Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Registro svizzero delle malattie neuromuscolari (Swiss-Reg-NMD)

13 gennaio 2026 aggiornato da: University of Bern

Registro svizzero delle malattie neuromuscolari (Swiss-Reg-NMD)

Il registro svizzero dei pazienti affetti da DMD/BMD e SMA è stato lanciato nel 2008 per consentire ai pazienti svizzeri di accedere a nuove terapie. È stata fondata con il sostegno finanziario di diverse organizzazioni di pazienti e fondazioni di ricerca. Dal 2008, bambini, adolescenti e adulti con DMD, BMD e SMA sono registrati con l'aiuto di tutti i principali centri muscolari della Svizzera. Dopo quasi dieci anni di attività, il Registro svizzero dei pazienti per DMD/BMD e SMA ha implementato diversi adattamenti nel 2018 per soddisfare le aspettative attuali e future delle organizzazioni dei pazienti, delle autorità sanitarie e delle organizzazioni di ricerca.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Sfondo:

Il "Registro svizzero per i disturbi neuromuscolari" (Swiss-Reg-NMD) raccoglie informazioni mediche da persone con disturbi neuromuscolari. È diretto da medici specializzati provenienti da tutta la Svizzera e ha sede presso l'Istituto di medicina sociale e preventiva (ISPM) di Berna. Il registro comprende bambini e adulti residenti o curati in Svizzera a cui è stata diagnosticata la distrofia muscolare di Duchenne-Becker (DMD/BMD), l'atrofia muscolare spinale (SMA) e recentemente anche la distrofia muscolare da deficit di merosina chiamata anche distrofia muscolare correlata a LAMA2 (rispettivamente MDC1A LAMA2).

Il Registro svizzero delle malattie neuromuscolari è stato inizialmente fondato nel 2008 per offrire ai pazienti svizzeri affetti da una malattia neuromuscolare l'accesso a nuove terapie. Nel 2018 il registro è stato riorganizzato per soddisfare i nuovi requisiti legali e le aspettative dei pazienti e delle organizzazioni di ricerca. La Commissione etica svizzera ha approvato il progetto (ID progetto: 2018-00289, studio osservazionale, categoria di rischio A).

Le NMD sono malattie rare con pochi pazienti sparsi in tutto il paese. Un registro nazionale dei pazienti con una registrazione centralizzata facilita la partecipazione dei pazienti svizzeri alle sperimentazioni terapeutiche e la creazione di centri sperimentali svizzeri.

Obiettivi:

Gli obiettivi primari del progetto Swiss-Reg-NMD sono:

  1. Stabilire una coorte svizzera rappresentativa di bambini, adolescenti e adulti con NMD
  2. Fornire dati epidemiologici per studiare l'incidenza, la prevalenza, lo spettro di diagnosi, i tassi di sopravvivenza e la mortalità dei NMD in Svizzera

  3. Fornire una piattaforma per la ricerca clinica:

    1. Offrire una risorsa per reclutare pazienti svizzeri in attuali e futuri studi terapeutici nazionali e internazionali o studi osservazionali
    2. Offrire una risorsa per facilitare la creazione di siti di sperimentazione terapeutica in Svizzera
    3. Rispondere a domande nelle seguenti aree: salute, assistenza sanitaria, aspetti sociali, educativi, professionali, economici e qualità della vita
    4. Offrire una risorsa per la sorveglianza post-marketing (effetti ed effetti collaterali di terapie/trattamenti)

  4. Fornire una piattaforma per la comunicazione:

    1. Promuovere lo scambio di conoscenze tra cliniche, ricercatori, terapisti e autorità sanitarie nazionali e cantonali, in particolare per quanto riguarda gli standard di cura
    2. Facilitare le collaborazioni nazionali e internazionali, in particolare con il registro internazionale di TREAT-NMD e il prossimo Registro svizzero delle malattie rare

Criteri di inclusione/esclusione:

Tutti i bambini, i giovani e gli adulti residenti o curati in Svizzera a cui è stata diagnosticata una NMD. La diagnosi deve essere confermata, ove possibile, da test genetici, o almeno da biopsia e/o elettroneuromiografia, secondo gli standard internazionali per la diagnosi del dato NMD. Una volta stabilita la diagnosi, non esistono criteri di esclusione specifici.

