原発性骨髄線維症、真性多血症後骨髄線維症、または本態性血小板増加症骨髄線維症患者の治療におけるLCL161

包含基準:

• 患者は書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります
• -予定された訪問、治療計画、および臨床検査に喜んで従うことができる
• -患者は経口薬を飲み込み、保持することができます
• -PMFまたはポストET / PV MFを必要とする治療と診断されなければならない 国際ワーキンググループ（IWG）の予後スコアリングシステムによると、中間-1、中間-2、または高リスク疾患、または低リスク疾患の場合は症候性脾腫である>= 身体検査による左肋骨縁下 5 cm
• ルキソリチニブの候補ではない、不耐性、または再発/難治性の患者
• 東部共同腫瘍学グループ (ECOG) のパフォーマンスステータス 0-2
• 絶対好中球数 (ANC) >= 0.5 x 10^9/L (1500/mm^3)
• 血清直接ビリルビン =< 2.0 x ULN (正常の上限)
• -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）（血清グルタミン酸オキサロ酢酸トランスアミナーゼ[SGOT]）およびアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）（血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ[SGPT]）=<2.5 x ULN、ASTおよびALTが必要な肝臓にMFが関与する患者を除く=< 5 x ULN
• 血清クレアチニン =< 1.5 x ULN
• 以前の治療による治療関連の毒性は、グレード =< 1 に解決されている必要があります
• -以前のMF向け治療から少なくとも2週間（治験薬の開始まで）

除外基準:

• -研究中に患者の毒性のリスクを高める可能性がある、または疾患と研究治療に関連する毒性との区別を混乱させる可能性のある、重度および/または制御されていない医学的状態
• -次のいずれかを含む心機能障害または臨床的に重要な心疾患：心室性頻脈性不整脈の病歴または存在;不安定な心房細動の存在 (心室応答 > 100 ビート/分 [bpm]);安定した心房細動の患者は、他の心臓除外基準を満たさない場合に適格です。臨床的に重要な安静時徐脈 (< 50 bpm); -狭心症または急性心筋梗塞=治験薬開始の3か月前;他の臨床的に重要な心疾患（例えば、症候性うっ血性心不全、制御されていない不整脈または高血圧、不安定な高血圧の病歴または降圧レジメンの不十分なコンプライアンス）
• -現在、1日あたり10 mg以上のプレドニゾン（またはそのグルココルチコイド同等物）の用量でコルチコステロイドによる慢性（> 14日）治療を受けている患者、または開始する前に中止できないその他の慢性免疫抑制治療 治験薬
• 現在、シトクロム P450 ファミリー 3、サブファミリー A、ポリペプチド 4/5 (CYP3A4/5) のみを介して代謝され、治療指数が狭いか、シトクロム P450 ファミリー 3、サブファミリー C、ポリペプチド 8 ( CYP2C8) 阻害剤;またはQT延長のリスクがあり、CYP3A基質である薬剤による治療を受けている
• -医師の意見に従って、LCL161の吸収を大幅に変更する可能性のある胃腸（GI）機能またはGI疾患の障害のある患者
• -妊娠中または授乳中の（授乳中の）女性。妊娠は、受胎後および妊娠終了までの女性の状態として定義され、陽性のベータヒト絨毛性ゴナドトロピン（HCG）臨床検査によって確認されます

• -出産の可能性のある女性。生理学的に妊娠することができるすべての女性として定義されます。非常に効果的な避妊方法には以下が含まれます: 完全な禁欲または男性パートナーまたは女性の避妊手術または以下のいずれか 2 つの組み合わせ (a+b または a+c または b+c): 、b) 子宮内避妊具 (IUD) または子宮内システム (IUS) の配置、c) 避妊のバリア法: 男性パートナー用のコンドーム、または殺精子フォーム/ジェル/フィルム/クリーム/膣座薬

  • 注: 閉経後の女性はこの研究に参加できます。女性は閉経後と見なされ、適切な臨床プロファイル（例： 適切な年齢、血管運動症状の病歴）、または少なくとも6週間前に外科的両側卵巣摘出術（子宮摘出術の有無にかかわらず）または卵管結紮術を受けた;卵巣摘出術のみの場合、フォローアップのホルモンレベル評価によって生殖状態が確認された場合にのみ、女性は出産の可能性がないと見なされます
• 性的に活発な男性は、薬を服用している間、および治験薬を中止してから 3 か月間は性交中にコンドームを使用する必要があり、この期間中は子供をもうけるべきではありません。精液を介した薬物の送達を防ぐために、精管切除された男性もコンドームを使用する必要があります