Sperimentazione prospettica di regimi di trattamento ed estensione modificati con brolucizumab nella neovasculopatia pachicoroide (PABLO)

Criterio di inclusione:

1. Il consenso informato firmato deve essere ottenuto prima della partecipazione allo studio.
2. Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥ 19 anni allo screening
3. Neovasculopatia pachicoroide na¨ıve al trattamento (valore soglia minimo di SFCT 300 μm)
4. Presenza di fluido intraretinico (IRF) o subretinale (SRF) che colpisce il sottocampo centrale, come visto dalla tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT) (occhio dello studio)
5. Punteggio dell'acuità visiva (BCVA) meglio corretto tra 83 e 23 lettere, incluse, utilizzando i grafici di test dell'acuità visiva dell'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) sia allo screening che alla visita basale (occhio dello studio)
6. Se entrambi gli occhi sono idonei secondo i criteri di inclusione ed esclusione descritti di seguito, l'occhio con l'acuità visiva peggiore dovrebbe essere selezionato per l'occhio dello studio, a meno che lo sperimentatore non ritenga più appropriato selezionare l'occhio con l'acuità visiva migliore, sulla base di motivi medici o requisiti etici locali.

Criteri di esclusione:

1. Condizioni/disturbi oculari allo screening o al basale che potrebbero, secondo l'opinione dello sperimentatore, impedire la risposta al trattamento in studio o possono confondere l'interpretazione dei risultati dello studio, compromettere l'acuità visiva o richiedere un intervento medico o chirurgico pianificato durante il primo periodo di studio di 12 mesi, danno strutturale della fovea, atrofia o fibrosi al centro della fovea (occhio di studio)
2. Una storia di qualsiasi evidenza di neovascolarizzazione di tipo 2 o di tipo 3, vasculopatia coroideale polipoidale (neovascolarizzazione aneurismatica di tipo 1), neovascolarizzazione coroidale miopica o altri disturbi oculari che richiedono un trattamento anti-VEGF.
3. Qualsiasi infezione intraoculare o perioculare attiva o infiammazione intraoculare attiva, allo screening o al basale (occhio dello studio)
4. Glaucoma non controllato definito come pressione intraoculare (IOP) > 25 mmHg con farmaci, o secondo il giudizio dello sperimentatore, allo screening o al basale (occhio dello studio)
5. Trattamenti oculari: precedente trattamento con qualsiasi farmaco contro il fattore di crescita dell'endotelio vascolare (VEGF) o farmaci sperimentali, precedente uso di steroidi intraoculari o perioculari entro il periodo di 6 mesi prima del basale, storia di qualsiasi trattamento laser maculare o PDT, chirurgia oculare eccetto sarà esclusa la chirurgia della cataratta entro 3 mesi prima del basale.
6. Ictus o infarto del miocardio durante il periodo di 6 mesi prima del basale
7. Pressione arteriosa non controllata definita come valore sistolico ≥160 mmHg o valore diastolico ≥100 mmHg allo screening o al basale. (Nel caso in cui la misurazione della pressione sanguigna sia elevata, dovrebbe essere ripetuta dopo 20 minuti. Se la misurazione ripetuta è elevata, il partecipante non può essere arruolato nello studio).
8. Terapia sistemica anti-VEGF in qualsiasi momento.
9. Storia di ipersensibilità a uno qualsiasi dei trattamenti in studio o ai suoi eccipienti o a farmaci di classi chimiche simili, o sensibilità clinicamente rilevante al colorante fluoresceina come valutato dallo sperimentatore.
10. Storia di malignità di qualsiasi sistema di organi (diverso dal carcinoma basocellulare localizzato della pelle o dal cancro cervicale in situ), trattata o non trattata, negli ultimi 5 anni, indipendentemente dal fatto che vi sia evidenza di recidiva locale o metastasi.
11. Uso di altri farmaci sperimentali entro 5 emivite dal basale o entro 30 giorni/fino a quando l'effetto farmacodinamico atteso non è tornato al basale, a seconda di quale sia il periodo più lungo; o più a lungo se richiesto dalle normative locali (gli studi clinici osservazionali che coinvolgono esclusivamente vitamine, integratori o diete da banco non sono esclusi).
12. Assenza fisica dell'altro occhio (ultimo occhio)
13. Presenza di ambliopia, amaurosi o disturbi oculari nell'altro occhio con BCVA <20/200 allo Screening (tranne quando a causa di condizioni la cui chirurgia può migliorare l'acuità visiva (VA), ad es. cataratta).

14. Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, a meno che non utilizzino metodi contraccettivi altamente efficaci durante la somministrazione del trattamento in studio e per un mese dopo l'interruzione del farmaco sperimentale. I metodi contraccettivi altamente efficaci includono:

    • Astinenza totale (quando questa è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del partecipante). L'astinenza periodica (ad es. calendario, ovulazione, sintotermico, metodi post-ovulazione) e l'astinenza non sono metodi contraccettivi accettabili
    • Sterilizzazione femminile (ha subito ovariectomia chirurgica bilaterale con o senza isterectomia), isterectomia totale o legatura delle tube almeno sei settimane prima di assumere il trattamento in studio. In caso di sola ovariectomia, solo quando lo stato riproduttivo della donna è stato confermato dalla valutazione del livello ormonale di follow-up
    • Sterilizzazione maschile (almeno 6 mesi prima dello screening). Per le partecipanti di sesso femminile allo studio, il partner maschile vasectomizzato deve essere l'unico partner per quel partecipante Uso di metodi contraccettivi ormonali orali (estrogeni e progesterone), iniettati o impiantati o posizionamento di un dispositivo intrauterino (IUD) o sistema intrauterino (IUS) , o altre forme di contraccezione ormonale che hanno un'efficacia comparabile (tasso di fallimento <1%), ad esempio anello vaginale ormonale o contraccezione ormonale transdermica.