Attualmente, sono inclusi pazienti con SMA, DMD/BMD, distrofia muscolare da deficit di merosina chiamata anche distrofia muscolare correlata a LAMA2 (MDC1A rispettivamente LAMA2) e distrofia muscolare correlata al collagene 6.

Procedura:

Dopo una diagnosi di NMD, il medico curante informa il paziente e i genitori (se il paziente è ancora un bambino) durante un consulto in una clinica o studio per iscritto e oralmente in merito allo Swiss-Reg-NMD. Il paziente/i genitori che desiderano partecipare firmano il modulo di consenso e il paziente viene registrato nello Swiss-Reg-NMD. Se il paziente/i genitori non desiderano partecipare, viene registrato solo un set minimo di dati anonimi.

Verranno raccolti i seguenti dati:

  • Dati medici
  • Dati da questionari per pazienti e famiglie
  • Dati da collegamenti a statistiche di routine e altri registri medici

Dati clinici (report di nuovi casi e report di follow-up): sottotipo NMD, gravità e condizioni associate; comorbidità; Cure mediche e medicinali; Terapie; eventi avversi (gravi); ricoveri; Valutazioni della funzione motoria; Caratteristiche socio-demografiche.

Dati del questionario: raccoglieremo i dati tramite questionari con particolare attenzione (ma non esclusivamente):

  • Domande relative alla salute come alimentazione, sonno, dolore
  • Comportamenti relativi alla salute (ad esempio, attività fisica, fumo)
  • Uso delle apparecchiature mediche (tipologia, utilizzo, soddisfazione)
  • Cure e terapie: frequenza, intensità, inizio, tipologie
  • Qualità della vita e partecipazione (coinvolgimento in una situazione di vita)
  • Fattori socio-economici
  • Educazione (educazione della prima infanzia, scuola, inserimento professionale)
  • Risultati riportati dal paziente/caregiver
  • Bisogni e preoccupazioni delle persone con NMD e delle loro famiglie

Dati e collegamenti di routine: ad es. Ufficio federale di statistica (ad es. anagrafe, statistiche sulle cause di morte, statistiche ospedaliere); Coorte nazionale svizzera (dati socioeconomici, informazioni sulla famiglia); altri registri medici (es. registro delle malattie rare); Comunità di residenza (stato civile, data di morte, indirizzo).

Finanziamento:

Schweizerische Muskelgesellschaft; ASRIMM, Association Suisse Romande Intervenant contre les Maladies neuromusculaire; MGR, Associazione malattie genetiche rare della svizzera italiana; fsrmm, schweizerische stiftung für die erforschung der muskelkrankheiten; SMA Svizzera; Duchenne Schweiz; Avessi; Biogeno; Novartis; Pfizer, PTC Therapeutics; Roche; Sarepta.

Protezione dati:

La generazione, la trasmissione, l'archiviazione e l'analisi dei dati personali relativi alla salute nell'ambito di questo progetto seguiranno rigorosamente gli attuali requisiti legali svizzeri per la protezione dei dati. Le analisi dei dati saranno sempre effettuate utilizzando set di dati pseudonimizzati. I dati personali relativi alla salute acquisiti durante questo progetto sono strettamente confidenziali. I dati del progetto saranno trattati con la massima discrezione e saranno accessibili solo al personale autorizzato. Sarà consentito l'accesso diretto ai documenti di origine a fini di monitoraggio, audit o ispezioni. Il concetto di protezione dei dati di ISPM garantisce la gestione sicura di tutti i dati sensibili presso ISPM e all'interno di Swiss-Reg-NMD. Il team Swiss-Reg-NMD è responsabile dell'attuazione e del rispetto delle misure di riservatezza e sicurezza dei dati.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

