家族性風邪自己炎症性症候群/マックルウェル症候群およびベーチェット病におけるXOMA 052のパイロット研究

• 包含基準:

FCAS/MWS の場合:

1. -18歳以上の炎症性疾患を有する男性または女性の被験者。
2. NIH study #03-AR-0173 (自己炎症性疾患の自然史、病因、転帰に関する研究) への参加
3. -IL-1遮断薬に対する完全な反応の歴史を持つ臨床的根拠に基づくCIAS1変異陽性またはFCAS / MWS。
4. -急性期反応物（CRP、SAAまたはESR）の上昇に加えて、臨床徴候/症状に基づいてアクティブなFCAS / MWSを示す被験者。 活動性疾患の確立された臨床基準を満たすためには、患者は発熱と発疹の断続的なエピソードの繰り返し、発症年齢が生後 6 か月未満、ほとんどの発作の持続時間が 24 時間未満、発作を伴う結膜炎の存在が必要です。 活動性疾患は、古典的な特徴の存在、またはアナキンラまたはリロナセプトによる治療の設定で静止したそのような特徴の履歴のいずれかとして定義されます。 ただし、静止疾患があり、現在アナキンラまたはリロナセプトを服用している患者が治験薬を受け取る前に、アナキンラまたはリロナセプトを中止した後、活動性疾患の基準を満たす必要があります。 被験者は、XOMA 052療法を開始する前に、アナキンラの最終投与から48時間以上（半減期4〜6時間）およびリロナセプトの最終投与から14日以上（半減期7.5日）でなければならず、アナキンラまたは研究への登録の残りの期間はリロナセプト。
5. -登録訪問前の4週間のステロイド、NSAID、DMARD、またはコルヒチンの安定した用量。
6. 出産の可能性のある女性（年齢に関係なく、少なくとも1回の月経を経験した若い女性）は、スクリーニング時に尿妊娠検査が陰性であり、ベースラインで血清妊娠検査が陰性である必要があります。
7. 出産適齢期の女性と、子供をもうけることができる性的に活発な男性で、禁欲を含む効果的な避妊法を使用することに同意する人。
8. (1) 5 TU を使用した陰性 PPD テスト。 -CDCガイドラインによる皮内検査および登録時の胸部X線での病歴による活動性結核の証拠がない、または（2）登録時の胸部X線で活動性結核の証拠がなく、過去またはいずれかの陽性PPD -治験薬の初回投与の少なくとも1か月前に適切な治療による治療を提示します。 完全な予防レジメンが完了します。 BCGワクチン接種済みの被験者は、皮膚テストも実施されます。
9. 研究関連のアンケートを理解し、完了することができる。
10. -インフォームドコンセントを提供し、調査手順を順守することができ、喜んで行う。

BD の場合:

1. -18歳以上のBD関連炎症性疾患の男性または女性被験者。
2. NIH study #03-AR-0173 (自己炎症性疾患の自然史、病因、転帰に関する研究) への参加
3. -国際研究グループ基準または完全な日本の基準によって決定されたベーチェット病の診断
4. -過去1か月以内に少なくとも1つの口腔または生殖器潰瘍によって定義される活動性の皮膚粘膜疾患。
5. -登録訪問前の4週間のステロイド、NSAID、DMARD、またはコルヒチンの安定した用量。
6. -眼疾患のある患者の場合、登録時にアクティブな中間または後部疾患はありませんが、プレドニゾン、アザチオプリン、ミコフェノール酸、メトトレキサート、シクロスポリン、TNF阻害剤、またはこれらの薬剤の組み合わせ。 患者は、アザチオプリン、シクロスポリン、または TNF 阻害剤の少なくとも 1 つによる治療の存在下で、少なくとも 6 か月間活動性疾患を発症している必要があります。
7. 出産の可能性のある女性（年齢に関係なく、少なくとも1回の月経を経験した若い女性）は、スクリーニング時に尿妊娠検査が陰性であり、ベースラインで血清妊娠検査が陰性である必要があります。 女性患者は、すべてのNIH訪問時に妊娠についてスクリーニングされます。
8. 出産適齢期の女性と、子供をもうけることができる性的に活発な男性で、禁欲を含む効果的な避妊法を使用することに同意する人。
9. (1) 5 TU を使用した陰性 PPD テスト。 -CDCガイドラインによる皮内検査および登録時の胸部X線で活動性結核の証拠がない、または（2）履歴または登録時の胸部X線で活動性結核の証拠がない陽性PPDまたは 治験薬の初回投与前の少なくとも1か月間、適切な治療による治療を提示します。 完全な予防レジメンが完了します。 BCGワクチン接種済みの被験者は、皮膚テストも実施されます。
10. 研究関連のアンケートを理解し、完了することができる。
11. -インフォームドコンセントを提供し、調査手順を順守することができ、喜んで行う。

除外基準:

両方の研究集団について:

1. -ベースライン訪問の3か月前の生ウイルスワクチンによる治療。 この研究の過程を通して、生ワクチンは許可されません。
2. 点眼薬以外の局所治療を受けた眼疾患患者 -登録前4週間以内の眼周囲または眼内ステロイド、インプラントまたはその他の抗炎症剤）
3. -TNF阻害剤による現在の治療または8週間以内のTNF阻害剤の中止。
4. 活動性感染症の存在または文書化された適切な治療の有無にかかわらず肺結核感染の病歴。
5. 以前の結核と一致する胸膜瘢痕および/または石灰化肉芽腫を伴う放射線科医による胸部X線。
6. -HIV、B型またはC型肝炎の陽性検査または以前の病歴。
7. -うっ血性心不全の病歴または付随する診断。
8. 悪性腫瘍の病歴。 皮膚の基底部または扁平上皮癌、または上皮内子宮頸癌などの表在性悪性腫瘍が治癒したとみなされる被験者が登録されてもよい。
9. -CHO細胞由来の生物学的製剤またはXOMA 052の成分に対する既知の過敏症。
10. -追加のリウマチ性疾患または重大な全身性疾患の存在。 たとえば、主要な慢性感染症/炎症性/免疫疾患 (自己炎症性疾患に加えて、炎症性腸疾患、乾癬性関節炎、脊椎関節症、SLE など)。
11. -登録訪問時の以下の検査異常のいずれかの存在：クレアチニン> ULNの1.5倍、WBC <3.6x10（9）/ mm（3）;血小板数 < 75,000 mm(3); ALTまたはAST > ULNの2.0倍
12. 授乳中の女性または妊娠中の女性。
13. -現在の吸入療法で少なくとも4週間十分に制御されていない喘息の被験者。
14. -他の治験治療研究または治験薬の使用への登録、または別の治験機器または薬物試験を終了してから、少なくとも4週間または5半減期のいずれか長い方をまだ完了していません。
15. -プロトコル手順の遵守に懸念がある被験者。
16. -他の深刻な急性または慢性の医学的または精神医学的状態、またはさらなる調査を必要とする重大な検査室異常の存在で、被験者の安全に過度のリスクを引き起こしたり、プロトコルへの参加を阻害したり、研究結果の解釈を妨げたりする可能性があり、研究者の判断でこの研究への参加に不適切な被験者。
17. -カナキヌマブによる過去12か月以内の治療
18. -シクロホスファミド治療を必要とする活動性の神経疾患。 活動性神経疾患は、実質性疾患 (髄膜脳炎) または非実質性疾患 (血栓症を含む血管合併症) のいずれかの新しい証拠として定義されます。