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鎌状赤血球症（SCD）患者に対する可溶性グアニル酸シクラーゼ（sGC）の刺激剤であるIW-1701（オリンシグアト）の効果に関する研究 (STRONG SCD)

2023年7月19日 更新者：Cyclerion Therapeutics

安定した鎌状赤血球症患者を対象とした1日1回経口IW-1701の安全性と薬力学を評価するためのランダム化プラセボ対照第2相試験

1701-202 STRONG SCD 研究の主な目的は、安定した SCD 患者に約 12 週間毎日投与した場合の、さまざまな用量レベルの IW-1701 の安全性と忍容性をプラセボと比較して評価することです。 探索的目的には、薬物動態 (PK) の評価のほか、SCD の症状、健康関連の生活の質、および薬力学 (PD) 活性のバイオマーカーに対する IW-1701 の効果の評価が含まれます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
88

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • MedStar Health Research Institute, MedStar Washington Hospital Center
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20060
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Aventura、Florida、アメリカ、33180
        • Innovative Medical Research of South Florida, Inc.
      • Fort Lauderdale、Florida、アメリカ、32117
        • Century Clinical Research, Inc.
      • Hollywood、Florida、アメリカ、33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Orlando、Florida、アメリカ、32810
        • Omega Research Maitland, LLC
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30303
        • Grady Memorial Hospital
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Flossmoor、Illinois、アメリカ、60422
        • Healthcare Research Network II, LLC
    • Louisiana
      • Lake Charles、Louisiana、アメリカ、70601
        • Clinical Trials of SWLA, LLC
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Johns Hopkins School of Medicine Children's Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、33021
        • Children's Hospital of Michigan-Detroit
    • Missouri
      • Hazelwood、Missouri、アメリカ、63042
        • Healthcare Research Network
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • Hackensack University Medical Center, Pediatric Hematology and Oncology
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10461
        • Jacobi Medical Center
      • Valhalla、New York、アメリカ、10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • East Carolina University - Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Pediatric Hematology
    • Oklahoma
      • Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74105
        • Lynn Institute of Tulsa
    • Pennsylvania
      • Jenkintown、Pennsylvania、アメリカ、19046
        • The Clinical Trial Center LLC
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15232
        • University of Pittsburgh Medical Center Hillman Cancer Center
    • Texas
      • Baytown、Texas、アメリカ、77521
        • Accurate Clinical Research
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • "UT Health Clinical Research Unit Center for Clinical and Translational Sciences
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • Mays Cancer Center UT Health San Antonio
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University - Clinical Research Unit
    • Wisconsin
      • Wauwatosa、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Blood Center of Wisconsin (BCW)
  • イギリス
      • London、イギリス、SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London、イギリス、W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
      • London、イギリス、N19 5NF
        • Whittington Hospital
      • London、イギリス、E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • Guys and St Thomas NHS Foundation Trust - Evelina London Childrens Hospital
  • レバノン
      • Sidon、レバノン
        • Hammoud Hospital University Medical Center
      • Tripoli、レバノン
        • Nini Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

16年～70年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準

  1. 患者は、スクリーニング来院時の年齢が 16 ～ 70 歳で、外来可能な男性または女性です。
  2. 患者は、病歴に記録されている、ホモ接合型ヘモグロビン S (HbSS)、ヘモグロビン SC 疾患 (HbSC)、ヘテロ接合型ヘモグロビン S-ベータ ゼロ (HbSβ0) - サラセミア、またはヘテロ接合型ヘモグロビン S-ベータ プラス (HbSβ+) - サラセミアを含む SCD を患っています。
  3. 患者がヒドロキシ尿素（HU）などの SCD の治療薬を服用している場合は、安定した処方を受けています。
  4. 病歴および/または患者の思い出ごとに、患者はスクリーニング来院前の 12 か月間で鎌状赤血球関連の疼痛発作を少なくとも 1 回、最大 10 回起こしており、ランダム化来院前の 4 週間には発生していません。
  5. 患者は、無作為化訪問での評価に従って、実行期間の最後の 14 日間に少なくとも 10 日間、毎日の eDiary エントリを完了します。
  6. 妊娠の可能性のある女性は、無作為化の前に妊娠検査が陰性でなければならず、スクリーニング来院から治験薬の最終投与後90日までプロトコールに定められた避妊薬を使用することに同意しなければならない。
  7. 男性患者は、精管切除術（スクリーニング来院の60日以上前に実施されるか、精子分析によって確認される）によって外科的に無菌でなければならない、またはプロトコールに定められた避妊法を使用することに同意し、スクリーニング来院から治験薬の最終投与後90日まで精子提供を控えることに同意する必要がある。

