限局性分節性糸球体硬化症に対するシロリムス

包含基準

HIV関連FSGSを除くすべてのバリアントを含むFSGSを示す腎生検。

ネフローゼ域蛋白尿、成人および体重70kg以上の小児では3.5g/日以上、体重70kg未満の成人または小児では50mg/kg以上の24時間尿タンパク排泄として定義されるkg。 タンパク尿は、ベースライン期間中に得られた少なくとも 3 回の 24 時間の尿収集で評価されます (これらの収集については、最小期間はありません。最大期間は研究エントリの 3 か月前であり、最新のものはエントリの 1 か月以内でなければなりません)。 ）。 これらの測定値は、アンギオテンシン拮抗薬治療中に取得され（この薬に耐性がある場合）、クレアチニンの出現に基づいて不適切と判断された尿収集は除外されます. 薬物重複グループの患者の場合、ベースラインのタンパク尿は、少なくとも 1 回の採尿で 3.5 g/日を超えるタンパク尿を示す患者の記録から決定されます。

-インフォームドコンセント（18.0歳以上の成人）または同意（13.0歳以上の子供）を提供する能力と意欲。

持続的な CR を伴わない、以下の少なくとも 1 つの治療試験の完了:

毎日または隔日または断続的（経口または非経口）のいずれかで、8週間以上のステロイド療法

シクロスポリンまたはタクロリムスまたはミコフェノール酸モフェチルを 3 か月以上

シクロホスファミド（経口または静脈内）またはクロラムブシルを 3 か月以上

除外基準

-シロリムスに対する不耐性またはFSGSに対するシロリムスの以前の使用。

推定 GFR が 30 mL/min/1.73m(2) 未満。 その理由は、1) シロリムス療法は、糸球体と間質の進行性線維症が優勢な異常になり、不可逆的となる前の FSGS の初期段階で最も有益である可能性が高く、2) 可能性が低い患者を登録したいからです。 1 年間の治療期間内に ESRD に進行する。

腎移植後の患者。 最小限の他の免疫抑制療法でシロリムスを休ませたいと考えています。

13.0歳未満のお子様。

25%を超える測定値で140/90を超えるBPとして定義される、制御されていない高血圧。

妊娠、授乳、または効果的な避妊を実践したくない、またはできない。 その理論的根拠は、妊娠中のシロリムスの安全性が決定されておらず、母乳による排泄が薬物動態を変化させる可能性があるということです.

未治療の反応性PPDを含む治療を必要とする慢性活動性感染症、または十分に深刻な感染症には、前30日間の非経口抗生物質が必要です。 その理論的根拠は、免疫抑制が感染を悪化させる可能性があるということです。

-HIV-1感染またはB型肝炎感染またはC型肝炎感染（抗ウイルス療法から検出可能なRNAと定義）。 その理論的根拠は、免疫抑制が感染を悪化させる可能性があるということです。

-シロリムス代謝を損なうほど深刻な慢性肝疾患;これには、プロトロンビン時間の延長が含まれます。

100,000細胞/マイクロリットル未満の基礎血小板減少症または絶対好中球数が2000細胞/マイクロリットル未満またはヘマトクリットが30未満。 理論的根拠は、シロリムスが細胞数をさらに低下させる可能性があるということです。

-皮膚の基底細胞癌を除く、過去5年以内の癌の診断または癌の再発。 その理論的根拠は、がんの進行が免疫抑制によって加速される可能性があるということです。