2000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Svizzera
      • Basel, Svizzera
        • Reclutamento
        • University Hospital Basel
        • Contatto:
          • Janina Wendebourg, Dr. med.
      • Basel, Svizzera
        • Reclutamento
        • University Children's Hospital Basel
        • Contatto:
          • Andrea Klein, Prof. MD
      • Bern, Svizzera
        • Reclutamento
        • Inselspital Bern
        • Contatto:
          • Olivier Scheidegger, Prof. MD
      • Bern, Svizzera
        • Reclutamento
        • Institute of Social and Preventive Medicine (ISPM), University of Bern
        • Contatto:
      • Bern, Svizzera
        • Reclutamento
        • Inselspital Bern, Children's Hospital
        • Contatto:
          • Andrea Klein, Prof. MD
      • Geneva, Svizzera
        • Reclutamento
        • University Hospitals of Geneva
        • Contatto:
          • Agustina Lascano, PD Dr. med.
      • Geneva, Svizzera
        • Reclutamento
        • University Hospitals of Geneva, Children's Hospital
        • Contatto:
          • Joel Fluss, PD Dr. med.
      • Lucerne, Svizzera
        • Reclutamento
        • Cantonal Hospital of Lucerne LUKS
        • Contatto:
          • Mareike Schimmel, Dr. med.
      • Lucerne, Svizzera
        • Reclutamento
        • Private Practice Alpenquai
        • Contatto:
          • Petra Kolditz, Dr.med.
      • Lucerne, Svizzera
        • Reclutamento
        • Cantonal Hospital of Lucerne, LUKS
        • Contatto:
          • Violeta Mihaylova, PD Dr. med.
      • Sankt Gallen, Svizzera
        • Reclutamento
        • Cantonal Hospital of Eastern Switzerland
        • Contatto:
          • Christoph Neuwirth, PD Dr. med.
      • Sankt Gallen, Svizzera
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Eastern Switzerland
        • Contatto:
          • Philip Broser, PD Dr. med.
      • Zurich, Svizzera
        • Reclutamento
        • University Hospital Zuerich, Children's Hospital
        • Contatto:
          • Georg Stettner, PD Dr. med.
      • Zurich, Svizzera
        • Reclutamento
        • University Hospital Zuerich
        • Contatto:
          • Hans Jung, Prof. MD
    • Canton Ticino
      • Bellinzona, Canton Ticino, Svizzera
        • Reclutamento
        • Pediatric Institute of Southern Switzerland, Ospedale San Giovanni
        • Contatto:
          • Barbara Goeggel Simonetti, PD Dr. med.
      • Lugano, Canton Ticino, Svizzera
        • Reclutamento
        • Neuro Centre of Italian Switzerland, Ospedale Regionale di Lugano
        • Contatto:
          • Paolo Ripellino, Dr. med.
    • Canton of Aargau
      • Aarau, Canton of Aargau, Svizzera
        • Reclutamento
        • Cantonal Hospital Aarau
        • Contatto:
          • Christina Rüsch, Dr. med.
    • Vaude
      • Lausanne, Vaude, Svizzera
        • Reclutamento
        • University Hospital Lausanne CHUV, Children's Hospital
        • Contatto:
          • David Jacquier, Dr. med.
      • Lausanne, Vaude, Svizzera
        • Reclutamento
        • University Hospital Lausanne CHUV
        • Contatto:
          • Stefano Carda, Dr. med.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 secondo e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Tutte le persone che vivono o curano in Svizzera con una diagnosi di NMD. Attualmente sono incluse l'atrofia muscolare spinale, la distrofia muscolare di Duchenne, la distrofia muscolare congenita merosin-negativa MDC1A e la distrofia muscolare correlata al collagene 6. In futuro, i pazienti con altri NMD (ad es. neuropatia di Charcot-Marie-Tooth, distrofia miotonica o miopatie rare) può anche essere inclusa se sembra rilevante per medici e ricercatori attivi nel campo dei NMD, organizzazioni di pazienti e rappresentanti della sanità pubblica.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini, adolescenti e adulti con diagnosi di NMD
  • Chi vive o è in cura per un NMD in Svizzera, e
  • Chi ha dato il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Nessuna se la diagnosi è confermata, ove possibile, da test genetici, o almeno da biopsia e/o elettroneuromiografia, secondo gli standard internazionali per la diagnosi del dato NMD.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Popolazione di pazienti
Bambini, adolescenti e adulti con diagnosi di NMD (DMD/BMD/IMD; SMA; COL-6; LAMA-2) curati o residenti in Svizzera.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dati personali
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Registrazione e aggiornamento dei dati personali dei pazienti
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Sintomi iniziali
Lasso di tempo: Alla diagnosi
Sintomi iniziali
Alla diagnosi
Età ai sintomi iniziali e alla diagnosi
Lasso di tempo: Alla diagnosi
Età ai sintomi iniziali e alla diagnosi
Alla diagnosi
Storia famigliare
Lasso di tempo: Alla diagnosi
Altri membri della famiglia colpiti
Alla diagnosi
Indagini
Lasso di tempo: Alla diagnosi
Tipo di indagini per la diagnosi
Alla diagnosi
Diagnosi
Lasso di tempo: Alla diagnosi
Mutazione
Alla diagnosi
Cambio di stato abitativo
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Data di morte
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Cambiamento di stato abitativo II
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Causa di morte
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Cambio di altezza
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Altezza di registrazione