除外基準

  1. 患者は、事前に計画され、定期的に投与される慢性輸血療法のプログラムを必要としています。
  2. 患者は、ランダム化来院前の 4 週間に SCD 関連の合併症のため入院したことがある。
  3. 患者は、ランダム化来院前の 4 週間以内に、1 日当たり 200 モルヒネ mg 相当量を超えるオピオイドを摂取している。
  4. 患者は毎日325 mg以上のアスピリン、P2Y12阻害剤、抗凝固薬、ホスホジエステラーゼ5の特異的阻害剤（PDE5）、ホスホジエステラーゼ5の非特異的阻害剤（PDE5）、中等度または強力なシトクロムP450 3A（CYP3A）阻害剤、勃起不全治療のためのサプリメント、リオシグアト、硝酸塩または硝酸塩を服用している。あらゆる形態の酸化物供与体。
  5. 患者は、臨床研究への参加を妨げると治験責任医師が判断する重大な病気または病状を併発している。

注: プロトコルごとに、他の包含基準および除外基準が適用されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：IW-1701（オリンシグアト）2mg
スクリーニング期間の14～17日間、1日1回（QD）プラセボによる単盲検治療後、1日目の二重盲検治験薬の初回投与前に、参加者は元のプロトコールである修正1、修正2、および修正3に従って、オリンシグアト1mgをQD第1週に、オリンシグアト2mgをQD第2～12週に投与された。
薬：IW-1701
経口錠剤
他の名前：
  • オリンシグアト
実験的：IW-1701（オリンシグアト）4mg
スクリーニング期間の14～17日間のプラセボQDによる単盲検治療後、1日目の二重盲検治験薬の初回投与前に、参加者は元のプロトコールである修正1、修正2、および修正3に従って、オリンシグアト2 mgをQD 1週目に、オリンシグアト4 mgをQD 2～12週目に投与されました。
薬：IW-1701
経口錠剤
他の名前：
  • オリンシグアト
実験的：IW-1701（オリンシグアト）6mg
スクリーニング期間の14～17日間のプラセボQDによる単盲検治療後、1日目の二重盲検治験薬の初回投与前に、参加者は元のプロトコールである修正1、修正2、および修正3に従って、オリンシグアト3 mgをQD 1週目に、オリンシグアト6 mgをQD 2～12週目に投与されました。
薬：IW-1701
経口錠剤
他の名前：
  • オリンシグアト
実験的：IW-1701（オリンシグアト）18mg
スクリーニング期間の14～17日間のプラセボQDによる単盲検治療後、1日目の二重盲検治験薬の初回投与前に、参加者はプロトコール修正4以降に基づき、オリンシグアト6mgを1～7日目にQD、12mgのオリンシグアトを1～3週目にQD、18mgのオリンシグアトを4～12週目にQD投与された。
薬：IW-1701
経口錠剤
他の名前：
  • オリンシグアト
プラセボコンパレーター：プラセボ
スクリーニング期間の 14 ～ 17 日間のプラセボ QD による単盲検治療後、1 日目の二重盲検治験薬の初回投与前に、参加者は 12 週間プラセボ治療 QD を受けました。
薬：プラセボ
経口錠剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
二重盲検治療: 治療中に発現した有害事象 (TEAE) が発生した参加者の数
時間枠：治験薬中止後28日間までのランダム化薬物の初回投与。治療週数の中央値は、プラセボ 1、プラセボ 2、オリンシグアト 2 mg、4 mg、6 mg、および 18 mg 群で、それぞれ 12.30、11.85、12.20、12.20、12.10、および 12.10 でした。
有害事象 (AE) とは、この治療法と必ずしも因果関係がある必要のない、望ましくない医学的出来事です。 重篤な AE (SAE) は、任意の用量で発生し、以下のいずれかを引き起こす AE として定義されます。生命を脅かすもの。入院または既存の入院の延長。持続的または重大な障害/無能力。先天異常/先天異常。その他の重要な医療イベント。 TEAE は、ランダム化治験薬の開始後から治験薬中止後 28 日までに発生するイベントです。 事象はグレード別に分類されました: 1=軽度、2=中等度、3=重度、4=生命を脅かす、5=死亡、および治験薬に関連するか無関係か。 特別に関心のある有害事象（AESI）には、症候性またはグレード 2 以上の低血圧事象および/または頻脈 AE、出血事象、肺水腫、および骨折を含む骨関連事象が含まれます。
治験薬中止後28日間までのランダム化薬物の初回投与。治療週数の中央値は、プラセボ 1、プラセボ 2、オリンシグアト 2 mg、4 mg、6 mg、および 18 mg 群で、それぞれ 12.30、11.85、12.20、12.20、12.10、および 12.10 でした。
二重盲検治療: TEAE イベントの数
時間枠：治験薬中止後28日間までのランダム化薬物の初回投与。治療週数の中央値は、プラセボ 1、プラセボ 2、オリンシグアト 2 mg、4 mg、6 mg、および 18 mg 群で、それぞれ 12.30、11.85、12.20、12.20、12.10、および 12.10 でした。
AE とは、必ずしもこの治療法と因果関係がある必要のない、望ましくない医学的出来事を指します。 SAE は、任意の用量で発生し、以下のいずれかを引き起こす AE として定義されます。生命を脅かすもの。入院または既存の入院の延長。持続的または重大な障害/無能力。先天異常/先天異常。その他の重要な医療イベント。 TEAE は、ランダム化治験薬の開始後から治験薬中止後 28 日までに発生するイベントです。 事象はグレード別に分類されました: 1=軽度、2=中等度、3=重度、4=生命を脅かす、5=死亡、および治験薬に関連するか無関係か。 参加者が同じイベントカテゴリで複数の発生を経験した場合、治験薬と最も密接な関係がある発生のみがカウントされました。
治験薬中止後28日間までのランダム化薬物の初回投与。治療週数の中央値は、プラセボ 1、プラセボ 2、オリンシグアト 2 mg、4 mg、6 mg、および 18 mg 群で、それぞれ 12.30、11.85、12.20、12.20、12.10、および 12.10 でした。
二重盲検治療: 最大重症度別の TEAE ≧ 1 の参加者数
時間枠：治験薬中止後28日間までのランダム化薬物の初回投与。治療週数の中央値は、プラセボ 1、プラセボ 2、オリンシグアト 2 mg、4 mg、6 mg、および 18 mg 群で、それぞれ 12.30、11.85、12.20、12.20、12.10、および 12.10 でした。
AE とは、必ずしもこの治療法と因果関係がある必要のない、望ましくない医学的出来事を指します。 SAE は、任意の用量で発生し、以下のいずれかを引き起こす AE として定義されます。生命を脅かすもの。入院または既存の入院の延長。持続的または重大な障害/無能力。先天異常/先天異常。その他の重要な医療イベント。 TEAE は、ランダム化治験薬の開始後から治験薬中止後 28 日までに発生するイベントです。 事象はグレード別に分類されました: 1=軽度、2=中等度、3=重度、4=生命を脅かす、5=死亡、および治験薬に関連するか無関係か。 参加者が同じイベント カテゴリで複数の発生を経験した場合、最も重大な発生のみがカウントされます。
治験薬中止後28日間までのランダム化薬物の初回投与。治療週数の中央値は、プラセボ 1、プラセボ 2、オリンシグアト 2 mg、4 mg、6 mg、および 18 mg 群で、それぞれ 12.30、11.85、12.20、12.20、12.10、および 12.10 でした。
二重盲検治療: 治験薬に関連する TEAE を有する参加者の数
時間枠：治験薬中止後28日間までのランダム化薬物の初回投与。治療週数の中央値は、プラセボ 1、プラセボ 2、オリンシグアト 2 mg、4 mg、6 mg、および 18 mg 群で、それぞれ 12.30、11.85、12.20、12.20、12.10、および 12.10 でした。
AE とは、必ずしもこの治療法と因果関係がある必要のない、望ましくない医学的出来事を指します。 SAE は、任意の用量で発生し、以下のいずれかを引き起こす AE として定義されます。生命を脅かすもの。入院または既存の入院の延長。持続的または重大な障害/無能力。先天異常/先天異常。その他の重要な医療イベント。 TEAE は、ランダム化治験薬の開始後から治験薬中止後 28 日までに発生するイベントです。 事象はグレード別に分類されました: 1=軽度、2=中等度、3=重度、4=生命を脅かす、5=死亡、および治験薬に関連するか無関係か。 参加者が同じイベントカテゴリで複数の発生を経験した場合、治験薬と最も密接な関係がある発生のみがカウントされました。
治験薬中止後28日間までのランダム化薬物の初回投与。治療週数の中央値は、プラセボ 1、プラセボ 2、オリンシグアト 2 mg、4 mg、6 mg、および 18 mg 群で、それぞれ 12.30、11.85、12.20、12.20、12.10、および 12.10 でした。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Cyclerion Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2017年12月22日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年7月22日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2020年7月22日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年9月8日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年9月13日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年9月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年7月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年7月19日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • C1701-202

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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