Anticorpi monoclonali CGRP per la prevenzione dell'emicrania: uno studio nazionale sulla vita reale

Introduzione:

Gli anticorpi monoclonali contro il peptide correlato al gene della calcitonina (CGRP) o il suo recettore (CGRP-R) sono un'opzione efficace per il trattamento preventivo dell'emicrania episodica e cronica. Tutti gli anticorpi monoclonali contro CGRP o CGRP-R si sono dimostrati efficaci in tutti i vari endpoint del trattamento (es. riduzione delle MMD, miglioramento della qualità della vita, ecc.) in studi randomizzati di fase 3 e sono stati pertanto approvati da FDA ed EMA. Tuttavia, mancano i dati/l'esperienza clinica del mondo reale nei pazienti "non oggetto dello studio", così come i dati sull'efficacia a lungo termine, gli anziani o i dati sui cambi di anticorpi che non possono essere derivati ​​da studi precedenti.

Gli studi di fase 3 e 4 hanno affrontato problemi di efficacia e sicurezza in popolazioni di studi clinici altamente selezionati e finora non sono emersi problemi di sicurezza. Tuttavia, i dati a lungo termine sono limitati a un periodo massimo di 5 anni e sono stati acquisiti in coorti di studio selezionate che probabilmente non riflettono una popolazione di pazienti del "mondo reale". L'obiettivo principale dello studio è acquisire dati sulla sicurezza e l'efficacia in un ambiente reale in cui i pazienti saranno meno selezionati rispetto agli studi clinici in termini di malattie associate o comorbilità. Un'altra lacuna di conoscenza riguarda la procedura ottimale quando il paziente passa da una terapia anti-CGRP a un'altra o viene sospeso (e ripreso) dopo un primo periodo di trattamento di successo. In mancanza di prove specifiche, si raccomanda spesso di attendere diverse emivite prima di iniziare la successiva terapia anti-CGRP. Un'altra questione irrisolta è se i non-responder ai bloccanti del ligando CGRP possano rispondere ai bloccanti del recettore CGRP e viceversa. Sebbene l'efficacia delle terapie anti-CGRP sia stata dimostrata per l'emicrania con e senza aura, non sono stati segnalati possibili effetti sull'aura emicranica di per sé.

Studi di fase 4 (studi non interventistici) sul trattamento con terapie anti-CGRP sono in corso in diversi paesi europei. Questi sono, tuttavia, limitati a una sostanza specifica. Il progetto proposto consentirà di raccogliere dati sull'uso di erenumab, fremanezumab e galcanezumab su base nazionale fino a 36 mesi in un contesto di vita reale.

Dal registro dovrebbero emergere le seguenti conoscenze:

Le terapie anti-CGRP possono essere tranquillamente utilizzate in un ampio spettro di pazienti con emicrania con comorbidità e malattie associate per un lungo periodo di tempo. Ci saranno prove su come i pazienti possono passare da un anticorpo CGRP a un altro. Ci sarà una base di prove per cambiare le terapie anti-CGRP da bloccanti del ligando a bloccanti del recettore o viceversa. Inoltre, la questione se un mAB, anche se efficace, debba essere sospesa o meno dopo 1 anno di trattamento e quale effetto potrebbe avere questa pausa sarà affrontata successivamente.

Metodi I dati raccolti verranno inseriti in una piattaforma elettronica fornita da Health Austria (https://goeg.at/) che ha una lunga esperienza nella conduzione e manutenzione di registri a livello nazionale, ad es. Registro austriaco dell'ictus.

Studio non interventistico - La decisione per la terapia con un anticorpo monoclonale anti-CGRP/antagonista CGRP viene presa dal medico curante e NON fa parte dello studio. Lo studio è stato approvato dai comitati etici competenti e registrato presso una piattaforma dell'Agenzia austriaca per la salute e la sicurezza nutrizionale all'indirizzo https://forms.ages.at/nis/. Tutti i pazienti trattati nei centri per il mal di testa tengono i diari del mal di testa su carta o in formato elettronico come procedura standard di cura. È possibile la raccolta di dati prospettici e retrospettivi da carte elettroniche. I dati vengono raccolti durante le visite di routine che sono programmate a intervalli di 3 mesi. I dati raccolti verranno inseriti in una piattaforma elettronica fornita da Health Austria (https://goeg.at/) in forma anonima.

Finanziamento dello studio: rapporti scientifici riguardanti fremanezumab saranno forniti a TEVA Austria, rapporti su erenumab a Novartis Austria e rapporti su galcanezumab a Eli Lilly Austria, sulla base di accordi di compensazione finanziaria.