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Cambio di peso
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Registrare il peso
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Modifica della circonferenza della testa
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Registrazione della circonferenza della testa
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Cambiamento nello sviluppo motorio e nelle funzioni motorie
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Registrazione dello sviluppo e della funzione motoria (scale della funzione motoria)
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Alterazione del sistema muscoloscheletrico
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Valutare il cambiamento nel sistema muscolo-scheletrico nel tempo
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Storia degli interventi chirurgici
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Registrazione degli interventi chirurgici
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Alterazione della funzione cardiaca
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Registrazione della funzione cardiaca
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Alterazione della funzione polmonare
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Registrazione della funzione polmonare
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Cambiamento delle abitudini alimentari
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Registrazione delle abitudini alimentari
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Cambiamento nella cognizione
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Valutare l'abilità mentale utilizzando test, incluso il linguaggio
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Cambiamento nell'istruzione
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Registrazione del tipo di istruzione
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Cambiamento nelle terapie
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Registrazione delle terapie
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Cambiamento della situazione ortopedica
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Valutare l'uso delle risorse ortopediche
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Modifica dei trattamenti
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Registrazione dei trattamenti
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Modifica degli effetti collaterali
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Registrazione degli effetti collaterali dei trattamenti
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Alterazione delle comorbidità
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Registrazione delle comorbidità
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Cronologia dei ricoveri
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Registrazione dei ricoveri
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Cambiamento nei marcatori specifici della malattia
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Registrazione del cambiamento nei marcatori specifici della malattia
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Alterazione dell'epilessia
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Registrazione dell'epilessia
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Storia della partecipazione a studi clinici e studi di ricerca
Lasso di tempo: Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Registrazione della partecipazione a sperimentazioni cliniche e studi di ricerca in corso/passati
Informazioni mediche di base, raccolta dati di follow-up a intervalli regolari (alla diagnosi, poi almeno una volta all'anno, fino a 80 anni)
Dati del questionario
Lasso di tempo: 0-80 anni
Questionari incentrati su domande di ricerca specifiche (domande relative alla salute, comportamento sanitario, attrezzature mediche, trattamenti e terapie, qualità della vita, partecipazione, fattori socio-economici, informazioni accademiche, risultati riferiti da pazienti/caregiver, bisogni, preoccupazioni)
0-80 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Bern

Collaboratori

University of Lausanne Hospitals
University Children's Hospital, Zurich
University Hospital, Zürich
Ente Ospedaliero Cantonale, Bellinzona
University Children's Hospital Basel
Insel Gruppe AG, University Hospital Bern
SwissPedNet - Swiss Research Network of Clinical Pediatric Hubs

Investigatori

  • Investigatore principale: Claudia E Kuehni, Prof. MD, Institute of Social and Preventive Medicine (ISPM), University of Bern

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 giugno 2018

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2071

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2071

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

2 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2018-00289

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori che desiderano sviluppare uno studio nidificato devono presentare una proposta allo Swiss-Reg-NMD e richiedere l'autorizzazione. Una scheda concettuale che descriva le analisi pianificate deve essere approvata dallo Swiss-Reg-NMD Steering Board. Gli studi nidificati potrebbero richiedere un'autorizzazione etica separata.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare congenita

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Senegal

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi