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Prove cliniche su Sfingomielina Lipidosi

Totale 571 risultati

  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Completato
    HSCT per errori congeniti ereditari ad alto rischio
    Malattia di Wolmann | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia metacromatica | Sindrome di Sanfilippo | Gangliosidosi GM1 | Leucodistrofia a cellule globoide | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Sandhoff | Malattia delle cellule I
    Stati Uniti
  • O & O Alpan LLC
    Sconosciuto
    Indagare sulle malattie da accumulo lisosomiale nei gruppi minoritari
    Malattia di Fabri | Malattia di Niemann-Pick | Malattia di Gaucher | Malattia di Pompe | Disturbi da accumulo lisosomiale
    Stati Uniti
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Completato
    Trapianto di midollo osseo allogenico per disturbi metabolici ereditari
    Mucopolisaccaridosi | Sindrome di Huller | Sfingolipidi | Disturbi perossisomiali | Malattia di Krabbe | Adrenoleucodistrofia (ALD) | Sindrome del cacciatore | Sindrome furba | Fucosidosi | Aspartilglucosaminuria | Alfa mannosidosi | Leucodistrofia metacromatica (MLD) | Sindrome di Maroteaux-Lamy
    Stati Uniti
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Completato
    Trapianto di cellule staminali per errori congeniti del metabolismo
    Malattia di Niemann-Pick | Malattia di Wolmann | Adrenoleucodistrofia | Malattia di Batten | Leucodistrofia metacromatica | Gangliosidosi GM1 | Fucosidosi | Leucodistrofia a cellule globoide | Malattia di Gaucher | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Sandoff
    Stati Uniti
  • Joanne Kurtzberg, MD
    The Marcus Foundation
    Reclutamento
    Trapianto UCB di malattie metaboliche ereditarie con somministrazione di cellule simil-oligodendrociti derivate da UCB intratecale (DUOC-01)
    Mucopolisaccaridosi II | Malattie cerebrali, metaboliche, congenite | Adrenoleucodistrofia | Malattia di Batten | Leucodistrofia, metacromatica | Leucodistrofia, cellula globoide | Alfa-mannosidosi | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Pelizaeus-Merzbacher | Malattia di Sandoff | Malattia di Neimann Pick | Sanfilippo...
    Stati Uniti
  • Rigshospitalet, Denmark
    Sconosciuto
    Metabolismo di grassi e zuccheri durante l'esercizio in pazienti con miopatia metabolica
    Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti | Metabolismo, errori congeniti | Metabolismo lipidico, errori congeniti | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo V | Carenza di VLCAD | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo III | Deficit di fosfoglicerato... e altre condizioni
    Danimarca
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Terminato
    Trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT) per errori congeniti del metabolismo
    Sfingolipidi | Malattia di Niemann-Pick, tipo C | Malattia di Krabbe | Sindrome furba | Fucosidosi | Aspartilglucosaminuria | Alfa mannosidosi | Sindrome di Hurler | Sindrome di Maroteaux-Lamy | Malattia di Wolman | Malattia di Niemann-Pick di tipo B
    Stati Uniti
  • University of Copenhagen
    Rigshospitalet, Denmark
    Reclutamento
    Massa muscolare associata al cancro - Fattori molecolari e meccanismi di esercizio (PANACEA)
    Neoplasie | Qualità della vita | Resistenza all'insulina | Esercizio | Composizione corporea | Sarcopenia | Cachessia | Prestazioni funzionali fisiche | Muscolo, Scheletrico | Misure di esito riferite dal paziente | Microbioma gastrointestinale | Metabolismo | Badante | Il tessuto adiposo | Proteomica | Mitocondri | Lipidomica | Epigenomi...
    Danimarca
  • Fairview University Medical Center
    Sconosciuto
    Studio delle complicanze polmonari in pazienti pediatrici con disturbi da accumulo sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche
    Mucopolisaccaridosi I | Malattia di Niemann-Pick | Mucopolisaccaridosi VI | Malattia di Wolmann | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia metacromatica | Complicanze polmonari | Fucosidosi | Leucodistrofia a cellule globoide | Malattia di Gaucher | Mannosidosi | Malattia cellulare
    Stati Uniti
  • Albert Einstein College of Medicine
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratori
    Iscrizione su invito
    ScreenPlus: un programma di screening neonatale completo, flessibile e multi-disturbo (ScreenPlus)
    Mucopolisaccaridosi II | Malattia di Fabri | Malattia di Niemann-Pick, tipo C | Mucopolisaccaridosi VI | Carenza di lipasi acida lisosomiale | Leucodistrofia metacromatica | Malattia di Gaucher | Xantomatosi cerebrotendinea | Mucopolisaccaridosi IV A | Gangliosidosi GM1 | Mucopolisaccaridosi VII | Deficit di sfingomielinasi... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • Children's Hospital Los Angeles
    Completato
    Trapianto di cellule staminali ematopoietiche non correlate (HSCT) per malattie genetiche delle cellule del sangue
    Granulomi | Anemia | Trombocitopenia | Neutropenia | Anemia falciforme | Talassemia | Malattia di Niemann-Pick | Sindrome di Wiskott-Aldrich | Osteopetrosi | Fucosidosi | Sindrome di Chediak-Higashi | Malattia di Huller
    Stati Uniti
  • University of Pittsburgh
