TEPEZZA® (Teprotumumab-trbw) Postmarketingová studie požadavků

Kritéria pro zařazení:

1. Písemný informovaný souhlas.
2. Muž nebo žena ve věku od 18 do 80 let včetně, na screeningu.
3. Počáteční diagnóza TED do 7 let před screeningem.
4. Proptóza ≥ 3 mm od výchozí hodnoty (před diagnózou TED), jak odhadl ošetřující lékař, a/nebo proptóza > 3 mm nad normálem pro rasu a pohlaví.
5. Účastníci musí být euthyroidní s výchozím onemocněním pod kontrolou nebo mít mírnou hypo nebo hypertyreózu (definovanou jako hladiny volného tyroxinu a volného trijodtyroninu
6. Nevyžaduje okamžitou chirurgickou oftalmologickou intervenci a neplánuje korekční operaci/ozáření v průběhu studie.
7. Diabetičtí účastníci musí mít při screeningu HbA1c ≤ 8,0 %.
8. Účastníci s anamnézou IBD (ulcerózní kolitida nebo Crohnova choroba) musí být v klinické remisi po dobu nejméně 3 měsíců, bez anamnézy střevní operace během 6 měsíců před screeningem a bez plánované operace během studie. Jsou povoleny souběžné stabilní terapie IBD bez úprav během 3 měsíců před screeningem.
9. Ženy ve fertilním věku (včetně žen s nástupem menopauzy).
10. Ochota a schopnost dodržovat předepsaný léčebný protokol a hodnocení po dobu trvání studie.

Kritéria vyloučení:

1. Snížená nejlépe korigovaná zraková ostrost v důsledku optické neuropatie, jak je definována snížením vidění o 2 řádky na Snellenově diagramu, novou poruchou zorného pole nebo poruchou barvy sekundární k postižení zrakového nervu během posledních 6 měsíců.
2. Dekompenzace rohovky nereagující na lékařskou péči.
3. Snížení proptózy o ≥2 mm ve studovaném oku mezi screeningem a výchozí hodnotou.
4. Předchozí ozařování orbity, dekomprese orbity nebo operace strabismu.
5. Plánovaná operace očních víček v průběhu studie.
6. Alaninaminotransferáza nebo aspartátaminotransferáza >3× horní hranice normální nebo odhadované rychlosti glomerulární filtrace ≤30 ml/min/1,73 m2 na Screeningu.
7. Použití jakéhokoli steroidu (intravenózní [IV], perorální, steroidní oční kapky) k léčbě TED nebo jiných stavů během 3 týdnů před screeningem. Steroidy nelze během zkoušky iniciovat. Výjimky zahrnují topické a inhalační steroidy, stejně jako steroidy používané k léčbě infuzních reakcí.
8. Jakákoli léčba rituximabem (Rituxan® nebo MabThera®) během 12 měsíců před první infuzí teprotumumabu nebo tocilizumabu (Actemra® nebo Roactemra®) během 6 měsíců před první infuzí teprotumumabu. Použití jakéhokoli jiného nesteroidního imunosupresiva během 3 měsíců před první infuzí teprotumumabu.
9. Jakákoli předchozí léčba teprotumumabem, včetně předchozího zařazení do této studie nebo účasti v předchozí studii teprotumumab.
10. Léčba jakoukoli mAb během 3 měsíců před screeningem.
11. Identifikované již existující oční onemocnění, které by podle úsudku zkoušejícího znemožnilo účast ve studii nebo zkomplikovalo interpretaci výsledků studie.
12. Použití zkoumané látky pro jakýkoli stav během 60 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před screeningem nebo předpokládaným použitím v průběhu studie.
13. Maligní stav v posledních 5 letech (kromě úspěšně léčeného bazaliomu/skvamocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu děložního čípku in situ).
14. Těhotné nebo kojící ženy.
15. Současné zneužívání drog nebo alkoholu nebo historie za poslední 2 roky, podle názoru vyšetřovatele nebo podle sdělení účastníka.
16. Známá hypersenzitivita na kteroukoli složku teprotumumabu nebo předchozí hypersenzitivní reakce na mAb.
17. Virus lidské imunodeficience, neléčená nebo pozitivní virová nálož pro infekce hepatitidy C nebo hepatitidy B.
18. Jakákoli jiná podmínka, která by podle názoru zkoušejícího bránila zařazení do hodnocení.
19. Po 150 účastnících s CAS