello studio tra lo screening e il basale.
  4. Precedente irradiazione orbitale, decompressione orbitale o chirurgia dello strabismo.
  5. Chirurgia palpebrale pianificata durante il corso del processo.
  6. Alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi >3 × il limite superiore della velocità di filtrazione glomerulare normale o stimata ≤30 ml/min/1,73 m2 alla proiezione.
  7. Uso di qualsiasi steroide (endovenoso [IV], orale, collirio steroideo) per il trattamento di TED o altre condizioni entro 3 settimane prima dello screening. Gli steroidi non possono essere avviati durante il processo. Le eccezioni includono steroidi topici e per via inalatoria, nonché steroidi usati per trattare le reazioni all'infusione.
  8. Qualsiasi trattamento con rituximab (Rituxan® o MabThera®) entro 12 mesi prima della prima infusione di teprotumumab o tocilizumab (Actemra® o Roactemra®) entro 6 mesi prima della prima infusione di teprotumumab. Uso di qualsiasi altro agente immunosoppressore non steroideo nei 3 mesi precedenti la prima infusione di teprotumumab.
  9. Qualsiasi precedente trattamento con teprotumumab, inclusa la precedente iscrizione a questo studio o la partecipazione a un precedente studio con teprotumumab.
  10. Trattamento con qualsiasi mAb entro 3 mesi prima dello screening.
  11. Malattia oftalmica preesistente identificata che, a giudizio dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio o complicherebbe l'interpretazione dei risultati dello studio.
  12. Uso di un agente sperimentale per qualsiasi condizione entro 60 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima dello screening o uso previsto durante il corso della sperimentazione.
  13. Condizione maligna negli ultimi 5 anni (ad eccezione del carcinoma a cellule basali/squamose della pelle trattato con successo o del cancro cervicale in situ).
  14. Donne in gravidanza o in allattamento.
  15. Abuso attuale di droghe o alcol o storia di entrambi nei 2 anni precedenti, secondo l'opinione dell'investigatore o come riportato dal partecipante.
  16. Ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei componenti di teprotumumab o precedenti reazioni di ipersensibilità agli mAb.
  17. Virus dell'immunodeficienza umana, carica virale non trattata o positiva per infezioni da epatite C o epatite B.
  18. Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dell'investigatore, precluderebbe l'inclusione nel processo.
  19. Dopo 150 partecipanti con un CAS

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Teprotumumab 4 infusioni

• 4 infusioni di teprotumumab (10 mg/kg per la prima infusione e 20 mg/kg per le restanti 3 infusioni) (Coorte 1) seguite da 4 infusioni di:

  • Placebo se un partecipante risponde al trattamento alla settimana 12 o
  • Teprotumumab 20 mg/kg se un partecipante non risponde al trattamento alla settimana 12
Droga: Teprotumumab

Teprotumumab è un mAb anti-IGF-1R completamente umano. Teprotumumab sarà fornito in flaconcini di vetro monodose da 20 mL come polvere liofilizzata contenente, oltre alla sostanza farmacologica, 20 mmol/L di istidina-istidina cloruro, 250 mmol/L di trealosio e 0,01% di polisorbato 20 (p/ w).

Prima della somministrazione, ogni flaconcino contenente 500 mg di polvere liofilizzata di teprotumumab sarà ricostituito con 10 mL di acqua sterile per preparazioni iniettabili. La soluzione risultante avrà una concentrazione di 47,6 mg/mL di anticorpo teprotumumab-trbw. La soluzione ricostituita di teprotumumab deve essere ulteriormente diluita in una soluzione di cloruro di sodio (NaCl) allo 0,9% (p/v) prima della somministrazione

Altri nomi:
  • TEPEZZA
Droga: Placebo
Il placebo sarà costituito da una normale soluzione salina (0,9% NaCl) e sarà somministrato in sacche per infusione da 100 ml o 250 ml, a seconda dei casi, per volumi di dosaggio basati sul peso.
Altri nomi:
  • Soluzione salina
Altro: Teprotumumab 8 infusioni
8 infusioni di teprotumumab (10 mg/kg per la prima infusione e 20 mg/kg per le restanti 7 infusioni) (Coorte 2)
Droga: Teprotumumab

Teprotumumab è un mAb anti-IGF-1R completamente umano. Teprotumumab sarà fornito in flaconcini di vetro monodose da 20 mL come polvere liofilizzata contenente, oltre alla sostanza farmacologica, 20 mmol/L di istidina-istidina cloruro, 250 mmol/L di trealosio e 0,01% di polisorbato 20 (p/ w).

Prima della somministrazione, ogni flaconcino contenente 500 mg di polvere liofilizzata di teprotumumab sarà ricostituito con 10 mL di acqua sterile per preparazioni iniettabili. La soluzione risultante avrà una concentrazione di 47,6 mg/mL di anticorpo teprotumumab-trbw. La soluzione ricostituita di teprotumumab deve essere ulteriormente diluita in una soluzione di cloruro di sodio (NaCl) allo 0,9% (p/v) prima della somministrazione

Altri nomi:
  • TEPEZZA
Altro: Teprotumumab 16 infusioni
16 infusioni di teprotumumab (10 mg/kg per la prima infusione e 20 mg/kg per le restanti 15 infusioni) (Coorte 3)
Droga: Teprotumumab

Teprotumumab è un mAb anti-IGF-1R completamente umano. Teprotumumab sarà fornito in flaconcini di vetro monodose da 20 mL come polvere liofilizzata contenente, oltre alla sostanza farmacologica, 20 mmol/L di istidina-istidina cloruro, 250 mmol/L di trealosio e 0,01% di polisorbato 20 (p/ w).

Prima della somministrazione, ogni flaconcino contenente 500 mg di polvere liofilizzata di teprotumumab sarà ricostituito con 10 mL di acqua sterile per preparazioni iniettabili. La soluzione risultante avrà una concentrazione di 47,6 mg/mL di anticorpo teprotumumab-trbw. La soluzione ricostituita di teprotumumab deve essere ulteriormente diluita in una soluzione di cloruro di sodio (NaCl) allo 0,9% (p/v) prima della somministrazione

Altri nomi:
  • TEPEZZA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno manifestato almeno 1 evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) e percentuale di partecipanti che hanno manifestato almeno 1 AESI emergente dal trattamento durante il trattamento con teprotumumab
Lasso di tempo: Screening fino alla fine dello studio (l'ultima visita possibile è la settimana 136)
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento e gli eventi avversi emergenti dal trattamento di particolare interesse saranno valutati dall'inizio dello studio fino al follow-up.
Screening fino alla fine dello studio (l'ultima visita possibile è la settimana 136)
Percentuale di partecipanti che ricevono un nuovo trattamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 27 alla settimana 136
- Partecipanti che non rispondono alla proptosi dopo il trattamento iniziale o partecipanti che rispondono alla proptosi dopo il trattamento iniziale ma che hanno avuto una riacutizzazione durante il follow-up (recidivi).
Dalla settimana 27 alla settimana 136

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

19 dicembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

19 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

12 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HZNP-TEP-402
  • 2020-005999-36 (Numero EudraCT)
  • 2024-515090-96-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli pazienti anonimizzati per le variabili necessarie per affrontare la domanda di ricerca specifica in una richiesta di condivisione dei dati approvata.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di condivisione dei dati relative a questo studio saranno prese in considerazione a partire da 18 mesi dopo la conclusione dello studio e 1) al prodotto e all'indicazione è stata concessa l'autorizzazione all'immissione in commercio sia negli Stati Uniti che in Europa o 2) lo sviluppo clinico per il prodotto e/o l'indicazione viene interrotto e i dati non saranno presentati alle autorità di regolamentazione. Non esiste una data finale per l'idoneità a inviare una richiesta di condivisione dei dati per questo studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una richiesta contenente gli obiettivi della ricerca, i prodotti Amgen e lo/gli studio/i Amgen in oggetto, gli endpoint/i risultati di interesse, il piano di analisi statistica, i requisiti dei dati, il piano di pubblicazione e le qualifiche del/i ricercatore/i. In generale, Amgen non accoglie richieste esterne relative ai dati dei singoli pazienti allo scopo di rivalutare i problemi di sicurezza ed efficacia già affrontati nell'etichettatura del prodotto. Le richieste vengono esaminate da un comitato di consulenti interni. In caso di mancata approvazione, un comitato di revisione indipendente per la condivisione dei dati arbitrerà e prenderà la decisione finale. Dopo l'approvazione, le informazioni necessarie per rispondere alla domanda di ricerca saranno fornite secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati. Ciò può includere dati anonimi dei singoli pazienti e/o documenti di supporto disponibili, contenenti frammenti di codice di analisi ove previsto nelle specifiche di analisi. Ulteriori dettagli sono disponibili all'URL riportato di seguito.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia dell'occhio della tiroide

Prove cliniche su Teprotumumab

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