    Reclutamento
    Studio longitudinale delle malattie neurodegenerative
    Malattie da accumulo lisosomiale | Leucodistrofia | Malattie di Niemann-Pick | Malattia di Batten | Malattia di Gaucher | Malattia di Krabbe | Alfa-mannosidosi | Osteopetrosi | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Pelizaeus-Merzbacher | Malattia di Sandoff | Gangliosidosi GM1 | MPS I | MPS II | Malattia della sostanza bianca... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • Talaris Therapeutics Inc.
    Duke University
    Terminato
    Studio pilota di fase I/II sul chimerismo misto per trattare i disturbi metabolici ereditari
    Malattia di Niemann-Pick | Alfa-mannosidosi | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Sandoff | Leucodistrofia metacromatica (MLD) | Sindrome di Hurler-Scheie | Sindrome di Hurler (MPS I) | Sindrome di Hunter (MPS II) | Sindrome di Sanfilippo (MPS III) | Malattia di Krabbe (leucodistrofia globoide) | Adrenoleucodistrofia... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • Foundation Fighting Blindness
    Reclutamento
    Registro ereditario delle malattie degenerative della retina (MRTR)
    Retinite pigmentosa | Coroideremia | Sindrome di Usher | Malattia di Batten | Amaurosi congenita di Leber | Sindrome di Goldmann-Favre | Sindrome di Kearns-Sayre | Malattia retinica | Sindrome di Bardet-Biedl | Malattia di Stargardt | Distrofia del cono | Retinoschisi | Acromatopsia | Atrofia girata | Malattie dell'occhio... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • New York Medical College
    Completato
    Trapianto di cellule staminali derivate dalla placenta umana (HPDSC)
    Mucopolisaccaridosi I | Sindrome mielodisplasica | Leucemia linfocitica acuta | Leucemia Mieloide Acuta | Malattia di Niemann-Pick | Mucopolisaccaridosi VI | Malattia di Wolmann | Adrenoleucodistrofia | Malattia di Batten | Leucodistrofia metacromatica | Anemia di Diamond-Blackfan | Anemia aplastica grave | Fucos... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • New York Stem Cell Foundation Research Institute
    Reclutamento
    Biobanca per la scoperta scientifica della NYSCF
    Disturbo da stress post-traumatico | Sclerosi multipla | Cancro cervicale | Diabete mellito, tipo 2 | Diabete mellito | Diabete | Degenerazione maculare | Diabete mellito, tipo 1 | Morbo di Parkinson | Sclerosi laterale amiotrofica | Demenza | Cancro ovarico | Malattia di Alzheimer | SLA | Cancro vulvare | Disturbo post traumatico... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Eli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... e altri collaboratori
    Reclutamento
    Il progetto Biorepository dei disturbi della mielina (MDBP)
    Mucopolisaccaridosi | Leucoencefalopatie | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia legata all'X | Gangliosidosi | Leucodistrofia metacromatica | Malattia di Krabbe | Malattia di Refsum | Cadasil | Sindrome di Sjogren-Larsson | Sindrome di Allan-Herndon-Dudley | Malattia della... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Illumina, Inc.
    Attivo, non reclutante
    LeukoSEQ: sequenziamento dell'intero genoma come strumento diagnostico di prima linea per le leucodistrofie
    Mucopolisaccaridosi | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia legata all'X | Gangliosidosi | Leucodistrofia metacromatica | Malattia di Krabbe | Malattia di Refsum | Cadasil | Sindrome di Sjogren-Larsson | Sindrome di Allan-Herndon-Dudley | Malattia della sostanza bianca | Gangliosidosi GM2 e altre condizioni
    Stati Uniti
  • UK Kidney Association
    Reclutamento
    Registro Nazionale delle Malattie Renali Rare (RaDaR)
    Vasculite | AL Amiloidosi | Sclerosi tuberosa | Malattia di Fabri | Cistinuria | Glomerulosclerosi focale segmentale | Nefropatia da IgA | Sindrome di Bartter | Aplasia eritroide pura | Nefropatia membranosa | Sindrome emolitico-uremica atipica | Rene policistico autosomico dominante | Cistinosi | Nefronoftisi | BK Nefropatia e altre condizioni
    Regno Unito
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e altri collaboratori
    Reclutamento
    Baby Detect: screening genomico neonatale
    Iperplasia surrenale congenita | Emofilia A | Emofilia B | Mucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Fibrosi cistica | Deficit di alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Malattia granulomatosa cronica | Malattia di Wilson | Neutropenia congenita grave | Deficit di ornitina transcarbamilasi e altre condizioni
    Belgio
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratori
    Iscrizione su invito
    Controllo anticipato: screening esteso nei neonati
    Iperossaluria primaria di tipo 3 | Diabete mellito | Emofilia A | Emofilia B | Intolleranza ereditaria al fruttosio | Fibrosi cistica | Carenza di fattore VII | Fenilchetonuria | Anemia falciforme | Sindrome di Dravet | Distrofia muscolare di Duchenne | Sindrome di Prader-Willi | Sindrome dell'X fragile | Malattia granulomatosa... e altre condizioni
    Stati Uniti

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

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Malattie rare

Interventi farmacologici

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